중증 A형 혈우병 성인 및/또는 청소년 피험자에서 rFVIII 요법으로 2차 예방 효과를 간헐적 치료와 비교하여 평가하기 위한 시험 (SPINART)
2014년 11월 5일 업데이트: Bayer
적용 가능한 경우 중증 A형 혈우병 성인 및/또는 청소년 피험자에서 rFVIII 요법으로 2차 예방의 효과를 간헐적 치료와 비교하여 평가하기 위한 무작위, 통제, 병렬, 전향적 시험
출혈 빈도(연간 출혈 횟수) 및 관절 손상에 대한 간헐적 치료와 비교하여 이차 예방의 효과를 평가합니다.
연구 개요
상태
완전한
정황
연구 유형
중재적
등록 (실제)
84
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Brasov, 루마니아, 50035
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Bucharest, 루마니아, 022328
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Bucharest, 루마니아, 11026
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Constanta, 루마니아, 900591
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Timis
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Timisoara, Timis, 루마니아, 300011
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Arizona
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Tucson, Arizona, 미국, 85724
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
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California
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Orange, California, 미국, 92868
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Sacramento, California, 미국, 95817
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20007-2197
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Florida
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Orlando, Florida, 미국, 32801
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46260
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242-1089
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, 미국, 40202
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
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Michigan
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Detroit, Michigan, 미국, 48201-2196
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
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Missouri
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Kansas City, Missouri, 미국, 64108
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, 미국, 89109-2803
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New Jersey
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Newark, New Jersey, 미국, 07112
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New York
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New York, New York, 미국, 10065
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New York, New York, 미국, 10029
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44106
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033-0850
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
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Tennessee
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Knoxville, Tennessee, 미국, 37920
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
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Plovdiv, 불가리아, 4002
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Sofia, 불가리아, 1756
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Varna, 불가리아, 9010
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Ciudad Auton. de Buenos Aires
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Buenos Aires, Ciudad Auton. de Buenos Aires, 아르헨티나, C1221 ADC
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Santa Fe
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Rosario, Santa Fe, 아르헨티나, S2000CKF
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 (성인, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
- 12~50세 남성(미국 및 아르헨티나)
- 18~50세 남성(기타 국가)
- 중증 혈우병 A(<1% FVIII:C)가 있는 피험자는 FVIII 투여 세척 후 최소 96시간 후에 얻은 샘플에서 중앙 실험실에 의해 확인되었습니다. 임상적 중증도를 나타내고 다른 모든 포함 기준을 준수하는 한 FVIII:C 기준선 수준이 1-2%인 환자의 최대 10%(n=8)를 포함할 수 있습니다.
- FVIII에 노출된 지 최소 150일 이전의 피험자
- 지난 5년 동안 연속 12개월 이상 간헐적 치료를 받았고 정기적인 예방 치료를 받지 않은 피험자
- 연구 시작 이전 6개월 동안 6 내지 24회의 출혈 사건 및/또는 치료가 기록되고 대상체 의료 기록에서 이용 가능한 대상체. 문서에는 이전 의사의 기록, 특정 가정 치료 기록, 응급실 또는 병원 기록, X-레이 보고서 등이 포함될 수 있습니다. 조사자는 또한 지난 6개월 동안 피험자가 보고한 출혈 횟수를 상세한 메모와 함께 문서화할 수 있습니다.
등록 전 10년 동안 조사자가 문서화한 억제제 형성 감시(억제제 또는 회복 테스트)가 있고 다음 중 어떤 것의 병력도 없는 피험자:
- 외인성 인자 VIII에 처음 노출된 이후 언제든지 BU 분석 시스템에서 5.0 Bethesda Unit(BU) 이상의 양성 억제제 역가
- 지난 10년 동안 언제든지 원래 BU 분석에서 수행한 1.0 이상의 양성 억제제 테스트 결과(피험자는 원래 BU 분석 테스트에서 0.6 이상의 긍정적인 억제제 테스트를 두 번 이상 가질 수 있지만 모두 미만이어야 합니다. 원래 BU 분석을 사용한 1.0 BU.)
- 지난 10년 중 어느 시점에서든 네이메겐법으로 시행한 억제인자검사 양성 결과가 0.6 이상인 자
- Nijmegen-modified Bethesda 분석에 의해 억제제 활성이 없는 피험자, 현재 연구 참조 실험실에서 측정된 바와 같이 양성(> 0.6 BU는 양성으로 간주됨) 또는 경계선(> 0.3 및 < 0.6 BU는 경계선으로 간주됨)
제외 기준:
- 혈우병 A 이외의 다른 출혈성 질환(즉, 폰빌레브란트병)
- 혈소판 감소증(혈소판 < 100,000/mm3)이 있는 피험자
- 신기능 이상(Cockcroft-Gault Creatinine Clearance 값 60 mL/min 이하)이 있는 피험자
- 활동성 간 질환이 있는 피험자(아스파르테이트 아미노전이효소[AST] 또는 알라닌 아미노전이효소[ALT] > 5x정상 상한치(ULN))
- 연구 시작 전 또는 연구 기간 동안 지난 3개월 이내에 면역조절제로 치료를 받고 있는 피험자(단, 다음 약물은 허용됨: C형 간염 바이러스(HCV)에 대한 인터페론-a 치료제, 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 및/또는 1mg/kg 이하에서 최대 7일 동안 스테로이드를 사용한 총 2개 과정의 펄스 치료)
- 절대 CD4 림프구 세포 수가 < 200 cells/mm3인 피험자(HIV, HCV 또는 기타 의심되는 의학적 상태로 인해)
- rFVIII, 마우스 또는 햄스터 단백질에 대해 알려진 과민성이 있는 피험자
- 연구 참여 전 1개월 이내에 다른 실험적 약물을 투여받았거나 투여받은 피험자
- FVIII 주사를 견디기 위해 사전 투약이 필요한 피험자(예: 항히스타민제)
- 연구 방문 또는 가능한 치료 요법 중 하나를 따르기를 꺼리는 피험자
- 출혈에 실질적으로 영향을 미칠 수 있는 연구 동안 수행될 계획된 정형외과 중재가 있는 피험자(예: 외과적 또는 화학적 또는 방사선학적 윤활막 절제술)
- 연구자에 따라 어떤 이유로든 본 연구에 참여하기에 적합하지 않은 피험자
- 일상적으로 휠체어가 필요하거나 버팀대, 지팡이 또는 목발의 도움 없이 걸을 수 없는 관절 상태가 불량한 피험자
- 3개 이상의 관절이 이미 융합되거나 "동결"되거나 강직증이라고도 함
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 재조합 인자 VIII 예방 치료
참가자들은 재조합 인자 VIII(Kogenate FS, BAY14-2222) 25 IU/kg을 주 3회 정맥 주사(IV) 받았습니다.
출혈 빈도가 연간 12회 이상인 환자의 경우 용량을 5 IU/kg(최대 30 IU/kg 또는 최대 35 IU/kg) 증량합니다.
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예방 치료에는 Kogenate FS 25 IU/kg을 주 3회 투여하는 것이 포함됩니다.
연간 12회 이상의 출혈 빈도를 나타내는 5 IU/kg(30 IU/kg 또는 최대 35 IU/kg)까지 용량 증량 단계.
Kogenate FS 패키지 삽입 적응증 및 연구 의사 권장 사항에 따라 치료됨
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실험적: 재조합 인자 VIII 주문형 치료
참가자는 패키지 삽입 지침 및 연구 의사 권장 사항에 따라 출혈에 대해 재조합 인자 VIII(Kogenate FS, BAY14-2222) IV를 받았습니다.
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예방 치료에는 Kogenate FS 25 IU/kg을 주 3회 투여하는 것이 포함됩니다.
연간 12회 이상의 출혈 빈도를 나타내는 5 IU/kg(30 IU/kg 또는 최대 35 IU/kg)까지 용량 증량 단계.
Kogenate FS 패키지 삽입 적응증 및 연구 의사 권장 사항에 따라 치료됨
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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출혈 빈도(총 출혈 횟수)
기간: 마지막으로 등록된 환자가 1년 동안 연구에 참여한 후. 컷오프 시점에서 추적 기간 중앙값은 616일(최소 111일, 최대 1109일)이었습니다.
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마지막으로 등록된 환자가 1년 동안 연구에 참여한 후. 컷오프 시점에서 추적 기간 중앙값은 616일(최소 111일, 최대 1109일)이었습니다.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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MRI(Magnetic Resonance Imaging) 척도에서 기준선에서 3년으로 변경합니다.
기간: 기준선 및 3년
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Extended MRI Scale 총점의 범위는 0(정상적인 영향을 받지 않은 관절)에서 45(최대 관절 손상) 사이입니다.
최대 9개 포인트의 연조직 도메인과 최대 36개 포인트의 골연골 도메인의 2개 도메인으로 구성됩니다.
각 피험자에 대한 단일 점수는 Extended MRI 종점에 대한 모든 관절에 대한 두 영역의 합과 평균으로부터 계산되었습니다.
MRI 점수가 높을수록 관절 구조 손상이 더 크다는 것을 의미하므로 기준선에서 긍정적인 변화는 악화를 의미합니다.
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기준선 및 3년
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콜로라도 성인 합동 평가 척도에서 기준선에서 3년으로 변경
기간: 기준선 및 3년
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총 관절 점수는 무릎(점수: 0-25), 발목(점수: 0-25) 및 팔꿈치(점수: 0-21)의 6개 관절 각각에 대해 도출됩니다.
CAJAS(콜로라도 성인 관절 평가 척도) 점수가 높을수록 관절 구조 손상이 더 크다는 것을 의미하므로 기준선에서 긍정적인 변화는 악화를 의미합니다.
CAJAS 총점은 0(가장 좋은 결과)에서 142(가장 나쁜 결과)까지 6개 관절의 합계입니다.
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기준선 및 3년
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Haemo-QoL-A의 신체 기능 영역에서 기준선에서 3년으로 변경
기간: 기준선 및 3년
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Haemo-QoL-A 총 점수와 각 영역은 0(최악의 삶의 질)에서 100(최고의 삶의 질) 사이의 범위를 갖습니다.
따라서 Haemo-QoL-A 점수가 높을수록 삶의 질이 높다는 것을 의미합니다.
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기준선 및 3년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Manco-Johnson MJ, Kempton CL, Reding MT, Lissitchkov T, Goranov S, Gercheva L, Rusen L, Ghinea M, Uscatescu V, Rescia V, Hong W. Randomized, controlled, parallel-group trial of routine prophylaxis vs. on-demand treatment with sucrose-formulated recombinant factor VIII in adults with severe hemophilia A (SPINART). J Thromb Haemost. 2013 Jun;11(6):1119-27. doi: 10.1111/jth.12202. Erratum In: J Thromb Haemost. 2014 Jan;12(1):119-22.
- Manco-Johnson MJ, Lundin B, Funk S, Peterfy C, Raunig D, Werk M, Kempton CL, Reding MT, Goranov S, Gercheva L, Rusen L, Uscatescu V, Pierdominici M, Engelen S, Pocoski J, Walker D, Hong W. Effect of late prophylaxis in hemophilia on joint status: a randomized trial. J Thromb Haemost. 2017 Nov;15(11):2115-2124. doi: 10.1111/jth.13811. Epub 2017 Oct 10.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2008년 3월 1일
기본 완료 (실제)
2011년 9월 1일
연구 완료 (실제)
2013년 11월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2008년 2월 4일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2008년 2월 25일
처음 게시됨 (추정)
2008년 2월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2014년 11월 17일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2014년 11월 5일
마지막으로 확인됨
2014년 11월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .