Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení účinku sekundární profylaxe terapií rFVIII u dospělých a/nebo dospívajících subjektů s těžkou hemofilií A ve srovnání s epizodickou léčbou (SPINART)

5. listopadu 2014 aktualizováno: Bayer

Randomizovaná, řízená, paralelní, prospektivní studie k vyhodnocení účinku sekundární profylaxe terapií rFVIII u dospělých a/nebo dospívajících subjektů s těžkou hemofilií A, podle použitelnosti, ve srovnání s epizodickou léčbou

Zhodnotit vliv sekundární profylaxe ve srovnání s epizodickou léčbou na frekvenci krvácení (počet krvácení za rok) a na poškození kloubů.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

84

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
    • Ciudad Auton. de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Ciudad Auton. de Buenos Aires, Argentina, C1221 ADC
    • Santa Fe
      • Rosario, Santa Fe, Argentina, S2000CKF
  • Bulharsko
      • Plovdiv, Bulharsko, 4002
      • Sofia, Bulharsko, 1756
      • Varna, Bulharsko, 9010
  • Rumunsko
      • Brasov, Rumunsko, 50035
      • Bucharest, Rumunsko, 022328
      • Bucharest, Rumunsko, 11026
      • Constanta, Rumunsko, 900591
    • Timis
      • Timisoara, Timis, Rumunsko, 300011
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Spojené státy, 85724
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20007-2197
    • Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32801
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242-1089
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201-2196
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89109-2803
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Spojené státy, 07112
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033-0850
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Spojené státy, 37920
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 50 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži ve věku 12 až 50 let (USA a Argentina)
  • Muži ve věku 18 až 50 let (ostatní země)
  • Subjekty s těžkou hemofilií A (<1 % FVIII:C), jak bylo potvrzeno centrální laboratoří ze vzorku získaného alespoň 96 hodin po vymytí podání FVIII. Umožněte zařazení maximálně 10 % (n=8) pacientů s 1-2% výchozími hladinami FVIII:C, pokud vykazují klinickou závažnost a splňují všechna ostatní kritéria pro zařazení.
  • Subjekty s alespoň 150 předchozími dny expozice jakýmkoliv FVIII
  • Jedinci, kteří byli na epizodické léčbě a bez známé pravidelné profylaxe po dobu více než 12 po sobě jdoucích měsíců v předchozích 5 letech
  • Subjekty s 6 až 24 krvácivými příhodami a/nebo léčbami v předchozích 6 měsících před vstupem do studie, které jsou zdokumentovány a dostupné v lékařských záznamech subjektů. Dokumentace může zahrnovat záznamy od předchozích lékařů, specifické záznamy o domácí léčbě, záznamy z pohotovosti nebo nemocnice, zprávy o rentgenu atd. Zkoušející může také doložit podrobnou poznámkou počet krvácení hlášených subjektem za posledních 6 měsíců.

  • Subjekty se sledováním tvorby inhibitorů (testování inhibitoru nebo zotavení) během deseti let před zařazením zdokumentované zkoušejícím a kteří nemají v anamnéze žádné z následujících:

    • Pozitivní titr inhibitoru 5,0 jednotek Bethesda (BU) nebo vyšší u kteréhokoli testovacího systému BU kdykoli od první expozice exogennímu faktoru VIII
    • Pozitivní výsledek testu inhibitoru 1,0 nebo vyšší provedený původním testem BU kdykoli za posledních 10 let (Subjekt může mít více než jeden pozitivní test na inhibitor 0,6 nebo vyšší podle původního testu testu BU, ale všechny musí být nižší než 1,0 BU s použitím původního testu BU.)
    • Pozitivní výsledek testu na inhibitor 0,6 nebo vyšší provedený metodou Nijmegen kdykoli během posledních 10 let
  • Subjekty bez inhibiční aktivity podle testu Bethesda modifikovaného Nijmegenem, buď pozitivní (> 0,6 BU je považováno za pozitivní) nebo hraniční (> 0,3 a < 0,6 BU je považováno za hraniční), jak bylo naměřeno v současné referenční laboratoři studie

Kritéria vyloučení:

  • Subjekty s jakýmkoli jiným krvácivým onemocněním kromě hemofilie A (tj. von Willebrandova nemoc)
  • Jedinci s trombocytopenií (počet krevních destiček < 100 000/mm3)
  • Jedinci s abnormální funkcí ledvin (Cockcroft-Gaultova hodnota clearance kreatininu 60 ml/min nebo nižší)
  • Subjekty s aktivním onemocněním jater (aspartátaminotransferáza [AST] nebo alaninaminotransferáza [ALT] > 5x horní hranice normálu (ULN))
  • Subjekty léčené imunomodulačními látkami během posledních 3 měsíců před vstupem do studie nebo během studie (jsou však povoleny následující léky: léčba virem hepatitidy C (HCV) interferonem-a), léčba vysoce aktivní antiretrovirovou terapií (HAART) pro virus lidské imunodeficience (HIV) a/nebo celkem dva cykly pulzní léčby steroidy po dobu maximálně 7 dnů v dávce 1 mg/kg nebo méně)
  • Subjekty s absolutním počtem CD4 lymfocytů < 200 buněk/mm3 (kvůli HIV, HCV nebo jinému podezření na zdravotní stav)
  • Subjekty se známou přecitlivělostí na rFVIII, myší nebo křeččí proteiny
  • Subjekty, které dostávají nebo dostávaly jiné experimentální léky během 1 měsíce před vstupem do studie
  • Jedinci, kteří potřebují jakoukoli premedikaci, aby tolerovali injekce FVIII (např. antihistaminika)
  • Subjekty, které nejsou ochotny dodržovat studijní návštěvy nebo některý z možných léčebných režimů
  • Jedinci, kteří mají během studie plánovaný ortopedický zákrok, který může podstatně ovlivnit krvácení (např. chirurgická nebo chemická nebo radiologická synovektomie)
  • Subjekty, které nejsou podle zkoušejícího z jakéhokoli důvodu vhodné pro účast v této studii
  • Subjekty, které mají špatný stav kloubů, jak je definováno rutinní potřebou invalidního vozíku nebo neschopné pohybu bez pomoci ortézy, hole nebo berlí
  • Tři nebo více kloubů, které jsou již srostlé nebo „zmrzlé“, se také nazývají ankylóza

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Léčba profylaxe rekombinantním faktorem VIII
Účastníci dostávali 25 IU/kg rekombinantního faktoru VIII (Kogenate FS, BAY14-2222) intravenózně (IV), 3krát týdně. Kroky zvyšování dávky o 5 IU/kg (na 30 IU/kg nebo maximálně 35 IU/kg) u pacientů s frekvencí krvácení 12 krvácivých příhod za rok nebo vyšší.
Biologický: Rekombinantní faktor VIII (Kogenate FS, BAY14-2222)
Profylaktická léčba zahrnuje podávání 25 IU/kg Kogenate FS třikrát týdně. Kroky zvyšování dávky o 5 IU/kg (na 30 IU/kg nebo maximálně 35 IU/kg) vykazující frekvenci krvácení 12 krvácivých příhod za rok nebo vyšší.
Biologický: Rekombinantní faktor VIII (Kogenate FS, BAY14-2222)
Léčeno podle indikací v příbalovém letáku Kogenate FS a doporučení lékaře studie
EXPERIMENTÁLNÍ: Léčba rekombinantním faktorem VIII na vyžádání
Účastníci obdrželi rekombinantní faktor VIII (Kogenate FS, BAY14-2222) IV na krvácení v souladu s pokyny v příbalovém letáku a doporučeními lékaře studie.
Biologický: Rekombinantní faktor VIII (Kogenate FS, BAY14-2222)
Profylaktická léčba zahrnuje podávání 25 IU/kg Kogenate FS třikrát týdně. Kroky zvyšování dávky o 5 IU/kg (na 30 IU/kg nebo maximálně 35 IU/kg) vykazující frekvenci krvácení 12 krvácivých příhod za rok nebo vyšší.
Biologický: Rekombinantní faktor VIII (Kogenate FS, BAY14-2222)
Léčeno podle indikací v příbalovém letáku Kogenate FS a doporučení lékaře studie

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Frekvence krvácení (počet celkových krvácení)
Časové okno: Poté, co byl poslední zařazený pacient ve studii 1 rok. Při cut-off byla střední doba sledování 616 dní (minimum bylo 111 dní a maximum bylo 1109 dní)
Poté, co byl poslední zařazený pacient ve studii 1 rok. Při cut-off byla střední doba sledování 616 dní (minimum bylo 111 dní a maximum bylo 1109 dní)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna z výchozí hodnoty na 3 roky na stupnici MRI (zobrazování magnetickou rezonancí).
Časové okno: Výchozí stav a 3 roky
Celkové skóre Extended MRI Scale má rozsah mezi 0 (normální nepostižený kloub) až 45 body (maximální poškození kloubu). Skládá se ze 2 domén, domény měkkých tkání s maximálně 9 body a osteochondrální domény s maximálně 36 body. Jedno skóre pro každý subjekt se mělo vypočítat ze součtu obou domén a průměru za všechny klouby pro koncový bod Extended MRI. Vyšší skóre MRI znamená větší poškození kloubní struktury, takže pozitivní změna oproti výchozí hodnotě znamená zhoršení.
Výchozí stav a 3 roky
Změna ze základního stavu na 3 roky ve stupnici Colorado Adult Joint Assessment Scale
Časové okno: Výchozí stav a 3 roky
Celkové skóre kloubů je odvozeno pro každý ze šesti kloubů: levou a pravou stranu pro kolena (skóre: 0-25), kotníky (skóre: 0-25) a lokty (skóre: 0-21). Vyšší skóre CAJAS (Colorado Adult Joint Assessment Scale) znamená větší poškození kloubní struktury, takže pozitivní změna oproti výchozí hodnotě znamená zhoršení. Celkové skóre CAJAS je součet všech 6 kloubů, v rozmezí od 0 (nejlepší možný výsledek) do 142 (nejhorší možný výsledek).
Výchozí stav a 3 roky

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna z výchozího stavu na 3 roky ve fyzické funkční doméně Haemo-QoL-A
Časové okno: Výchozí stav a 3 roky
Celkové skóre Haemo-QoL-A, stejně jako každá z jeho domén, má rozsah mezi 0 (nejhorší kvalita života) a 100 body (nejlepší kvalita života). Proto vyšší skóre Haemo-QoL-A znamená vyšší kvalitu života.
Výchozí stav a 3 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Bayer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2008

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. září 2011

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. listopadu 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. února 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. února 2008

První zveřejněno (ODHAD)

26. února 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

17. listopadu 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. listopadu 2014

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 12800
  • 2008-000985-21 (EUDRACT_NUMBER)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Rekombinantní faktor VIII (Kogenate FS, BAY14-2222)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Switzerland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit