Koe sekundaarisen ennaltaehkäisyn vaikutuksen arvioimiseksi rFVIII-hoidolla vaikeassa hemofiliassa A aikuisilla ja/tai nuorilla potilailla verrattuna episodiseen hoitoon (SPINART)
keskiviikko 5. marraskuuta 2014 päivittänyt: Bayer
Satunnaistettu, kontrolloitu, rinnakkainen, prospektiivinen tutkimus sekundaarisen ennaltaehkäisyn ja rFVIII-hoidon vaikutuksen arvioimiseksi vaikean hemofilian A aikuisilla ja/tai nuorilla potilailla soveltuvin osin verrattuna episodiseen hoitoon
Arvioida sekundaarisen ennaltaehkäisyn vaikutusta verenvuototiheyteen (vuosittaisten vuotojen määrä) ja nivelvaurioita verrattuna episodiseen hoitoon.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
84
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Ciudad Auton. de Buenos Aires
-
Buenos Aires, Ciudad Auton. de Buenos Aires, Argentiina, C1221 ADC
-
-
Santa Fe
-
Rosario, Santa Fe, Argentiina, S2000CKF
-
-
-
-
-
Plovdiv, Bulgaria, 4002
-
Sofia, Bulgaria, 1756
-
Varna, Bulgaria, 9010
-
-
-
-
-
Brasov, Romania, 50035
-
Bucharest, Romania, 022328
-
Bucharest, Romania, 11026
-
Constanta, Romania, 900591
-
-
Timis
-
Timisoara, Timis, Romania, 300011
-
-
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85724
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
-
-
California
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20007-2197
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32801
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242-1089
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201-2196
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89109-2803
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Yhdysvallat, 07112
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10065
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033-0850
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Yhdysvallat, 37920
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta - 50 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 12–50-vuotiaat miehet (USA ja Argentiina)
- 18-50-vuotiaat miehet (muut maat)
- Koehenkilöt, joilla on vaikea hemofilia A (< 1 % FVIII:C), jonka keskuslaboratorio on vahvistanut näytteestä, joka on otettu vähintään 96 tuntia FVIII:n annon jälkeen. Salli enintään 10 %:n (n=8) mukaan ottaminen potilaista, joiden FVIII:C:n lähtötasot ovat 1–2 %, kunhan he ovat kliinistä vakavuutta ja täyttävät kaikki muut sisällyttämiskriteerit.
- Koehenkilöt, joilla on ollut vähintään 150 altistuspäivää mitä tahansa FVIII:aa
- Potilaat, jotka ovat olleet jaksoittaisessa hoidossa eikä tiedossa ole säännöllistä ennaltaehkäisyhoitoa yli 12 peräkkäisen kuukauden ajan viimeisen 5 vuoden aikana
- Koehenkilöt, joilla on ollut 6–24 verenvuototapahtumaa ja/tai hoitoa edellisten 6 kuukauden aikana ennen tutkimukseen tuloa ja jotka on dokumentoitu ja saatavilla koehenkilöiden lääketieteellisissä tiedoissa. Dokumentaatio voi sisältää aikaisempien lääkäreiden tallenteita, erityisiä kotihoitotietoja, ensiapupoliklinikan tai sairaalan tallenteita, röntgenraportteja jne. Tutkija voi myös dokumentoida yksityiskohtaisella muistiinpanolla tutkittavan raportoimien verenvuotojen määrän viimeisen 6 kuukauden aikana.
Koehenkilöt, joita on seurattu inhibiittorin muodostumista (inhibiittori- tai palautumistesti) kymmenen vuoden aikana ennen ilmoittautumista ja joilla ei ole ollut mitään seuraavista:
- Positiivinen inhibiittoritiitteri 5,0 Bethesda-yksikköä (BU) tai suurempi jommallakummalla BU-määritysjärjestelmällä milloin tahansa ensimmäisen eksogeenisen tekijä VIII:n altistuksen jälkeen
- Positiivinen inhibiittoritestitulos 1,0 tai suurempi, joka on suoritettu alkuperäisellä BU-määrityksellä milloin tahansa viimeisen 10 vuoden aikana (henkilöllä voi olla useampi kuin yksi positiivinen inhibiittoritesti, joka on 0,6 tai suurempi alkuperäisen BU-testin mukaan, mutta kaikkien on oltava pienempiä kuin 1,0 BU käyttämällä alkuperäistä BU-määritystä.)
- Positiivinen inhibiittoritestitulos 0,6 tai suurempi, tehty Nijmegen-menetelmällä milloin tahansa viimeisen 10 vuoden aikana
- Koehenkilöt, joilla ei ole estoaktiivisuutta Nijmegen-modifioidulla Bethesda-määrityksellä, joko positiivinen (> 0,6 BU katsotaan positiiviseksi) tai raja-arvo (> 0,3 ja < 0,6 BU katsotaan raja-arvoksi) mitattuna nykyisessä tutkimuksen vertailulaboratoriossa
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on jokin muu verenvuototauti kuin hemofilia A (ts. von Willebrandin tauti)
- Potilaat, joilla on trombosytopenia (verihiutaleita < 100 000/mm3)
- Potilaat, joilla on epänormaali munuaisten toiminta (Cockcroft-Gault kreatiniinipuhdistuma arvo 60 ml/min tai vähemmän)
- Potilaat, joilla on aktiivinen maksasairaus (aspartaattiaminotransferaasi [AST] tai alaniiniaminotransferaasi [ALT] > 5 x normaalin yläraja (ULN))
- Koehenkilöt, joita on hoidettu immunomodulatorisilla aineilla viimeisten 3 kuukauden aikana ennen tutkimukseen tuloa tai tutkimuksen aikana (seuraavat lääkkeet ovat kuitenkin sallittuja: interferoni C-hepatiittiviruksen (HCV) hoitoon, erittäin aktiivinen antiretroviraalinen hoito (HAART) ihmisen immuunikatovirus (HIV) ja/tai yhteensä kaksi pulssihoitojaksoa steroideilla enintään 7 päivän ajan annoksella 1 mg/kg tai vähemmän)
- Potilaat, joiden absoluuttinen CD4-lymfosyyttien määrä on < 200 solua/mm3 (HIV:n, HCV:n tai muun epäillyn sairauden vuoksi)
- Potilaat, joiden tiedetään olevan yliherkkiä rFVIII:lle, hiiren tai hamsterin proteiineille
- Koehenkilöt, jotka saavat tai ovat saaneet muita kokeellisia lääkkeitä kuukauden sisällä ennen tutkimukseen tuloa
- Potilaat, jotka tarvitsevat esilääkitystä sietääkseen FVIII-injektioita (esim. antihistamiinit)
- Koehenkilöt, jotka eivät ole halukkaita noudattamaan opintokäyntejä tai kumpaakaan mahdollisista hoito-ohjelmista
- Koehenkilöt, joille on suunnitteilla tutkimuksen aikana suoritettava ortopedinen toimenpide, joka voi merkittävästi vaikuttaa verenvuotoon (esim. kirurginen tai kemiallinen tai radiologinen synovektomia)
- Koehenkilöt, jotka eivät mistään syystä sovi osallistumaan tähän tutkimukseen, tutkijan mukaan
- Potilaat, joilla on huono nivelten tila, joka johtuu rutiininomaisesta pyörätuolin tarpeesta tai jotka eivät pysty liikkumaan ilman tukien, kepin tai kainalosauvojen apua
- Kolme tai useampia niveliä, jotka ovat jo sulautuneet tai "jäätyneet", kutsutaan myös ankyloosiksi
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Rekombinanttitekijä VIII -profylaksiahoito
Osallistujat saivat 25 IU/kg rekombinanttitekijä VIII:a (Kogenate FS, BAY14-2222) suonensisäisesti (IV), 3 kertaa viikossa.
Annosta nostetaan 5 IU/kg (enintään 30 IU/kg tai 35 IU/kg) potilailla, joiden vuototiheys on 12 vuotokohtaa vuodessa tai enemmän.
|
Ennaltaehkäisyhoito sisältää Kogenate FS:n antamisen kolme kertaa viikossa 25 IU/kg.
Annosta nostetaan 5 IU/kg (enintään 30 IU/kg tai 35 IU/kg asti), jolloin verenvuototiheys on 12 tai enemmän vuodessa.
Käsitelty Kogenate FS:n pakkausselosteen ohjeiden ja tutkimuslääkärin suositusten mukaisesti
|
|
KOKEELLISTA: Rekombinanttitekijä VIII -hoito tarvittaessa
Osallistujat saivat rekombinanttitekijä VIII:n (Kogenate FS, BAY14-2222) IV verenvuotoa varten pakkausselosteen ohjeiden ja tutkimuslääkärin suositusten mukaisesti.
|
Ennaltaehkäisyhoito sisältää Kogenate FS:n antamisen kolme kertaa viikossa 25 IU/kg.
Annosta nostetaan 5 IU/kg (enintään 30 IU/kg tai 35 IU/kg asti), jolloin verenvuototiheys on 12 tai enemmän vuodessa.
Käsitelty Kogenate FS:n pakkausselosteen ohjeiden ja tutkimuslääkärin suositusten mukaisesti
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Verenvuototaajuus (verenvuotojen kokonaismäärä)
Aikaikkuna: Sen jälkeen, kun viimeinen potilas on ollut tutkimuksessa vuoden ajan. Katkaisuhetkellä seurannan keston mediaani oli 616 päivää (minimi 111 päivää ja maksimi 1109 päivää)
|
Sen jälkeen, kun viimeinen potilas on ollut tutkimuksessa vuoden ajan. Katkaisuhetkellä seurannan keston mediaani oli 616 päivää (minimi 111 päivää ja maksimi 1109 päivää)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötilanteesta 3 vuoteen MRI-asteikolla (magneettikuvaus).
Aikaikkuna: Perustaso ja 3 vuotta
|
Laajennetun MRI-asteikon kokonaispistemäärän vaihteluväli on 0 (normaali vahingoittumaton nivel) 45 (maksimaalinen nivelvaurio) pistettä.
Se koostuu kahdesta domeenista, pehmytkudosalueesta, jossa on enintään 9 pistettä, ja osteokondraalisesta domeenista, jossa on enintään 36 pistettä.
Jokaiselle koehenkilölle laskettiin yksi pistemäärä molempien alueiden summasta ja laajennetun MRI-päätepisteen kaikkien nivelten keskiarvosta.
Korkeampi MRI-pistemäärä tarkoittaa suurempaa nivelrakenteen vauriota, joten positiivinen muutos lähtötilanteesta tarkoittaa pahenemista.
|
Perustaso ja 3 vuotta
|
|
Muuta lähtötasosta 3 vuoteen Coloradon aikuisten yhteisarviointiasteikolla
Aikaikkuna: Perustaso ja 3 vuotta
|
Nivelen kokonaispistemäärä on johdettu jokaisesta kuudesta nivelestä: polvien vasen ja oikea puoli (pisteet: 0-25), nilkat (pisteet: 0-25) ja kyynärpäät (pisteet: 0-21).
Korkeampi CAJAS (Colorado Adult Joint Assessment Scale) -pistemäärä tarkoittaa suurempaa nivelrakenteen vauriota, joten positiivinen muutos lähtötasosta tarkoittaa pahenemista.
CAJAS-kokonaispistemäärä on kaikkien kuuden nivelen summa, joka vaihtelee 0:sta (paras mahdollinen tulos) 142:een (huonoin mahdollinen tulos).
|
Perustaso ja 3 vuotta
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta 3 vuoteen Haemo-QoL-A:n fyysisen toiminnan alueella
Aikaikkuna: Perustaso ja 3 vuotta
|
Haemo-QoL-A:n kokonaispistemäärä ja jokainen sen osa-alue vaihtelevat 0 (huonoin elämänlaatu) ja 100 (paras elämänlaatu) pisteen välillä.
Siksi korkeampi Haemo-QoL-A-pistemäärä tarkoittaa parempaa elämänlaatua.
|
Perustaso ja 3 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Manco-Johnson MJ, Kempton CL, Reding MT, Lissitchkov T, Goranov S, Gercheva L, Rusen L, Ghinea M, Uscatescu V, Rescia V, Hong W. Randomized, controlled, parallel-group trial of routine prophylaxis vs. on-demand treatment with sucrose-formulated recombinant factor VIII in adults with severe hemophilia A (SPINART). J Thromb Haemost. 2013 Jun;11(6):1119-27. doi: 10.1111/jth.12202. Erratum In: J Thromb Haemost. 2014 Jan;12(1):119-22.
- Manco-Johnson MJ, Lundin B, Funk S, Peterfy C, Raunig D, Werk M, Kempton CL, Reding MT, Goranov S, Gercheva L, Rusen L, Uscatescu V, Pierdominici M, Engelen S, Pocoski J, Walker D, Hong W. Effect of late prophylaxis in hemophilia on joint status: a randomized trial. J Thromb Haemost. 2017 Nov;15(11):2115-2124. doi: 10.1111/jth.13811. Epub 2017 Oct 10.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Lauantai 1. maaliskuuta 2008
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Torstai 1. syyskuuta 2011
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Perjantai 1. marraskuuta 2013
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 4. helmikuuta 2008
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 25. helmikuuta 2008
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Tiistai 26. helmikuuta 2008
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)
Maanantai 17. marraskuuta 2014
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 5. marraskuuta 2014
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. marraskuuta 2014
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 12800
- 2008-000985-21 (EUDRACT_NUMBER)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .