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Prova per valutare l'effetto della profilassi secondaria con la terapia con rFVIII in soggetti adulti e/o adolescenti con emofilia A grave rispetto a quella del trattamento episodico (SPINART)

5 novembre 2014 aggiornato da: Bayer

Studio prospettico randomizzato, controllato, parallelo, per valutare l'effetto della profilassi secondaria con terapia con rFVIII in soggetti adulti e/o adolescenti affetti da emofilia A grave, se applicabile, rispetto a quella del trattamento episodico

Valutare l'effetto della profilassi secondaria rispetto al trattamento episodico sulla frequenza di sanguinamento (numero di sanguinamenti per anno) e sul danno articolare.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

84

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
    • Ciudad Auton. de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Ciudad Auton. de Buenos Aires, Argentina, C1221 ADC
    • Santa Fe
      • Rosario, Santa Fe, Argentina, S2000CKF
  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria, 4002
      • Sofia, Bulgaria, 1756
      • Varna, Bulgaria, 9010
  • Romania
      • Brasov, Romania, 50035
      • Bucharest, Romania, 022328
      • Bucharest, Romania, 11026
      • Constanta, Romania, 900591
    • Timis
      • Timisoara, Timis, Romania, 300011
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20007-2197
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32801
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242-1089
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201-2196
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89109-2803
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Stati Uniti, 07112
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033-0850
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stati Uniti, 37920
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 50 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschi di età compresa tra 12 e 50 anni (Stati Uniti e Argentina)
  • Maschi di età compresa tra 18 e 50 anni (altri paesi)
  • Soggetti con emofilia A grave (<1% FVIII:C) come confermato dal laboratorio centrale da un campione ottenuto almeno 96 ore dopo il wash-out della somministrazione di FVIII. Consentire l'inclusione di un massimo del 10% (n=8) di pazienti con livelli basali di FVIII:C dell'1-2%, purché mostrino gravità clinica e soddisfino tutti gli altri criteri di inclusione.
  • Soggetti con almeno 150 giorni di esposizione precedente con qualsiasi FVIII
  • Soggetti che sono stati in trattamento episodico e nessun trattamento di profilassi regolare noto per più di 12 mesi consecutivi nei 5 anni precedenti
  • Soggetti con da 6 a 24 eventi di sanguinamento e/o trattamenti nei 6 mesi precedenti l'ingresso nello studio che sono documentati e disponibili nelle cartelle cliniche dei soggetti. La documentazione può includere registrazioni di medici precedenti, registrazioni di trattamenti domiciliari specifici, registrazioni di pronto soccorso o ospedali, referti radiografici, ecc. Lo sperimentatore può anche documentare con una nota dettagliata il numero di sanguinamenti riportati dal soggetto negli ultimi 6 mesi.

  • Soggetti con sorveglianza della formazione di inibitori (inibitore o test di recupero) nei dieci anni precedenti l'arruolamento documentato dallo sperimentatore e che non hanno una storia di nessuno dei seguenti:

    • Un titolo di inibitore positivo di 5,0 Unità Bethesda (BU) o superiore da entrambi i sistemi di dosaggio BU in qualsiasi momento dalla prima esposizione al fattore VIII esogeno
    • Un risultato del test dell'inibitore positivo di 1,0 o superiore eseguito dal test del BU assay originale in qualsiasi momento negli ultimi 10 anni (un soggetto può avere più di un test dell'inibitore positivo di 0,6 o superiore dal test del test BU originale, ma tutti devono essere inferiori a 1,0 BU utilizzando il test BU originale.)
    • Un risultato positivo del test dell'inibitore di 0,6 o superiore eseguito con il metodo Nijmegen in qualsiasi momento negli ultimi 10 anni
  • Soggetti senza attività inibitrice mediante dosaggio Bethesda modificato da Nijmegen, positivi (> 0,6 BU è considerato positivo) o borderline (> 0,3 e < 0,6 BU è considerato borderline) come misurato nel laboratorio di riferimento dello studio corrente

Criteri di esclusione:

  • Soggetti con qualsiasi altra malattia emorragica oltre all'emofilia A (es. malattia di von Willebrand)
  • Soggetti con trombocitopenia (piastrine < 100.000/mm3)
  • Soggetti con funzionalità renale anormale (valore di clearance della creatinina Cockcroft-Gault di 60 ml/min o inferiore)
  • Soggetti con malattia epatica attiva (aspartato aminotransferasi [AST] o alanina aminotransferasi [ALT] > 5 volte il limite superiore della norma (ULN))
  • Soggetti in trattamento con agenti immunomodulatori negli ultimi 3 mesi prima dell'ingresso nello studio o durante lo studio (sono comunque consentiti i seguenti farmaci: trattamento con interferone-a per il virus dell'epatite C (HCV), terapia antiretrovirale altamente attiva (HAART) terapia per virus dell'immunodeficienza umana (HIV) e/o un totale di due cicli di trattamento a impulsi con steroidi per un massimo di 7 giorni a 1 mg/kg o meno)
  • Soggetti con una conta assoluta di linfociti CD4 < 200 cellule/mm3 (a causa di HIV, HCV o altra condizione medica sospetta)
  • Soggetti con nota ipersensibilità a rFVIII, proteine ​​di topo o di criceto
  • - Soggetti che stanno ricevendo o hanno ricevuto altri farmaci sperimentali entro 1 mese prima dell'ingresso nello studio
  • Soggetti che richiedono una premedicazione per tollerare le iniezioni di FVIII (ad es. antistaminici)
  • - Soggetti che non sono disposti a rispettare le visite di studio o uno dei possibili regimi di trattamento
  • Soggetti che hanno un intervento ortopedico pianificato da eseguire durante lo studio che può influenzare sostanzialmente il sanguinamento (ad es. sinoviectomia chirurgica o chimica o radiologica)
  • Soggetti che non sono idonei alla partecipazione a questo studio per qualsiasi motivo, secondo l'investigatore
  • Soggetti che hanno uno stato articolare scadente come definito dalla necessità di routine di una sedia a rotelle o incapaci di deambulare senza l'assistenza di un tutore, bastone o stampelle
  • Tre o più articolazioni che sono già fuse o "congelate" chiamate anche anchilosi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Trattamento di profilassi con fattore VIII ricombinante
I partecipanti hanno ricevuto 25 UI/kg di Fattore VIII ricombinante (Kogenate FS, BAY14-2222) per via endovenosa (IV), 3 volte a settimana. Aumento graduale della dose di 5 UI/kg (fino a 30 UI/kg o 35 UI/kg massimo) per i pazienti che presentano una frequenza di sanguinamento di 12 episodi di sanguinamento all'anno o superiore.
Biologico: Fattore VIII ricombinante (Kogenate FS, BAY14-2222)
Il trattamento profilattico prevede la somministrazione tre volte alla settimana di 25 UI/kg di Kogenate FS. Aumento graduale della dose di 5 UI/kg (fino a 30 UI/kg o 35 UI/kg massimo) con una frequenza di sanguinamento di 12 episodi di sanguinamento all'anno o superiore.
Biologico: Fattore VIII ricombinante (Kogenate FS, BAY14-2222)
Trattati secondo le indicazioni del foglietto illustrativo di Kogenate FS e le raccomandazioni del medico dello studio
SPERIMENTALE: Trattamento al bisogno con fattore VIII ricombinante
I partecipanti hanno ricevuto il fattore VIII ricombinante (Kogenate FS, BAY14-2222) IV per i sanguinamenti in conformità con le istruzioni del foglietto illustrativo e le raccomandazioni del medico dello studio.
Biologico: Fattore VIII ricombinante (Kogenate FS, BAY14-2222)
Il trattamento profilattico prevede la somministrazione tre volte alla settimana di 25 UI/kg di Kogenate FS. Aumento graduale della dose di 5 UI/kg (fino a 30 UI/kg o 35 UI/kg massimo) con una frequenza di sanguinamento di 12 episodi di sanguinamento all'anno o superiore.
Biologico: Fattore VIII ricombinante (Kogenate FS, BAY14-2222)
Trattati secondo le indicazioni del foglietto illustrativo di Kogenate FS e le raccomandazioni del medico dello studio

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Frequenza di sanguinamento (numero di sanguinamenti totali)
Lasso di tempo: Dopo che l'ultimo paziente arruolato è stato nello studio per 1 anno. Al cut-off, la durata mediana del follow-up era di 616 giorni (il minimo era di 111 giorni e il massimo era di 1109 giorni)
Dopo che l'ultimo paziente arruolato è stato nello studio per 1 anno. Al cut-off, la durata mediana del follow-up era di 616 giorni (il minimo era di 111 giorni e il massimo era di 1109 giorni)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Passaggio dal basale a 3 anni nella scala MRI (Magnetic Resonance Imaging).
Lasso di tempo: Basale e 3 anni
Il punteggio totale della scala MRI estesa ha un intervallo compreso tra 0 (articolazione normale non interessata) e 45 (danno articolare massimo). È composto da 2 domini, il dominio dei tessuti molli con un massimo di 9 punti e il dominio osteocondrale con un massimo di 36 punti. Un singolo punteggio per ciascun soggetto doveva essere calcolato dalla somma di entrambi i domini e dalla media di tutte le articolazioni per l'endpoint della risonanza magnetica estesa. Un punteggio MRI più elevato denota un maggiore danno alla struttura articolare, quindi un cambiamento positivo rispetto al basale significa un peggioramento.
Basale e 3 anni
Passaggio dal basale a 3 anni nella scala di valutazione congiunta per adulti del Colorado
Lasso di tempo: Basale e 3 anni
Il punteggio totale dell'articolazione è derivato per ognuna delle sei articolazioni: lato sinistro e destro per ginocchia (punteggio: 0-25), caviglie (punteggio: 0-25) e gomiti (punteggio: 0-21). Un punteggio CAJAS (Colorado Adult Joint Assessment Scale) più alto denota un maggiore danno alla struttura articolare, quindi un cambiamento positivo rispetto al basale significa un peggioramento. Il punteggio totale CAJAS è la somma di tutte e 6 le articolazioni, che vanno da 0 (miglior risultato possibile) a 142 (peggior risultato possibile).
Basale e 3 anni

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento dal basale a 3 anni nel dominio del funzionamento fisico dell'Haemo-QoL-A
Lasso di tempo: Basale e 3 anni
Il punteggio totale Haemo-QoL-A e ciascuno dei suoi domini hanno un intervallo compreso tra 0 (peggiore qualità della vita) e 100 (migliore qualità della vita) punti. Pertanto, un punteggio Haemo-QoL-A più elevato denota una maggiore qualità della vita.
Basale e 3 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Bayer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2008

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 settembre 2011

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 novembre 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 febbraio 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 febbraio 2008

Primo Inserito (STIMA)

26 febbraio 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

17 novembre 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 novembre 2014

Ultimo verificato

1 novembre 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 12800
  • 2008-000985-21 (EUDRACT_NUMBER)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Fattore VIII ricombinante (Kogenate FS, BAY14-2222)

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