Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Forsøg for at evaluere effekten af ​​sekundær profylakse med rFVIII-terapi ved svær hæmofili hos voksne og/eller teenagere sammenlignet med episodisk behandling (SPINART)

5. november 2014 opdateret af: Bayer

Randomiseret, kontrolleret, parallelt, prospektivt forsøg til evaluering af effekten af ​​sekundær profylakse med rFVIII-terapi ved svær hæmofili hos en voksen og/eller teenager, alt efter hvad der er relevant, sammenlignet med episodisk behandling

At evaluere effekten af ​​sekundær profylakse sammenlignet med episodisk behandling på blødningsfrekvens (antal blødninger pr. år) og på ledskader.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

84

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
    • Ciudad Auton. de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Ciudad Auton. de Buenos Aires, Argentina, C1221 ADC
    • Santa Fe
      • Rosario, Santa Fe, Argentina, S2000CKF
  • Bulgarien
      • Plovdiv, Bulgarien, 4002
      • Sofia, Bulgarien, 1756
      • Varna, Bulgarien, 9010
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85724
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20007-2197
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32801
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242-1089
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201-2196
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89109-2803
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Forenede Stater, 07112
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033-0850
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forenede Stater, 37920
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
  • Rumænien
      • Brasov, Rumænien, 50035
      • Bucharest, Rumænien, 022328
      • Bucharest, Rumænien, 11026
      • Constanta, Rumænien, 900591
    • Timis
      • Timisoara, Timis, Rumænien, 300011

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 50 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mænd i alderen 12 til 50 år (USA og Argentina)
  • Mænd i alderen 18 til 50 år (andre lande)
  • Personer med svær hæmofili A (<1 % FVIII:C) bekræftet af det centrale laboratorium fra en prøve opnået mindst 96 timer efter udvaskning af FVIII-administration. Tillad inklusion af maksimalt 10 % (n=8) af patienter med 1-2 % FVIII:C baseline niveauer, så længe de udviser klinisk sværhedsgrad og overholder alle andre inklusionskriterier.
  • Forsøgspersoner med mindst 150 tidligere eksponeringsdage med en hvilken som helst FVIII
  • Forsøgspersoner, der har været i episodisk behandling og ingen kendt regelmæssig profylaksebehandling i mere end 12 på hinanden følgende måneder i de foregående 5 år
  • Forsøgspersoner med 6 til 24 blødningshændelser og/eller behandlinger inden for de foregående 6 måneder forud for studiestart, som er dokumenteret og tilgængelige i forsøgspersonens lægejournaler. Dokumentation kan omfatte journaler fra tidligere læger, specifikke hjemmebehandlingsjournaler, skadestue- eller hospitalsjournaler, røntgenrapporter mv. Investigator kan også med en detaljeret note dokumentere antallet af blødninger rapporteret af forsøgspersonen i de sidste 6 måneder.

  • Forsøgspersoner med overvågning af inhibitordannelse (inhibitor- eller restitutionstest) i løbet af de ti år forud for tilmelding dokumenteret af investigator, og som ikke har en historie med nogen af ​​følgende:

    • En positiv inhibitortiter på 5,0 Bethesda Unit (BU) eller højere af begge BU-analysesystemer på et hvilket som helst tidspunkt siden første eksponering for eksogen faktor VIII
    • Et positivt inhibitortestresultat på 1,0 eller derover udført af den originale BU-analyse på et hvilket som helst tidspunkt inden for de seneste 10 år (En forsøgsperson kan have mere end én positiv inhibitortest på 0,6 eller mere ved den oprindelige BU-analysetest, men alle skal være mindre end 1,0 BU ved hjælp af den originale BU-analyse.)
    • Et positivt inhibitortestresultat på 0,6 eller mere udført ved Nijmegen-metoden på et hvilket som helst tidspunkt inden for de seneste 10 år
  • Forsøgspersoner uden inhibitoraktivitet ved Nijmegen-modificeret Bethesda-assay, enten positive (> 0,6 BU betragtes som positiv) eller borderline (> 0,3 og < 0,6 BU betragtes som grænseoverskridende) som målt i det aktuelle undersøgelsesreferencelaboratorium

Ekskluderingskriterier:

  • Personer med en hvilken som helst anden blødningssygdom end hæmofili A (dvs. von Willebrands sygdom)
  • Personer med trombocytopeni (blodplader < 100.000/mm3)
  • Personer med unormal nyrefunktion (Cockcroft-Gault Creatinin Clearance værdi på 60 ml/min eller lavere)
  • Personer med aktiv leversygdom (aspartataminotransferase [AST] eller alaninaminotransferase [ALT] > 5x øvre normalgrænse (ULN))
  • Forsøgspersoner i behandling med immunmodulerende midler inden for de sidste 3 måneder forud for undersøgelsens start eller under undersøgelsen (følgende lægemidler er dog tilladt: interferon-a-behandling for hepatitis C-virus (HCV), højaktiv antiretroviral terapi (HAART) terapi for humant immundefektvirus (HIV) og/eller i alt to kurser med pulsbehandling med steroider i maksimalt 7 dage ved 1 mg/kg eller mindre)
  • Forsøgspersoner med et absolut CD4-lymfocytcelletal < 200 celler/mm3 (på grund af HIV, HCV eller en anden formodet medicinsk tilstand)
  • Personer med kendt overfølsomhed over for rFVIII, mus eller hamsterproteiner
  • Forsøgspersoner, der modtager eller havde modtaget andre eksperimentelle lægemidler inden for 1 måned før studiestart
  • Personer, der har brug for præmedicinering for at tolerere FVIII-injektioner (f. antihistaminer)
  • Forsøgspersoner, der ikke er villige til at overholde studiebesøg eller en af ​​de mulige behandlingsregimer
  • Forsøgspersoner, der har en planlagt ortopædisk intervention, der skal udføres under undersøgelsen, og som kan påvirke blødning væsentligt (f. kirurgisk eller kemisk eller radiologisk synovektomi)
  • Forsøgspersoner, der af en eller anden grund ikke er egnede til at deltage i denne undersøgelse, ifølge Investigator
  • Forsøgspersoner, der har dårlig ledstatus som defineret af rutinemæssigt behov for en kørestol eller ude af stand til at bevæge sig uden hjælp fra en bøjle, stok eller krykker
  • Tre eller flere led, der allerede er smeltet eller "frosset" kaldes også ankylose

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Rekombinant Faktor VIII profylakse behandling
Deltagerne modtog 25 IE/kg rekombinant faktor VIII (Kogenate FS, BAY14-2222) intravenøst ​​(IV), 3 gange om ugen. Dosiseskaleringstrin med 5 IE/kg (til 30 IE/kg eller maksimalt 35 IE/kg) for patienter, der udviser en blødningsfrekvens på 12 blødningsepisoder om året eller mere.
Biologisk: Rekombinant faktor VIII (Kogenate FS, BAY14-2222)
Profylaksebehandling omfatter tre gange om ugen administration af 25 IE/kg Kogenate FS. Dosiseskaleringstrin med 5 IE/kg (til 30 IE/kg eller maksimalt 35 IE/kg), der udviser en blødningsfrekvens på 12 blødningsepisoder om året eller mere.
Biologisk: Rekombinant faktor VIII (Kogenate FS, BAY14-2222)
Behandlet i henhold til Kogenate FS indlægssedlens indikationer og undersøgelseslægens anbefalinger
EKSPERIMENTEL: Rekombinant Faktor VIII behandling efter behov
Deltagerne modtog rekombinant faktor VIII (Kogenate FS, BAY14-2222) IV til blødninger i overensstemmelse med indlægssedlens instruktioner og undersøgelseslægens anbefalinger.
Biologisk: Rekombinant faktor VIII (Kogenate FS, BAY14-2222)
Profylaksebehandling omfatter tre gange om ugen administration af 25 IE/kg Kogenate FS. Dosiseskaleringstrin med 5 IE/kg (til 30 IE/kg eller maksimalt 35 IE/kg), der udviser en blødningsfrekvens på 12 blødningsepisoder om året eller mere.
Biologisk: Rekombinant faktor VIII (Kogenate FS, BAY14-2222)
Behandlet i henhold til Kogenate FS indlægssedlens indikationer og undersøgelseslægens anbefalinger

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Blødningsfrekvens (antal samlede blødninger)
Tidsramme: Efter at den sidst indskrevne patient har været i undersøgelsen i 1 år. Ved cut-off var den mediane opfølgningsvarighed 616 dage (minimum var 111 dage og maksimum var 1109 dage)
Efter at den sidst indskrevne patient har været i undersøgelsen i 1 år. Ved cut-off var den mediane opfølgningsvarighed 616 dage (minimum var 111 dage og maksimum var 1109 dage)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til 3 år i MRI-skalaen (Magnetic Resonance Imaging).
Tidsramme: Baseline og 3 år
Den samlede score for den udvidede MRI-skala har et interval mellem 0 (normalt upåvirket led) til 45 (maksimal ledskade) point. Det er sammensat af 2 domæner, bløddelsdomænet med maksimalt 9 point og osteochondraldomænet med maksimalt 36 point. En enkelt score for hvert forsøgsperson skulle beregnes ud fra summen af ​​begge domæner og gennemsnittet over alle led for det udvidede MR-endepunkt. Højere MR-score angiver større ledstrukturskade, således en positiv ændring fra baseline betyder forværring.
Baseline og 3 år
Skift fra baseline til 3 år i Colorado Adult Joint Assessment Scale
Tidsramme: Baseline og 3 år
Den samlede ledscore udledes for hvert af seks led: venstre og højre side for knæ (score: 0-25), ankler (score: 0-25) og albuer (score: 0-21). Højere CAJAS (Colorado Adult Joint Assessment Scale)-score angiver større ledstrukturskade, således en positiv ændring fra baseline betyder forværring. CAJAS totalscore er summen af ​​alle 6 led, der spænder fra 0 (bedst mulige resultat) til 142 (værst mulige resultat).
Baseline og 3 år

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til 3 år i det fysisk fungerende domæne i Haemo-QoL-A
Tidsramme: Baseline og 3 år
Haemo-QoL-A samlede score samt hvert af dets domæner har et interval mellem 0 (dårligste livskvalitet) og 100 (bedste livskvalitet) point. Derfor betyder en højere Haemo-QoL-A-score større livskvalitet.
Baseline og 3 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Bayer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2008

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. september 2011

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. november 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. februar 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. februar 2008

Først opslået (SKØN)

26. februar 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

17. november 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. november 2014

Sidst verificeret

1. november 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 12800
  • 2008-000985-21 (EUDRACT_NUMBER)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Kliniske forsøg med Rekombinant faktor VIII (Kogenate FS, BAY14-2222)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Netherlands

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner