Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Próba oceny wpływu profilaktyki wtórnej terapią rFVIII u dorosłych i/lub nastolatków z ciężką hemofilią A w porównaniu z leczeniem epizodycznym (SPINART)

5 listopada 2014 zaktualizowane przez: Bayer

Randomizowane, kontrolowane, równoległe, prospektywne badanie mające na celu ocenę wpływu profilaktyki wtórnej terapią rFVIII u dorosłych i/lub nastolatków z ciężką hemofilią A, w zależności od przypadku, w porównaniu z leczeniem epizodycznym

Ocena wpływu profilaktyki wtórnej w porównaniu z leczeniem epizodycznym na częstość krwawień (liczbę krwawień w ciągu roku) oraz uszkodzenia stawów.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

84

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
    • Ciudad Auton. de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Ciudad Auton. de Buenos Aires, Argentyna, C1221 ADC
    • Santa Fe
      • Rosario, Santa Fe, Argentyna, S2000CKF
  • Bułgaria
      • Plovdiv, Bułgaria, 4002
      • Sofia, Bułgaria, 1756
      • Varna, Bułgaria, 9010
  • Rumunia
      • Brasov, Rumunia, 50035
      • Bucharest, Rumunia, 022328
      • Bucharest, Rumunia, 11026
      • Constanta, Rumunia, 900591
    • Timis
      • Timisoara, Timis, Rumunia, 300011
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85724
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007-2197
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32801
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242-1089
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201-2196
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89109-2803
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07112
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033-0850
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37920
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 50 lat (DOROSŁY, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni w wieku od 12 do 50 lat (USA i Argentyna)
  • Mężczyźni w wieku od 18 do 50 lat (inne kraje)
  • Pacjenci z ciężką hemofilią A (<1% FVIII:C) potwierdzoną przez centralne laboratorium z próbki pobranej co najmniej 96 godzin po wypłukaniu z podania FVIII. Pozwolić na włączenie maksymalnie 10% (n=8) pacjentów z wyjściowym poziomem FVIII:C 1-2%, o ile wykazują oni ciężkość kliniczną i spełniają wszystkie inne kryteria włączenia.
  • Osoby z co najmniej 150 wcześniejszymi dniami ekspozycji na jakikolwiek FVIII
  • Pacjenci, którzy byli leczeni epizodycznie i nie stosowali regularnej profilaktyki przez ponad 12 kolejnych miesięcy w ciągu ostatnich 5 lat
  • Pacjenci z 6 do 24 krwawieniami i/lub zabiegami w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed włączeniem do badania, które są udokumentowane i dostępne w dokumentacji medycznej uczestników. Dokumentacja może obejmować zapisy poprzednich lekarzy, zapisy dotyczące konkretnego leczenia domowego, zapisy z izby przyjęć lub szpitali, raporty rentgenowskie itp. Badacz może również udokumentować szczegółową notatką liczbę krwawień zgłaszanych przez badanego w ciągu ostatnich 6 miesięcy.

  • Pacjenci z udokumentowanym przez badacza nadzorem nad powstawaniem inhibitorów (testowanie inhibitorów lub odzyskiwania) w ciągu dziesięciu lat przed włączeniem do badania, u których nie występowały żadne z poniższych chorób:

    • Dodatnie miano inhibitora wynoszące 5,0 jednostek Bethesda (BU) lub wyższe w dowolnym systemie testowym BU w dowolnym momencie od pierwszej ekspozycji na egzogenny czynnik VIII
    • Dodatni wynik testu na obecność inhibitora wynoszący 1,0 lub więcej, przeprowadzony w oryginalnym teście BU w dowolnym momencie w ciągu ostatnich 10 lat (osobnik może mieć więcej niż jeden pozytywny wynik testu na obecność inhibitora wynoszący 0,6 lub więcej w oryginalnym teście BU, ale wszystkie muszą być niższe niż 1,0 BU przy użyciu oryginalnego testu BU.)
    • Dodatni wynik testu na inhibitor wynoszący 0,6 lub więcej, wykonany metodą Nijmegen w dowolnym momencie w ciągu ostatnich 10 lat
  • Osoby bez aktywności inhibitora w zmodyfikowanym przez Nijmegen teście Bethesda, dodatnie (> 0,6 BU uważa się za dodatnie) lub graniczne (> 0,3 i < 0,6 BU uważa się za graniczne), jak zmierzono w bieżącym laboratorium referencyjnym badania

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z jakąkolwiek inną chorobą krwotoczną poza hemofilią A (tj. choroba von Willebranda)
  • Osoby z trombocytopenią (płytki krwi < 100 000/mm3)
  • Pacjenci z nieprawidłową czynnością nerek (klirens kreatyniny Cockcrofta-Gaulta 60 ml/min lub niższy)
  • Osoby z czynną chorobą wątroby (aminotransferaza asparaginianowa [AST] lub aminotransferaza alaninowa [ALT] > 5x górna granica normy (GGN))
  • Osoby leczone lekami immunomodulującymi w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed przystąpieniem do badania lub w trakcie badania (dozwolone są jednak: interferon – lek na wirus zapalenia wątroby typu C (HCV), wysoce aktywna terapia przeciwretrowirusowa (HAART) terapia na ludzkiego wirusa upośledzenia odporności (HIV) i (lub) łącznie dwa cykle leczenia pulsacyjnego steroidami przez maksymalnie 7 dni w dawce 1 mg/kg mc. lub mniejszej)
  • Pacjenci z bezwzględną liczbą limfocytów CD4 < 200 komórek/mm3 (z powodu HIV, HCV lub innego podejrzewanego stanu chorobowego)
  • Osoby ze znaną nadwrażliwością na rFVIII, białka myszy lub chomika
  • Osoby, które otrzymują lub otrzymywały inne leki eksperymentalne w ciągu 1 miesiąca przed włączeniem do badania
  • Pacjenci, którzy wymagają jakiejkolwiek premedykacji, aby tolerować wstrzyknięcia czynnika VIII (np. leki przeciwhistaminowe)
  • Pacjenci, którzy nie wyrażają zgody na wizyty studyjne lub którykolwiek z możliwych schematów leczenia
  • Osoby, które mają zaplanowaną interwencję ortopedyczną do wykonania podczas badania, która może znacząco wpłynąć na krwawienie (np. synowektomia chirurgiczna, chemiczna lub radiologiczna)
  • Osoby, które według badacza z jakiegokolwiek powodu nie nadają się do udziału w tym badaniu
  • Osoby, które mają zły stan stawów, zdefiniowany przez rutynową potrzebę poruszania się na wózku inwalidzkim lub niezdolne do poruszania się bez pomocy gorsetu, laski lub kul
  • Trzy lub więcej stawów, które są już zrośnięte lub „zamrożone”, zwane również ankylozą

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Leczenie profilaktyczne rekombinowanym czynnikiem VIII
Uczestnicy otrzymywali 25 IU/kg rekombinowanego czynnika VIII (Kogenate FS, BAY14-2222) dożylnie (IV), 3 razy w tygodniu. Stopniowe zwiększanie dawki o 5 j.m./kg (do 30 j.m./kg lub maksymalnie 35 j.m./kg) u pacjentów z częstością krwawień wynoszącą 12 epizodów krwawień rocznie lub większą.
Biologiczny: Rekombinowany czynnik VIII (Kogenate FS, BAY14-2222)
Leczenie profilaktyczne obejmuje podawanie 3 razy w tygodniu 25 j.m./kg preparatu Kogenate FS. Stopniowo zwiększać dawkę o 5 j.m./kg (do 30 j.m./kg lub maksymalnie 35 j.m./kg), wykazując częstość krwawień wynoszącą 12 epizodów krwawień rocznie lub więcej.
Biologiczny: Rekombinowany czynnik VIII (Kogenate FS, BAY14-2222)
Leczenie zgodnie ze wskazaniami zawartymi w ulotce dołączonej do opakowania Kogenate FS i zaleceniami lekarza prowadzącego badanie
EKSPERYMENTALNY: Leczenie rekombinowanym czynnikiem VIII na żądanie
Uczestnicy otrzymywali rekombinowany czynnik VIII (Kogenate FS, BAY14-2222) IV na krwawienia zgodnie z instrukcjami w ulotce dołączonej do opakowania i zaleceniami lekarza prowadzącego badanie.
Biologiczny: Rekombinowany czynnik VIII (Kogenate FS, BAY14-2222)
Leczenie profilaktyczne obejmuje podawanie 3 razy w tygodniu 25 j.m./kg preparatu Kogenate FS. Stopniowo zwiększać dawkę o 5 j.m./kg (do 30 j.m./kg lub maksymalnie 35 j.m./kg), wykazując częstość krwawień wynoszącą 12 epizodów krwawień rocznie lub więcej.
Biologiczny: Rekombinowany czynnik VIII (Kogenate FS, BAY14-2222)
Leczenie zgodnie ze wskazaniami zawartymi w ulotce dołączonej do opakowania Kogenate FS i zaleceniami lekarza prowadzącego badanie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstość krwawień (liczba wszystkich krwawień)
Ramy czasowe: Po tym, jak ostatni włączony pacjent był w badaniu przez 1 rok. W punkcie odcięcia mediana czasu obserwacji wynosiła 616 dni (minimum 111 dni, a maksimum 1109 dni)
Po tym, jak ostatni włączony pacjent był w badaniu przez 1 rok. W punkcie odcięcia mediana czasu obserwacji wynosiła 616 dni (minimum 111 dni, a maksimum 1109 dni)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej do 3 lat w skali MRI (obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego).
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 3 lata
Całkowity wynik rozszerzonej skali MRI mieści się w zakresie od 0 (normalny staw) do 45 (maksymalne uszkodzenie stawu). Składa się z 2 domen, domeny tkanki miękkiej z maksymalnie 9 punktami i domeny kostno-chrzęstnej z maksymalnie 36 punktami. Pojedynczy wynik dla każdego pacjenta miał być obliczony z sumy obu domen i średniej dla wszystkich stawów dla punktu końcowego rozszerzonego MRI. Wyższy wynik MRI oznacza większe uszkodzenie struktury stawu, zatem pozytywna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej oznacza pogorszenie.
Wartość bazowa i 3 lata
Zmiana od wartości początkowej do 3 lat w skali wspólnej oceny dorosłych w Kolorado
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 3 lata
Całkowity wynik stawu jest uzyskiwany dla każdego z sześciu stawów: lewej i prawej strony dla kolan (ocena: 0-25), kostek (ocena: 0-25) i łokci (ocena: 0-21). Wyższy wynik CAJAS (Colorado Adult Joint Assessment Scale) oznacza większe uszkodzenie struktury stawu, zatem pozytywna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej oznacza pogorszenie. Całkowity wynik CAJAS jest sumą wszystkich 6 stawów, w zakresie od 0 (najlepszy możliwy wynik) do 142 (najgorszy możliwy wynik).
Wartość bazowa i 3 lata

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej do 3 lat w domenie funkcjonowania fizycznego w skali Haemo-QoL-A
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 3 lata
Całkowity wynik Haemo-QoL-A, jak również każda z jego domen mieści się w przedziale od 0 (najgorsza jakość życia) do 100 (najlepsza jakość życia) punktów. Dlatego wyższy wynik Haemo-QoL-A oznacza wyższą jakość życia.
Wartość bazowa i 3 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Bayer

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 marca 2008

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 września 2011

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 listopada 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 lutego 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 lutego 2008

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

26 lutego 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

17 listopada 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 listopada 2014

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 12800
  • 2008-000985-21 (EUDRACT_NUMBER)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj