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낭포성 섬유증에서 흡입된 만니톨의 장기 투여

2020년 10월 6일 업데이트: Pharmaxis

낭포성 섬유증에서 흡입된 만니톨의 장기 투여 - 안전성 및 효능 연구

이 연구의 목적은 낭포성 섬유증 환자에서 흡입형 만니톨을 사용한 26주 치료의 효능과 안전성을 조사하는 것입니다. 이전 연구에서는 폐 기능, 점액섬모 청소율, 점액의 물리적 특성 변화, 24시간 가래 무게 및 삶의 질의 개선이 입증되었습니다. 이 연구의 결과는 항생제 사용과 흉부 감염에 대한 영향을 조사하는 것 외에도 이러한 결과를 추가로 조사하고 확인하는 것입니다. 흡입된 만니톨이 대조군 치료에 비해 유익한 효과를 가질 것이라는 가설이 있습니다. 26주 기간의 오픈 라벨 단계는 맹검 26주 단계를 따릅니다. 공개 라벨 단계 동안 모든 피험자는 적극적인 치료를 받게 됩니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

낭포성 섬유증

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

318

단계

3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

네덜란드
- - Amsterdam, 네덜란드, 1100DD
    - Academic Medical Centre
독일
- - Munchen, 독일, 80336
    - University of Munich Medizinischen Klinik Innenstadt
  - Tubingen, 독일, 72076
    - Universitats Kinderklinik Tubungen Wurzburg
  - Wurzburg, 독일, 97080
    - Universitats Kinderklinik Wurzburg
미국
- Arizona
  - Tucson, Arizona, 미국, 85724
    - University of Arizona
- Connecticut
  - Hartford, Connecticut, 미국, 66106
    - Central Connecticut Cystic Fibrosis Center
- Florida
  - Jacksonville, Florida, 미국, 32207
    - Nemours Childrens Clinic
  - Miami, Florida, 미국, 33136
    - Batchelor Children's Research Institute - University of Miami
  - Orlando, Florida, 미국, 32801
    - Nemours Children's Clinic Orlando
- Idaho
  - Idaho, Idaho, 미국, 83712
    - St Lukes CF Center of Idaho
- Illinois
  - Chicago, Illinois, 미국, 60611
    - Northwestern Memorial Hospital
- Louisiana
  - Shreveport, Louisiana, 미국, 71130-3932
    - Louisiana State University Health Sciences Center
- Maine
  - Portland, Maine, 미국, 4102
    - Maine Pediatric Specialty Group
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, 미국, 21287
    - John Hopkins
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, 미국, 62114
    - Massachusetts General Hospital
- Missouri
  - Columbia, Missouri, 미국, 65212
    - University of Missouri
- Nebraska
  - Omaha, Nebraska, 미국, 68198-5300
    - Nebraska Medical Center - Nebraska Regional CF Center
- New York
  - Buffalo, New York, 미국, 14222
    - Women and Childrens Hospital of Buffalo
- Ohio
  - Toledo, Ohio, 미국, 43606
    - The Toledo Hospital and Toledo Childrens Hospital
- Oklahoma
  - Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
    - University of Oklahoma Health Sciences Center
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19134
    - St Christopher's Hospital for Children
- South Carolina
  - Charleston, South Carolina, 미국, 29425
    - Medical University Of SC
- South Dakota
  - Sioux Falls, South Dakota, 미국, 57117
    - Sanford Children's Specialty Clinic
- Tennessee
  - Memphis, Tennessee, 미국, 38105
    - Le Bonheur Children's Medical Center
- Texas
  - Austin, Texas, 미국, 78723
    - Children's Chest Associates of Austin
  - Houston, Texas, 미국, 77030
    - Baylor College of Medicine
  - San Antonio, Texas, 미국, 78212
    - Alamo Clinical Research Associates
  - San Antonio, Texas, 미국, 78229-3900
    - Christus Santa Rosa Children's Hospital Cystic Fibrosis Center
- Virginia
  - Richmond, Virginia, 미국, 23298
    - Virginia Commonwealth University
  - Richmond, Virginia, 미국, 23298
    - Pediatric Research, VCU Medical Centre
- Washington
  - Seattle, Washington, 미국, 58103
    - University of Washington Medical Centre
- Wisconsin
  - Madison, Wisconsin, 미국, 53972
    - University Of Wisconsin
벨기에
- - Brussel, 벨기에, 1090
    - UZ Brussel Laarbeeklan 101
  - Leuven, 벨기에, 3000
    - Uz Gasthuisberg
- Antwerpen
  - Edegem, Antwerpen, 벨기에, 2650
    - Pediatrics Respiratory Medicine
- Brussel
  - Bruxelles, Brussel, 벨기에, 1090
    - Hopital Universitaire Reine Fabiola
아르헨티나
- - Buenos Aires, 아르헨티나, C1426AAL
    - Atencion Integral en Reumatologia (AIR)
  - Cordoba, 아르헨티나, 5000
    - Clinica Universitaria Privada Reina Fabiola - Universidad Cotolica de Cordoba
  - Cordoba, 아르헨티나, 5000
    - Hospital de Ninos del la Santisima Trinidad
- Buenos Aires
  - Bahia Blanca, Buenos Aires, 아르헨티나, 8000
    - Hospital Interzonal Dr Jose Penna Bahia Blanca
  - Caba, Buenos Aires, 아르헨티나, C1425EFD
    - Hospital de Ninos Dr Ricardo Gutierrez, Pediatria
  - Ciudad Autonoma, Buenos Aires, 아르헨티나, C1270AAN
    - Hospital Gral. de Ninos Pedro de Elizalde
  - La Plata, Buenos Aires, 아르헨티나, 1900
    - Hospital de Ninos Superiora Sor Maria Ludovica de La Plata
- Mendosa
  - Guaymallen, Mendosa, 아르헨티나, 5519
    - Hospital Pediatrico Dr Humberto J Notti
캐나다
- Alberta
  - Calgary, Alberta, 캐나다, T2N4N1
    - Foothills Medical Center
- Nova Scotia
  - Halifax, Nova Scotia, 캐나다, B3H3A7
    - QEII Health Sciences Center
- Ontario
  - London, Ontario, 캐나다, N6A1V2
    - The Children's Asthma Clinic
프랑스
- - Paris, 프랑스, 75019
    - Hôpital Robert Debré
- Cedex
  - Nantes, Cedex, 프랑스, 44093
    - Hôpital Mère-Enfant
- Cedix
  - Le Chesnay, Cedix, 프랑스, 78157
    - Hôpital André Mignot
- Lille
  - Lille CEDEX, Lille, 프랑스, 59037
    - Hopital Jeanne de Flandre
- Lyon
  - Bron Cedex, Lyon, 프랑스, 69677
    - Hopital Femme-Mere-Enfents
- Strasbourg
  - Strasbourg CEDEX, Strasbourg, 프랑스, 67098
    - Hopital de Hautepierre

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6년 이상 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

현지 규정에 따라 본 연구 참여에 대한 서면 동의서를 제공했습니다.
낭포성 섬유증(양성 땀 염화물 값 ≥ 60 mEq/L) 및/또는 CF 표현형과 일치하는 하나 이상의 임상 특징과 함께 CF와 일치하는 두 개의 확인 가능한 돌연변이가 있는 유전자형의 진단이 확인됨)
6세 이상
FEV1 >40% 및 < 90% 예측
폐 기능을 측정하는 데 필요한 모든 기술을 수행할 수 있어야 합니다.

제외 기준:

조사자, 이 연구와 직접 관련된 현장 직원 또는 직계 가족. 직계 가족은 생물학적 또는 법적으로 입양된 배우자, 부모, 자녀 또는 형제자매로 정의됩니다.
"말기 질환"으로 간주되거나 폐 이식을 받을 자격이 있는 사람
폐 이식을 받은 적이 있음
방문 1 이전 4주 동안 분무된 고장 식염수를 사용 중임
등록 전 3개월 동안 상당한 객혈(>60mL) 에피소드가 있었습니다.
등록 전 3개월 동안 심근경색이 있었던 경우
등록 전 3개월 이내에 뇌혈관 사고를 당한 적이 있는 자
등록 전 3개월 이내에 대수술을 받은 자
등록 전 3개월 동안 주요 복부, 흉부 또는 뇌 수술을 받은 경우
뇌, 대동맥 또는 복부 동맥류가 알려진 경우
모유 수유 중이거나 임신 중이거나 연구 중에 임신할 계획이 있는 사람
신뢰할 수 없는 형태의 피임법을 사용하는 경우(임신 위험이 있는 여성 피험자만 해당)
방문과 동시에 또는 방문 4주 이내에 다른 조사 약물 연구에 참여 0
만니톨에 대해 알려진 알레르기가 있는 경우
베타 차단제 사용 중
조절되지 않는 고혈압 - 수축기 혈압 > 190 및/또는 이완기 혈압 > 100
조사자의 의견에 따라 피험자를 심각한 위험에 빠뜨리거나 결과를 혼란스럽게 하거나 연구에 대한 환자의 참여를 크게 방해할 수 있는 상태를 갖거나 상황에 있음
'만니톨 내성 검사 양성'이어야 합니다.
-

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

주 목적: 치료
할당: 무작위
중재 모델: 평행한
마스킹: 네 배로

팔의 수

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔	개입 / 치료
실험적: ㅏ 적극적인 치료	의약품: 흡입 만니톨 26 + 26주 동안 400mg BD
플라시보_COMPARATOR: 비	의약품: 위약 대조 오픈 라벨 단계에서 BD 26주 후 만니톨 흡입 26주

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정	측정값 설명	기간
26주 동안 기준선에서 절대 FEV1의 변화 기간: 26주	26주 동안 평균 1초 강제 호기량(FEV1)의 기준선 대비 변화(6, 14주 및 26주에 측정됨) 26주 동안 기준선 FEV1(mL)로부터 평균 절대 변화(6주, 14주 및 26주에 측정됨) REML(제한된 최대 가능성) 기반 반복 측정 접근법을 사용하여 두 치료 그룹 간에 비교됩니다. 제시된 최소 제곱 평균은 6주, 14주 및 26주 방문에 대한 평균 변화에 대한 것입니다.	26주

2차 결과 측정

결과 측정	측정값 설명	기간
26주 동안 기준선에서 FEV1의 변화 - Dornase 사용자 기간: 26주	도나제 사용자의 하위 집합에서 26주 동안 평균 FEV1(mL) 기준선으로부터의 평균 절대 변화(6주, 14주 및 26주에 측정)를 두 치료 그룹 간에 REML(제한된 최대 가능도) 기반 반복 측정으로 비교합니다. 접근하다. 제시된 최소 제곱 평균은 6주, 14주 및 26주 방문에 대한 평균 변화에 대한 것입니다. dornase 사용자의 하위 집합에서 26주(6, 14, 26주에 측정) 동안 기준선에서 변경	26주
프로토콜 정의 폐악화율(PDPE) 기간: 26주	IV 항생제로 치료되고 Fuchs 기준(1994)에 따라 최소 4가지 징후 및 증상이 있는 악화. 요약표는 26주 치료 기간 동안 PDPE가 0, 1, 2 및 3인 숫자를 나타냅니다.	26주
프로토콜 정의 폐 악화(PDPE)와 관련된 입원 기간: 26주	입원 건수를 요약한 다음 1인당 비율을 분석합니다.	26주
PDPE와 관련된 항생제 사용 기간: 26주	26주 기간 동안 1인당 코스 수를 요약한 다음 1인당 비율을 분석합니다.	26주
26주에 예측된 FEV1 퍼센트의 절대 변화 기간: 26주	26주차에 누락된 값이 있는 사람들에 대해 BOCF로 예측된 FEV1%의 26주차 기준선에서 변경	26주
26주 동안 FVC(mL)의 변화 기간: 26주	26주 동안 강제 폐활량(FVC)의 기준선 대비 변화(6주, 14주 및 26주에 측정)	26주
26주 동안 기준선 FEF25-75(mL/s)에서 변화 기간: 26주	26주 동안 평균 강제 폐활량(FEF25-75)(mL/s)의 25-75%에서 강제 호기 흐름의 기준선으로부터의 변화(6, 14주 및 26주에 측정됨) 26주 동안 기준선으로부터 평균 절대 변화( 6주, 14주 및 26주에 측정됨)을 REML(제한된 최대 우도) 기반 반복 측정 방식으로 두 치료 그룹 간에 비교했습니다. 제시된 최소 제곱 평균은 6주, 14주 및 26주 방문에 대한 평균 변화에 대한 것입니다.	26주
첫 번째 치료 용량에 대한 반응으로 기준선에서 가래 무게 기간: 첫 번째 시험 치료 후 최대 30분	가래는 연구 치료제의 첫 번째 투여량을 투여하는 동안과 투여 후 30분 동안 수집했습니다.	첫 번째 시험 치료 후 최대 30분

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Pharmaxis

협력자

ethica Clinical Research Inc.

Europe: KasaConsult bvba, Hoegaarden, Belgium

Argentina: Resolution Latin America; Buenos Aires, Argentina

수사관

수석 연구원: Moira L Aitken, MD, University of Washington Medical Centre, Seattle WA

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2008년 9월 1일

기본 완료 (실제)

2010년 4월 1일

연구 완료 (실제)

2010년 11월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2008년 2월 27일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2008년 2월 27일

처음 게시됨 (추정)

2008년 3월 7일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 10월 9일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 10월 6일

마지막으로 확인됨

2020년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

DPM-CF-302

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