Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Langdurige toediening van geïnhaleerd mannitol bij cystische fibrose

6 oktober 2020 bijgewerkt door: Pharmaxis

Langdurige toediening van geïnhaleerd mannitol bij cystische fibrose - een onderzoek naar veiligheid en werkzaamheid

Het doel van deze studie is om de werkzaamheid en veiligheid te onderzoeken van een behandeling van 26 weken met geïnhaleerde mannitol bij proefpersonen met cystische fibrose. Eerdere studies hebben verbeteringen in longfunctie, mucociliaire klaring, veranderingen in fysieke eigenschappen van slijm, 24-uurs sputumgewicht en kwaliteit van leven aangetoond. De resultaten van deze studie zijn bedoeld om deze bevindingen verder te onderzoeken en te bevestigen, naast het onderzoeken van het effect op antibioticagebruik en luchtweginfecties. Er wordt verondersteld dat geïnhaleerde mannitol gunstige effecten zal hebben in vergelijking met een controlebehandeling. Na de geblindeerde fase van 26 weken volgt een open-labelfase van 26 weken. Tijdens de open-labelfase krijgen alle proefpersonen een actieve behandeling.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Taaislijmziekte

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

318

Fase

Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Argentinië
- - Buenos Aires, Argentinië, C1426AAL
    - Atencion Integral en Reumatologia (AIR)
  - Cordoba, Argentinië, 5000
    - Clinica Universitaria Privada Reina Fabiola - Universidad Cotolica de Cordoba
  - Cordoba, Argentinië, 5000
    - Hospital de Ninos del la Santisima Trinidad
- Buenos Aires
  - Bahia Blanca, Buenos Aires, Argentinië, 8000
    - Hospital Interzonal Dr Jose Penna Bahia Blanca
  - Caba, Buenos Aires, Argentinië, C1425EFD
    - Hospital de Ninos Dr Ricardo Gutierrez, Pediatria
  - Ciudad Autonoma, Buenos Aires, Argentinië, C1270AAN
    - Hospital Gral. de Ninos Pedro de Elizalde
  - La Plata, Buenos Aires, Argentinië, 1900
    - Hospital de Ninos Superiora Sor Maria Ludovica de La Plata
- Mendosa
  - Guaymallen, Mendosa, Argentinië, 5519
    - Hospital Pediatrico Dr Humberto J Notti
België
- - Brussel, België, 1090
    - UZ Brussel Laarbeeklan 101
  - Leuven, België, 3000
    - UZ Gasthuisberg
- Antwerpen
  - Edegem, Antwerpen, België, 2650
    - Pediatrics Respiratory Medicine
- Brussel
  - Bruxelles, Brussel, België, 1090
    - Hopital Universitaire Reine Fabiola
Canada
- Alberta
  - Calgary, Alberta, Canada, T2N4N1
    - Foothills Medical Center
- Nova Scotia
  - Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H3A7
    - QEII Health Sciences Center
- Ontario
  - London, Ontario, Canada, N6A1V2
    - The Children's Asthma Clinic
Duitsland
- - Munchen, Duitsland, 80336
    - University of Munich Medizinischen Klinik Innenstadt
  - Tubingen, Duitsland, 72076
    - Universitats Kinderklinik Tubungen Wurzburg
  - Wurzburg, Duitsland, 97080
    - Universitats Kinderklinik Wurzburg
Frankrijk
- - Paris, Frankrijk, 75019
    - Hopital Robert Debre
- Cedex
  - Nantes, Cedex, Frankrijk, 44093
    - Hôpital Mère-Enfant
- Cedix
  - Le Chesnay, Cedix, Frankrijk, 78157
    - Hôpital André Mignot
- Lille
  - Lille CEDEX, Lille, Frankrijk, 59037
    - Hôpital Jeanne de Flandre
- Lyon
  - Bron Cedex, Lyon, Frankrijk, 69677
    - Hopital Femme-Mere-Enfents
- Strasbourg
  - Strasbourg CEDEX, Strasbourg, Frankrijk, 67098
    - Hôpital de Hautepierre
Nederland
- - Amsterdam, Nederland, 1100DD
    - Academic Medical Centre
Verenigde Staten
- Arizona
  - Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85724
    - University of Arizona
- Connecticut
  - Hartford, Connecticut, Verenigde Staten, 66106
    - Central Connecticut Cystic Fibrosis Center
- Florida
  - Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207
    - Nemours Childrens Clinic
  - Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
    - Batchelor Children's Research Institute - University of Miami
  - Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32801
    - Nemours Children's Clinic Orlando
- Idaho
  - Idaho, Idaho, Verenigde Staten, 83712
    - St Lukes CF Center of Idaho
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
    - Northwestern Memorial Hospital
- Louisiana
  - Shreveport, Louisiana, Verenigde Staten, 71130-3932
    - Louisiana State University Health Sciences Center
- Maine
  - Portland, Maine, Verenigde Staten, 4102
    - Maine Pediatric Specialty Group
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
    - John Hopkins
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 62114
    - Massachusetts General Hospital
- Missouri
  - Columbia, Missouri, Verenigde Staten, 65212
    - University of Missouri
- Nebraska
  - Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68198-5300
    - Nebraska Medical Center - Nebraska Regional CF Center
- New York
  - Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14222
    - Women and Childrens Hospital of Buffalo
- Ohio
  - Toledo, Ohio, Verenigde Staten, 43606
    - The Toledo Hospital and Toledo Childrens Hospital
- Oklahoma
  - Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
    - University of Oklahoma Health Sciences Center
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19134
    - St Christopher's Hospital for Children
- South Carolina
  - Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
    - Medical University Of SC
- South Dakota
  - Sioux Falls, South Dakota, Verenigde Staten, 57117
    - Sanford Children's Specialty Clinic
- Tennessee
  - Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105
    - Le Bonheur Children's Medical Center
- Texas
  - Austin, Texas, Verenigde Staten, 78723
    - Children's Chest Associates of Austin
  - Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
    - Baylor College of Medicine
  - San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78212
    - Alamo Clinical Research Associates
  - San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229-3900
    - Christus Santa Rosa Children's Hospital Cystic Fibrosis Center
- Virginia
  - Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
    - Virginia Commonwealth University
  - Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
    - Pediatric Research, VCU Medical Centre
- Washington
  - Seattle, Washington, Verenigde Staten, 58103
    - University of Washington Medical Centre
- Wisconsin
  - Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53972
    - University of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Schriftelijke geïnformeerde toestemming hebben gegeven om deel te nemen aan dit onderzoek in overeenstemming met de lokale regelgeving
Een bevestigde diagnose hebben van cystische fibrose (positieve zweetchloridewaarde ≥ 60 mEq/L) en/of genotype met twee identificeerbare mutaties die overeenkomen met CF, vergezeld van een of meer klinische kenmerken die overeenkomen met het CF-fenotype)
Ouder zijn dan 6 jaar
Heb FEV1 >40% en <90% voorspeld
In staat zijn om alle technieken uit te voeren die nodig zijn om de longfunctie te meten

Uitsluitingscriteria:

Onderzoekers, locatiepersoneel dat rechtstreeks bij dit onderzoek betrokken is, of hun naaste familie. Directe familie wordt gedefinieerd als een echtgenoot, ouder, kind of broer of zus, hetzij biologisch of wettelijk geadopteerd.
Wordt beschouwd als "terminaal ziek" of komt in aanmerking voor longtransplantatie
Een longtransplantatie hebben gehad
Gebruik vernevelde hypertone zoutoplossing in de 4 weken voorafgaand aan het bezoek 1
Een significante episode van bloedspuwing (> 60 ml) hebben gehad in de drie maanden voorafgaand aan inschrijving
Een hartinfarct hebben gehad in de drie maanden voorafgaand aan de inschrijving
Een cerebrovasculair accident hebben gehad in de drie maanden voorafgaand aan de inschrijving
In de drie maanden voorafgaand aan de inschrijving een grote oogoperatie hebben ondergaan
In de drie maanden voorafgaand aan de inschrijving een grote buik-, borst- of hersenoperatie hebben ondergaan
Een bekend cerebraal, aorta- of abdominaal aneurysma hebben
Borstvoeding geeft of zwanger bent, of van plan bent zwanger te worden tijdens de studie
Gebruik een onbetrouwbare vorm van anticonceptie (alleen vrouwelijke proefpersonen die risico lopen op zwangerschap)
Deelnemen aan een ander onderzoekend geneesmiddelenonderzoek, parallel aan of binnen 4 weken na bezoek 0
Een bekende allergie voor mannitol hebben
Bètablokkers gebruiken
Heb ongecontroleerde hypertensie - systolische bloeddruk> 190 en / of diastolische bloeddruk> 100
Een aandoening hebben of zich in een situatie bevinden die naar de mening van de onderzoeker de proefpersoon een aanzienlijk risico kan opleveren, de resultaten kan verwarren of de deelname van de patiënt aan het onderzoek aanzienlijk kan verstoren
Ben 'Mannitol Tolerantie Test positief'
-

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Primair doel: BEHANDELING
Toewijzing: GERANDOMISEERD
Interventioneel model: PARALLEL
Masker: VERVIERVOUDIGEN

Aantal wapens

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm	Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: A actieve behandeling	Geneesmiddel: geïnhaleerde mannitol 400 mg tweemaal daags gedurende 26 + 26 weken
PLACEBO_COMPARATOR: B	Geneesmiddel: Placebo-vergelijker BD gedurende 26 weken gevolgd door 26 weken geïnhaleerde mannitol in de open-labelfase

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Verandering in absolute FEV1 vanaf baseline gedurende 26 weken Tijdsspanne: 26 weken	Verandering ten opzichte van baseline in geforceerd expiratoir volume na één seconde (FEV1) gemiddeld over 26 weken (gemeten op 6, 14 en 26 weken) De gemiddelde absolute verandering ten opzichte van baseline FEV1 (ml) gedurende 26 weken (gemeten in week 6, 14 en 26) zal worden vergeleken tussen de twee behandelingsgroepen met een op REML (beperkte maximale waarschijnlijkheid) gebaseerde benadering van herhaalde metingen. De gepresenteerde kleinste-kwadratengemiddelden zijn voor de gemiddelde verandering gedurende de bezoeken van 6, 14 en 26 weken.	26 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Verandering in FEV1 vanaf baseline gedurende 26 weken - Dornase-gebruikers Tijdsspanne: 26 weken	In de subgroep van dornasegebruikers zal de gemiddelde absolute verandering ten opzichte van baseline FEV1 (ml) gemiddeld over 26 weken (gemeten in week 6, 14 en 26) worden vergeleken tussen de twee behandelingsgroepen met een op REML (restricted maximum likelihood) gebaseerde herhaalde metingen benadering. De gepresenteerde kleinste kwadraten gemiddelden zijn voor de gemiddelde verandering over de bezoeken van 6, 14 en 26 weken. Verandering ten opzichte van baseline gedurende 26 weken (gemeten na 6, 14, 26 weken) in subgroep van dornasegebruikers	26 weken
Percentage protocolgedefinieerde longexacerbaties (PDPE) Tijdsspanne: 26 weken	Exacerbaties behandeld met IV-antibiotica en met ten minste 4 tekenen en symptomen volgens de criteria van Fuchs (1994). Overzichtstabel toont het aantal met 0, 1, 2 en 3 PDPE's tijdens de behandelingsperiode van 26 weken.	26 weken
Ziekenhuisopnames geassocieerd met protocolgedefinieerde longexacerbaties (PDPE's) Tijdsspanne: 26 weken	Het aantal ziekenhuisopnames wordt samengevat en vervolgens wordt het tarief per persoon geanalyseerd.	26 weken
Antibioticagebruik geassocieerd met PDPE's Tijdsspanne: 26 weken	Het aantal cursussen per persoon in de periode van 26 weken wordt samengevat en vervolgens wordt het tarief per persoon geanalyseerd.	26 weken
Absolute verandering in FEV1 procent voorspeld na 26 weken Tijdsspanne: 26 weken	Verandering ten opzichte van baseline na 26 weken in FEV1 procent voorspeld met BOCF voor degenen met ontbrekende waarden in week 26	26 weken
Verandering in FVC (ml) over 26 weken Tijdsspanne: 26 weken	Verandering vanaf baseline in geforceerde vitale capaciteit (FVC) gedurende 26 weken (gemeten op 6, 14 en 26 weken)	26 weken
Verandering van baseline FEF25-75 (ml/s) gedurende 26 weken Tijdsspanne: 26 weken	Verandering ten opzichte van baseline in geforceerde expiratoire flow bij 25-75% van geforceerde vitale capaciteit (FEF25-75) (ml/s) gemiddeld over 26 weken (gemeten na 6, 14 en 26 weken) De gemiddelde absolute verandering ten opzichte van baseline over 26 weken ( gemeten in week 6, 14 en 26) werd vergeleken tussen de twee behandelingsgroepen met een op REML (beperkte maximale waarschijnlijkheid) gebaseerde benadering van herhaalde metingen. De gepresenteerde kleinste kwadraten gemiddelden zijn voor de gemiddelde verandering over de bezoeken van 6, 14 en 26 weken.	26 weken
Sputumgewicht bij baseline als reactie op de eerste dosis van de behandeling Tijdsspanne: tot 30 minuten na de eerste dosis van de proefbehandeling	Sputum werd verzameld tijdens en gedurende 30 minuten na de toediening van de eerste dosis van de onderzoeksbehandeling.	tot 30 minuten na de eerste dosis van de proefbehandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Pharmaxis

Medewerkers

ethica Clinical Research Inc.

Europe: KasaConsult bvba, Hoegaarden, Belgium

Argentina: Resolution Latin America; Buenos Aires, Argentina

Onderzoekers

Hoofdonderzoeker: Moira L Aitken, MD, University of Washington Medical Centre, Seattle WA

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 september 2008

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 april 2010

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 november 2010

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 februari 2008

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 februari 2008

Eerst geplaatst (SCHATTING)

7 maart 2008

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

9 oktober 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 oktober 2020

Laatst geverifieerd

1 oktober 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

DPM-CF-302

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Langdurige toediening van geïnhaleerd mannitol bij cystische fibrose