Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Длительное введение ингаляционного маннитола при кистозном фиброзе

6 октября 2020 г. обновлено: Pharmaxis

Длительное введение ингаляционного маннитола при кистозном фиброзе - исследование безопасности и эффективности

Целью данного исследования является изучение эффективности и безопасности 26-недельного лечения ингаляционным маннитом у пациентов с муковисцидозом. Предыдущие исследования продемонстрировали улучшение функции легких, мукоцилиарного клиренса, изменения физических свойств слизи, массы мокроты за 24 часа и качества жизни. Результаты этого исследования предназначены для дальнейшего изучения и подтверждения этих результатов в дополнение к изучению влияния на использование антибиотиков и инфекции грудной клетки. Предполагается, что вдыхание маннитола будет иметь благоприятные эффекты по сравнению с контрольным лечением. Фаза открытой этикетки продолжительностью 26 недель будет следовать за слепой фазой 26 недель. На этапе открытой этикетки все субъекты будут получать активное лечение.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Муковисцидоз

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

318

Фаза

Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Аргентина
- - Buenos Aires, Аргентина, C1426AAL
    - Atencion Integral en Reumatologia (AIR)
  - Cordoba, Аргентина, 5000
    - Clinica Universitaria Privada Reina Fabiola - Universidad Cotolica de Cordoba
  - Cordoba, Аргентина, 5000
    - Hospital de Ninos del la Santisima Trinidad
- Buenos Aires
  - Bahia Blanca, Buenos Aires, Аргентина, 8000
    - Hospital Interzonal Dr Jose Penna Bahia Blanca
  - Caba, Buenos Aires, Аргентина, C1425EFD
    - Hospital de Ninos Dr Ricardo Gutierrez, Pediatria
  - Ciudad Autonoma, Buenos Aires, Аргентина, C1270AAN
    - Hospital Gral. de Ninos Pedro de Elizalde
  - La Plata, Buenos Aires, Аргентина, 1900
    - Hospital de Ninos Superiora Sor Maria Ludovica de La Plata
- Mendosa
  - Guaymallen, Mendosa, Аргентина, 5519
    - Hospital Pediatrico Dr Humberto J Notti
Бельгия
- - Brussel, Бельгия, 1090
    - UZ Brussel Laarbeeklan 101
  - Leuven, Бельгия, 3000
    - Uz Gasthuisberg
- Antwerpen
  - Edegem, Antwerpen, Бельгия, 2650
    - Pediatrics Respiratory Medicine
- Brussel
  - Bruxelles, Brussel, Бельгия, 1090
    - Hopital Universitaire Reine Fabiola
Германия
- - Munchen, Германия, 80336
    - University of Munich Medizinischen Klinik Innenstadt
  - Tubingen, Германия, 72076
    - Universitats Kinderklinik Tubungen Wurzburg
  - Wurzburg, Германия, 97080
    - Universitats Kinderklinik Wurzburg
Канада
- Alberta
  - Calgary, Alberta, Канада, T2N4N1
    - Foothills Medical Center
- Nova Scotia
  - Halifax, Nova Scotia, Канада, B3H3A7
    - QEII Health Sciences Center
- Ontario
  - London, Ontario, Канада, N6A1V2
    - The Children's Asthma Clinic
Нидерланды
- - Amsterdam, Нидерланды, 1100DD
    - Academic Medical Centre
Соединенные Штаты
- Arizona
  - Tucson, Arizona, Соединенные Штаты, 85724
    - University of Arizona
- Connecticut
  - Hartford, Connecticut, Соединенные Штаты, 66106
    - Central Connecticut Cystic Fibrosis Center
- Florida
  - Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32207
    - Nemours Childrens Clinic
  - Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
    - Batchelor Children's Research Institute - University of Miami
  - Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32801
    - Nemours Children's Clinic Orlando
- Idaho
  - Idaho, Idaho, Соединенные Штаты, 83712
    - St Lukes CF Center of Idaho
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
    - Northwestern Memorial Hospital
- Louisiana
  - Shreveport, Louisiana, Соединенные Штаты, 71130-3932
    - Louisiana State University Health Sciences Center
- Maine
  - Portland, Maine, Соединенные Штаты, 4102
    - Maine Pediatric Specialty Group
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
    - John Hopkins
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 62114
    - Massachusetts General Hospital
- Missouri
  - Columbia, Missouri, Соединенные Штаты, 65212
    - University of Missouri
- Nebraska
  - Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68198-5300
    - Nebraska Medical Center - Nebraska Regional CF Center
- New York
  - Buffalo, New York, Соединенные Штаты, 14222
    - Women and Childrens Hospital of Buffalo
- Ohio
  - Toledo, Ohio, Соединенные Штаты, 43606
    - The Toledo Hospital and Toledo Childrens Hospital
- Oklahoma
  - Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73104
    - University of Oklahoma Health Sciences Center
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19134
    - St Christopher's Hospital for Children
- South Carolina
  - Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
    - Medical University of SC
- South Dakota
  - Sioux Falls, South Dakota, Соединенные Штаты, 57117
    - Sanford Children's Specialty Clinic
- Tennessee
  - Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38105
    - Le Bonheur Children's Medical Center
- Texas
  - Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78723
    - Children's Chest Associates of Austin
  - Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
    - Baylor College of Medicine
  - San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78212
    - Alamo Clinical Research Associates
  - San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78229-3900
    - Christus Santa Rosa Children's Hospital Cystic Fibrosis Center
- Virginia
  - Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
    - Virginia Commonwealth University
  - Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
    - Pediatric Research, VCU Medical Centre
- Washington
  - Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 58103
    - University of Washington Medical Centre
- Wisconsin
  - Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53972
    - University of Wisconsin
Франция
- - Paris, Франция, 75019
    - Hôpital Robert Debré
- Cedex
  - Nantes, Cedex, Франция, 44093
    - Hôpital Mère-Enfant
- Cedix
  - Le Chesnay, Cedix, Франция, 78157
    - Hôpital André Mignot
- Lille
  - Lille CEDEX, Lille, Франция, 59037
    - Hôpital Jeanne de Flandre
- Lyon
  - Bron Cedex, Lyon, Франция, 69677
    - Hopital Femme-Mere-Enfents
- Strasbourg
  - Strasbourg CEDEX, Strasbourg, Франция, 67098
    - Hopital de Hautepierre

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

6 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

Дали письменное информированное согласие на участие в этом исследовании в соответствии с местным законодательством.
Иметь подтвержденный диагноз кистозного фиброза (положительное значение хлорида пота ≥ 60 мэкв/л) и/или генотип с двумя идентифицируемыми мутациями, соответствующими МВ, в сочетании с одним или несколькими клиническими признаками, соответствующими фенотипу МВ)
Быть старше 6 лет
Иметь ОФВ1 > 40 % и < 90 % от должного
Уметь выполнять все методы, необходимые для измерения функции легких

Критерий исключения:

Исследователи, персонал участка, непосредственно связанный с этим исследованием, или их ближайшие родственники. Ближайшие родственники определяются как супруг, родитель, ребенок или брат или сестра, усыновленные биологически или по закону.
Считаться «неизлечимо больным» или иметь право на трансплантацию легких
У вас была пересадка легких
Использование гипертонического раствора через небулайзер в течение 4 недель до визита 1
Имели значительный эпизод кровохарканья (> 60 мл) за три месяца до регистрации
Имели инфаркт миокарда в течение трех месяцев до регистрации
Имели инсульт в течение трех месяцев до зачисления
Перенесли серьезную операцию на глазах за три месяца до зачисления
Перенесли серьезные операции на брюшной полости, грудной клетке или головном мозге за три месяца до зачисления
Наличие аневризмы головного мозга, аорты или брюшной полости.
Кормите грудью или беременны, или планируете забеременеть во время исследования
Использовать ненадежную форму контрацепции (только для женщин с риском беременности)
Принимать участие в другом исследовательском исследовании наркотиков, параллельно или в течение 4 недель после визита 0
Имейте известную аллергию на маннитол
Используйте бета-блокаторы
Имеют неконтролируемую артериальную гипертензию - систолическое АД > 190 и/или диастолическое АД > 100.
Иметь состояние или находиться в ситуации, которая, по мнению исследователя, может подвергнуть субъекта значительному риску, может исказить результаты или может существенно помешать участию пациента в исследовании.
Быть «положительным тест на переносимость маннита»
-

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Основная цель: УХОД
Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
Маскировка: ЧЕТЫРЕХМЕСТНЫЙ

Количество рук

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия	Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: А активное лечение	Лекарство: вдыхаемый маннит 400 мг 2 раза в день в течение 26 + 26 недель
PLACEBO_COMPARATOR: Б	Лекарство: Компаратор плацебо BD в течение 26 недель, затем ингаляционный маннит в течение 26 недель в открытой фазе.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Изменение абсолютного ОФВ1 по сравнению с исходным уровнем за 26 недель Временное ограничение: 26 недель	Изменение по сравнению с исходным уровнем объема форсированного выдоха за одну секунду (ОФВ1), усредненное за 26 недель (измерено на 6, 14 и 26 неделе) Среднее абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем ОФВ1 (мл) за 26 недель (измерено на 6, 14 и 26 неделе) будут сравниваться между двумя группами лечения с использованием подхода повторных измерений, основанного на REML (ограниченная максимальная вероятность). Представленные средние значения наименьших квадратов относятся к среднему изменению за 6, 14 и 26-недельные визиты.	26 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Изменение ОФВ1 по сравнению с исходным уровнем за 26 недель — пользователи Дорназы Временное ограничение: 26 недель	В подгруппе пользователей дорназы среднее абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем ОФВ1 (мл), усредненное за 26 недель (измеренное на 6, 14 и 26 неделе), будет сравниваться между двумя группами лечения с повторными измерениями на основе REML (ограниченная максимальная вероятность). подход. Представленные средние значения метода наименьших квадратов относятся к среднему изменению за посещения через 6, 14 и 26 недель. Изменение по сравнению с исходным уровнем за 26 недель (измерено через 6, 14, 26 недель) в подгруппе пользователей дорназы	26 недель
Частота легочных обострений, определяемых протоколом (PDPE) Временное ограничение: 26 недель	Обострения лечат внутривенными антибиотиками и имеют не менее 4 признаков и симптомов в соответствии с критериями Фукса (1994). Сводная таблица представляет число с 0, 1, 2 и 3 PDPE в течение 26-недельного периода лечения.	26 недель
Госпитализации, связанные с легочными обострениями, определенными протоколом (PDPEs) Временное ограничение: 26 недель	Количество госпитализаций суммируется, а затем анализируется показатель на одного человека.	26 недель
Использование антибиотиков, связанное с PDPE Временное ограничение: 26 недель	Количество курсов на человека за 26-недельный период суммируется, а затем анализируется ставка на человека.	26 недель
Абсолютное изменение ОФВ1 в процентах, прогнозируемое через 26 недель Временное ограничение: 26 недель	Изменение по сравнению с исходным уровнем на 26-й неделе ОФВ1 в процентах, предсказанное с помощью BOCF, для тех, у кого отсутствовали значения на 26-й неделе.	26 недель
Изменение ФЖЕЛ (мл) за 26 недель Временное ограничение: 26 недель	Изменение форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ) по сравнению с исходным уровнем через 26 недель (измерено через 6, 14 и 26 недель)	26 недель
Изменение по сравнению с исходным уровнем FEF25-75 (мл/с) в течение 26 недель Временное ограничение: 26 недель	Изменение скорости форсированного выдоха по сравнению с исходным уровнем при 25-75% форсированной жизненной емкости легких (FEF25-75) (мл/с), усредненное за 26 недель (измерено через 6, 14 и 26 недель) Среднее абсолютное изменение от исходного уровня за 26 недель ( измеряли на 6, 14 и 26 неделе) сравнивали между двумя группами лечения с подходом повторных измерений, основанным на REML (ограниченное максимальное правдоподобие). Представленные средние значения метода наименьших квадратов относятся к среднему изменению за посещения через 6, 14 и 26 недель.	26 недель
Масса мокроты на исходном уровне в ответ на первую дозу лечения Временное ограничение: до 30 минут после первой дозы пробного лечения	Мокроту собирали во время и в течение 30 минут после введения первой дозы исследуемого препарата.	до 30 минут после первой дозы пробного лечения

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Pharmaxis

Соавторы

ethica Clinical Research Inc.

Europe: KasaConsult bvba, Hoegaarden, Belgium

Argentina: Resolution Latin America; Buenos Aires, Argentina

Следователи

Главный следователь: Moira L Aitken, MD, University of Washington Medical Centre, Seattle WA

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 сентября 2008 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 апреля 2010 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 ноября 2010 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 февраля 2008 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 февраля 2008 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

7 марта 2008 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

9 октября 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

6 октября 2020 г.

Последняя проверка

1 октября 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

DPM-CF-302

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Длительное введение ингаляционного маннитола при кистозном фиброзе