Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langtidsadministrasjon av inhalert mannitol ved cystisk fibrose

6. oktober 2020 oppdatert av: Pharmaxis

Langsiktig administrering av inhalert mannitol i cystisk fibrose - en sikkerhet og effektivitetsstudie

Hensikten med denne studien er å undersøke effektiviteten og sikkerheten til 26 ukers behandling med inhalert mannitol hos personer med cystisk fibrose. Tidligere studier har vist forbedringer i lungefunksjon, slimhinneclearance, endringer i fysiske egenskaper til slim, 24 timers sputumvekt og livskvalitet. Resultatene av denne studien er å undersøke og bekrefte disse funnene ytterligere i tillegg til å undersøke effekten på antibiotikabruk og brystinfeksjoner. Det antas at inhalert mannitol vil ha gunstige effekter sammenlignet med en kontrollbehandling. En åpen fase av 26 ukers varighet vil følge den blindede 26 ukers fasen. I den åpne fasen vil alle forsøkspersoner få aktiv behandling.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

318

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1426AAL
        • Atencion Integral en Reumatologia (AIR)
      • Cordoba, Argentina, 5000
        • Clinica Universitaria Privada Reina Fabiola - Universidad Cotolica de Cordoba
      • Cordoba, Argentina, 5000
        • Hospital de Ninos del la Santisima Trinidad
    • Buenos Aires
      • Bahia Blanca, Buenos Aires, Argentina, 8000
        • Hospital Interzonal Dr Jose Penna Bahia Blanca
      • Caba, Buenos Aires, Argentina, C1425EFD
        • Hospital de Ninos Dr Ricardo Gutierrez, Pediatria
      • Ciudad Autonoma, Buenos Aires, Argentina, C1270AAN
        • Hospital Gral. de Ninos Pedro de Elizalde
      • La Plata, Buenos Aires, Argentina, 1900
        • Hospital de Ninos Superiora Sor Maria Ludovica de La Plata
    • Mendosa
      • Guaymallen, Mendosa, Argentina, 5519
        • Hospital Pediatrico Dr Humberto J Notti
  • Belgia
      • Brussel, Belgia, 1090
        • UZ Brussel Laarbeeklan 101
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Uz Gasthuisberg
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgia, 2650
        • Pediatrics Respiratory Medicine
    • Brussel
      • Bruxelles, Brussel, Belgia, 1090
        • Hopital Universitaire Reine Fabiola
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N4N1
        • Foothills Medical Center
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H3A7
        • QEII Health Sciences Center
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A1V2
        • The Children's Asthma Clinic
  • Forente stater
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forente stater, 85724
        • University of Arizona
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forente stater, 66106
        • Central Connecticut Cystic Fibrosis Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
        • Nemours Childrens Clinic
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • Batchelor Children's Research Institute - University of Miami
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32801
        • Nemours Children's Clinic Orlando
    • Idaho
      • Idaho, Idaho, Forente stater, 83712
        • St Lukes CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Forente stater, 71130-3932
        • Louisiana State University Health Sciences Center
    • Maine
      • Portland, Maine, Forente stater, 4102
        • Maine Pediatric Specialty Group
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • John Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 62114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forente stater, 65212
        • University of Missouri
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198-5300
        • Nebraska Medical Center - Nebraska Regional CF Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Forente stater, 14222
        • Women and Childrens Hospital of Buffalo
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Forente stater, 43606
        • The Toledo Hospital and Toledo Childrens Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19134
        • St Christopher's Hospital for Children
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of SC
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forente stater, 57117
        • Sanford Children's Specialty Clinic
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
        • Le Bonheur Children's Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78723
        • Children's Chest Associates of Austin
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78212
        • Alamo Clinical Research Associates
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229-3900
        • Christus Santa Rosa Children's Hospital Cystic Fibrosis Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Pediatric Research, VCU Medical Centre
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 58103
        • University of Washington Medical Centre
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53972
        • University of Wisconsin
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75019
        • Hôpital Robert Debré
    • Cedex
      • Nantes, Cedex, Frankrike, 44093
        • Hôpital Mère-Enfant
    • Cedix
      • Le Chesnay, Cedix, Frankrike, 78157
        • Hôpital André Mignot
    • Lille
      • Lille CEDEX, Lille, Frankrike, 59037
        • Hôpital Jeanne de Flandre
    • Lyon
      • Bron Cedex, Lyon, Frankrike, 69677
        • Hopital Femme-Mere-Enfents
    • Strasbourg
      • Strasbourg CEDEX, Strasbourg, Frankrike, 67098
        • Hopital de Hautepierre
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1100DD
        • Academic Medical Centre
  • Tyskland
      • Munchen, Tyskland, 80336
        • University of Munich Medizinischen Klinik Innenstadt
      • Tubingen, Tyskland, 72076
        • Universitats Kinderklinik Tubungen Wurzburg
      • Wurzburg, Tyskland, 97080
        • Universitats Kinderklinik Wurzburg

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Har gitt skriftlig informert samtykke til å delta i denne studien i henhold til lokale forskrifter
  2. Ha en bekreftet diagnose av cystisk fibrose (positiv svettekloridverdi ≥ 60 mEq/L) og/eller genotype med to identifiserbare mutasjoner i samsvar med CF, ledsaget av ett eller flere kliniske trekk som samsvarer med CF-fenotypen)
  3. Vær i alderen > 6 år
  4. Har FEV1 >40 % og < 90 % spådd
  5. Kunne utføre alle teknikkene som er nødvendige for å måle lungefunksjon

Ekskluderingskriterier:

  1. Etterforskere, personell på stedet som er direkte tilknyttet denne studien, eller deres nærmeste familier. Nær familie er definert som ektefelle, forelder, barn eller søsken, enten det er biologisk eller lovlig adoptert.
  2. Betraktes som "dødelig syk" eller kvalifisert for lungetransplantasjon
  3. Har fått en lungetransplantasjon
  4. Bruk forstøvet hypertonisk saltvann de 4 ukene før besøk 1
  5. Har hatt en betydelig episode med hemoptyse (>60 ml) i de tre månedene før registrering
  6. Har hatt hjerteinfarkt de tre månedene før innmelding
  7. Har hatt en cerebral vaskulær ulykke de tre månedene før innmelding
  8. Har hatt større øyeoperasjoner de tre månedene før innmelding
  9. Har hatt større abdominal-, bryst- eller hjerneoperasjoner de tre månedene før innmelding
  10. Har en kjent cerebral, aorta eller abdominal aneurisme
  11. Være ammende eller gravid, eller planlegge å bli gravid mens du er i studien
  12. Bruke en upålitelig form for prevensjon (kun kvinnelige personer med risiko for graviditet)
  13. Delta i en annen undersøkende legemiddelstudie, parallelt med eller innen 4 uker etter besøk 0
  14. Har en kjent allergi mot mannitol
  15. Bruk betablokkere
  16. Har ukontrollert hypertensjon - systolisk blodtrykk > 190 og/eller diastolisk blodtrykk > 100
  17. Har en tilstand eller er i en situasjon som etter etterforskerens mening kan sette forsøkspersonen i betydelig risiko, kan forvirre resultater eller kan forstyrre pasientens deltakelse i studien betydelig.

  18. Vær "Mannitol Tolerance Test positiv"

    -

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: FIDOBBELT

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: EN
aktiv behandling
Legemiddel: inhalert mannitol
400 mg BD i 26 + 26 uker
PLACEBO_COMPARATOR: B
Legemiddel: Placebo komparator
BD i 26 uker etterfulgt av 26 uker med inhalert mannitol i den åpne fasen

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i absolutt FEV1 fra baseline over 26 uker
Tidsramme: 26 uker
Endring fra baseline i tvungen ekspirasjonsvolum etter ett sekund (FEV1) i gjennomsnitt over 26 uker (målt ved 6, 14 og 26 uker) Gjennomsnittlig absolutt endring fra baseline FEV1 (ml) over 26 uker (målt ved uke 6, 14 og 26) vil bli sammenlignet mellom de to behandlingsgruppene med en REML (restricted maximum likelihood)-basert tilnærming til gjentatte tiltak. Minste kvadratiske gjennomsnitt som presenteres er for gjennomsnittlig endring over 6, 14 og 26 ukers besøk.
26 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i FEV1 fra baseline over 26 uker - Dornase-brukere
Tidsramme: 26 uker

I undergruppen av dornase-brukere vil den gjennomsnittlige absolutte endringen fra baseline FEV1 (mL) i gjennomsnitt over 26 uker (målt ved uke 6, 14 og 26) sammenlignes mellom de to behandlingsgruppene med en REML (restricted maximum likelihood) baserte gjentatte mål. nærme seg. Minste kvadratiske gjennomsnitt som presenteres er for gjennomsnittlig endring over besøkene på 6, 14 og 26 uker.

Endring fra baseline over 26 uker (målt til 6, 14, 26 uker) i undergruppe av dornase-brukere
26 uker
Rate of Protocol Defined Pulmonary Exacerbations (PDPE)
Tidsramme: 26 uker
Eksacerbasjoner behandlet med IV antibiotika og med minst 4 tegn og symptomer i henhold til Fuchs kriterier (1994). Sammendragstabell viser antallet med 0, 1,2 og 3 PDPEer i løpet av den 26 uker lange behandlingsperioden.
26 uker
Sykehusinnleggelser assosiert med protokolldefinerte pulmonale eksacerbasjoner (PDPE)
Tidsramme: 26 uker
Antall sykehusinnleggelser oppsummeres og deretter analyseres rate per person.
26 uker
Antibiotikabruk assosiert med PDPE
Tidsramme: 26 uker
Antall kurs per person i 26 ukers perioden oppsummeres og deretter rate per person analysert.
26 uker
Absolutt endring i FEV1 prosent spådd etter 26 uker
Tidsramme: 26 uker
Endring fra baseline ved 26 uker i FEV1 prosent spådd med BOCF for de med manglende verdier ved uke 26
26 uker
Endring i FVC (mL) over 26 uker
Tidsramme: 26 uker
Endring fra baseline i tvungen vitalkapasitet (FVC) over 26 uker (målt til 6, 14 og 26 uker)
26 uker
Endring fra baseline FEF25-75 (ml/s) over 26 uker
Tidsramme: 26 uker
Endring fra baseline i tvungen ekspirasjonsstrøm ved 25-75 % av tvungen vitalkapasitet (FEF25-75) (mL/s) i gjennomsnitt over 26 uker (målt ved 6, 14 og 26 uker) Gjennomsnittlig absolutt endring fra baseline over 26 uker ( målt ved uke 6, 14 og 26) ble sammenlignet mellom de to behandlingsgruppene med en REML (restricted maximum likelihood)-basert tilnærming til gjentatte tiltak. Minste kvadratiske gjennomsnitt som presenteres er for gjennomsnittlig endring over besøkene på 6, 14 og 26 uker.
26 uker
Sputumvekt ved baseline som respons på første behandlingsdose
Tidsramme: opptil 30 minutter etter første dose med prøvebehandling
Sputum ble samlet under og i 30 minutter etter administrering av den første dosen av studiebehandlingen.
opptil 30 minutter etter første dose med prøvebehandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Pharmaxis

Samarbeidspartnere

ethica Clinical Research Inc.
Europe: KasaConsult bvba, Hoegaarden, Belgium
Argentina: Resolution Latin America; Buenos Aires, Argentina

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Moira L Aitken, MD, University of Washington Medical Centre, Seattle WA

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. september 2008

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. april 2010

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. november 2010

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. februar 2008

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. februar 2008

Først lagt ut (ANSLAG)

7. mars 2008

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

9. oktober 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. oktober 2020

Sist bekreftet

1. oktober 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • DPM-CF-302

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cystisk fibrose

Kliniske studier på inhalert mannitol

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Sweden

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere