Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Långvarig administrering av inhalerad mannitol vid cystisk fibros

6 oktober 2020 uppdaterad av: Pharmaxis

Långtidsadministrering av inhalerad mannitol vid cystisk fibros - en säkerhets- och effektstudie

Syftet med denna studie är att undersöka effektiviteten och säkerheten av 26 veckors behandling med inhalerad mannitol hos patienter med cystisk fibros. Tidigare studier har visat förbättringar i lungfunktion, slemhinneclearance, förändringar i fysiska egenskaper hos slem, 24-timmars sputumvikt och livskvalitet. Resultaten av denna studie är att ytterligare undersöka och bekräfta dessa fynd förutom att undersöka effekten på antibiotikaanvändning och bröstinfektioner. Det antas att inhalerad mannitol kommer att ha gynnsamma effekter jämfört med en kontrollbehandling. En öppen fas av 26 veckors varaktighet kommer att följa den blindade 26-veckorsfasen. Under den öppna fasen kommer alla försökspersoner att få aktiv behandling.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

318

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1426AAL
        • Atencion Integral en Reumatologia (AIR)
      • Cordoba, Argentina, 5000
        • Clinica Universitaria Privada Reina Fabiola - Universidad Cotolica de Cordoba
      • Cordoba, Argentina, 5000
        • Hospital de Ninos del la Santisima Trinidad
    • Buenos Aires
      • Bahia Blanca, Buenos Aires, Argentina, 8000
        • Hospital Interzonal Dr Jose Penna Bahia Blanca
      • Caba, Buenos Aires, Argentina, C1425EFD
        • Hospital de Ninos Dr Ricardo Gutierrez, Pediatria
      • Ciudad Autonoma, Buenos Aires, Argentina, C1270AAN
        • Hospital Gral. de Ninos Pedro de Elizalde
      • La Plata, Buenos Aires, Argentina, 1900
        • Hospital de Ninos Superiora Sor Maria Ludovica de La Plata
    • Mendosa
      • Guaymallen, Mendosa, Argentina, 5519
        • Hospital Pediatrico Dr Humberto J Notti
  • Belgien
      • Brussel, Belgien, 1090
        • UZ Brussel Laarbeeklan 101
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Uz Gasthuisberg
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgien, 2650
        • Pediatrics Respiratory Medicine
    • Brussel
      • Bruxelles, Brussel, Belgien, 1090
        • Hopital Universitaire Reine Fabiola
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75019
        • Hôpital Robert Debré
    • Cedex
      • Nantes, Cedex, Frankrike, 44093
        • Hôpital Mère-Enfant
    • Cedix
      • Le Chesnay, Cedix, Frankrike, 78157
        • Hôpital André Mignot
    • Lille
      • Lille CEDEX, Lille, Frankrike, 59037
        • Hôpital Jeanne de Flandre
    • Lyon
      • Bron Cedex, Lyon, Frankrike, 69677
        • Hopital Femme-Mere-Enfents
    • Strasbourg
      • Strasbourg CEDEX, Strasbourg, Frankrike, 67098
        • Hopital de Hautepierre
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85724
        • University of Arizona
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Förenta staterna, 66106
        • Central Connecticut Cystic Fibrosis Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32207
        • Nemours Childrens Clinic
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • Batchelor Children's Research Institute - University of Miami
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32801
        • Nemours Children's Clinic Orlando
    • Idaho
      • Idaho, Idaho, Förenta staterna, 83712
        • St Lukes CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Förenta staterna, 71130-3932
        • Louisiana State University Health Sciences Center
    • Maine
      • Portland, Maine, Förenta staterna, 4102
        • Maine Pediatric Specialty Group
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • John Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 62114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Förenta staterna, 65212
        • University of Missouri
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68198-5300
        • Nebraska Medical Center - Nebraska Regional CF Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Förenta staterna, 14222
        • Women and Childrens Hospital of Buffalo
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Förenta staterna, 43606
        • The Toledo Hospital and Toledo Childrens Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19134
        • St Christopher's Hospital for Children
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Medical University of SC
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Förenta staterna, 57117
        • Sanford Children's Specialty Clinic
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38105
        • Le Bonheur Children's Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78723
        • Children's Chest Associates of Austin
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78212
        • Alamo Clinical Research Associates
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229-3900
        • Christus Santa Rosa Children's Hospital Cystic Fibrosis Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
        • Virginia Commonwealth University
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
        • Pediatric Research, VCU Medical Centre
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 58103
        • University of Washington Medical Centre
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53972
        • University of Wisconsin
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N4N1
        • Foothills Medical Center
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H3A7
        • QEII Health Sciences Center
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A1V2
        • The Children's Asthma Clinic
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna, 1100DD
        • Academic Medical Centre
  • Tyskland
      • Munchen, Tyskland, 80336
        • University of Munich Medizinischen Klinik Innenstadt
      • Tubingen, Tyskland, 72076
        • Universitats Kinderklinik Tubungen Wurzburg
      • Wurzburg, Tyskland, 97080
        • Universitats Kinderklinik Wurzburg

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Har gett skriftligt informerat samtycke till att delta i denna studie i enlighet med lokala bestämmelser
  2. Har en bekräftad diagnos av cystisk fibros (positivt svettkloridvärde ≥ 60 mEq/L) och/eller genotyp med två identifierbara mutationer som överensstämmer med CF, åtföljda av en eller flera kliniska egenskaper som överensstämmer med CF-fenotypen)
  3. Vara > 6 år gammal
  4. Har FEV1 >40 % och < 90 % förutspått
  5. Kunna utföra alla tekniker som behövs för att mäta lungfunktion

Exklusions kriterier:

  1. Utredare, platspersonal som är direkt knuten till denna studie eller deras närmaste familjer. Närmaste familj definieras som make, förälder, barn eller syskon, oavsett om de är biologiskt eller lagligt adopterade.
  2. Anses vara "obeslutande sjuk" eller kvalificerad för lungtransplantation
  3. Har gjort en lungtransplantation
  4. Använd nebuliserad hyperton saltlösning under de fyra veckorna före besök 1
  5. Har haft en signifikant episod av hemoptys (>60 ml) under de tre månaderna före inskrivningen
  6. Har haft en hjärtinfarkt under de tre månaderna före inskrivningen
  7. Har haft en cerebral vaskulär olycka under de tre månaderna före inskrivningen
  8. Har genomgått en större ögonoperation under de tre månaderna före inskrivningen
  9. Har genomgått en större buk-, bröst- eller hjärnoperation under de tre månaderna före inskrivningen
  10. Har ett känt cerebralt, aorta- eller abdominalt aneurysm
  11. Var ammande eller gravid, eller planerar att bli gravid under studien
  12. Använda en opålitlig form av preventivmedel (endast kvinnliga försökspersoner som riskerar att bli gravida)
  13. Delta i en annan undersökande läkemedelsstudie, parallellt med eller inom 4 veckor efter besök 0
  14. Har en känd allergi mot mannitol
  15. Använd betablockerare
  16. Har okontrollerad hypertoni - systoliskt blodtryck > 190 och/eller diastoliskt tryck > 100
  17. Har ett tillstånd eller befinner sig i en situation som enligt utredarens åsikt kan utsätta försökspersonen för en betydande risk, kan förvirra resultaten eller kan avsevärt störa patientens deltagande i studien

  18. Vara "Mannitol Tolerance Test positiv"

    -

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: PARALLELL
  • Maskning: FYRDUBBLA

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: A
aktiv behandling
Läkemedel: inhalerad mannitol
400 mg BD i 26 + 26 veckor
PLACEBO_COMPARATOR: B
Läkemedel: Placebo-jämförare
BD i 26 veckor följt av 26 veckor med inhalerad mannitol i den öppna fasen

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i absolut FEV1 från baslinjen under 26 veckor
Tidsram: 26 veckor
Förändring från baslinjen i forcerad utandningsvolym vid en sekund (FEV1) i genomsnitt över 26 veckor (uppmätt vid 6, 14 och 26 veckor) Den genomsnittliga absoluta förändringen från baseline FEV1 (mL) under 26 veckor (uppmätt vid vecka 6, 14 och 26) kommer att jämföras mellan de två behandlingsgrupperna med en REML (restricted maximum likelihood)-baserad tillvägagångssätt för upprepade mätningar. Minsta kvadratiska medelvärden som presenteras är för den genomsnittliga förändringen under 6, 14 och 26 veckors besök.
26 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i FEV1 från baslinjen under 26 veckor - Dornase-användare
Tidsram: 26 veckor

I undergruppen av dornase-användare kommer den genomsnittliga absoluta förändringen från baseline FEV1 (mL) i genomsnitt över 26 veckor (mätt vid vecka 6, 14 och 26) att jämföras mellan de två behandlingsgrupperna med en REML (restricted maximum likelihood)-baserade upprepade mätningar närma sig. Minsta kvadratiska medelvärden som presenteras är för den genomsnittliga förändringen under 6, 14 och 26 veckors besök.

Förändring från baslinjen under 26 veckor (mätt vid 6, 14, 26 veckor) i undergrupp av dornase-användare
26 veckor
Rate of Protocol Defined Pulmonary Exacerbations (PDPE)
Tidsram: 26 veckor
Exacerbationer behandlade med IV-antibiotika och med minst 4 tecken och symtom enligt Fuchs kriterier (1994). Sammanfattande tabell visar antalet med 0, 1, 2 och 3 PDPE under den 26 veckor långa behandlingsperioden.
26 veckor
Sjukhusinläggningar associerade med protokolldefinierade pulmonella exacerbationer (PDPE)
Tidsram: 26 veckor
Antalet sjukhusinläggningar sammanfattas och sedan analyseras takten per person.
26 veckor
Antibiotikaanvändning i samband med PDPE
Tidsram: 26 veckor
Antal kurser per person under 26-veckorsperioden sammanfattas och sedan analyseras kursen per person.
26 veckor
Absolut förändring i FEV1 procent förutspådd vid 26 veckor
Tidsram: 26 veckor
Förändring från baslinjen vid 26 veckor i FEV1 procent förutspådd med BOCF för de med saknade värden vid vecka 26
26 veckor
Förändring i FVC (mL) under 26 veckor
Tidsram: 26 veckor
Förändring från baslinjen i forcerad vitalkapacitet (FVC) över 26 veckor (mätt vid 6, 14 och 26 veckor)
26 veckor
Ändring från baslinje FEF25-75 (mL/s) över 26 veckor
Tidsram: 26 veckor
Förändring från baslinjen i forcerat utandningsflöde vid 25-75 % av forcerad vitalkapacitet (FEF25-75) (mL/s) i genomsnitt över 26 veckor (mätt vid 6,14 och 26 veckor) Den genomsnittliga absoluta förändringen från baslinjen över 26 veckor ( uppmätt vid vecka 6, 14 och 26) jämfördes mellan de två behandlingsgrupperna med en REML (restricted maximum likelihood)-baserad tillvägagångssätt med upprepade mätningar. Minsta kvadratiska medelvärden som presenteras är för den genomsnittliga förändringen under 6, 14 och 26 veckors besök.
26 veckor
Sputumvikt vid baslinjen som svar på första behandlingens dos
Tidsram: upp till 30 minuter efter första dos av provbehandling
Sputum samlades upp under och under 30 minuter efter administreringen av den första dosen av studiebehandlingen.
upp till 30 minuter efter första dos av provbehandling

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Pharmaxis

Samarbetspartners

ethica Clinical Research Inc.
Europe: KasaConsult bvba, Hoegaarden, Belgium
Argentina: Resolution Latin America; Buenos Aires, Argentina

Utredare

  • Huvudutredare: Moira L Aitken, MD, University of Washington Medical Centre, Seattle WA

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 september 2008

Primärt slutförande (FAKTISK)

1 april 2010

Avslutad studie (FAKTISK)

1 november 2010

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 februari 2008

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 februari 2008

Första postat (UPPSKATTA)

7 mars 2008

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

9 oktober 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

6 oktober 2020

Senast verifierad

1 oktober 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • DPM-CF-302

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cystisk fibros

Kliniska prövningar på inhalerad mannitol

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Tanzania

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera