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Administration à long terme de mannitol inhalé dans la fibrose kystique

6 octobre 2020 mis à jour par: Pharmaxis

Administration à long terme de mannitol inhalé dans la fibrose kystique - Une étude d'innocuité et d'efficacité

Le but de cette étude est d'examiner l'efficacité et l'innocuité d'un traitement de 26 semaines avec du mannitol inhalé chez des sujets atteints de mucoviscidose. Des études antérieures ont démontré des améliorations de la fonction pulmonaire, de la clairance mucociliaire, des modifications des propriétés physiques du mucus, du poids des expectorations sur 24 heures et de la qualité de vie. Les résultats de cette étude visent à approfondir et à confirmer ces résultats en plus d'examiner l'effet sur l'utilisation d'antibiotiques et les infections pulmonaires. Il est supposé que le mannitol inhalé aura des effets bénéfiques par rapport à un traitement témoin. Une phase en ouvert d'une durée de 26 semaines suivra la phase en aveugle de 26 semaines. Pendant la phase en ouvert, tous les sujets recevront un traitement actif.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Fibrose kystique

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

318

Phase

Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

Allemagne
- - Munchen, Allemagne, 80336
    - University of Munich Medizinischen Klinik Innenstadt
  - Tubingen, Allemagne, 72076
    - Universitats Kinderklinik Tubungen Wurzburg
  - Wurzburg, Allemagne, 97080
    - Universitats Kinderklinik Wurzburg
Argentine
- - Buenos Aires, Argentine, C1426AAL
    - Atencion Integral en Reumatologia (AIR)
  - Cordoba, Argentine, 5000
    - Clinica Universitaria Privada Reina Fabiola - Universidad Cotolica de Cordoba
  - Cordoba, Argentine, 5000
    - Hospital de Ninos del la Santisima Trinidad
- Buenos Aires
  - Bahia Blanca, Buenos Aires, Argentine, 8000
    - Hospital Interzonal Dr Jose Penna Bahia Blanca
  - Caba, Buenos Aires, Argentine, C1425EFD
    - Hospital de Ninos Dr Ricardo Gutierrez, Pediatria
  - Ciudad Autonoma, Buenos Aires, Argentine, C1270AAN
    - Hospital Gral. de Ninos Pedro de Elizalde
  - La Plata, Buenos Aires, Argentine, 1900
    - Hospital de Ninos Superiora Sor Maria Ludovica de La Plata
- Mendosa
  - Guaymallen, Mendosa, Argentine, 5519
    - Hospital Pediatrico Dr Humberto J Notti
Belgique
- - Brussel, Belgique, 1090
    - UZ Brussel Laarbeeklan 101
  - Leuven, Belgique, 3000
    - UZ Gasthuisberg
- Antwerpen
  - Edegem, Antwerpen, Belgique, 2650
    - Pediatrics Respiratory Medicine
- Brussel
  - Bruxelles, Brussel, Belgique, 1090
    - Hopital Universitaire Reine Fabiola
Canada
- Alberta
  - Calgary, Alberta, Canada, T2N4N1
    - Foothills Medical Center
- Nova Scotia
  - Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H3A7
    - QEII Health Sciences Center
- Ontario
  - London, Ontario, Canada, N6A1V2
    - The Children's Asthma Clinic
France
- - Paris, France, 75019
    - Hopital Robert Debre
- Cedex
  - Nantes, Cedex, France, 44093
    - Hôpital Mère-Enfant
- Cedix
  - Le Chesnay, Cedix, France, 78157
    - Hôpital André Mignot
- Lille
  - Lille CEDEX, Lille, France, 59037
    - Hôpital Jeanne de Flandre
- Lyon
  - Bron Cedex, Lyon, France, 69677
    - Hopital Femme-Mere-Enfents
- Strasbourg
  - Strasbourg CEDEX, Strasbourg, France, 67098
    - Hôpital de Hautepierre
Pays-Bas
- - Amsterdam, Pays-Bas, 1100DD
    - Academic Medical Centre
États-Unis
- Arizona
  - Tucson, Arizona, États-Unis, 85724
    - University of Arizona
- Connecticut
  - Hartford, Connecticut, États-Unis, 66106
    - Central Connecticut Cystic Fibrosis Center
- Florida
  - Jacksonville, Florida, États-Unis, 32207
    - Nemours Childrens Clinic
  - Miami, Florida, États-Unis, 33136
    - Batchelor Children's Research Institute - University of Miami
  - Orlando, Florida, États-Unis, 32801
    - Nemours Children's Clinic Orlando
- Idaho
  - Idaho, Idaho, États-Unis, 83712
    - St Lukes CF Center of Idaho
- Illinois
  - Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
    - Northwestern Memorial Hospital
- Louisiana
  - Shreveport, Louisiana, États-Unis, 71130-3932
    - Louisiana State University Health Sciences Center
- Maine
  - Portland, Maine, États-Unis, 4102
    - Maine Pediatric Specialty Group
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
    - John Hopkins
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, États-Unis, 62114
    - Massachusetts General Hospital
- Missouri
  - Columbia, Missouri, États-Unis, 65212
    - University of Missouri
- Nebraska
  - Omaha, Nebraska, États-Unis, 68198-5300
    - Nebraska Medical Center - Nebraska Regional CF Center
- New York
  - Buffalo, New York, États-Unis, 14222
    - Women and Childrens Hospital of Buffalo
- Ohio
  - Toledo, Ohio, États-Unis, 43606
    - The Toledo Hospital and Toledo Childrens Hospital
- Oklahoma
  - Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
    - University of Oklahoma Health Sciences Center
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19134
    - St Christopher's Hospital for Children
- South Carolina
  - Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
    - Medical University Of SC
- South Dakota
  - Sioux Falls, South Dakota, États-Unis, 57117
    - Sanford Children's Specialty Clinic
- Tennessee
  - Memphis, Tennessee, États-Unis, 38105
    - Le Bonheur Children's Medical Center
- Texas
  - Austin, Texas, États-Unis, 78723
    - Children's Chest Associates of Austin
  - Houston, Texas, États-Unis, 77030
    - Baylor College of Medicine
  - San Antonio, Texas, États-Unis, 78212
    - Alamo Clinical Research Associates
  - San Antonio, Texas, États-Unis, 78229-3900
    - Christus Santa Rosa Children's Hospital Cystic Fibrosis Center
- Virginia
  - Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
    - Virginia Commonwealth University
  - Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
    - Pediatric Research, VCU Medical Centre
- Washington
  - Seattle, Washington, États-Unis, 58103
    - University of Washington Medical Centre
- Wisconsin
  - Madison, Wisconsin, États-Unis, 53972
    - University of Wisconsin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

Avoir donné son consentement éclairé écrit pour participer à cette étude conformément aux réglementations locales
Avoir un diagnostic confirmé de fibrose kystique (valeur positive de chlorure de sueur ≥ 60 mEq/L) et/ou un génotype avec deux mutations identifiables compatibles avec la mucoviscidose, accompagnées d'une ou plusieurs caractéristiques cliniques compatibles avec le phénotype de la mucoviscidose)
Être âgé > 6 ans
Avoir un VEMS > 40 % et < 90 % prévu
Être capable d'effectuer toutes les techniques nécessaires pour mesurer la fonction pulmonaire

Critère d'exclusion:

Les enquêteurs, le personnel du site directement affilié à cette étude ou leurs familles immédiates. La famille immédiate est définie comme un conjoint, un parent, un enfant ou un frère, qu'il soit biologiquement ou légalement adopté.
Être considéré comme « malade en phase terminale » ou éligible à une transplantation pulmonaire
Avoir subi une greffe de poumon
Utiliser une solution saline hypertonique nébulisée dans les 4 semaines précédant la visite 1
Avoir eu un épisode important d'hémoptysie (> 60 ml) au cours des trois mois précédant l'inscription
Avoir eu un infarctus du myocarde dans les trois mois précédant l'inscription
Avoir eu un accident vasculaire cérébral dans les trois mois précédant l'inscription
Avoir subi une chirurgie oculaire majeure dans les trois mois précédant l'inscription
Avoir subi une chirurgie abdominale, thoracique ou cérébrale majeure au cours des trois mois précédant l'inscription
Avoir un anévrisme cérébral, aortique ou abdominal connu
Allaiter ou être enceinte, ou prévoir de devenir enceinte pendant l'étude
Utiliser une forme de contraception non fiable (sujets féminins à risque de grossesse uniquement)
Participer à une autre étude de recherche sur les médicaments, parallèlement à ou dans les 4 semaines suivant la visite 0
Avoir une allergie connue au mannitol
Utiliser des bêta-bloquants
Avoir une hypertension non contrôlée - TA systolique > 190 et/ou TA diastolique > 100
Avoir une condition ou être dans une situation qui, de l'avis de l'investigateur, peut exposer le sujet à un risque important, peut confondre les résultats ou peut interférer de manière significative avec la participation du patient à l'étude
Être 'Test de tolérance au mannitol positif'
-

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Objectif principal: TRAITEMENT
Répartition: ALÉATOIRE
Modèle interventionnel: PARALLÈLE
Masquage: QUADRUPLE

Nombre de bras

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras	Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: UN traitement actif	Médicament: mannitol inhalé 400 mg BD pendant 26 + 26 semaines
PLACEBO_COMPARATOR: B	Médicament: Comparateur placebo BD pendant 26 semaines suivies de 26 semaines de mannitol inhalé en phase ouverte

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Modification du VEMS absolu par rapport au départ sur 26 semaines Délai: 26 semaines	Changement par rapport au départ du volume expiratoire maximal à une seconde (VEMS) moyen sur 26 semaines (mesuré à 6, 14 et 26 semaines) seront comparés entre les deux groupes de traitement avec une approche de mesures répétées basée sur REML (maximum de vraisemblance restreinte). Les moyennes des moindres carrés présentées concernent le changement moyen au cours des visites de 6, 14 et 26 semaines.	26 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Changement du VEMS par rapport au départ sur 26 semaines - Utilisateurs de Dornase Délai: 26 semaines	Dans le sous-ensemble d'utilisateurs de dornase, le changement absolu moyen par rapport au VEMS initial (mL) moyenné sur 26 semaines (mesuré aux semaines 6, 14 et 26) sera comparé entre les deux groupes de traitement avec un REML (probabilité maximale restreinte) basé sur des mesures répétées approche. Les moyennes des moindres carrés présentées correspondent à la variation moyenne au cours des visites de 6, 14 et 26 semaines. Changement par rapport au départ sur 26 semaines (mesuré à 6, 14, 26 semaines) dans le sous-ensemble d'utilisateurs de dornase	26 semaines
Taux d'exacerbations pulmonaires définies par le protocole (PDPE) Délai: 26 semaines	Exacerbations traitées avec des antibiotiques IV et avec au moins 4 signes et symptômes selon les critères de Fuchs (1994). Le tableau récapitulatif présente le nombre de 0, 1, 2 et 3 PDPE au cours de la période de traitement de 26 semaines.	26 semaines
Hospitalisations associées aux exacerbations pulmonaires définies par le protocole (PDPE) Délai: 26 semaines	Le nombre d'hospitalisations est résumé puis le taux par personne est analysé.	26 semaines
Utilisation d'antibiotiques associée aux PDPE Délai: 26 semaines	Le nombre de cours par personne au cours de la période de 26 semaines est résumé, puis le tarif par personne est analysé.	26 semaines
Changement absolu du pourcentage de FEV1 prévu à 26 semaines Délai: 26 semaines	Changement par rapport au départ à 26 semaines du pourcentage du VEMS prédit avec BOCF pour les personnes ayant des valeurs manquantes à la semaine 26	26 semaines
Modification de la CVF (mL) sur 26 semaines Délai: 26 semaines	Changement par rapport au départ de la capacité vitale forcée (CVF) sur 26 semaines (mesurée à 6, 14 et 26 semaines)	26 semaines
Changement par rapport au départ FEF25-75 (mL/s) sur 26 semaines Délai: 26 semaines	Changement par rapport au départ du débit expiratoire forcé à 25-75 % de la capacité vitale forcée (FEF25-75) (mL/s) en moyenne sur 26 semaines (mesuré à 6, 14 et 26 semaines) Le changement absolu moyen par rapport au départ sur 26 semaines ( mesurée aux semaines 6, 14 et 26) a été comparée entre les deux groupes de traitement avec une approche de mesures répétées basée sur REML (probabilité maximale restreinte). Les moyennes des moindres carrés présentées correspondent à la variation moyenne au cours des visites de 6, 14 et 26 semaines.	26 semaines
Poids des expectorations au départ en réponse à la première dose de traitement Délai: jusqu'à 30 minutes après la première dose du traitement d'essai	Les crachats ont été recueillis pendant et pendant 30 minutes après l'administration de la première dose du traitement à l'étude.	jusqu'à 30 minutes après la première dose du traitement d'essai

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Pharmaxis

Collaborateurs

ethica Clinical Research Inc.

Europe: KasaConsult bvba, Hoegaarden, Belgium

Argentina: Resolution Latin America; Buenos Aires, Argentina

Les enquêteurs

Chercheur principal: Moira L Aitken, MD, University of Washington Medical Centre, Seattle WA

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 septembre 2008

Achèvement primaire (RÉEL)

1 avril 2010

Achèvement de l'étude (RÉEL)

1 novembre 2010

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 février 2008

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 février 2008

Première publication (ESTIMATION)

7 mars 2008

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

9 octobre 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 octobre 2020

Dernière vérification

1 octobre 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

DPM-CF-302

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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