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长期吸入甘露醇治疗囊性纤维化

2020年10月6日 更新者：Pharmaxis

长期吸入甘露醇治疗囊性纤维化 - 一项安全性和有效性研究

本研究的目的是检查吸入甘露醇对囊性纤维化患者进行 26 周治疗的有效性和安全性。 先前的研究表明，肺功能、粘膜纤毛清除率、粘液物理特性的变化、24 小时痰液重量和生活质量都有所改善。 本研究的结果除了检查对抗生素使用和胸部感染的影响外，还旨在进一步调查和证实这些发现。 据推测，与对照治疗相比，吸入甘露醇将具有有益效果。 持续 26 周的开放标签阶段将在盲法 26 周阶段之后。 在开放标签阶段，所有受试者都将接受积极治疗。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

318

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、加拿大、T2N4N1
        • Foothills Medical Center
    • Nova Scotia
      • Halifax、Nova Scotia、加拿大、B3H3A7
        • QEII Health Sciences Center
    • Ontario
      • London、Ontario、加拿大、N6A1V2
        • The Children's Asthma Clinic
  • 德国
      • Munchen、德国、80336
        • University of Munich Medizinischen Klinik Innenstadt
      • Tubingen、德国、72076
        • Universitats Kinderklinik Tubungen Wurzburg
      • Wurzburg、德国、97080
        • Universitats Kinderklinik Wurzburg
  • 比利时
      • Brussel、比利时、1090
        • UZ Brussel Laarbeeklan 101
      • Leuven、比利时、3000
        • Uz Gasthuisberg
    • Antwerpen
      • Edegem、Antwerpen、比利时、2650
        • Pediatrics Respiratory Medicine
    • Brussel
      • Bruxelles、Brussel、比利时、1090
        • Hopital Universitaire Reine Fabiola
  • 法国
      • Paris、法国、75019
        • Hôpital Robert Debré
    • Cedex
      • Nantes、Cedex、法国、44093
        • Hôpital Mère-Enfant
    • Cedix
      • Le Chesnay、Cedix、法国、78157
        • Hôpital André Mignot
    • Lille
      • Lille CEDEX、Lille、法国、59037
        • Hôpital Jeanne de Flandre
    • Lyon
      • Bron Cedex、Lyon、法国、69677
        • Hopital Femme-Mere-Enfents
    • Strasbourg
      • Strasbourg CEDEX、Strasbourg、法国、67098
        • Hopital de Hautepierre
  • 美国
    • Arizona
      • Tucson、Arizona、美国、85724
        • University of Arizona
    • Connecticut
      • Hartford、Connecticut、美国、66106
        • Central Connecticut Cystic Fibrosis Center
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、美国、32207
        • Nemours Childrens Clinic
      • Miami、Florida、美国、33136
        • Batchelor Children's Research Institute - University of Miami
      • Orlando、Florida、美国、32801
        • Nemours Children's Clinic Orlando
    • Idaho
      • Idaho、Idaho、美国、83712
        • St Lukes CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Louisiana
      • Shreveport、Louisiana、美国、71130-3932
        • Louisiana State University Health Sciences Center
    • Maine
      • Portland、Maine、美国、4102
        • Maine Pediatric Specialty Group
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21287
        • John Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、62114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Columbia、Missouri、美国、65212
        • University of Missouri
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、美国、68198-5300
        • Nebraska Medical Center - Nebraska Regional CF Center
    • New York
      • Buffalo、New York、美国、14222
        • Women and Childrens Hospital of Buffalo
    • Ohio
      • Toledo、Ohio、美国、43606
        • The Toledo Hospital and Toledo Childrens Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、美国、73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19134
        • St Christopher's Hospital for Children
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • Medical University of SC
    • South Dakota
      • Sioux Falls、South Dakota、美国、57117
        • Sanford Children's Specialty Clinic
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、美国、38105
        • Le Bonheur Children's Medical Center
    • Texas
      • Austin、Texas、美国、78723
        • Children's Chest Associates of Austin
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio、Texas、美国、78212
        • Alamo Clinical Research Associates
      • San Antonio、Texas、美国、78229-3900
        • Christus Santa Rosa Children's Hospital Cystic Fibrosis Center
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、美国、23298
        • Virginia Commonwealth University
      • Richmond、Virginia、美国、23298
        • Pediatric Research, VCU Medical Centre
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、58103
        • University of Washington Medical Centre
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、美国、53972
        • University of Wisconsin
  • 荷兰
      • Amsterdam、荷兰、1100DD
        • Academic Medical Centre
  • 阿根廷
      • Buenos Aires、阿根廷、C1426AAL
        • Atencion Integral en Reumatologia (AIR)
      • Cordoba、阿根廷、5000
        • Clinica Universitaria Privada Reina Fabiola - Universidad Cotolica de Cordoba
      • Cordoba、阿根廷、5000
        • Hospital de Ninos del la Santisima Trinidad
    • Buenos Aires
      • Bahia Blanca、Buenos Aires、阿根廷、8000
        • Hospital Interzonal Dr Jose Penna Bahia Blanca
      • Caba、Buenos Aires、阿根廷、C1425EFD
        • Hospital de Ninos Dr Ricardo Gutierrez, Pediatria
      • Ciudad Autonoma、Buenos Aires、阿根廷、C1270AAN
        • Hospital Gral. de Ninos Pedro de Elizalde
      • La Plata、Buenos Aires、阿根廷、1900
        • Hospital de Ninos Superiora Sor Maria Ludovica de La Plata
    • Mendosa
      • Guaymallen、Mendosa、阿根廷、5519
        • Hospital Pediatrico Dr Humberto J Notti

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

6年 及以上 (成人、OLDER_ADULT、孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  1. 已根据当地法规给予参与本研究的书面知情同意书
  2. 确诊囊性纤维化（汗液氯化物阳性值 ≥ 60 mEq/L）和/或基因型有两个与 CF 一致的可识别突变，并伴有一个或多个与 CF 表型一致的临床特征）
  3. 年龄 > 6 岁
  4. FEV1 > 40 % 且 < 90% 预计值
  5. 能够执行测量肺功能所需的所有技术

排除标准：

  1. 研究人员、与本研究直接相关的现场人员或其直系亲属。 直系亲属被定义为配偶、父母、子女或兄弟姐妹，无论是生物学上还是合法上收养的。
  2. 被认为是“绝症”或有资格进行肺移植
  3. 做过肺移植
  4. 在访问 1 之前的 4 周内使用雾化高渗盐水
  5. 在入组前三个月内发生过严重咯血 (>60 mL)
  6. 入组前三个月内发生过心肌梗塞
  7. 入学前三个月内发生过脑血管意外
  8. 在入组前三个月内做过大眼科手术
  9. 在入学前三个月内做过腹部、胸部或脑部的大手术
  10. 患有已知的脑动脉瘤、主动脉瘤或腹动脉瘤
  11. 正在母乳喂养或怀孕，或计划在研究期间怀孕
  12. 使用不可靠的避孕方式（仅限有怀孕风险的女性受试者）
  13. 在访问 0 的同时或在 4 周内参加另一项药物研究
  14. 已知对甘露醇过敏
  15. 使用β受体阻滞剂
  16. 有不受控制的高血压 - 收缩压 > 190 和/或舒张压 > 100
  17. 具有研究者认为可能使受试者处于重大风险、可能混淆结果或可能严重干扰患者参与研究的状况或情况

  18. 成为“甘露醇耐受性测试阳性”

    -

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：平行线
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：A
积极治疗
药品：吸入甘露醇
400 mg BD 持续 26 + 26 周
PLACEBO_COMPARATOR：乙
药品：安慰剂对照
BD 26 周，然后在开放标签阶段吸入甘露醇 26 周

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
26 周内绝对 FEV1 相对于基线的变化
大体时间：26周
26 周内第一秒用力呼气量 (FEV1) 相对于基线的平均变化（在第 6、14 和 26 周测量） 26 周内相对于基线 FEV1 (mL) 的平均绝对变化（在第 6、14 和 26 周测量）将使用基于 REML（受限最大似然）的重复测量方法在两个治疗组之间进行比较。呈现的最小二乘均值是针对 6、14 和 26 周访问的平均变化。
26周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
26 周内 FEV1 相对于基线的变化 - Dornase 用户
大体时间：26周

在 dornase 使用者的子集中，将使用基于 REML（限制最大似然法）的重复测量来比较两个治疗组在 26 周内（在第 6、14 和 26 周测量）相对于基线 FEV1 (mL) 的平均绝对变化方法。 呈现的最小二乘均值是针对第 6、14 和 26 周访问的平均变化。

在 26 周内（在 6、14、26 周时测量）dornase 用户子集相对于基线的变化
26周
协议定义的肺部恶化率 (PDPE)
大体时间：26周
根据 Fuchs 标准 (1994)，使用静脉内抗生素治疗且具有至少 4 种体征和症状的恶化。 汇总表显示了 26 周治疗期间 0、1、2 和 3 个 PDPE 的数量。
26周
与协议定义的肺部恶化 (PDPE) 相关的住院治疗
大体时间：26周
汇总住院人数，然后分析每人的住院率。
26周
与 PDPE 相关的抗生素使用
大体时间：26周
总结 26 周期间每人的课程数量，然后分析每人的比率。
26周
26 周时预测的 FEV1 百分比的绝对变化
大体时间：26周
对于第 26 周缺失值的患者，使用 BOCF 预测的 FEV1 百分比在 26 周时相对于基线的变化
26周
26 周内 FVC 的变化 (mL)
大体时间：26周
26 周内用力肺活量 (FVC) 相对于基线的变化（在 6、14 和 26 周时测量）
26周
26 周内基线 FEF25-75 (mL/s) 的变化
大体时间：26周
在 25-75% 的用力肺活量 (FEF25-75) (mL/s) 下用力呼气流量相对于基线的变化在 26 周内平均（在 6,14 和 26 周测量） 在 26 周内相对于基线的平均绝对变化（在第 6、14 和 26 周测量）在两个治疗组之间使用基于 REML（限制最大似然）的重复测量方法进行比较。 呈现的最小二乘均值是针对第 6、14 和 26 周访问的平均变化。
26周
对首剂治疗的基线痰重量
大体时间：第一次试验治疗后最多 30 分钟
在研究治疗的第一剂给药期间和给药后 30 分钟收集痰液。
第一次试验治疗后最多 30 分钟

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Pharmaxis

合作者

ethica Clinical Research Inc.
Europe: KasaConsult bvba, Hoegaarden, Belgium
Argentina: Resolution Latin America; Buenos Aires, Argentina

调查人员

  • 首席研究员：Moira L Aitken, MD、University of Washington Medical Centre, Seattle WA

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2008年9月1日

初级完成 (实际的)

2010年4月1日

研究完成 (实际的)

2010年11月1日

研究注册日期

首次提交

2008年2月27日

首先提交符合 QC 标准的

2008年2月27日

首次发布 (估计)

2008年3月7日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2020年10月9日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2020年10月6日

最后验证

2020年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • DPM-CF-302

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