Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langvarig administration af inhaleret mannitol ved cystisk fibrose

6. oktober 2020 opdateret af: Pharmaxis

Langvarig administration af inhaleret mannitol i cystisk fibrose - et sikkerheds- og effektivitetsstudie

Formålet med denne undersøgelse er at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​26 ugers behandling med inhaleret mannitol hos personer med cystisk fibrose. Tidligere undersøgelser har vist forbedringer i lungefunktion, mucociliær clearance, ændringer i slimets fysiske egenskaber, 24 timers sputumvægt og livskvalitet. Resultaterne af denne undersøgelse skal yderligere undersøge og bekræfte disse resultater ud over at undersøge effekten på antibiotikabrug og brystinfektioner. Det antages, at inhaleret mannitol vil have gavnlige virkninger sammenlignet med en kontrolbehandling. En åben fase af 26 ugers varighed vil følge den blindede 26 ugers fase. I den åbne fase vil alle forsøgspersoner modtage aktiv behandling.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

318

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1426AAL
        • Atencion Integral en Reumatologia (AIR)
      • Cordoba, Argentina, 5000
        • Clinica Universitaria Privada Reina Fabiola - Universidad Cotolica de Cordoba
      • Cordoba, Argentina, 5000
        • Hospital de Ninos del la Santisima Trinidad
    • Buenos Aires
      • Bahia Blanca, Buenos Aires, Argentina, 8000
        • Hospital Interzonal Dr Jose Penna Bahia Blanca
      • Caba, Buenos Aires, Argentina, C1425EFD
        • Hospital de Ninos Dr Ricardo Gutierrez, Pediatria
      • Ciudad Autonoma, Buenos Aires, Argentina, C1270AAN
        • Hospital Gral. de Ninos Pedro de Elizalde
      • La Plata, Buenos Aires, Argentina, 1900
        • Hospital de Ninos Superiora Sor Maria Ludovica de La Plata
    • Mendosa
      • Guaymallen, Mendosa, Argentina, 5519
        • Hospital Pediatrico Dr Humberto J Notti
  • Belgien
      • Brussel, Belgien, 1090
        • UZ Brussel Laarbeeklan 101
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Gasthuisberg
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgien, 2650
        • Pediatrics Respiratory Medicine
    • Brussel
      • Bruxelles, Brussel, Belgien, 1090
        • Hopital Universitaire Reine Fabiola
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N4N1
        • Foothills Medical Center
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H3A7
        • QEII Health Sciences Center
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A1V2
        • The Children's Asthma Clinic
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85724
        • University of Arizona
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 66106
        • Central Connecticut Cystic Fibrosis Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
        • Nemours Childrens Clinic
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Batchelor Children's Research Institute - University of Miami
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32801
        • Nemours Children's Clinic Orlando
    • Idaho
      • Idaho, Idaho, Forenede Stater, 83712
        • St Lukes CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Forenede Stater, 71130-3932
        • Louisiana State University Health Sciences Center
    • Maine
      • Portland, Maine, Forenede Stater, 4102
        • Maine Pediatric Specialty Group
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • John Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 62114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forenede Stater, 65212
        • University of Missouri
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198-5300
        • Nebraska Medical Center - Nebraska Regional CF Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14222
        • Women and Childrens Hospital of Buffalo
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Forenede Stater, 43606
        • The Toledo Hospital and Toledo Childrens Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19134
        • St Christopher's Hospital for Children
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University Of SC
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forenede Stater, 57117
        • Sanford Children's Specialty Clinic
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • Le Bonheur Children's Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
        • Children's Chest Associates of Austin
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78212
        • Alamo Clinical Research Associates
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229-3900
        • Christus Santa Rosa Children's Hospital Cystic Fibrosis Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Pediatric Research, VCU Medical Centre
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 58103
        • University of Washington Medical Centre
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53972
        • University of Wisconsin
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75019
        • Hopital Robert Debre
    • Cedex
      • Nantes, Cedex, Frankrig, 44093
        • Hôpital Mère-Enfant
    • Cedix
      • Le Chesnay, Cedix, Frankrig, 78157
        • Hôpital André Mignot
    • Lille
      • Lille CEDEX, Lille, Frankrig, 59037
        • Hôpital Jeanne de Flandre
    • Lyon
      • Bron Cedex, Lyon, Frankrig, 69677
        • Hopital Femme-Mere-Enfents
    • Strasbourg
      • Strasbourg CEDEX, Strasbourg, Frankrig, 67098
        • Hôpital de Hautepierre
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1100DD
        • Academic Medical Centre
  • Tyskland
      • Munchen, Tyskland, 80336
        • University of Munich Medizinischen Klinik Innenstadt
      • Tubingen, Tyskland, 72076
        • Universitats Kinderklinik Tubungen Wurzburg
      • Wurzburg, Tyskland, 97080
        • Universitats Kinderklinik Wurzburg

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Har givet skriftligt informeret samtykke til at deltage i denne undersøgelse i overensstemmelse med lokale regler
  2. Har en bekræftet diagnose af cystisk fibrose (positiv svedkloridværdi ≥ 60 mEq/L) og/eller genotype med to identificerbare mutationer i overensstemmelse med CF, ledsaget af et eller flere kliniske træk, der stemmer overens med CF-fænotypen)
  3. Være > 6 år gammel
  4. Har FEV1 >40 % og < 90 % forudsagt
  5. Kunne udføre alle de nødvendige teknikker til at måle lungefunktionen

Ekskluderingskriterier:

  1. Efterforskere, personale på stedet, der er direkte tilknyttet denne undersøgelse, eller deres nærmeste familier. Nærmeste familie defineres som en ægtefælle, forælder, barn eller søskende, uanset om det er biologisk eller lovligt adopteret.
  2. Opfattes som "uhelbredeligt syg" eller berettiget til lungetransplantation
  3. Har fået en lungetransplantation
  4. Brug forstøvet hypertonisk saltvand i de 4 uger før besøg 1
  5. Har haft en signifikant episode af hæmotyse (>60 ml) i de tre måneder før indskrivning
  6. Har haft et myokardieinfarkt i de tre måneder før indskrivning
  7. Har haft en cerebral vaskulær ulykke i de tre måneder før indskrivningen
  8. Har fået foretaget en større øjenoperation i de tre måneder før indskrivningen
  9. Har fået foretaget en større abdominal-, bryst- eller hjerneoperation i de tre måneder før indskrivningen
  10. Har en kendt cerebral, aorta eller abdominal aneurisme
  11. Være ammende eller gravid, eller planlægge at blive gravid, mens du er i undersøgelsen
  12. Brug en upålidelig form for prævention (kun kvindelige forsøgspersoner med risiko for graviditet)
  13. Deltage i et andet undersøgende lægemiddelstudie parallelt med eller inden for 4 uger efter besøg 0
  14. Har en kendt allergi over for mannitol
  15. Brug betablokkere
  16. Har ukontrolleret hypertension - systolisk blodtryk > 190 og/eller diastolisk blodtryk > 100
  17. Har en tilstand eller er i en situation, som efter efterforskerens mening kan sætte forsøgspersonen i betydelig risiko, kan forvirre resultater eller kan forstyrre patientens deltagelse i undersøgelsen væsentligt.

  18. Vær 'Mannitol Tolerance Test positiv'

    -

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: FIDOBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: EN
aktiv behandling
Medicin: inhaleret mannitol
400 mg BD i 26 + 26 uger
PLACEBO_COMPARATOR: B
Medicin: Placebo komparator
BD i 26 uger efterfulgt af 26 uger med inhaleret mannitol i den åbne fase

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i absolut FEV1 fra baseline over 26 uger
Tidsramme: 26 uger
Ændring fra baseline i forceret eksspiratorisk volumen efter et sekund (FEV1) i gennemsnit over 26 uger (målt ved 6, 14 og 26 uger) Den gennemsnitlige absolutte ændring fra baseline FEV1 (ml) over 26 uger (målt ved uge 6, 14 og 26) vil blive sammenlignet mellem de to behandlingsgrupper med en REML (restricted maximum likelihood)-baseret tilgang til gentagne målinger. Mindste kvadratiske gennemsnit er for den gennemsnitlige ændring over de 6, 14 og 26 ugers besøg.
26 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i FEV1 fra baseline over 26 uger - Dornase-brugere
Tidsramme: 26 uger

I undergruppen af ​​dornase-brugere vil den gennemsnitlige absolutte ændring fra baseline FEV1 (mL) i gennemsnit over 26 uger (målt i uge 6, 14 og 26) blive sammenlignet mellem de to behandlingsgrupper med en REML (restricted maximum likelihood) baseret gentagne målinger nærme sig. Mindste kvadratiske gennemsnit er for den gennemsnitlige ændring over de 6, 14 og 26 ugers besøg.

Ændring fra baseline over 26 uger (målt ved 6, 14, 26 uger) i undergruppe af dornase-brugere
26 uger
Rate of Protocol Defined Pulmonary Exacerbations (PDPE)
Tidsramme: 26 uger
Eksacerbationer behandlet med IV antibiotika og med mindst 4 tegn og symptomer i henhold til Fuchs kriterier (1994). Oversigtstabel viser antallet med 0, 1,2 og 3 PDPE'er i løbet af den 26 ugers behandlingsperiode.
26 uger
Hospitalsindlæggelser forbundet med protokoldefinerede pulmonale eksacerbationer (PDPE'er)
Tidsramme: 26 uger
Antallet af indlæggelser opsummeres, og derefter analyseres satsen pr. person.
26 uger
Antibiotikabrug i forbindelse med PDPE'er
Tidsramme: 26 uger
Antallet af kurser pr. person i den 26-ugers periode er opsummeret og derefter raten pr. person analyseret.
26 uger
Absolut ændring i FEV1 procent forudsagt efter 26 uger
Tidsramme: 26 uger
Ændring fra baseline ved 26 uger i FEV1 procent forudsagt med BOCF for dem med manglende værdier i uge 26
26 uger
Ændring i FVC (mL) over 26 uger
Tidsramme: 26 uger
Ændring fra baseline i forceret vitalkapacitet (FVC) over 26 uger (målt ved 6, 14 og 26 uger)
26 uger
Ændring fra baseline FEF25-75 (ml/s) over 26 uger
Tidsramme: 26 uger
Ændring fra baseline i forceret ekspiratorisk flow ved 25-75 % af forceret vitalkapacitet (FEF25-75) (mL/s) i gennemsnit over 26 uger (målt ved 6,14 og 26 uger) Den gennemsnitlige absolutte ændring fra baseline over 26 uger ( målt i uge 6, 14 og 26) blev sammenlignet mellem de to behandlingsgrupper med en REML (restricted maximum likelihood)-baseret tilgang til gentagne foranstaltninger. Mindste kvadratiske gennemsnit er for den gennemsnitlige ændring over de 6, 14 og 26 ugers besøg.
26 uger
Sputumvægt ved baseline som svar på første dosis af behandlingen
Tidsramme: op til 30 minutter efter første dosis af forsøgsbehandling
Sputum blev opsamlet under og i 30 minutter efter indgivelsen af ​​den første dosis af undersøgelsesbehandlingen.
op til 30 minutter efter første dosis af forsøgsbehandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pharmaxis

Samarbejdspartnere

ethica Clinical Research Inc.
Europe: KasaConsult bvba, Hoegaarden, Belgium
Argentina: Resolution Latin America; Buenos Aires, Argentina

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Moira L Aitken, MD, University of Washington Medical Centre, Seattle WA

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2008

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. april 2010

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. november 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. februar 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. februar 2008

Først opslået (SKØN)

7. marts 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

9. oktober 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. oktober 2020

Sidst verificeret

1. oktober 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DPM-CF-302

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med inhaleret mannitol

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner