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Administração a longo prazo de manitol inalatório na fibrose cística

6 de outubro de 2020 atualizado por: Pharmaxis

Administração a longo prazo de manitol inalado na fibrose cística - um estudo de segurança e eficácia

O objetivo deste estudo é examinar a eficácia e segurança de 26 semanas de tratamento com manitol inalado em indivíduos com fibrose cística. Estudos anteriores demonstraram melhorias na função pulmonar, depuração mucociliar, alterações nas propriedades físicas do muco, peso do escarro de 24 horas e qualidade de vida. Os resultados deste estudo são para investigar e confirmar essas descobertas, além de examinar o efeito no uso de antibióticos e infecções pulmonares. Supõe-se que o manitol inalado terá efeitos benéficos em comparação com um tratamento de controle. Uma fase aberta de 26 semanas de duração seguirá a fase cega de 26 semanas. Durante a fase aberta, todos os indivíduos receberão tratamento ativo.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

318

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Munchen, Alemanha, 80336
        • University of Munich Medizinischen Klinik Innenstadt
      • Tubingen, Alemanha, 72076
        • Universitats Kinderklinik Tubungen Wurzburg
      • Wurzburg, Alemanha, 97080
        • Universitats Kinderklinik Wurzburg
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1426AAL
        • Atencion Integral en Reumatologia (AIR)
      • Cordoba, Argentina, 5000
        • Clinica Universitaria Privada Reina Fabiola - Universidad Cotolica de Cordoba
      • Cordoba, Argentina, 5000
        • Hospital de Ninos del la Santisima Trinidad
    • Buenos Aires
      • Bahia Blanca, Buenos Aires, Argentina, 8000
        • Hospital Interzonal Dr Jose Penna Bahia Blanca
      • Caba, Buenos Aires, Argentina, C1425EFD
        • Hospital de Ninos Dr Ricardo Gutierrez, Pediatria
      • Ciudad Autonoma, Buenos Aires, Argentina, C1270AAN
        • Hospital Gral. de Ninos Pedro de Elizalde
      • La Plata, Buenos Aires, Argentina, 1900
        • Hospital de Ninos Superiora Sor Maria Ludovica de La Plata
    • Mendosa
      • Guaymallen, Mendosa, Argentina, 5519
        • Hospital Pediatrico Dr Humberto J Notti
  • Bélgica
      • Brussel, Bélgica, 1090
        • UZ Brussel Laarbeeklan 101
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • UZ Gasthuisberg
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Bélgica, 2650
        • Pediatrics Respiratory Medicine
    • Brussel
      • Bruxelles, Brussel, Bélgica, 1090
        • Hopital Universitaire Reine Fabiola
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T2N4N1
        • Foothills Medical Center
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3H3A7
        • QEII Health Sciences Center
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A1V2
        • The Children's Asthma Clinic
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
        • University of Arizona
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 66106
        • Central Connecticut Cystic Fibrosis Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Nemours Childrens Clinic
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Batchelor Children's Research Institute - University of Miami
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32801
        • Nemours Children's Clinic Orlando
    • Idaho
      • Idaho, Idaho, Estados Unidos, 83712
        • St Lukes CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Estados Unidos, 71130-3932
        • Louisiana State University Health Sciences Center
    • Maine
      • Portland, Maine, Estados Unidos, 4102
        • Maine Pediatric Specialty Group
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • John Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 62114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65212
        • University of Missouri
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198-5300
        • Nebraska Medical Center - Nebraska Regional CF Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14222
        • Women and Childrens Hospital of Buffalo
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43606
        • The Toledo Hospital and Toledo Childrens Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19134
        • St Christopher's Hospital for Children
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University Of SC
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Estados Unidos, 57117
        • Sanford Children's Specialty Clinic
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • Le Bonheur Children's Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Children's Chest Associates of Austin
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78212
        • Alamo Clinical Research Associates
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229-3900
        • Christus Santa Rosa Children's Hospital Cystic Fibrosis Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Virginia Commonwealth University
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Pediatric Research, VCU Medical Centre
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 58103
        • University of Washington Medical Centre
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53972
        • University of Wisconsin
  • França
      • Paris, França, 75019
        • Hopital Robert Debre
    • Cedex
      • Nantes, Cedex, França, 44093
        • Hôpital Mère-Enfant
    • Cedix
      • Le Chesnay, Cedix, França, 78157
        • Hôpital André Mignot
    • Lille
      • Lille CEDEX, Lille, França, 59037
        • Hôpital Jeanne de Flandre
    • Lyon
      • Bron Cedex, Lyon, França, 69677
        • Hopital Femme-Mere-Enfents
    • Strasbourg
      • Strasbourg CEDEX, Strasbourg, França, 67098
        • Hôpital de Hautepierre
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda, 1100DD
        • Academic Medical Centre

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Ter dado consentimento informado por escrito para participar deste estudo de acordo com os regulamentos locais
  2. Ter um diagnóstico confirmado de fibrose cística (valor positivo de cloreto no suor ≥ 60 mEq/L) e/ou genótipo com duas mutações identificáveis ​​consistentes com FC, acompanhadas por uma ou mais características clínicas consistentes com o fenótipo FC)
  3. Ter idade > 6 anos
  4. Ter VEF1 >40% e <90% do previsto
  5. Ser capaz de realizar todas as técnicas necessárias para medir a função pulmonar

Critério de exclusão:

  1. Investigadores, pessoal do local diretamente afiliado a este estudo ou seus familiares imediatos. Família imediata é definida como cônjuge, pai, filho ou irmão, seja biológico ou legalmente adotado.
  2. Ser considerado "doente terminal" ou elegível para transplante de pulmão
  3. Ter feito um transplante de pulmão
  4. Estar usando solução salina hipertônica nebulizada nas 4 semanas anteriores à visita 1
  5. Tiveram um episódio significativo de hemoptise (> 60 mL) nos três meses anteriores à inscrição
  6. Tiveram um infarto do miocárdio nos três meses anteriores à inscrição
  7. Ter sofrido um acidente vascular cerebral nos três meses anteriores à inscrição
  8. Ter feito cirurgia ocular de grande porte nos três meses anteriores à inscrição
  9. Ter feito uma grande cirurgia abdominal, torácica ou cerebral nos três meses anteriores à inscrição
  10. Tem um aneurisma cerebral, aórtico ou abdominal conhecido
  11. Estar amamentando ou grávida, ou planeja engravidar durante o estudo
  12. Estar usando uma forma não confiável de contracepção (somente mulheres em risco de gravidez)
  13. Estar participando de outro estudo investigativo de drogas, paralelamente ou dentro de 4 semanas após a visita 0
  14. Tem uma alergia conhecida ao manitol
  15. Estar usando betabloqueadores
  16. Ter hipertensão não controlada - PA sistólica > 190 e/ou PA diastólica > 100
  17. Ter uma condição ou estar em uma situação que, na opinião do investigador, possa colocar o sujeito em risco significativo, confundir os resultados ou interferir significativamente na participação do paciente no estudo

  18. Ser 'Teste de Tolerância ao Manitol positivo'

    -

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: RANDOMIZADO
  • Modelo Intervencional: PARALELO
  • Mascaramento: QUADRUPLICAR

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: A
tratamento ativo
Medicamento: manitol inalado
400 mg BD por 26 + 26 semanas
PLACEBO_COMPARATOR: B
Medicamento: Comparador de placebo
BD por 26 semanas seguido por 26 semanas de manitol inalado na fase aberta

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança no FEV1 absoluto desde a linha de base ao longo de 26 semanas
Prazo: 26 semanas
Alteração da linha de base no volume expiratório forçado em um segundo (FEV1) em média ao longo de 26 semanas (medida em 6,14 e 26 semanas) A alteração média absoluta da linha de base FEV1 (mL) ao longo de 26 semanas (medida na semana 6, 14 e 26) serão comparados entre os dois grupos de tratamento com uma abordagem de medidas repetidas baseada em REML (verossimilhança máxima restrita). As médias dos mínimos quadrados apresentadas são para a mudança média ao longo das visitas de 6, 14 e 26 semanas.
26 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração no FEV1 desde a linha de base ao longo de 26 semanas - Usuários de Dornase
Prazo: 26 semanas

No subconjunto de usuários de dornase, a alteração absoluta média do FEV1 (mL) basal calculado em média ao longo de 26 semanas (medido nas semanas 6, 14 e 26) será comparada entre os dois grupos de tratamento com medidas repetidas baseadas em REML (verossimilhança máxima restrita). abordagem. As médias dos mínimos quadrados apresentadas são para a mudança média nas visitas de 6, 14 e 26 semanas.

Mudança da linha de base ao longo de 26 semanas (medida em 6,14, 26 semanas) no subconjunto de usuários de dornase
26 semanas
Taxa de Exacerbações Pulmonares Definidas pelo Protocolo (PDPE)
Prazo: 26 semanas
Exacerbações tratadas com antibióticos IV e com pelo menos 4 sinais e sintomas de acordo com os critérios de Fuchs (1994). A tabela de resumo apresenta o número com 0, 1,2 e 3 PDPEs durante o período de tratamento de 26 semanas.
26 semanas
Hospitalizações Associadas a Exacerbações Pulmonares Definidas por Protocolo (PDPEs)
Prazo: 26 semanas
O número de internações é resumido e, em seguida, a taxa por pessoa é analisada.
26 semanas
Uso de Antibióticos Associado a PDPEs
Prazo: 26 semanas
O número de cursos por pessoa no período de 26 semanas é resumido e, em seguida, a taxa por pessoa analisada.
26 semanas
Alteração absoluta no percentual de FEV1 previsto em 26 semanas
Prazo: 26 semanas
Mudança da linha de base em 26 semanas no percentual de VEF1 previsto com BOCF para aqueles com valores ausentes na semana 26
26 semanas
Alteração na CVF (mL) ao longo de 26 semanas
Prazo: 26 semanas
Mudança da linha de base na capacidade vital forçada (FVC) ao longo de 26 semanas (medida em 6,14 e 26 semanas)
26 semanas
Mudança desde a linha de base FEF25-75 (mL/s) ao longo de 26 semanas
Prazo: 26 semanas
Mudança da linha de base no fluxo expiratório forçado em 25-75% da capacidade vital forçada (FEF25-75) (mL/s) em média ao longo de 26 semanas (medida em 6,14 e 26 semanas) A mudança absoluta média da linha de base ao longo de 26 semanas ( medido na semana 6, 14 e 26) foi comparado entre os dois grupos de tratamento com uma abordagem de medidas repetidas baseada em REML (máxima verossimilhança restrita). As médias dos mínimos quadrados apresentadas são para a mudança média nas visitas de 6, 14 e 26 semanas.
26 semanas
Peso do escarro na linha de base em resposta à primeira dose de tratamento
Prazo: até 30 minutos após a primeira dose do tratamento experimental
O escarro foi coletado durante e por 30 minutos após a administração da primeira dose do tratamento do estudo.
até 30 minutos após a primeira dose do tratamento experimental

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Pharmaxis

Colaboradores

ethica Clinical Research Inc.
Europe: KasaConsult bvba, Hoegaarden, Belgium
Argentina: Resolution Latin America; Buenos Aires, Argentina

Investigadores

  • Investigador principal: Moira L Aitken, MD, University of Washington Medical Centre, Seattle WA

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de setembro de 2008

Conclusão Primária (REAL)

1 de abril de 2010

Conclusão do estudo (REAL)

1 de novembro de 2010

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

27 de fevereiro de 2008

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

27 de fevereiro de 2008

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

7 de março de 2008

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

9 de outubro de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

6 de outubro de 2020

Última verificação

1 de outubro de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • DPM-CF-302

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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