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Somministrazione a lungo termine di mannitolo per via inalatoria nella fibrosi cistica

6 ottobre 2020 aggiornato da: Pharmaxis

Somministrazione a lungo termine di mannitolo per via inalatoria nella fibrosi cistica: uno studio sulla sicurezza e l'efficacia

Lo scopo di questo studio è esaminare l'efficacia e la sicurezza del trattamento di 26 settimane con mannitolo per via inalatoria in soggetti con fibrosi cistica. Precedenti studi hanno dimostrato miglioramenti nella funzionalità polmonare, nella clearance mucociliare, nei cambiamenti nelle proprietà fisiche del muco, nel peso dell'espettorato nelle 24 ore e nella qualità della vita. I risultati di questo studio intendono approfondire e confermare questi risultati oltre a esaminare l'effetto sull'uso di antibiotici e sulle infezioni polmonari. Si ipotizza che il mannitolo inalato abbia effetti benefici rispetto a un trattamento di controllo. Una fase in aperto della durata di 26 settimane seguirà la fase in cieco di 26 settimane. Durante la fase in aperto tutti i soggetti riceveranno un trattamento attivo.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Fibrosi cistica

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

318

Fase

Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

Argentina
- - Buenos Aires, Argentina, C1426AAL
    - Atencion Integral en Reumatologia (AIR)
  - Cordoba, Argentina, 5000
    - Clinica Universitaria Privada Reina Fabiola - Universidad Cotolica de Cordoba
  - Cordoba, Argentina, 5000
    - Hospital de Ninos del la Santisima Trinidad
- Buenos Aires
  - Bahia Blanca, Buenos Aires, Argentina, 8000
    - Hospital Interzonal Dr Jose Penna Bahia Blanca
  - Caba, Buenos Aires, Argentina, C1425EFD
    - Hospital de Ninos Dr Ricardo Gutierrez, Pediatria
  - Ciudad Autonoma, Buenos Aires, Argentina, C1270AAN
    - Hospital Gral. de Ninos Pedro de Elizalde
  - La Plata, Buenos Aires, Argentina, 1900
    - Hospital de Ninos Superiora Sor Maria Ludovica de La Plata
- Mendosa
  - Guaymallen, Mendosa, Argentina, 5519
    - Hospital Pediatrico Dr Humberto J Notti
Belgio
- - Brussel, Belgio, 1090
    - UZ Brussel Laarbeeklan 101
  - Leuven, Belgio, 3000
    - UZ Gasthuisberg
- Antwerpen
  - Edegem, Antwerpen, Belgio, 2650
    - Pediatrics Respiratory Medicine
- Brussel
  - Bruxelles, Brussel, Belgio, 1090
    - Hopital Universitaire Reine Fabiola
Canada
- Alberta
  - Calgary, Alberta, Canada, T2N4N1
    - Foothills Medical Center
- Nova Scotia
  - Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H3A7
    - QEII Health Sciences Center
- Ontario
  - London, Ontario, Canada, N6A1V2
    - The Children's Asthma Clinic
Francia
- - Paris, Francia, 75019
    - Hopital Robert Debre
- Cedex
  - Nantes, Cedex, Francia, 44093
    - Hôpital Mère-Enfant
- Cedix
  - Le Chesnay, Cedix, Francia, 78157
    - Hôpital André Mignot
- Lille
  - Lille CEDEX, Lille, Francia, 59037
    - Hôpital Jeanne de Flandre
- Lyon
  - Bron Cedex, Lyon, Francia, 69677
    - Hopital Femme-Mere-Enfents
- Strasbourg
  - Strasbourg CEDEX, Strasbourg, Francia, 67098
    - Hôpital de Hautepierre
Germania
- - Munchen, Germania, 80336
    - University of Munich Medizinischen Klinik Innenstadt
  - Tubingen, Germania, 72076
    - Universitats Kinderklinik Tubungen Wurzburg
  - Wurzburg, Germania, 97080
    - Universitats Kinderklinik Wurzburg
Olanda
- - Amsterdam, Olanda, 1100DD
    - Academic Medical Centre
Stati Uniti
- Arizona
  - Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724
    - University of Arizona
- Connecticut
  - Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 66106
    - Central Connecticut Cystic Fibrosis Center
- Florida
  - Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
    - Nemours Childrens Clinic
  - Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
    - Batchelor Children's Research Institute - University of Miami
  - Orlando, Florida, Stati Uniti, 32801
    - Nemours Children's Clinic Orlando
- Idaho
  - Idaho, Idaho, Stati Uniti, 83712
    - St Lukes CF Center of Idaho
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
    - Northwestern Memorial Hospital
- Louisiana
  - Shreveport, Louisiana, Stati Uniti, 71130-3932
    - Louisiana State University Health Sciences Center
- Maine
  - Portland, Maine, Stati Uniti, 4102
    - Maine Pediatric Specialty Group
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
    - John Hopkins
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 62114
    - Massachusetts General Hospital
- Missouri
  - Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65212
    - University of Missouri
- Nebraska
  - Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198-5300
    - Nebraska Medical Center - Nebraska Regional CF Center
- New York
  - Buffalo, New York, Stati Uniti, 14222
    - Women and Childrens Hospital of Buffalo
- Ohio
  - Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43606
    - The Toledo Hospital and Toledo Childrens Hospital
- Oklahoma
  - Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
    - University of Oklahoma Health Sciences Center
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19134
    - St Christopher's Hospital for Children
- South Carolina
  - Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
    - Medical University Of SC
- South Dakota
  - Sioux Falls, South Dakota, Stati Uniti, 57117
    - Sanford Children's Specialty Clinic
- Tennessee
  - Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
    - Le Bonheur Children's Medical Center
- Texas
  - Austin, Texas, Stati Uniti, 78723
    - Children's Chest Associates of Austin
  - Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
    - Baylor College of Medicine
  - San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78212
    - Alamo Clinical Research Associates
  - San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229-3900
    - Christus Santa Rosa Children's Hospital Cystic Fibrosis Center
- Virginia
  - Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
    - Virginia Commonwealth University
  - Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
    - Pediatric Research, VCU Medical Centre
- Washington
  - Seattle, Washington, Stati Uniti, 58103
    - University of Washington Medical Centre
- Wisconsin
  - Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53972
    - University of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

6 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

Avere dato il consenso informato scritto a partecipare a questo studio in conformità con le normative locali
Avere una diagnosi confermata di fibrosi cistica (valore positivo del cloruro nel sudore ≥ 60 mEq/L) e/o genotipo con due mutazioni identificabili coerenti con CF, accompagnate da una o più caratteristiche cliniche coerenti con il fenotipo CF)
Avere un'età > 6 anni
Avere FEV1 >40% e <90% del predetto
Essere in grado di eseguire tutte le tecniche necessarie per misurare la funzionalità polmonare

Criteri di esclusione:

Investigatori, personale del sito direttamente affiliato a questo studio o loro parenti stretti. Per parentela diretta si intende un coniuge, un genitore, un figlio o un fratello, adottato biologicamente o legalmente.
Essere considerato "malato terminale" o idoneo al trapianto di polmone
Ho avuto un trapianto di polmone
Utilizzare soluzione salina ipertonica nebulizzata nelle 4 settimane precedenti la visita 1
Aver avuto un episodio significativo di emottisi (>60 ml) nei tre mesi precedenti l'arruolamento
Hanno avuto un infarto del miocardio nei tre mesi precedenti l'arruolamento
Hanno avuto un incidente vascolare cerebrale nei tre mesi precedenti l'arruolamento
- Hanno subito un intervento chirurgico oculare maggiore nei tre mesi precedenti l'arruolamento
Hanno subito un intervento chirurgico importante all'addome, al torace o al cervello nei tre mesi precedenti l'arruolamento
Avere un noto aneurisma cerebrale, aortico o addominale
Essere in allattamento o incinta o pianificare una gravidanza durante lo studio
Utilizzare una forma di contraccezione inaffidabile (solo soggetti di sesso femminile a rischio di gravidanza)
Partecipare a un altro studio sperimentale sui farmaci, in parallelo o entro 4 settimane dalla visita 0
Avere un'allergia nota al mannitolo
Usa i beta-bloccanti
Avere ipertensione incontrollata - PA sistolica > 190 e/o PA diastolica > 100
Avere una condizione o trovarsi in una situazione che, secondo l'opinione dello sperimentatore, può mettere il soggetto a rischio significativo, può confondere i risultati o può interferire in modo significativo con la partecipazione del paziente allo studio
Essere "Test di tolleranza al mannitolo positivo"
-

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Scopo principale: TRATTAMENTO
Assegnazione: RANDOMIZZATO
Modello interventistico: PARALLELO
Mascheramento: QUADRUPLICARE

Numero di armi

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm	Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: UN trattamento attivo	Droga: mannitolo inalato 400 mg BD per 26 + 26 settimane
PLACEBO_COMPARATORE: B	Droga: Comparatore placebo BD per 26 settimane seguite da 26 settimane di mannitolo inalato nella fase in aperto

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato	Misura Descrizione	Lasso di tempo
Variazione del FEV1 assoluto rispetto al basale nell'arco di 26 settimane Lasso di tempo: 26 settimane	Variazione rispetto al basale del volume espiratorio forzato in un secondo (FEV1) in media su 26 settimane (misurata a 6, 14 e 26 settimane) La variazione assoluta media rispetto al basale di FEV1 (mL) in 26 settimane (misurata a 6, 14 e 26 settimane) sarà confrontato tra i due gruppi di trattamento con un approccio di misure ripetute basato su REML (massima verosimiglianza ristretta). Le medie dei minimi quadrati presentate si riferiscono alla variazione media durante le visite di 6, 14 e 26 settimane.	26 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato	Misura Descrizione	Lasso di tempo
Variazione del FEV1 rispetto al basale nell'arco di 26 settimane - Utenti Dornase Lasso di tempo: 26 settimane	Nel sottogruppo di utilizzatori di dornase, la variazione media assoluta dal basale del FEV1 (mL) calcolata su 26 settimane (misurata alla settimana 6, 14 e 26) sarà confrontata tra i due gruppi di trattamento con misurazioni ripetute basate su REML (massima probabilità limitata) approccio. Le medie dei minimi quadrati presentate si riferiscono alla variazione media durante le visite di 6, 14 e 26 settimane. Variazione rispetto al basale in 26 settimane (misurata a 6, 14, 26 settimane) nel sottogruppo di utilizzatori di dornase	26 settimane
Tasso di riacutizzazioni polmonari definite dal protocollo (PDPE) Lasso di tempo: 26 settimane	Riacutizzazioni trattate con antibiotici EV e con almeno 4 segni e sintomi secondo i criteri di Fuchs (1994). La tabella riassuntiva presenta il numero con 0, 1, 2 e 3 PDPE durante il periodo di trattamento di 26 settimane.	26 settimane
Ricoveri associati a riacutizzazioni polmonari definite dal protocollo (PDPE) Lasso di tempo: 26 settimane	Viene riassunto il numero di ricoveri e quindi viene analizzato il tasso per persona.	26 settimane
Uso di antibiotici associato a PDPE Lasso di tempo: 26 settimane	Viene riassunto il numero di corsi per persona nel periodo di 26 settimane e quindi analizzato il tasso per persona.	26 settimane
Variazione assoluta della percentuale di FEV1 prevista a 26 settimane Lasso di tempo: 26 settimane	Variazione rispetto al basale a 26 settimane nella percentuale di FEV1 prevista con BOCF per quelli con valori mancanti alla settimana 26	26 settimane
Variazione di FVC (mL) nell'arco di 26 settimane Lasso di tempo: 26 settimane	Variazione rispetto al basale della capacità vitale forzata (FVC) nell'arco di 26 settimane (misurata a 6, 14 e 26 settimane)	26 settimane
Variazione rispetto al basale FEF25-75 (mL/s) in 26 settimane Lasso di tempo: 26 settimane	Variazione rispetto al basale del flusso espiratorio forzato al 25-75% della capacità vitale forzata (FEF25-75) (mL/s) in media su 26 settimane (misurata a 6, 14 e 26 settimane) La variazione assoluta media rispetto al basale in 26 settimane ( misurato alla settimana 6, 14 e 26) è stato confrontato tra i due gruppi di trattamento con un approccio a misure ripetute basato su REML (massima verosimiglianza limitata). Le medie dei minimi quadrati presentate si riferiscono alla variazione media durante le visite di 6, 14 e 26 settimane.	26 settimane
Peso dell'espettorato al basale in risposta alla prima dose di trattamento Lasso di tempo: fino a 30 minuti dopo la prima dose del trattamento di prova	L'espettorato è stato raccolto durante e per 30 minuti dopo la somministrazione della prima dose del trattamento in studio.	fino a 30 minuti dopo la prima dose del trattamento di prova

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pharmaxis

Collaboratori

ethica Clinical Research Inc.

Europe: KasaConsult bvba, Hoegaarden, Belgium

Argentina: Resolution Latin America; Buenos Aires, Argentina

Investigatori

Investigatore principale: Moira L Aitken, MD, University of Washington Medical Centre, Seattle WA

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 settembre 2008

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 aprile 2010

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 novembre 2010

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 febbraio 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 febbraio 2008

Primo Inserito (STIMA)

7 marzo 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

9 ottobre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 ottobre 2020

Ultimo verificato

1 ottobre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

DPM-CF-302

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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