Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobé podávání inhalačního mannitolu u cystické fibrózy

6. října 2020 aktualizováno: Pharmaxis

Dlouhodobé podávání inhalačního mannitolu u cystické fibrózy – studie bezpečnosti a účinnosti

Účelem této studie je zkoumat účinnost a bezpečnost 26týdenní léčby inhalačním mannitolem u subjektů s cystickou fibrózou. Předchozí studie prokázaly zlepšení funkce plic, mukociliární clearance, změny fyzikálních vlastností hlenu, 24hodinové hmotnosti sputa a kvality života. Výsledky této studie mají dále prozkoumat a potvrdit tato zjištění a navíc zkoumat vliv na užívání antibiotik a infekce hrudníku. Předpokládá se, že inhalovaný mannitol bude mít příznivé účinky ve srovnání s kontrolní léčbou. Po zaslepené 26týdenní fázi bude následovat otevřená fáze v délce 26 týdnů. Během otevřené fáze budou všechny subjekty dostávat aktivní léčbu.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

318

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1426AAL
        • Atencion Integral en Reumatologia (AIR)
      • Cordoba, Argentina, 5000
        • Clinica Universitaria Privada Reina Fabiola - Universidad Cotolica de Cordoba
      • Cordoba, Argentina, 5000
        • Hospital de Ninos del la Santisima Trinidad
    • Buenos Aires
      • Bahia Blanca, Buenos Aires, Argentina, 8000
        • Hospital Interzonal Dr Jose Penna Bahia Blanca
      • Caba, Buenos Aires, Argentina, C1425EFD
        • Hospital de Ninos Dr Ricardo Gutierrez, Pediatria
      • Ciudad Autonoma, Buenos Aires, Argentina, C1270AAN
        • Hospital Gral. de Ninos Pedro de Elizalde
      • La Plata, Buenos Aires, Argentina, 1900
        • Hospital de Ninos Superiora Sor Maria Ludovica de La Plata
    • Mendosa
      • Guaymallen, Mendosa, Argentina, 5519
        • Hospital Pediatrico Dr Humberto J Notti
  • Belgie
      • Brussel, Belgie, 1090
        • UZ Brussel Laarbeeklan 101
      • Leuven, Belgie, 3000
        • Uz Gasthuisberg
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgie, 2650
        • Pediatrics Respiratory Medicine
    • Brussel
      • Bruxelles, Brussel, Belgie, 1090
        • Hopital Universitaire Reine Fabiola
  • Francie
      • Paris, Francie, 75019
        • Hôpital Robert Debré
    • Cedex
      • Nantes, Cedex, Francie, 44093
        • Hôpital Mère-Enfant
    • Cedix
      • Le Chesnay, Cedix, Francie, 78157
        • Hopital Andre Mignot
    • Lille
      • Lille CEDEX, Lille, Francie, 59037
        • Hôpital Jeanne de Flandre
    • Lyon
      • Bron Cedex, Lyon, Francie, 69677
        • Hopital Femme-Mere-Enfents
    • Strasbourg
      • Strasbourg CEDEX, Strasbourg, Francie, 67098
        • Hopital de Hautepierre
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1100DD
        • Academic Medical Centre
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N4N1
        • Foothills Medical Center
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H3A7
        • QEII Health Sciences Center
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A1V2
        • The Children's Asthma Clinic
  • Německo
      • Munchen, Německo, 80336
        • University of Munich Medizinischen Klinik Innenstadt
      • Tubingen, Německo, 72076
        • Universitats Kinderklinik Tubungen Wurzburg
      • Wurzburg, Německo, 97080
        • Universitats Kinderklinik Wurzburg
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Spojené státy, 85724
        • University of Arizona
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Spojené státy, 66106
        • Central Connecticut Cystic Fibrosis Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
        • Nemours Childrens Clinic
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Batchelor Children's Research Institute - University of Miami
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32801
        • Nemours Children's Clinic Orlando
    • Idaho
      • Idaho, Idaho, Spojené státy, 83712
        • St Lukes CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Spojené státy, 71130-3932
        • Louisiana State University Health Sciences Center
    • Maine
      • Portland, Maine, Spojené státy, 4102
        • Maine Pediatric Specialty Group
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • John Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 62114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Spojené státy, 65212
        • University of Missouri
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198-5300
        • Nebraska Medical Center - Nebraska Regional CF Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 14222
        • Women and Childrens Hospital of Buffalo
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Spojené státy, 43606
        • The Toledo Hospital and Toledo Childrens Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19134
        • St Christopher's Hospital for Children
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University Of SC
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Spojené státy, 57117
        • Sanford Children's Specialty Clinic
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • Le Bonheur Children's Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78723
        • Children's Chest Associates of Austin
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78212
        • Alamo Clinical Research Associates
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229-3900
        • Christus Santa Rosa Children's Hospital Cystic Fibrosis Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Virginia Commonwealth University
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Pediatric Research, VCU Medical Centre
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 58103
        • University of Washington Medical Centre
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53972
        • University of Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Poskytněte písemný informovaný souhlas s účastí na této studii v souladu s místními předpisy
  2. Mít potvrzenou diagnózu cystické fibrózy (pozitivní hodnota chloridů v potu ≥ 60 mEq/l) a/nebo genotyp se dvěma identifikovatelnými mutacemi v souladu s CF, doprovázenými jedním nebo více klinickými příznaky v souladu s fenotypem CF)
  3. Být starší než 6 let
  4. Mějte předpovězenou FEV1 >40 % a < 90 %.
  5. Umět provádět všechny techniky potřebné k měření funkce plic

Kritéria vyloučení:

  1. Vyšetřovatelé, pracovníci místa přímo přidružení k této studii nebo jejich nejbližší rodinní příslušníci. Nejbližší rodina je definována jako manžel, rodič, dítě nebo sourozenec, ať už biologicky nebo zákonně adoptovaný.
  2. Být považován za "nevyléčitelně nemocného" nebo způsobilého k transplantaci plic
  3. Podstoupili transplantaci plic
  4. Používejte nebulizovaný hypertonický fyziologický roztok během 4 týdnů před návštěvou 1
  5. Měli významnou epizodu hemoptýzy (> 60 ml) během tří měsíců před zařazením
  6. Měli jste infarkt myokardu během tří měsíců před zařazením
  7. Měli jste mozkovou cévní příhodu během tří měsíců před zařazením
  8. Během tří měsíců před zařazením jste podstoupili velkou oční operaci
  9. Během tří měsíců před zařazením jste prodělali velkou operaci břicha, hrudníku nebo mozku
  10. Máte známé aneuryzma mozku, aorty nebo břicha
  11. Být kojená nebo těhotná nebo plánovat těhotenství během studie
  12. Používat nespolehlivou formu antikoncepce (pouze ženy s rizikem těhotenství)
  13. Účastnit se jiné investigativní lékové studie souběžně s návštěvou 0 nebo do 4 týdnů od ní
  14. Máte známou alergii na mannitol
  15. Používejte betablokátory
  16. Máte nekontrolovanou hypertenzi - systolický TK > 190 a/nebo diastolický TK > 100
  17. Mít stav nebo být v situaci, která podle názoru zkoušejícího může subjekt vystavit významnému riziku, může zkreslit výsledky nebo může významně narušit účast pacienta ve studii

  18. Buďte „pozitivní test tolerance manitolu“

    -

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ČTYŘNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: A
aktivní léčba
Lék: inhaloval mannitol
400 mg BD po dobu 26 + 26 týdnů
PLACEBO_COMPARATOR: B
Lék: Srovnávač placeba
BD po dobu 26 týdnů a následně 26 týdnů inhalace mannitolu v otevřené fázi

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna absolutního FEV1 od výchozí hodnoty za 26 týdnů
Časové okno: 26 týdnů
Změna od výchozí hodnoty objemu usilovného výdechu za jednu sekundu (FEV1) v průměru za 26 týdnů (měřeno po 6, 14 a 26 týdnech) Průměrná absolutní změna od výchozí hodnoty FEV1 (ml) za 26 týdnů (měřeno v 6., 14. a 26. týdnu) budou porovnány mezi dvěma léčebnými skupinami pomocí přístupu opakovaných měření založených na REML (omezená maximální pravděpodobnost). Uvedené průměry nejmenších čtverců jsou pro průměrnou změnu během návštěv 6, 14 a 26 týdnů.
26 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna FEV1 od výchozí hodnoty za 26 týdnů – uživatelé Dornase
Časové okno: 26 týdnů

V podskupině uživatelů dornázy bude průměrná absolutní změna od výchozí hodnoty FEV1 (ml) v průměru za 26 týdnů (měřeno v týdnu 6, 14 a 26) porovnána mezi dvěma léčebnými skupinami s opakovanými měřeními založenými na REML (omezená maximální pravděpodobnost). přístup. Uvedené průměry nejmenších čtverců jsou pro průměrnou změnu během návštěv 6, 14 a 26 týdnů.

Změna od výchozí hodnoty za 26 týdnů (měřeno v 6, 14, 26 týdnech) u podskupiny uživatelů dornázy
26 týdnů
Četnost protokolem definovaných plicních exacerbací (PDPE)
Časové okno: 26 týdnů
Exacerbace léčené IV antibiotiky a s nejméně 4 příznaky a symptomy podle Fuchsových kritérií (1994). Souhrnná tabulka uvádí počet s 0, 1, 2 a 3 PDPE během 26týdenního léčebného období.
26 týdnů
Hospitalizace spojené s protokolem definovanými plicními exacerbacemi (PDPE)
Časové okno: 26 týdnů
Shrne se počet hospitalizací a následně se analyzuje sazba na osobu.
26 týdnů
Použití antibiotik spojené s PDPE
Časové okno: 26 týdnů
Je sumarizován počet kurzů na osobu v období 26 týdnů a následně je analyzována sazba na osobu.
26 týdnů
Absolutní změna v procentech FEV1 předpovídaná za 26 týdnů
Časové okno: 26 týdnů
Změna od výchozí hodnoty ve 26. týdnu v procentech FEV1 předpovězené pomocí BOCF pro osoby s chybějícími hodnotami v týdnu 26
26 týdnů
Změna FVC (ml) za 26 týdnů
Časové okno: 26 týdnů
Změna usilovné vitální kapacity (FVC) oproti výchozí hodnotě během 26 týdnů (měřeno po 6, 14 a 26 týdnech)
26 týdnů
Změna od výchozí hodnoty FEF25-75 (ml/s) za 26 týdnů
Časové okno: 26 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v usilovném výdechovém průtoku při 25–75 % usilovné vitální kapacity (FEF25–75) (ml/s) v průměru za 26 týdnů (měřeno po 6, 14 a 26 týdnech) Průměrná absolutní změna od výchozí hodnoty za 26 týdnů ( měřená v 6., 14. a 26. týdnu) byla porovnána mezi dvěma léčebnými skupinami s přístupem opakovaných měření založeným na REML (omezená maximální pravděpodobnost). Uvedené průměry nejmenších čtverců jsou pro průměrnou změnu během návštěv 6, 14 a 26 týdnů.
26 týdnů
Základní hmotnost sputa v reakci na první dávku léčby
Časové okno: až 30 minut po první dávce zkušební léčby
Sputum bylo odebíráno během a 30 minut po podání první dávky studijní léčby.
až 30 minut po první dávce zkušební léčby

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pharmaxis

Spolupracovníci

ethica Clinical Research Inc.
Europe: KasaConsult bvba, Hoegaarden, Belgium
Argentina: Resolution Latin America; Buenos Aires, Argentina

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Moira L Aitken, MD, University of Washington Medical Centre, Seattle WA

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. září 2008

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. dubna 2010

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. listopadu 2010

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. února 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. února 2008

První zveřejněno (ODHAD)

7. března 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

9. října 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. října 2020

Naposledy ověřeno

1. října 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • DPM-CF-302

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na inhaloval mannitol

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Djibouti

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit