Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe podawanie wziewnego mannitolu w mukowiscydozie

6 października 2020 zaktualizowane przez: Pharmaxis

Długoterminowe podawanie wziewnego mannitolu w mukowiscydozie — badanie bezpieczeństwa i skuteczności

Celem tego badania jest zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa 26-tygodniowego leczenia mannitolem wziewnym u pacjentów z mukowiscydozą. Wcześniejsze badania wykazały poprawę czynności płuc, klirensu śluzowo-rzęskowego, zmiany właściwości fizycznych śluzu, 24-godzinnej masy plwociny i jakości życia. Wyniki tego badania mają na celu dalsze zbadanie i potwierdzenie tych ustaleń, a także zbadanie wpływu na stosowanie antybiotyków i infekcje klatki piersiowej. Przypuszcza się, że wdychany mannitol będzie miał korzystne działanie w porównaniu z leczeniem kontrolnym. Faza otwarta, trwająca 26 tygodni, nastąpi po 26-tygodniowej fazie z zaślepieniem. Podczas fazy otwartej wszyscy uczestnicy otrzymają aktywne leczenie.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Mukowiscydoza

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

318

Faza

Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Argentyna
- - Buenos Aires, Argentyna, C1426AAL
    - Atencion Integral en Reumatologia (AIR)
  - Cordoba, Argentyna, 5000
    - Clinica Universitaria Privada Reina Fabiola - Universidad Cotolica de Cordoba
  - Cordoba, Argentyna, 5000
    - Hospital de Ninos del la Santisima Trinidad
- Buenos Aires
  - Bahia Blanca, Buenos Aires, Argentyna, 8000
    - Hospital Interzonal Dr Jose Penna Bahia Blanca
  - Caba, Buenos Aires, Argentyna, C1425EFD
    - Hospital de Ninos Dr Ricardo Gutierrez, Pediatria
  - Ciudad Autonoma, Buenos Aires, Argentyna, C1270AAN
    - Hospital Gral. de Ninos Pedro de Elizalde
  - La Plata, Buenos Aires, Argentyna, 1900
    - Hospital de Ninos Superiora Sor Maria Ludovica de La Plata
- Mendosa
  - Guaymallen, Mendosa, Argentyna, 5519
    - Hospital Pediatrico Dr Humberto J Notti
Belgia
- - Brussel, Belgia, 1090
    - UZ Brussel Laarbeeklan 101
  - Leuven, Belgia, 3000
    - UZ Gasthuisberg
- Antwerpen
  - Edegem, Antwerpen, Belgia, 2650
    - Pediatrics Respiratory Medicine
- Brussel
  - Bruxelles, Brussel, Belgia, 1090
    - Hopital Universitaire Reine Fabiola
Francja
- - Paris, Francja, 75019
    - Hopital Robert Debre
- Cedex
  - Nantes, Cedex, Francja, 44093
    - Hôpital Mère-Enfant
- Cedix
  - Le Chesnay, Cedix, Francja, 78157
    - Hôpital André Mignot
- Lille
  - Lille CEDEX, Lille, Francja, 59037
    - Hôpital Jeanne de Flandre
- Lyon
  - Bron Cedex, Lyon, Francja, 69677
    - Hopital Femme-Mere-Enfents
- Strasbourg
  - Strasbourg CEDEX, Strasbourg, Francja, 67098
    - Hôpital de Hautepierre
Holandia
- - Amsterdam, Holandia, 1100DD
    - Academic Medical Centre
Kanada
- Alberta
  - Calgary, Alberta, Kanada, T2N4N1
    - Foothills Medical Center
- Nova Scotia
  - Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H3A7
    - QEII Health Sciences Center
- Ontario
  - London, Ontario, Kanada, N6A1V2
    - The Children's Asthma Clinic
Niemcy
- - Munchen, Niemcy, 80336
    - University of Munich Medizinischen Klinik Innenstadt
  - Tubingen, Niemcy, 72076
    - Universitats Kinderklinik Tubungen Wurzburg
  - Wurzburg, Niemcy, 97080
    - Universitats Kinderklinik Wurzburg
Stany Zjednoczone
- Arizona
  - Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85724
    - University of Arizona
- Connecticut
  - Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 66106
    - Central Connecticut Cystic Fibrosis Center
- Florida
  - Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
    - Nemours Childrens Clinic
  - Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
    - Batchelor Children's Research Institute - University of Miami
  - Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32801
    - Nemours Children's Clinic Orlando
- Idaho
  - Idaho, Idaho, Stany Zjednoczone, 83712
    - St Lukes CF Center of Idaho
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
    - Northwestern Memorial Hospital
- Louisiana
  - Shreveport, Louisiana, Stany Zjednoczone, 71130-3932
    - Louisiana State University Health Sciences Center
- Maine
  - Portland, Maine, Stany Zjednoczone, 4102
    - Maine Pediatric Specialty Group
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
    - John Hopkins
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 62114
    - Massachusetts General Hospital
- Missouri
  - Columbia, Missouri, Stany Zjednoczone, 65212
    - University of Missouri
- Nebraska
  - Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198-5300
    - Nebraska Medical Center - Nebraska Regional CF Center
- New York
  - Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14222
    - Women and Childrens Hospital of Buffalo
- Ohio
  - Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone, 43606
    - The Toledo Hospital and Toledo Childrens Hospital
- Oklahoma
  - Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
    - University of Oklahoma Health Sciences Center
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19134
    - St Christopher's Hospital for Children
- South Carolina
  - Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
    - Medical University Of SC
- South Dakota
  - Sioux Falls, South Dakota, Stany Zjednoczone, 57117
    - Sanford Children's Specialty Clinic
- Tennessee
  - Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
    - Le Bonheur Children's Medical Center
- Texas
  - Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
    - Children's Chest Associates of Austin
  - Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
    - Baylor College of Medicine
  - San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78212
    - Alamo Clinical Research Associates
  - San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229-3900
    - Christus Santa Rosa Children's Hospital Cystic Fibrosis Center
- Virginia
  - Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
    - Virginia Commonwealth University
  - Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
    - Pediatric Research, VCU Medical Centre
- Washington
  - Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 58103
    - University of Washington Medical Centre
- Wisconsin
  - Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53972
    - University of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

Wyraziłem pisemną świadomą zgodę na udział w tym badaniu zgodnie z lokalnymi przepisami
Mają potwierdzone rozpoznanie mukowiscydozy (dodatnia wartość chlorków w pocie ≥ 60 mEq/l) i/lub genotyp z dwiema możliwymi do zidentyfikowania mutacjami zgodnymi z mukowiscydozą, któremu towarzyszy jedna lub więcej cech klinicznych zgodnych z fenotypem mukowiscydozy)
Być w wieku > 6 lat
Miej FEV1 >40% i <90% wartości należnej
Być w stanie wykonać wszystkie techniki niezbędne do pomiaru czynności płuc

Kryteria wyłączenia:

Badacze, personel obiektu bezpośrednio powiązany z tym badaniem lub ich najbliższa rodzina. Najbliższa rodzina jest zdefiniowana jako małżonek, rodzic, dziecko lub rodzeństwo, adoptowane biologicznie lub prawnie.
Być uznanym za „nieuleczalnie chorego” lub kwalifikującego się do przeszczepu płuc
Przeszedł przeszczep płuc
Stosować nebulizowany hipertoniczny roztwór soli fizjologicznej w ciągu 4 tygodni przed wizytą 1
Mieli znaczący epizod krwioplucia (>60 ml) w ciągu trzech miesięcy przed włączeniem
Mieli zawał mięśnia sercowego w ciągu trzech miesięcy przed rejestracją
Przebył udar mózgu w ciągu trzech miesięcy poprzedzających rejestrację
Przeszli poważną operację oka w ciągu trzech miesięcy przed rejestracją
Przeszli poważną operację jamy brzusznej, klatki piersiowej lub mózgu w ciągu trzech miesięcy przed rejestracją
Znany tętniak mózgu, aorty lub jamy brzusznej
Być w ciąży lub karmić piersią lub planować zajść w ciążę podczas badania
stosować niewiarygodną formę antykoncepcji (tylko kobiety z ryzykiem ciąży)
Uczestniczyć w innym badawczym badaniu leku, równolegle lub w ciągu 4 tygodni od wizyty 0
Mają znaną alergię na mannitol
Używaj beta-blokerów
Masz niekontrolowane nadciśnienie - skurczowe BP > 190 i/lub rozkurczowe BP > 100
Mieć stan lub znajdować się w sytuacji, która w opinii Badacza może narazić uczestnika na znaczne ryzyko, zafałszować wyniki lub znacząco zakłócić udział pacjenta w badaniu
Bądź „Pozytywny w teście tolerancji mannitolu”
-

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Główny cel: LECZENIE
Przydział: LOSOWO
Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
Maskowanie: POCZWÓRNY

Liczba ramion

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm	Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: A aktywne leczenie	Lek: wziewny mannitol 400 mg BD przez 26 + 26 tygodni
PLACEBO_COMPARATOR: B	Lek: Komparator placebo BD przez 26 tygodni, a następnie przez 26 tygodni wziewny mannitol w fazie otwartej

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku	Opis środka	Ramy czasowe
Zmiana bezwzględnego FEV1 od wartości początkowej w ciągu 26 tygodni Ramy czasowe: 26 tygodni	Zmiana natężonej jednosekundowej objętości wydechowej (FEV1) w stosunku do wartości początkowej uśredniona w ciągu 26 tygodni (mierzona w 6, 14 i 26 tygodniu) Średnia bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej FEV1 (ml) w ciągu 26 tygodni (mierzona w 6, 14 i 26 tygodniu) zostaną porównane między dwiema leczonymi grupami przy użyciu metody powtarzanych pomiarów opartej na REML (ograniczonym maksymalnym prawdopodobieństwie). Przedstawione średnie najmniejszych kwadratów dotyczą średniej zmiany podczas wizyt w 6, 14 i 26 tygodniu.	26 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku	Opis środka	Ramy czasowe
Zmiana FEV1 od wartości początkowej w ciągu 26 tygodni — użytkownicy Dornase Ramy czasowe: 26 tygodni	W podgrupie pacjentów stosujących dornazę średnia bezwzględna zmiana FEV1 (ml) w stosunku do wartości początkowej uśredniona w ciągu 26 tygodni (mierzona w 6, 14 i 26 tygodniu) zostanie porównana między dwiema leczonymi grupami za pomocą powtarzanych pomiarów opartych na REML (ograniczonym maksymalnym prawdopodobieństwie) zbliżać się. Przedstawione średnie najmniejszych kwadratów dotyczą średniej zmiany podczas wizyt w 6, 14 i 26 tygodniu. Zmiana od wartości początkowej w ciągu 26 tygodni (mierzona w 6, 14, 26 tygodniu) w podgrupie użytkowników Dornase	26 tygodni
Częstość zaostrzeń płucnych zdefiniowanych w protokole (PDPE) Ramy czasowe: 26 tygodni	Zaostrzenia leczone dożylnie antybiotykami z co najmniej 4 objawami zgodnie z kryteriami Fuchsa (1994). Tabela podsumowująca przedstawia liczbę z 0, 1,2 i 3 PDPE podczas 26-tygodniowego okresu leczenia.	26 tygodni
Hospitalizacje związane z zaostrzeniami płucnymi zdefiniowanymi w protokole (PDPE) Ramy czasowe: 26 tygodni	Podsumowuje się liczbę hospitalizacji, a następnie analizuje wskaźnik na osobę.	26 tygodni
Stosowanie antybiotyków związane z PDPE Ramy czasowe: 26 tygodni	Podsumowano liczbę kursów na osobę w okresie 26 tygodni, a następnie przeanalizowano stawkę na osobę.	26 tygodni
Bezwzględna zmiana w procentach FEV1 przewidywana po 26 tygodniach Ramy czasowe: 26 tygodni	Zmiana od punktu początkowego w 26 tygodniu w procentach FEV1 przewidywanych z BOCF dla osób z brakującymi wartościami w 26 tygodniu	26 tygodni
Zmiana FVC (ml) w ciągu 26 tygodni Ramy czasowe: 26 tygodni	Zmiana od wartości początkowej natężonej pojemności życiowej (FVC) w ciągu 26 tygodni (mierzona w 6, 14 i 26 tygodniu)	26 tygodni
Zmiana od wartości wyjściowej FEF25-75 (ml/s) w ciągu 26 tygodni Ramy czasowe: 26 tygodni	Zmiana od wartości wyjściowej w natężonym przepływie wydechowym przy 25-75% natężonej pojemności życiowej (FEF25-75) (ml/s) uśredniona w ciągu 26 tygodni (mierzona w 6, 14 i 26 tygodniu) Średnia bezwzględna zmiana od wartości początkowej w ciągu 26 tygodni ( mierzona w 6, 14 i 26 tygodniu) została porównana między dwiema grupami terapeutycznymi za pomocą metody powtarzanych pomiarów opartej na REML (ograniczonej największej wiarygodności). Przedstawione średnie najmniejszych kwadratów dotyczą średniej zmiany podczas wizyt w 6, 14 i 26 tygodniu.	26 tygodni
Masa plwociny na początku badania w odpowiedzi na pierwszą dawkę leczenia Ramy czasowe: do 30 minut po pierwszej dawce leku próbnego	Plwocinę pobierano podczas i przez 30 minut po podaniu pierwszej dawki badanego leku.	do 30 minut po pierwszej dawce leku próbnego

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pharmaxis

Współpracownicy

ethica Clinical Research Inc.

Europe: KasaConsult bvba, Hoegaarden, Belgium

Argentina: Resolution Latin America; Buenos Aires, Argentina

Śledczy

Główny śledczy: Moira L Aitken, MD, University of Washington Medical Centre, Seattle WA

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 września 2008

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 kwietnia 2010

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 listopada 2010

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 lutego 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 lutego 2008

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

7 marca 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

9 października 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 października 2020

Ostatnia weryfikacja

1 października 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

DPM-CF-302

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Długoterminowe podawanie wziewnego mannitolu w mukowiscydozie