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Administración a largo plazo de manitol inhalado en la fibrosis quística

6 de octubre de 2020 actualizado por: Pharmaxis

Administración a largo plazo de manitol inhalado en la fibrosis quística: un estudio de seguridad y eficacia

El propósito de este estudio es examinar la eficacia y seguridad del tratamiento de 26 semanas con manitol inhalado en sujetos con fibrosis quística. Estudios previos han demostrado mejoras en la función pulmonar, limpieza mucociliar, cambios en las propiedades físicas del moco, peso del esputo de 24 horas y calidad de vida. Los resultados de este estudio son para investigar más a fondo y confirmar estos hallazgos, además de examinar el efecto sobre el uso de antibióticos y las infecciones de pecho. Se supone que el manitol inhalado tendrá efectos beneficiosos en comparación con un tratamiento de control. Una fase de etiqueta abierta de 26 semanas de duración seguirá a la fase ciega de 26 semanas. Durante la fase de etiqueta abierta, todos los sujetos recibirán un tratamiento activo.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Fibrosis quística

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

318

Fase

Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

Alemania
- - Munchen, Alemania, 80336
    - University of Munich Medizinischen Klinik Innenstadt
  - Tubingen, Alemania, 72076
    - Universitats Kinderklinik Tubungen Wurzburg
  - Wurzburg, Alemania, 97080
    - Universitats Kinderklinik Wurzburg
Argentina
- - Buenos Aires, Argentina, C1426AAL
    - Atencion Integral en Reumatologia (AIR)
  - Cordoba, Argentina, 5000
    - Clinica Universitaria Privada Reina Fabiola - Universidad Cotolica de Cordoba
  - Cordoba, Argentina, 5000
    - Hospital de Ninos del la Santisima Trinidad
- Buenos Aires
  - Bahia Blanca, Buenos Aires, Argentina, 8000
    - Hospital Interzonal Dr Jose Penna Bahia Blanca
  - Caba, Buenos Aires, Argentina, C1425EFD
    - Hospital de Ninos Dr Ricardo Gutierrez, Pediatria
  - Ciudad Autonoma, Buenos Aires, Argentina, C1270AAN
    - Hospital Gral. de Ninos Pedro de Elizalde
  - La Plata, Buenos Aires, Argentina, 1900
    - Hospital de Ninos Superiora Sor Maria Ludovica de La Plata
- Mendosa
  - Guaymallen, Mendosa, Argentina, 5519
    - Hospital Pediatrico Dr Humberto J Notti
Bélgica
- - Brussel, Bélgica, 1090
    - UZ Brussel Laarbeeklan 101
  - Leuven, Bélgica, 3000
    - UZ Gasthuisberg
- Antwerpen
  - Edegem, Antwerpen, Bélgica, 2650
    - Pediatrics Respiratory Medicine
- Brussel
  - Bruxelles, Brussel, Bélgica, 1090
    - Hopital Universitaire Reine Fabiola
Canadá
- Alberta
  - Calgary, Alberta, Canadá, T2N4N1
    - Foothills Medical Center
- Nova Scotia
  - Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3H3A7
    - QEII Health Sciences Center
- Ontario
  - London, Ontario, Canadá, N6A1V2
    - The Children's Asthma Clinic
Estados Unidos
- Arizona
  - Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
    - University of Arizona
- Connecticut
  - Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 66106
    - Central Connecticut Cystic Fibrosis Center
- Florida
  - Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
    - Nemours Childrens Clinic
  - Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
    - Batchelor Children's Research Institute - University of Miami
  - Orlando, Florida, Estados Unidos, 32801
    - Nemours Children's Clinic Orlando
- Idaho
  - Idaho, Idaho, Estados Unidos, 83712
    - St Lukes CF Center of Idaho
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
    - Northwestern Memorial Hospital
- Louisiana
  - Shreveport, Louisiana, Estados Unidos, 71130-3932
    - Louisiana State University Health Sciences Center
- Maine
  - Portland, Maine, Estados Unidos, 4102
    - Maine Pediatric Specialty Group
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
    - John Hopkins
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 62114
    - Massachusetts General Hospital
- Missouri
  - Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65212
    - University of Missouri
- Nebraska
  - Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198-5300
    - Nebraska Medical Center - Nebraska Regional CF Center
- New York
  - Buffalo, New York, Estados Unidos, 14222
    - Women and Childrens Hospital of Buffalo
- Ohio
  - Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43606
    - The Toledo Hospital and Toledo Childrens Hospital
- Oklahoma
  - Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
    - University of Oklahoma Health Sciences Center
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19134
    - St Christopher's Hospital for Children
- South Carolina
  - Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
    - Medical University Of SC
- South Dakota
  - Sioux Falls, South Dakota, Estados Unidos, 57117
    - Sanford Children's Specialty Clinic
- Tennessee
  - Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
    - Le Bonheur Children's Medical Center
- Texas
  - Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
    - Children's Chest Associates of Austin
  - Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
    - Baylor College of Medicine
  - San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78212
    - Alamo Clinical Research Associates
  - San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229-3900
    - Christus Santa Rosa Children's Hospital Cystic Fibrosis Center
- Virginia
  - Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
    - Virginia Commonwealth University
  - Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
    - Pediatric Research, VCU Medical Centre
- Washington
  - Seattle, Washington, Estados Unidos, 58103
    - University of Washington Medical Centre
- Wisconsin
  - Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53972
    - University of Wisconsin
Francia
- - Paris, Francia, 75019
    - Hopital Robert Debre
- Cedex
  - Nantes, Cedex, Francia, 44093
    - Hôpital Mère-Enfant
- Cedix
  - Le Chesnay, Cedix, Francia, 78157
    - Hôpital André Mignot
- Lille
  - Lille CEDEX, Lille, Francia, 59037
    - Hôpital Jeanne de Flandre
- Lyon
  - Bron Cedex, Lyon, Francia, 69677
    - Hopital Femme-Mere-Enfents
- Strasbourg
  - Strasbourg CEDEX, Strasbourg, Francia, 67098
    - Hôpital de Hautepierre
Países Bajos
- - Amsterdam, Países Bajos, 1100DD
    - Academic Medical Centre

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

Haber dado su consentimiento informado por escrito para participar en este estudio de acuerdo con las regulaciones locales.
Tener un diagnóstico confirmado de fibrosis quística (valor positivo de cloruro en sudor ≥ 60 mEq/L) y/o genotipo con dos mutaciones identificables compatibles con FQ, acompañadas de una o más características clínicas compatibles con el fenotipo de FQ)
Ser mayor de 6 años
Tener FEV1 > 40 % y < 90 % previsto
Ser capaz de realizar todas las técnicas necesarias para medir la función pulmonar

Criterio de exclusión:

Investigadores, personal del sitio directamente afiliado a este estudio o sus familias inmediatas. La familia inmediata se define como un cónyuge, padre, hijo o hermano, ya sea adoptado biológica o legalmente.
Ser considerado "enfermo terminal" o elegible para un trasplante de pulmón
Ha tenido un trasplante de pulmón
Estar usando solución salina hipertónica nebulizada en las 4 semanas previas a la visita 1
Haber tenido un episodio significativo de hemoptisis (> 60 ml) en los tres meses anteriores a la inscripción
Haber tenido un infarto de miocardio en los tres meses anteriores a la inscripción
Haber tenido un accidente vascular cerebral en los tres meses anteriores a la inscripción
Haber tenido una cirugía ocular mayor en los tres meses anteriores a la inscripción
Haber tenido una cirugía mayor abdominal, torácica o cerebral en los tres meses anteriores a la inscripción
Tiene un aneurisma cerebral, aórtico o abdominal conocido.
Estar amamantando o embarazada, o planea quedar embarazada durante el estudio
Estar usando una forma poco confiable de anticoncepción (solo mujeres en riesgo de embarazo)
Estar participando en otro estudio de investigación de medicamentos, paralelo o dentro de las 4 semanas posteriores a la visita 0
Tiene una alergia conocida al manitol.
Estar usando bloqueadores beta
Tener hipertensión no controlada - PA sistólica > 190 y/o PA diastólica > 100
Tener una condición o estar en una situación que, en opinión del investigador, pueda poner al sujeto en riesgo significativo, pueda confundir los resultados o pueda interferir significativamente con la participación del paciente en el estudio.
Ser 'Prueba de tolerancia al manitol positiva'
-

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Propósito principal: TRATAMIENTO
Asignación: ALEATORIZADO
Modelo Intervencionista: PARALELO
Enmascaramiento: CUADRUPLICAR

Número de brazos

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo	Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: A tratamiento activo	Droga: manitol inhalado 400 mg BD durante 26 + 26 semanas
PLACEBO_COMPARADOR: B	Droga: Comparador de placebos BD durante 26 semanas seguido de 26 semanas de manitol inhalado en la fase de etiqueta abierta

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado	Medida Descripción	Periodo de tiempo
Cambio en el FEV1 absoluto desde el inicio durante 26 semanas Periodo de tiempo: 26 semanas	Cambio desde el inicio en el volumen espiratorio forzado en un segundo (FEV1) promediado durante 26 semanas (medido a las 6, 14 y 26 semanas) El cambio absoluto medio desde el inicio del FEV1 (mL) durante 26 semanas (medido a las semanas 6, 14 y 26) se comparará entre los dos grupos de tratamiento con un enfoque de medidas repetidas basado en REML (máxima verosimilitud restringida). Las medias de mínimos cuadrados presentadas son para el cambio promedio durante las visitas de 6, 14 y 26 semanas.	26 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado	Medida Descripción	Periodo de tiempo
Cambio en el FEV1 desde el inicio durante 26 semanas - Usuarios de Dornase Periodo de tiempo: 26 semanas	En el subconjunto de usuarios de dornasa, el cambio absoluto medio desde el FEV1 inicial (mL) promediado durante 26 semanas (medido en las semanas 6, 14 y 26) se comparará entre los dos grupos de tratamiento con medidas repetidas basadas en REML (máxima verosimilitud restringida). acercarse. Las medias de mínimos cuadrados presentadas son para el cambio promedio durante las visitas de 6, 14 y 26 semanas. Cambio desde el inicio durante 26 semanas (medido a las 6, 14 y 26 semanas) en un subconjunto de usuarios de dornasa	26 semanas
Tasa de exacerbaciones pulmonares definidas por protocolo (PDPE) Periodo de tiempo: 26 semanas	Exacerbaciones tratadas con antibióticos intravenosos y con al menos 4 signos y síntomas según los criterios de Fuchs (1994). La tabla de resumen presenta el número con 0, 1,2 y 3 PDPE durante el período de tratamiento de 26 semanas.	26 semanas
Hospitalizaciones asociadas con exacerbaciones pulmonares definidas por protocolo (PDPE) Periodo de tiempo: 26 semanas	Se resume el número de hospitalizaciones y luego se analiza la tasa por persona.	26 semanas
Uso de antibióticos asociado con PDPE Periodo de tiempo: 26 semanas	Se resume el número de cursos por persona en el período de 26 semanas y luego se analiza la tasa por persona.	26 semanas
Cambio absoluto en el porcentaje de FEV1 previsto a las 26 semanas Periodo de tiempo: 26 semanas	Cambio desde el inicio a las 26 semanas en el porcentaje de FEV1 previsto con BOCF para aquellos con valores faltantes en la semana 26	26 semanas
Cambio en FVC (mL) a lo largo de 26 semanas Periodo de tiempo: 26 semanas	Cambio desde el inicio en la capacidad vital forzada (FVC) a lo largo de 26 semanas (medido a las 6, 14 y 26 semanas)	26 semanas
Cambio desde el valor inicial FEF25-75 (mL/s) durante 26 semanas Periodo de tiempo: 26 semanas	Cambio desde el inicio en el flujo espiratorio forzado al 25-75 % de la capacidad vital forzada (FEF25-75) (mL/s) promediado durante 26 semanas (medido a las 6, 14 y 26 semanas) El cambio absoluto medio desde el inicio durante 26 semanas ( medido en la semana 6, 14 y 26) se comparó entre los dos grupos de tratamiento con un enfoque de medidas repetidas basado en REML (máxima verosimilitud restringida). Las medias de mínimos cuadrados presentadas son para el cambio promedio durante las visitas de 6, 14 y 26 semanas.	26 semanas
Peso del esputo al inicio en respuesta a la primera dosis de tratamiento Periodo de tiempo: hasta 30 minutos después de la primera dosis del tratamiento de prueba	Se recogió esputo durante y durante los 30 minutos posteriores a la administración de la primera dosis del tratamiento del estudio.	hasta 30 minutos después de la primera dosis del tratamiento de prueba

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Pharmaxis

Colaboradores

ethica Clinical Research Inc.

Europe: KasaConsult bvba, Hoegaarden, Belgium

Argentina: Resolution Latin America; Buenos Aires, Argentina

Investigadores

Investigador principal: Moira L Aitken, MD, University of Washington Medical Centre, Seattle WA

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de septiembre de 2008

Finalización primaria (ACTUAL)

1 de abril de 2010

Finalización del estudio (ACTUAL)

1 de noviembre de 2010

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

27 de febrero de 2008

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de febrero de 2008

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

7 de marzo de 2008

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

9 de octubre de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de octubre de 2020

Última verificación

1 de octubre de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

DPM-CF-302

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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