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Langzeitverabreichung von inhaliertem Mannitol bei zystischer Fibrose

6. Oktober 2020 aktualisiert von: Pharmaxis

Langzeitverabreichung von inhaliertem Mannitol bei zystischer Fibrose – eine Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie

Der Zweck dieser Studie ist die Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit einer 26-wöchigen Behandlung mit inhaliertem Mannitol bei Patienten mit zystischer Fibrose. Frühere Studien haben Verbesserungen der Lungenfunktion, der mukoziliären Clearance, Veränderungen der physikalischen Eigenschaften des Schleims, des 24-Stunden-Sputumgewichts und der Lebensqualität gezeigt. Die Ergebnisse dieser Studie sollen diese Befunde weiter untersuchen und bestätigen sowie die Wirkung auf den Einsatz von Antibiotika und Atemwegsinfektionen untersuchen. Es wird die Hypothese aufgestellt, dass inhaliertes Mannit im Vergleich zu einer Kontrollbehandlung vorteilhafte Wirkungen haben wird. Auf die verblindete 26-wöchige Phase folgt eine Open-Label-Phase von 26 Wochen Dauer. Während der Open-Label-Phase erhalten alle Probanden eine aktive Behandlung.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

318

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien, C1426AAL
        • Atencion Integral en Reumatologia (AIR)
      • Cordoba, Argentinien, 5000
        • Clinica Universitaria Privada Reina Fabiola - Universidad Cotolica de Cordoba
      • Cordoba, Argentinien, 5000
        • Hospital de Ninos del la Santisima Trinidad
    • Buenos Aires
      • Bahia Blanca, Buenos Aires, Argentinien, 8000
        • Hospital Interzonal Dr Jose Penna Bahia Blanca
      • Caba, Buenos Aires, Argentinien, C1425EFD
        • Hospital de Ninos Dr Ricardo Gutierrez, Pediatria
      • Ciudad Autonoma, Buenos Aires, Argentinien, C1270AAN
        • Hospital Gral. de Ninos Pedro de Elizalde
      • La Plata, Buenos Aires, Argentinien, 1900
        • Hospital de Ninos Superiora Sor Maria Ludovica de La Plata
    • Mendosa
      • Guaymallen, Mendosa, Argentinien, 5519
        • Hospital Pediatrico Dr Humberto J Notti
  • Belgien
      • Brussel, Belgien, 1090
        • UZ Brussel Laarbeeklan 101
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Gasthuisberg
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgien, 2650
        • Pediatrics Respiratory Medicine
    • Brussel
      • Bruxelles, Brussel, Belgien, 1090
        • Hopital Universitaire Reine Fabiola
  • Deutschland
      • Munchen, Deutschland, 80336
        • University of Munich Medizinischen Klinik Innenstadt
      • Tubingen, Deutschland, 72076
        • Universitats Kinderklinik Tubungen Wurzburg
      • Wurzburg, Deutschland, 97080
        • Universitats Kinderklinik Wurzburg
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75019
        • Hopital Robert Debre
    • Cedex
      • Nantes, Cedex, Frankreich, 44093
        • Hôpital Mère-Enfant
    • Cedix
      • Le Chesnay, Cedix, Frankreich, 78157
        • Hôpital André Mignot
    • Lille
      • Lille CEDEX, Lille, Frankreich, 59037
        • Hôpital Jeanne de Flandre
    • Lyon
      • Bron Cedex, Lyon, Frankreich, 69677
        • Hopital Femme-Mere-Enfents
    • Strasbourg
      • Strasbourg CEDEX, Strasbourg, Frankreich, 67098
        • Hôpital de Hautepierre
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N4N1
        • Foothills Medical Center
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H3A7
        • QEII Health Sciences Center
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A1V2
        • The Children's Asthma Clinic
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 1100DD
        • Academic Medical Centre
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85724
        • University of Arizona
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Vereinigte Staaten, 66106
        • Central Connecticut Cystic Fibrosis Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32207
        • Nemours Childrens Clinic
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • Batchelor Children's Research Institute - University of Miami
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32801
        • Nemours Children's Clinic Orlando
    • Idaho
      • Idaho, Idaho, Vereinigte Staaten, 83712
        • St Lukes CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Vereinigte Staaten, 71130-3932
        • Louisiana State University Health Sciences Center
    • Maine
      • Portland, Maine, Vereinigte Staaten, 4102
        • Maine Pediatric Specialty Group
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • John Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 62114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Vereinigte Staaten, 65212
        • University of Missouri
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68198-5300
        • Nebraska Medical Center - Nebraska Regional CF Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14222
        • Women and Childrens Hospital of Buffalo
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Vereinigte Staaten, 43606
        • The Toledo Hospital and Toledo Childrens Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19134
        • St Christopher's Hospital for Children
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University Of SC
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Vereinigte Staaten, 57117
        • Sanford Children's Specialty Clinic
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • Le Bonheur Children's Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78723
        • Children's Chest Associates of Austin
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78212
        • Alamo Clinical Research Associates
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229-3900
        • Christus Santa Rosa Children's Hospital Cystic Fibrosis Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Virginia Commonwealth University
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Pediatric Research, VCU Medical Centre
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 58103
        • University of Washington Medical Centre
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53972
        • University of Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Sie haben eine schriftliche Einverständniserklärung zur Teilnahme an dieser Studie gemäß den örtlichen Vorschriften erteilt
  2. Eine bestätigte Diagnose von Mukoviszidose (positiver Schweißchloridwert ≥ 60 mEq/L) und/oder Genotyp mit zwei identifizierbaren Mutationen haben, die mit CF übereinstimmen, begleitet von einem oder mehreren klinischen Merkmalen, die mit dem CF-Phänotyp übereinstimmen)
  3. Alter > 6 Jahre alt sein
  4. Haben FEV1 > 40 % und < 90 % vorhergesagt
  5. Alle Techniken anwenden können, die zur Messung der Lungenfunktion erforderlich sind

Ausschlusskriterien:

  1. Ermittler, Personal vor Ort, das direkt mit dieser Studie verbunden ist, oder ihre unmittelbaren Familienangehörigen. Unmittelbare Familie ist definiert als Ehepartner, Elternteil, Kind oder Geschwister, unabhängig davon, ob sie leiblich oder gesetzlich adoptiert sind.
  2. Sie gelten als „todkrank“ oder sind für eine Lungentransplantation geeignet
  3. Hatte eine Lungentransplantation
  4. Verwenden Sie in den 4 Wochen vor Besuch 1 vernebelte hypertone Kochsalzlösung
  5. Hatte in den drei Monaten vor der Einschreibung eine signifikante Hämoptyse-Episode (> 60 ml).
  6. In den drei Monaten vor der Einschreibung einen Myokardinfarkt erlitten haben
  7. Hatten in den drei Monaten vor der Einschreibung einen zerebralen Gefäßunfall
  8. Hatte in den drei Monaten vor der Einschreibung eine größere Augenoperation
  9. Hatte in den drei Monaten vor der Einschreibung eine größere Bauch-, Brust- oder Gehirnoperation
  10. ein bekanntes zerebrales, aortales oder abdominales Aneurysma haben
  11. Sie stillen oder schwanger sind oder planen, während der Studie schwanger zu werden
  12. Verwenden Sie eine unzuverlässige Form der Empfängnisverhütung (nur weibliche Probanden mit Risiko einer Schwangerschaft)
  13. Teilnahme an einer anderen investigativen Arzneimittelstudie parallel zu oder innerhalb von 4 Wochen nach Besuch 0
  14. Haben Sie eine bekannte Allergie gegen Mannit
  15. Verwenden Sie Betablocker
  16. unkontrollierten Bluthochdruck haben – systolischer Blutdruck > 190 und/oder diastolischer Blutdruck > 100
  17. einen Zustand haben oder sich in einer Situation befinden, die nach Meinung des Prüfarztes den Probanden einem erheblichen Risiko aussetzen, die Ergebnisse verfälschen oder die Teilnahme des Patienten an der Studie erheblich beeinträchtigen kann

  18. Seien Sie 'Mannitol-Toleranztest positiv'

    -

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: VERVIERFACHEN

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: A
aktive Behandlung
Arzneimittel: Mannit eingeatmet
400 mg BD für 26 + 26 Wochen
PLACEBO_COMPARATOR: B
Arzneimittel: Placebo-Komparator
26 Wochen BD, gefolgt von 26 Wochen inhaliertem Mannit in der Open-Label-Phase

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des absoluten FEV1 gegenüber dem Ausgangswert über 26 Wochen
Zeitfenster: 26 Wochen
Änderung des forcierten Exspirationsvolumens nach einer Sekunde (FEV1) gegenüber dem Ausgangswert, gemittelt über 26 Wochen (gemessen in Woche 6, 14 und 26) Die mittlere absolute Änderung gegenüber dem Ausgangs-FEV1 (ml) über 26 Wochen (gemessen in Woche 6, 14 und 26) werden zwischen den beiden Behandlungsgruppen mit einem auf REML (eingeschränkte maximale Wahrscheinlichkeit) basierenden Ansatz mit wiederholten Messungen verglichen. Die präsentierten Mittelwerte der kleinsten Quadrate beziehen sich auf die durchschnittliche Veränderung während der 6-, 14- und 26-wöchigen Besuche.
26 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des FEV1 gegenüber dem Ausgangswert über 26 Wochen – Dornase-Benutzer
Zeitfenster: 26 Wochen

Bei der Untergruppe der Dornase-Anwender wird die mittlere absolute Veränderung gegenüber dem FEV1-Ausgangswert (ml), gemittelt über 26 Wochen (gemessen in Woche 6, 14 und 26), zwischen den beiden Behandlungsgruppen mit REML (Restricted Maximum Likelihood)-basierten wiederholten Messungen verglichen Ansatz. Die dargestellten Mittelwerte der kleinsten Quadrate beziehen sich auf die durchschnittliche Veränderung über die 6-, 14- und 26-wöchigen Besuche.

Veränderung gegenüber dem Ausgangswert über 26 Wochen (gemessen bei 6, 14, 26 Wochen) bei einer Untergruppe von Dornase-Anwendern
26 Wochen
Rate der protokolldefinierten pulmonalen Exazerbationen (PDPE)
Zeitfenster: 26 Wochen
Mit i.v. Antibiotika behandelte Exazerbationen mit mindestens 4 Anzeichen und Symptomen nach Fuchs-Kriterien (1994). Die zusammenfassende Tabelle zeigt die Anzahl mit 0, 1, 2 und 3 PDPEs während des 26-wöchigen Behandlungszeitraums.
26 Wochen
Krankenhausaufenthalte im Zusammenhang mit protokolldefinierten Lungenexazerbationen (PDPEs)
Zeitfenster: 26 Wochen
Die Anzahl der Krankenhausaufenthalte wird zusammengefasst und dann die Rate pro Person analysiert.
26 Wochen
Verwendung von Antibiotika im Zusammenhang mit PDPEs
Zeitfenster: 26 Wochen
Die Anzahl der Kurse pro Person im Zeitraum von 26 Wochen wird zusammengefasst und dann die Rate pro Person analysiert.
26 Wochen
Absolute Änderung des FEV1-Prozentsatzes nach 26 Wochen
Zeitfenster: 26 Wochen
Änderung gegenüber dem Ausgangswert nach 26 Wochen in FEV1-Prozent, vorhergesagt mit BOCF für diejenigen mit fehlenden Werten in Woche 26
26 Wochen
Veränderung der FVC (ml) über 26 Wochen
Zeitfenster: 26 Wochen
Veränderung der forcierten Vitalkapazität (FVC) gegenüber dem Ausgangswert über 26 Wochen (gemessen nach 6, 14 und 26 Wochen)
26 Wochen
Veränderung gegenüber Baseline FEF25-75 (ml/s) über 26 Wochen
Zeitfenster: 26 Wochen
Veränderung des forcierten Exspirationsflusses gegenüber dem Ausgangswert bei 25-75 % der forcierten Vitalkapazität (FEF25-75) (ml/s), gemittelt über 26 Wochen (gemessen nach 6, 14 und 26 Wochen) Die mittlere absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert über 26 Wochen ( gemessen in Woche 6, 14 und 26) wurde zwischen den beiden Behandlungsgruppen mit einem auf REML (Restricted Maximum Likelihood) basierenden Ansatz mit wiederholten Messungen verglichen. Die dargestellten Mittelwerte der kleinsten Quadrate beziehen sich auf die durchschnittliche Veränderung über die 6-, 14- und 26-wöchigen Besuche.
26 Wochen
Sputumgewicht zu Studienbeginn als Reaktion auf die erste Behandlungsdosis
Zeitfenster: bis zu 30 Minuten nach der ersten Dosis der Probebehandlung
Sputum wurde während und 30 Minuten nach der Verabreichung der ersten Dosis der Studienbehandlung gesammelt.
bis zu 30 Minuten nach der ersten Dosis der Probebehandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Pharmaxis

Mitarbeiter

ethica Clinical Research Inc.
Europe: KasaConsult bvba, Hoegaarden, Belgium
Argentina: Resolution Latin America; Buenos Aires, Argentina

Ermittler

  • Hauptermittler: Moira L Aitken, MD, University of Washington Medical Centre, Seattle WA

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. September 2008

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. April 2010

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. November 2010

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Februar 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Februar 2008

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

7. März 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

9. Oktober 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Oktober 2020

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • DPM-CF-302

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Mukoviszidose

Klinische Studien zur Mannit eingeatmet

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