헌팅턴병 환자 치료를 위한 프리도피딘(ACR16) 연구 (HART)
2023년 8월 10일 업데이트: Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.
헌팅턴병(HART)의 증상 치료를 위한 ACR16 대 위약의 3개 용량을 비교하는 다기관, 북미, 무작위, 이중 맹검, 병렬 그룹 연구
이 연구의 목적은 ACR16이 헌팅턴병의 대증 치료에 효과적이고 안전한지 확인하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
227
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- University of Alabama at Birmingham
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California
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San Diego, California, 미국, 92161
- University of California
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Colorado
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Littleton, Colorado, 미국, 80120
- Colorado Neurological Institute
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Florida
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Tampa, Florida, 미국, 33612
- University of South Florida
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- Rush University Medical Center
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Indiana University School of Medicine
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21201
- University of Maryland School of Medicine
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287-7281
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Charlestown, Massachusetts, 미국, 02129
- Massachusetts General Hospital
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Minnesota
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Saint Louis Park, Minnesota, 미국, 55426
- Struthers Parkinson's Center
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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Albany, New York, 미국, 12208
- Albany Medical College
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Manhasset, New York, 미국, 11030
- North Shore-LIJ Health System
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Rochester, New York, 미국, 14618
- University of Rochester
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45219
- University of Cincinnati
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Columbus, Ohio, 미국, 43210
- Ohio State University Parkinson's Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
- UNIVERSITY of PENNSYLVANIA
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, 미국, 38163
- University of Tennessee Health Science Center
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75390-9036
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Baylor College of Medicine
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Washington
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Kirkland, Washington, 미국, 98034
- Booth Gardner Parkinson's Care Center
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Alberta
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Edmonton, Alberta, 캐나다, T5G 0B7
- University of Alberta Glenrose Rehab Hospital
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6T 2B5
- University of British Columbia
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Ontario
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London, Ontario, 캐나다, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre
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Markham, Ontario, 캐나다, L6B1C9
- The Centre for Addiction and Mental Health
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Ottawa, Ontario, 캐나다, K1G4G3
- Parkinsons and Neurodegenerative Disorders Clinic
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H2L4M1
- Hotel-Dieu Hospital-CHUM
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
30년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- CYP2D6 유전자의 유전자형 분석에 대한 동의를 포함하여 모든 연구 관련 절차 이전에 서면 동의서를 제공할 수 있습니다.
- HD의 임상적 특징, 긍정적인 가족력 및/또는 헌팅턴 유전자에서 ≥ 36 CAG 반복의 존재.
- 30세 이상의 남성 또는 여성.
- 경구 약물을 복용하고 연구 특정 절차를 준수할 의향과 능력이 있는 자.
- 보행 가능, 평가 센터로 이동할 수 있고 연구 기간 동안 계속 이동할 수 있을 것으로 조사관이 판단함.
- 간병인 또는 가족 구성원이 2회 방문에 동반할 수 있습니다.
- 스크리닝 방문 시 mMS에서 ≥ 10점의 합계.
- 허용된 항우울제 또는 기타 향정신성 약물을 복용하는 피험자의 경우 등록 전 최소 6주 동안 약물 투여를 일정하게 유지해야 합니다.
제외 기준:
- 등록 8주 이내 또는 연구 기간 중 임의의 시점에 임의의 항정신병 약물(신경이완제)로 치료.
- 등록 12주 이내 또는 연구 기간 중 언제든지 테트라베나진 사용.
- 등록 후 4주 이내에 조사 제품을 사용한 치료.
- 등록 6주 이내 또는 연구 기간 중 언제든지 삼환계 항우울제 또는 클래스 I 항부정맥제 사용.
- 등록 6주 이내 또는 연구 기간 중 언제든지 발작 역치를 낮출 수 있는 병용 약물 사용.
- 등록 12주 이내 또는 연구 기간 중 언제든지 메토클로프라미드 사용.
- 현재 심부 뇌 자극(DBS)을 받고 있는 피험자.
- 신경 이식, 중추 신경계 병변, 신경영양제 주입 또는 이전의 심부 뇌 자극 시도와 같은 헌팅턴병의 증상을 개선하기 위한 외과적 절차의 이력이 있는 피험자.
- 이전에 이 연구에 무작위 배정된 피험자.
- 스크리닝 방문 시 연장된 QTc 간격(남성의 경우 > 450msec 또는 여성의 경우 > 470msec의 QTc 간격으로 정의됨), 또는 연구자가 판단하는 기타 임상적으로 유의한 심장 상태.
- 스크리닝 방문 시 측정된 크레아티닌 청소율 <40mL/min.
- 임상적으로 유의미하고, 비정상적이며, 연구자의 의견에 따라 연구에 대한 피험자의 적합성에 영향을 미치거나 피험자가 연구에 참여하는 경우 피험자를 위험에 빠뜨리는 모든 기본 실험실 결과.
- 임상적으로 유의한 간 또는 신장 장애.
- 간질 병력이 있거나 열성 발작 또는 원인 불명의 발작 병력이 있는 피험자.
- 조사자의 의견에 따라 시험에 참여할 때 피험자를 위험에 빠뜨릴 수 있거나 시험 결과에 영향을 미치거나 시험에 참여하는 피험자의 능력에 영향을 줄 수 있는 심각한 병발성 질병.
- 물질 남용에 대한 DSM IV-TR 기준에 의해 정의된 알코올 및/또는 약물 남용 - 여기에는 스크리닝 방문 전 지난 12개월 이내에 대마초의 불법 사용이 포함됩니다.
- 주요 우울 삽화에 대한 DSM -IV-TR 기준의 항목 A9, 주요 우울 삽화에 대한 기준에서 양성 점수로 정의된 자살 관념이 있는 피험자
- 임신 또는 수유 중인 여성 또는 연구 기간 동안 임신할 의도가 있는 여성.
- 임신 가능성이 있고 적절한 피임 예방 조치를 취하지 않는 여성은 시험에서 제외됩니다. (허용 가능한 피임 예방 조치를 취하고 있는 가임 여성이 포함될 수 있음)
- 시험 약물 또는 위약의 성분에 대해 알려진 알레르기
- ACR16을 사용한 임상 연구에 이전에 참여한 적이 있는 경우.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
참가자는 처음 4주 동안 매일 1회 위약 캡슐을 받게 됩니다.
4주 후(5~12주차), 위약 캡슐을 2회 개별 용량으로 하루 2회(BID) 복용합니다.
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ACR16에 대한 위약 매칭은 부문 설명에 지정된 일정에 따라 시행됩니다.
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실험적: ACR16 10mg BID
참가자는 처음 4주 동안 하루에 한 번 ACR16 10mg 캡슐을 경구 투여받게 됩니다.
4주 후(5~12주차) ACR16 10mg 캡슐을 2회 개별 용량(총 용량: 20mg)으로 하루 2회(BID) 복용합니다.
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ACR16은 병 설명에 명시된 용량 및 일정에 따라 투여됩니다.
다른 이름들:
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실험적: ACR16 22.5mg BID
참가자는 처음 4주 동안 ACR16 22.5mg 캡슐을 1일 1회 경구 투여받게 됩니다.
4주 후(5~12주차), ACR16 22.5mg 캡슐을 1일 2회(BID) 2회 개별 용량(총 용량: 45mg)으로 복용합니다.
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ACR16은 병 설명에 명시된 용량 및 일정에 따라 투여됩니다.
다른 이름들:
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실험적: ACR16 45mg BID
참가자는 처음 4주 동안 ACR16 45mg 캡슐을 1일 1회 투여받게 됩니다.
4주 후(5~12주차) ACR16 45mg 캡슐을 2회 개별 용량(총 용량: 90mg)으로 하루 2회(BID) 복용합니다.
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ACR16은 병 설명에 명시된 용량 및 일정에 따라 투여됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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12주차에 수정된 운동 점수(mMS)(UHDRS 운동 평가의 항목 4-10 및 13-15 점수 합계)의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 12주차
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MMS는 UHDRS 총 운동 점수의 하위 척도이며 UHDRS 운동 평가의 10개 항목(4~10 및 13~15)에서 13개 응답으로 구성됩니다.
mMS 항목에는 구음장애, 혀 돌출, 손가락 탭(오른쪽 및 왼쪽), 회내/회외 손(오른쪽 및 왼쪽), 루리아 - 직접 손바닥 순서, 팔 경직(오른쪽 및 왼쪽), 신체 서동증, 보행, 2인용 보행 및 역추진 당김 테스트.
이러한 각 항목은 0(정상)부터 4(현저한 손상)까지의 등급으로 평가되었습니다.
총점의 범위는 0~52점으로 점수가 높을수록 운동장애가 더 심함을 의미한다.
LOCF(최종 관찰 이월) 방법을 사용하여 12주차 평가에 대한 각 참가자의 mMS 점수를 생성했습니다.
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기준선, 12주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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총 운동 점수(TMS)의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 12주차
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UHDRS 운동 평가는 15개 항목 중 31개 응답으로 구성되며, 각 응답은 0(정상)부터 4(최대 비정상)까지 5점 척도로 평가됩니다.
총 운동 점수(TMS)는 점수가 높을수록 낮은 점수보다 더 심각한 운동 장애가 있음을 나타내는 31개 응답의 합계입니다.
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기준선, 12주차
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CGI-C(Clinical Global Impression of Change) 척도의 각 등급에 대한 참가자 수
기간: 12주차
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CGI-C는 조사관에 의해 7점 척도로 평가되었습니다: 1 = 매우 개선됨; 2 = 많이 개선됨; 3 = 최소한으로 개선됨; 4 = 변화 없음; 5 = 최소한으로 더 나쁨; 6 = 훨씬 나쁨; 7 = 매우 더 나쁨.
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12주차
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Stroop 단어 읽기 테스트의 기준선 변경
기간: 기준선, 12주차
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Stroop 테스트는 집중하고 주의가 산만해지는 것을 방지하는 능력을 측정합니다.
테스트는 세 가지 항목으로 구성됩니다: (i) 색상 명명; (ii) 단어 읽기; (iii) 간섭.
단어 읽기 테스트는 참가자들이 검정색으로 쓰여진 컬러 단어를 읽어야 하며 각 응답은 45초 동안 정답 수로 채점됩니다.
점수가 높을수록 질병의 심각도가 낮음을 의미하며, 점수가 높을수록 호전을 의미합니다.
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기준선, 12주차
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총 UHDRS 행동 평가 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 12주차
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총 행동평가 점수는 11개 항목(우울한 기분, 무관심, 낮은 자존감/죄책감, 강박행동, 불안, 과민행동, 고집/강박적 사고, 파괴적/공격적 행동, 자살생각, 망상, 환각)을 합산한 것이다. )의 빈도 및 심각도 증상 점수를 계산하고 혼란, 치매, 우울증과 관련된 3가지 예/아니오 질문을 제외했습니다.
빈도는 0(전혀 그렇지 않음)부터 4(매우 자주, 대부분의 경우)까지로 평가됩니다.
심각도는 0(증거 없음)부터 4(심각함)까지 등급이 매겨집니다.
총 행동 점수의 범위는 0(장애 없음)부터 88(심각한 장애)까지이며, 점수가 높을수록 행동 장애가 심함을 의미합니다.
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기준선, 12주차
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총 병원 불안 및 우울증 척도(HADS) 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 12주차
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HADS는 우울증과 불안 상태를 감지하는 데 신뢰할 수 있는 자가 관리 도구입니다.
여기에는 2개의 하위 척도가 포함됩니다: 병원 불안 및 우울증 척도 - 불안(HADS-A)은 일반화된 불안 상태(불안한 기분, 안절부절 못함, 불안한 생각, 공황 발작)를 평가합니다. 병원 불안 및 우울증 척도 - 우울증(HADS-D)은 흥미 상실 및 즐거움 반응 감소(쾌락적 톤 저하) 상태를 평가합니다.
각 하위척도는 0점(불안이나 우울증이 없음)부터 3점(심각한 불안이나 우울감)까지의 7개 항목으로 구성되어 있다.
총점의 범위는 각 하위척도에 대해 0~21점이며, 점수가 높을수록 불안 및 우울증 증상의 심각도가 높음을 나타냅니다.
총 HADS 점수는 0~42의 총 범위에 대해 14개 항목을 모두 합산한 종합 점수였습니다.
기준 점수보다 낮은 변화는 개선을 의미합니다.
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기준선, 12주차
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치료로 인한 부작용(TEAE)이 발생한 참가자 수
기간: 14주차까지의 기준선
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부작용(AE)은 개선 외에 참가자의 기준(치료 전) 상태로부터의 변화로서 연구 약물과 반드시 인과 관계가 있는 것은 아닌 것으로 정의되었습니다.
TEAE는 ACR16/위약 투여 후 시작된 이상반응으로 정의되었습니다.
AE에는 SAE와 심각하지 않은 AE가 모두 포함되었습니다.
인과관계에 관계없이 기타 심각하지 않은 AE 및 모든 SAE에 대한 요약은 '보고된 AE 섹션'에 있습니다.
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14주차까지의 기준선
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Teva Medical Expert, Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2008년 10월 24일
기본 완료 (실제)
2010년 7월 26일
연구 완료 (실제)
2010년 7월 26일
연구 등록 날짜
최초 제출
2008년 7월 24일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2008년 7월 28일
처음 게시됨 (추정된)
2008년 7월 29일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 8월 31일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 8월 10일
마지막으로 확인됨
2023년 7월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .