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Un estudio de pridopidina (ACR16) para el tratamiento de pacientes con enfermedad de Huntington (HART)

10 de agosto de 2023 actualizado por: Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Estudio multicéntrico, norteamericano, aleatorizado, doble ciego, de grupos paralelos que compara tres dosis de ACR16 versus placebo para el tratamiento sintomático de la enfermedad de Huntington (HART)

El propósito de este estudio es determinar si ACR16 es efectivo y seguro en el tratamiento sintomático de la enfermedad de Huntington.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

227

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T5G 0B7
        • University of Alberta Glenrose Rehab Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6T 2B5
        • University of British Columbia
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre
      • Markham, Ontario, Canadá, L6B1C9
        • The Centre for Addiction and Mental Health
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1G4G3
        • Parkinsons and Neurodegenerative Disorders Clinic
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H2L4M1
        • Hotel-Dieu Hospital-CHUM
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92161
        • University of California
    • Colorado
      • Littleton, Colorado, Estados Unidos, 80120
        • Colorado Neurological Institute
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
        • University of Maryland School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287-7281
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Estados Unidos, 02129
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Saint Louis Park, Minnesota, Estados Unidos, 55426
        • Struthers Parkinson's Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Albany, New York, Estados Unidos, 12208
        • Albany Medical College
      • Manhasset, New York, Estados Unidos, 11030
        • North Shore-LIJ Health System
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14618
        • University of Rochester
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • University of Cincinnati
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Ohio State University Parkinson's Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38163
        • University of Tennessee Health Science Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390-9036
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Estados Unidos, 98034
        • Booth Gardner Parkinson's Care Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

30 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Capaz de proporcionar un consentimiento informado por escrito antes de cualquier procedimiento relacionado con el estudio, incluido el consentimiento para la genotipificación del gen CYP2D6.
  • Características clínicas de la EH y antecedentes familiares positivos y/o la presencia de ≥ 36 repeticiones CAG en el gen Huntington.
  • Edad masculina o femenina ≥ 30 años.
  • Dispuesto y capaz de tomar medicamentos orales y de cumplir con los procedimientos específicos del estudio.
  • Ambulatorio, capaz de viajar al centro de evaluación, y considerado por el investigador como probable que pueda continuar viajando durante la duración del estudio.
  • Disponibilidad de un cuidador o familiar para acompañar al sujeto a dos visitas.
  • Una suma de ≥ 10 puntos en el mMS en la visita de selección.
  • Para los sujetos que toman antidepresivos u otros medicamentos psicotrópicos permitidos, la dosificación del medicamento debe haberse mantenido constante durante al menos 6 semanas antes de la inscripción.

Criterio de exclusión:

  • Tratamiento con cualquier medicamento antipsicótico (neurolépticos) dentro de las 8 semanas posteriores a la inscripción, o en cualquier momento durante el período de estudio.
  • Uso de tetrabenazina dentro de las 12 semanas posteriores a la inscripción, o en cualquier momento durante el período de estudio.
  • Tratamiento con cualquier producto en investigación dentro de las 4 semanas posteriores a la inscripción.
  • Uso de antidepresivos tricíclicos o antiarrítmicos de clase I dentro de las 6 semanas posteriores a la inscripción, o en cualquier momento durante el período de estudio.
  • Uso de medicación concomitante que puede reducir el umbral de convulsiones dentro de las 6 semanas posteriores a la inscripción, o en cualquier momento durante el período de estudio.
  • Uso de metoclopramida dentro de las 12 semanas posteriores a la inscripción, o en cualquier momento durante el período de estudio.
  • Sujetos que actualmente reciben estimulación cerebral profunda (DBS).
  • Sujetos con antecedentes de procedimientos quirúrgicos destinados a mejorar los síntomas de la enfermedad de Huntington, como trasplantes neurales, lesiones del sistema nervioso central, infusiones de agentes neurotróficos o intentos previos de estimulación cerebral profunda.
  • Sujetos previamente aleatorizados en este estudio.
  • Un intervalo QTc prolongado en la visita de selección (definido como un intervalo QTc de > 450 ms para hombres o > 470 ms para mujeres) u otras afecciones cardíacas clínicamente significativas según lo juzgue el investigador.
  • Aclaramiento de creatinina <40 ml/min medido en la visita de selección.
  • Cualquier resultado de laboratorio inicial anormal clínicamente significativo que, en opinión del investigador, afecte la idoneidad de los sujetos para el estudio o los ponga en riesgo si ingresa en el estudio.
  • Insuficiencia hepática o renal clínicamente significativa.
  • Sujetos con antecedentes conocidos de epilepsia o antecedentes de convulsiones febriles o convulsiones de causa desconocida.
  • Enfermedad intercurrente grave que, en opinión del investigador, puede poner en riesgo al sujeto cuando participa en el ensayo o puede influir en los resultados del ensayo o afectar la capacidad de los sujetos para participar en el ensayo.
  • Abuso de alcohol y/o drogas según lo definido por los criterios DSM IV-TR para el abuso de sustancias: esto incluye el uso ilícito de cannabis en los últimos 12 meses antes de la visita de selección
  • Sujetos con ideación suicida definida como una puntuación positiva en los criterios de episodio depresivo mayor, ítem A9 de los criterios del DSM-IV-TR para un episodio depresivo mayor
  • Mujeres embarazadas o en período de lactancia o que tengan la intención de quedar embarazadas durante el período de estudio.
  • Las mujeres en edad fértil que no toman las precauciones anticonceptivas adecuadas quedan excluidas del ensayo. (Se pueden incluir mujeres en edad fértil que tomen precauciones anticonceptivas aceptables)
  • Alergia conocida a cualquiera de los ingredientes del medicamento de prueba o del placebo.
  • Cualquier participación previa en un estudio clínico con ACR16.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Los participantes recibirán una cápsula de placebo una vez al día durante las primeras 4 semanas. Después de 4 semanas (semanas 5 a 12), la cápsula de placebo se tomará dos veces al día (BID) en 2 dosis separadas.
Otro: Placebo
Se administrará un placebo equivalente a ACR16 según el programa especificado en la descripción del brazo.
Experimental: ACR16 10 mg dos veces al día
Los participantes recibirán una cápsula de 10 miligramos (mg) de ACR16 por vía oral una vez al día durante las primeras 4 semanas. Después de 4 semanas (semanas 5 a 12), la cápsula de 10 mg de ACR16 se tomará dos veces al día (BID) en 2 dosis separadas (dosis total: 20 mg).
Droga: ACR16
ACR16 se administrará según la dosis y el cronograma especificado en la descripción del brazo.
Otros nombres:
  • pridopidina
Experimental: ACR16 22,5 mg dos veces al día
Los participantes recibirán una cápsula de 22,5 mg de ACR16 por vía oral una vez al día durante las primeras 4 semanas. Después de 4 semanas (semanas 5 a 12), la cápsula de ACR16 de 22,5 mg se tomará dos veces al día (BID) en 2 dosis separadas (dosis total: 45 mg).
Droga: ACR16
ACR16 se administrará según la dosis y el cronograma especificado en la descripción del brazo.
Otros nombres:
  • pridopidina
Experimental: ACR16 45 mg dos veces al día
Los participantes recibirán una cápsula de 45 mg de ACR16 una vez al día durante las primeras 4 semanas. Después de 4 semanas (semanas 5 a 12), la cápsula de 45 mg de ACR16 se tomará dos veces al día (BID) en 2 dosis separadas (dosis total: 90 mg).
Droga: ACR16
ACR16 se administrará según la dosis y el cronograma especificado en la descripción del brazo.
Otros nombres:
  • pridopidina

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la puntuación motora modificada (mMS) (suma de la puntuación de los elementos 4-10 y 13-15 de las evaluaciones motoras UHDRS) en la semana 12
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12
La mMS es una subescala de la puntuación motora total de la UHDRS y comprende 13 respuestas de los 10 ítems, 4-10 y 13-15, de la evaluación motora de la UHDRS. Los ítems para mMS incluyeron disartria, protrusión de la lengua, golpecitos con los dedos (derecho e izquierdo), manos en pronación/supinación (derecho e izquierdo), luria - secuenciación de la palma de primera mano, rigidez de los brazos (derecho e izquierdo), bradicinesia corporal, marcha, marcha en tándem y prueba de tracción de retropulsión. Cada uno de estos ítems se calificó en una escala de 0 (normal) a 4 (deterioro marcado). La puntuación total osciló entre 0 y 52, y las puntuaciones más altas indicaron un deterioro motor más grave. Se utilizó el método de la última observación realizada (LOCF) para generar una puntuación mMS para cada participante para la evaluación de la semana 12.
Línea de base, semana 12

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la puntuación motora total (TMS)
Periodo de tiempo: Línea basal, semana 12
La Evaluación Motora UHDRS comprende 31 respuestas de 15 ítems, donde cada respuesta se califica en una escala de 5 puntos de 0 (normal) a 4 (máximamente anormal). La puntuación motora total (TMS) es la suma de las 31 respuestas; las puntuaciones más altas indican un deterioro motor más grave que las puntuaciones más bajas.
Línea basal, semana 12
Número de participantes en cada una de las calificaciones de la Escala de Impresión Clínica Global de Cambio (CGI-C)
Periodo de tiempo: Semana 12
El investigador calificó el CGI-C en una escala de 7 puntos como: 1 = Muy mejorado; 2 = Mucho mejorado; 3 = Mínimamente mejorado; 4 = Sin cambios; 5 = Mínimamente peor; 6 = Mucho peor; y 7 = Mucho peor.
Semana 12
Cambio desde el punto de referencia en la prueba de lectura de palabras de Stroop
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12
La prueba de Stroop mide la capacidad de concentrarse y evitar distracciones. La prueba consta de tres ítems: (i) denominación de colores; (ii) lectura de palabras; (iii) interferencia. La prueba de lectura de palabras requiere que los participantes lean palabras en color escritas en negro y cada respuesta se califica como el número de respuestas correctas realizadas en 45 segundos. Las puntuaciones más altas indican una enfermedad menos grave y un aumento en la puntuación representa una mejora.
Línea de base, semana 12
Cambio desde el inicio en la puntuación total de la evaluación del comportamiento de la UHDRS
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12
La puntuación total de la evaluación del comportamiento es la suma de los 11 productos (estado de ánimo deprimido, apatía, baja autoestima/culpa, comportamiento compulsivo, ansiedad, comportamiento irritable, pensamiento perseverativo/obsesivo, comportamiento disruptivo/agresivo, pensamientos suicidas, delirios y alucinaciones). ) de las puntuaciones de frecuencia y gravedad de los síntomas y excluyó las 3 preguntas de sí/no relacionadas con confusión, demencia y depresión. La frecuencia se clasifica en una escala de 0 (nunca o casi nunca) a 4 (muy frecuentemente, la mayor parte del tiempo). La gravedad se clasifica en una escala de 0 (sin evidencia) a 4 (grave). La puntuación total de conducta varía de 0 (sin deterioro) a 88 (deterioro grave), y las puntuaciones más altas indican mayores deterioros de conducta.
Línea de base, semana 12
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación total de la escala hospitalaria de ansiedad y depresión (HADS)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12
HADS es un instrumento autoadministrado confiable para detectar estados de depresión y ansiedad. Incluye 2 subescalas: Escala hospitalaria de ansiedad y depresión: la ansiedad (HADS-A) evalúa el estado de ansiedad generalizada (estado de ánimo ansioso, inquietud, pensamientos ansiosos, ataques de pánico); Escala hospitalaria de ansiedad y depresión: la depresión (HADS-D) evalúa el estado de pérdida de interés y disminución de la respuesta de placer (disminución del tono hedónico). Cada subescala está compuesta por 7 ítems con un rango de 0 (sin presencia de ansiedad o depresión) a 3 (sentimiento severo de ansiedad o depresión). La puntuación total varía de 0 a 21 para cada subescala, donde las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad de los síntomas de ansiedad y depresión. La puntuación total de HADS fue una puntuación compuesta sumada de los 14 ítems para un rango total de 0 a 42. Un cambio más bajo con respecto a las puntuaciones iniciales indica una mejora.
Línea de base, semana 12
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 14
Un evento adverso (EA) se definió como cualquier cambio con respecto a la condición inicial (pretratamiento) del participante, distinto de la mejora, que no necesariamente tenía una relación causal con el fármaco del estudio. Los TEAE se definieron como eventos adversos que comenzaron después de la administración de ACR16/placebo. Los AA incluyeron tanto EAS como no graves. En la sección "EA notificados" se encuentra un resumen de otros EA no graves y de todos los EAG, independientemente de la causalidad.
Línea de base hasta la semana 14

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Teva Medical Expert, Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

24 de octubre de 2008

Finalización primaria (Actual)

26 de julio de 2010

Finalización del estudio (Actual)

26 de julio de 2010

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

24 de julio de 2008

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de julio de 2008

Publicado por primera vez (Estimado)

29 de julio de 2008

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

31 de agosto de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de agosto de 2023

Última verificación

1 de julio de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ACR16 C009

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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