普利多匹定（ACR16）治疗亨廷顿病患者的研究 (HART)
2023年8月10日 更新者：Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.
一项多中心、北美、随机、双盲、平行组研究，比较三种剂量的 ACR16 与安慰剂对亨廷顿病 (HART) 的对症治疗
本研究的目的是确定 ACR16 在亨廷顿病的对症治疗中是否有效和安全。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
227
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alberta
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Edmonton、Alberta、加拿大、T5G 0B7
- University of Alberta Glenrose Rehab Hospital
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、加拿大、V6T 2B5
- University of British Columbia
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Ontario
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London、Ontario、加拿大、N6A 5A5
- London Health Sciences Centre
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Markham、Ontario、加拿大、L6B1C9
- The Centre for Addiction and Mental Health
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Ottawa、Ontario、加拿大、K1G4G3
- Parkinsons and Neurodegenerative Disorders Clinic
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Quebec
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Montreal、Quebec、加拿大、H2L4M1
- Hotel-Dieu Hospital-CHUM
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35233
- University of Alabama at Birmingham
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California
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San Diego、California、美国、92161
- University of California
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Colorado
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Littleton、Colorado、美国、80120
- Colorado Neurological Institute
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Florida
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Tampa、Florida、美国、33612
- University of South Florida
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60612
- Rush University Medical Center
-
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Indiana University School of Medicine
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Iowa
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Iowa City、Iowa、美国、52242
- University of Iowa
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21201
- University of Maryland School of Medicine
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Baltimore、Maryland、美国、21287-7281
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Charlestown、Massachusetts、美国、02129
- Massachusetts General Hospital
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Minnesota
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Saint Louis Park、Minnesota、美国、55426
- Struthers Parkinson's Center
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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Albany、New York、美国、12208
- Albany Medical College
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Manhasset、New York、美国、11030
- North Shore-LIJ Health System
-
Rochester、New York、美国、14618
- University of Rochester
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45219
- University of Cincinnati
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Columbus、Ohio、美国、43210
- Ohio State University Parkinson's Center
-
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19107
- University of Pennsylvania
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-
Tennessee
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Memphis、Tennessee、美国、38163
- University of Tennessee Health Science Center
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75390-9036
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Houston、Texas、美国、77030
- Baylor College of Medicine
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Washington
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Kirkland、Washington、美国、98034
- Booth Gardner Parkinson's Care Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
30年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 能够在任何研究相关程序之前提供书面知情同意书，包括同意 CYP2D6 基因的基因分型。
- HD 的临床特征、阳性家族史和/或亨廷顿基因中存在≥ 36 个 CAG 重复。
- 年龄≥30岁的男性或女性。
- 愿意并能够服用口服药物并遵守研究特定程序。
- 能够走动，能够前往评估中心，并且被研究者判断为可能能够在研究期间继续旅行。
- 有照顾者或家庭成员陪同受试者进行两次访问。
- 筛查访视时 mMS 总分≥ 10 分。
- 对于服用允许的抗抑郁药或其他精神药物的受试者，药物剂量必须在入组前至少 6 周内保持不变。
排除标准：
- 在入组后 8 周内或在研究期间的任何时间点使用任何抗精神病药物（神经安定药）进行治疗。
- 在入组后 12 周内或研究期间的任何时间使用丁苯那嗪。
- 在入组后 4 周内使用任何研究产品进行治疗。
- 在入组后 6 周内或研究期间的任何时间使用三环类抗抑郁药或 I 类抗心律失常药。
- 在入组后 6 周内或在研究期间的任何时间使用可能降低癫痫发作阈值的伴随药物。
- 在入组后 12 周内或研究期间的任何时间使用甲氧氯普胺。
- 目前接受深部脑刺激 (DBS) 的受试者。
- 具有旨在改善亨廷顿病症状的外科手术史的受试者，例如神经移植、中枢神经系统损伤、神经营养剂输注或先前尝试深部脑刺激。
- 先前随机分配到该研究中的受试者。
- 筛选访视时 QTc 间期延长（定义为男性 > 450 毫秒或女性 > 470 毫秒的 QTc 间期），或研究者判断的其他具有临床意义的心脏病。
- 筛选访问时测得的肌酐清除率 <40mL/min。
- 研究者认为影响受试者对研究的适用性或使受试者在参加研究时处于危险之中的任何具有临床意义的异常基线实验室结果。
- 有临床意义的肝或肾功能损害。
- 具有已知癫痫病史或热性惊厥或不明原因癫痫病史的受试者。
- 研究者认为可能使受试者在参加试验时面临风险或可能影响试验结果或影响受试者参加试验的能力的严重并发疾病。
- DSM IV-TR 药物滥用标准定义的酒精和/或药物滥用——这包括在筛选访问前的最后 12 个月内非法使用大麻
- 有自杀意念的受试者定义为重度抑郁发作标准的阳性评分，DSM -IV-TR 重度抑郁发作标准的 A9 项
- 怀孕或哺乳期或打算在研究期间怀孕的女性。
- 有生育潜力但未采取充分避孕措施的女性被排除在试验之外。 （可以包括采取可接受的避孕措施的有生育潜力的女性）
- 已知对试验药物或安慰剂的任何成分过敏
- 任何以前参与过 ACR16 的临床研究。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
参与者将在前 4 周内每天服用一次安慰剂胶囊。
4 周（第 5 至 12 周）后，安慰剂胶囊将每日两次 (BID)，分 2 次单独服用。
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将按照手臂描述中指定的时间表施用与 ACR16 匹配的安慰剂。
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实验性的：ACR16 10 毫克，每日两次
参与者将在前 4 周每天口服一次 ACR16 10 毫克 (mg) 胶囊。
4 周（第 5 至 12 周）后，ACR16 10 mg 胶囊将每日两次（BID）分 2 次单独服用（总剂量：20 mg）。
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ACR16 将按照臂说明中指定的剂量和时间表进行给药。
其他名称：
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实验性的：ACR16 22.5 毫克，每日两次
参与者将在前 4 周每天口服一次 ACR16 22.5 mg 胶囊。
4 周（第 5 至 12 周）后，ACR16 22.5 mg 胶囊将每日两次（BID）分 2 次单独服用（总剂量：45 mg）。
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ACR16 将按照臂说明中指定的剂量和时间表进行给药。
其他名称：
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实验性的：ACR16 45 毫克，每日两次
参与者将在前 4 周每天服用一次 ACR16 45 毫克胶囊。
4 周后（第 5 至 12 周），ACR16 45 mg 胶囊将每日两次（BID）分 2 次单独服用（总剂量：90 mg）。
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ACR16 将按照臂说明中指定的剂量和时间表进行给药。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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第 12 周时修正运动评分 (mMS)（UHDRS 运动评估第 4-10 项和 13-15 项评分的总和）相对于基线的变化
大体时间：基线，第 12 周
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MMS 是 UHDRS 运动总分的一个子量表，由来自 UHDRS 运动评估的 10 个项目（4-10 和 13-15）的 13 个响应组成。
mMS 的项目包括构音障碍、伸舌、敲击手指（左右）、旋前/旋后手（左右）、luria - 第一手手掌测序、手臂僵硬（左右）、身体运动迟缓、步态、串联行走和后推力测试。
每个项目的评分范围为 0（正常）到 4（明显受损）。
总分范围为0至52，分数越高表明运动障碍越严重。
使用最后观察结转 (LOCF) 方法为每个参与者生成第 12 周评估的 mMS 评分。
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基线，第 12 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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总运动评分 (TMS) 相对于基线的变化
大体时间：基线，第 12 周
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UHDRS 运动评估包括 15 个项目中的 31 个响应，其中每个响应均按 5 分制评分，从 0（正常）到 4（最不正常）。
运动总分 (TMS) 是所有 31 项反应的总和，分数较高表明运动损伤比较低分更严重。
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基线，第 12 周
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临床整体印象变化 (CGI-C) 量表每个评级的参与者人数
大体时间：第 12 周
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研究者按照 7 分制对 CGI-C 进行评分： 1 = 改善很大； 2 = 改善很多； 3 = 略有改善； 4 = 无变化； 5=最差； 6 = 更糟； 7 = 非常糟糕。
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第 12 周
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斯特鲁单词阅读测试中相对于基线的变化
大体时间：基线，第 12 周
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斯特鲁普测试衡量的是集中注意力和排除干扰的能力。
测试包括三项：（i）颜色命名； (ii) 单词阅读； (三)干扰。
单词阅读测试要求参与者阅读黑色书写的彩色单词，并根据 45 秒内正确答案的数量对每个答案进行评分。
分数越高表示疾病不太严重，分数增加表示病情有所改善。
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基线，第 12 周
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UHDRS 行为评估总分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 12 周
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行为评估总分是 11 个产品的总和（抑郁情绪、冷漠、低自尊/内疚、强迫行为、焦虑、烦躁行为、执着/强迫性思维、破坏性/攻击性行为、自杀念头、妄想和幻觉） ）的频率和严重程度症状评分，并排除了与精神错乱、痴呆和抑郁相关的 3 个是/否问题。
频率的评级范围为 0（从不或几乎从不）到 4（非常频繁，大多数时候）。
严重性的评级范围为 0（无证据）至 4（严重）。
总行为评分范围从 0（无损伤）到 88（严重损伤），分数越高表明行为损伤越严重。
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基线，第 12 周
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医院焦虑和抑郁量表 (HADS) 总分较基线的变化
大体时间：基线，第 12 周
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HADS 是一种自我管理的仪器，可可靠地检测抑郁和焦虑状态。
它包括 2 个分量表： 医院焦虑和抑郁量表 - 焦虑 (HADS-A) 评估广泛性焦虑状态（焦虑情绪、烦躁不安、焦虑想法、惊恐发作）；医院焦虑和抑郁量表 - 抑郁 (HADS-D) 评估兴趣丧失和快乐反应减弱（享乐基调降低）的状态。
每个分量表由 7 个项目组成，范围为 0（不存在焦虑或抑郁）到 3（严重的焦虑或抑郁感觉）。
每个分量表的总分范围为 0 到 21，其中分数越高表明焦虑和抑郁症状越严重。
HADS 总分是所有 14 个项目的综合分数，总分范围为 0-42。
与基线分数相比变化较小表明有所改善。
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基线，第 12 周
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出现治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：基线至第 14 周
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不良事件（AE）被定义为参与者基线（治疗前）状况的任何变化（除了改善之外），且与研究药物不一定有因果关系。
TEAE 被定义为 ACR16/安慰剂给药后开始的不良事件。
AE 包括 SAE 和非严重 AE。
其他非严重 AE 和所有 SAE（无论因果关系如何）的摘要位于“报告的 AE 部分”。
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基线至第 14 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Teva Medical Expert、Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2008年10月24日
初级完成 (实际的)
2010年7月26日
研究完成 (实际的)
2010年7月26日
研究注册日期
首次提交
2008年7月24日
首先提交符合 QC 标准的
2008年7月28日
首次发布 (估计的)
2008年7月29日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年8月31日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年8月10日
最后验证
2023年7月1日
更多信息
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