Een studie van Pridopidine (ACR16) voor de behandeling van patiënten met de ziekte van Huntington (HART)
10 augustus 2023 bijgewerkt door: Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.
Een multicenter, Noord-Amerikaans, gerandomiseerd, dubbelblind onderzoek in parallelle groepen waarin drie doses ACR16 versus placebo worden vergeleken voor de symptomatische behandeling van de ziekte van Huntington (HART)
Het doel van deze studie is om te bepalen of ACR16 effectief en veilig is bij de symptomatische behandeling van de ziekte van Huntington.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
227
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada, T5G 0B7
- University of Alberta Glenrose Rehab Hospital
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V6T 2B5
- University of British Columbia
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre
-
Markham, Ontario, Canada, L6B1C9
- The Centre for Addiction and Mental Health
-
Ottawa, Ontario, Canada, K1G4G3
- Parkinsons and Neurodegenerative Disorders Clinic
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H2L4M1
- Hotel-Dieu Hospital-CHUM
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
San Diego, California, Verenigde Staten, 92161
- University of California
-
-
Colorado
-
Littleton, Colorado, Verenigde Staten, 80120
- Colorado Neurological Institute
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
- University of South Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
- Indiana University School of Medicine
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
- University of Iowa
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21201
- University of Maryland School of Medicine
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287-7281
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Charlestown, Massachusetts, Verenigde Staten, 02129
- Massachusetts General Hospital
-
-
Minnesota
-
Saint Louis Park, Minnesota, Verenigde Staten, 55426
- Struthers Parkinson's Center
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
Albany, New York, Verenigde Staten, 12208
- Albany Medical College
-
Manhasset, New York, Verenigde Staten, 11030
- North Shore-LIJ Health System
-
Rochester, New York, Verenigde Staten, 14618
- University of Rochester
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45219
- University of Cincinnati
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
- Ohio State University Parkinson's Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
- University of Pennsylvania
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38163
- University of Tennessee Health Science Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390-9036
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Washington
-
Kirkland, Washington, Verenigde Staten, 98034
- Booth Gardner Parkinson's Care Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
30 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- In staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven voorafgaand aan een studiegerelateerde procedure, inclusief toestemming voor genotypering van het CYP2D6-gen.
- Klinische kenmerken van de ZvH en een positieve familiegeschiedenis en/of de aanwezigheid van ≥ 36 CAG-herhalingen in het Huntington-gen.
- Leeftijd man of vrouw ≥ 30 jaar.
- Bereid en in staat om orale medicatie in te nemen en zich te houden aan de studiespecifieke procedures.
- Ambulant, in staat zijn om naar het assessmentcentrum te reizen, en volgens de onderzoeker waarschijnlijk in staat om te blijven reizen voor de duur van het onderzoek.
- Beschikbaarheid van een verzorger of familielid om de proefpersoon te begeleiden bij twee bezoeken.
- Een som van ≥ 10 punten op de mMS bij het screeningsbezoek.
- Voor proefpersonen die toegestane antidepressiva of andere psychotrope medicatie gebruiken, moet de dosering van medicatie gedurende ten minste 6 weken vóór inschrijving constant zijn gehouden.
Uitsluitingscriteria:
- Behandeling met antipsychotica (neuroleptica) binnen 8 weken na inschrijving of op enig moment tijdens de onderzoeksperiode.
- Gebruik van tetrabenazine binnen 12 weken na inschrijving of op enig moment tijdens de onderzoeksperiode.
- Behandeling met een onderzoeksproduct binnen 4 weken na aanmelding.
- Gebruik van tricyclische antidepressiva of klasse I anti-aritmica binnen 6 weken na inschrijving of op enig moment tijdens de onderzoeksperiode.
- Gebruik van gelijktijdige medicatie die de aanvalsdrempel kan verlagen binnen 6 weken na inschrijving, of op enig moment tijdens de onderzoeksperiode.
- Gebruik van metoclopramide binnen 12 weken na inschrijving of op enig moment tijdens de onderzoeksperiode.
- Onderwerpen die momenteel diepe hersenstimulatie (DBS) ontvangen.
- Proefpersonen met een voorgeschiedenis van chirurgische procedures gericht op het verbeteren van de symptomen van de ziekte van Huntington, zoals neurale transplantaties, laesies van het centrale zenuwstelsel, infusies van neurotrofe middelen of eerdere pogingen tot diepe hersenstimulatie.
- Proefpersonen die eerder in deze studie waren gerandomiseerd.
- Een verlengd QTc-interval bij het screeningsbezoek (gedefinieerd als een QTc-interval van > 450 msec voor mannen of > 470 msec voor vrouwen), of andere klinisch significante hartaandoeningen zoals beoordeeld door de onderzoeker.
- Creatinineklaring <40 ml/min zoals gemeten tijdens het screeningsbezoek.
- Elk klinisch significant, abnormaal basislaboratoriumresultaat dat naar de mening van de onderzoeker de geschiktheid van de proefpersoon voor het onderzoek beïnvloedt of de proefpersoon in gevaar brengt als hij/zij aan het onderzoek deelneemt.
- Klinisch significante lever- of nierfunctiestoornis.
- Proefpersonen met een bekende voorgeschiedenis van epilepsie of een voorgeschiedenis van koortsstuipen(sen) of toevallen van onbekende oorzaak.
- Ernstige bijkomende ziekte die, naar de mening van de onderzoeker, de proefpersoon in gevaar kan brengen bij deelname aan het onderzoek of die de resultaten van het onderzoek kan beïnvloeden of het vermogen van de proefpersoon om aan het onderzoek deel te nemen kan aantasten.
- Alcohol- en/of drugsmisbruik zoals gedefinieerd door de DSM IV-TR-criteria voor middelenmisbruik - dit omvat het ongeoorloofde gebruik van cannabis in de laatste 12 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek
- Proefpersonen met zelfmoordgedachten zoals gedefinieerd als een positieve score op criteria voor depressieve episode, item A9 op de DSM -IV-TR-criteria voor een depressieve episode
- Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven of van plan zijn zwanger te worden tijdens de onderzoeksperiode.
- Vrouwen die zwanger kunnen worden en geen adequate anticonceptiemaatregelen nemen, worden uitgesloten van deelname aan het onderzoek. (Vrouwen in de vruchtbare leeftijd die aanvaardbare anticonceptiemaatregelen nemen, kunnen worden opgenomen)
- Bekende allergie voor alle ingrediënten van de proefmedicatie of placebo
- Elke eerdere deelname aan een klinische studie met ACR16.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Deelnemers krijgen gedurende de eerste 4 weken eenmaal daags een placebocapsule.
Na 4 weken (week 5 tot 12) wordt de placebocapsule tweemaal daags (BID) ingenomen als 2 afzonderlijke doses.
|
Placebo-matching met ACR16 wordt toegediend volgens het schema dat is gespecificeerd in de armbeschrijving.
|
|
Experimenteel: ACR16 10 mg tweemaal daags
Deelnemers krijgen gedurende de eerste 4 weken eenmaal daags ACR16 10 milligram (mg) capsule oraal toegediend.
Na 4 weken (week 5 tot 12) wordt de ACR16-capsule van 10 mg tweemaal daags (BID) ingenomen als 2 afzonderlijke doses (totale dosis: 20 mg).
|
ACR16 wordt toegediend per dosis en schema zoals gespecificeerd in de armbeschrijving.
Andere namen:
|
|
Experimenteel: ACR16 22,5 mg tweemaal daags
Deelnemers krijgen gedurende de eerste 4 weken eenmaal daags een capsule ACR16 22,5 mg oraal toegediend.
Na 4 weken (week 5 tot 12) wordt de ACR16-capsule van 22,5 mg tweemaal daags (BID) ingenomen als 2 afzonderlijke doses (totale dosis: 45 mg).
|
ACR16 wordt toegediend per dosis en schema zoals gespecificeerd in de armbeschrijving.
Andere namen:
|
|
Experimenteel: ACR16 45 mg tweemaal daags
Deelnemers krijgen gedurende de eerste 4 weken eenmaal daags een ACR16-capsule van 45 mg.
Na 4 weken (week 5 tot 12) wordt de ACR16-capsule van 45 mg tweemaal daags (BID) ingenomen als 2 afzonderlijke doses (totale dosis: 90 mg).
|
ACR16 wordt toegediend per dosis en schema zoals gespecificeerd in de armbeschrijving.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gemodificeerde motorische score (mMS) (som van de score van items 4-10 en 13-15 van de UHDRS-motorische beoordelingen) in week 12
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
|
De mMS is een subschaal van de totale motorische UHDRS-score en omvat 13 antwoorden uit de 10 items, 4-10 en 13-15, van de UHDRS-motorische beoordeling.
De items voor mMS omvatten dysartrie, uitsteeksel van de tong, tikken met de vingers (rechts en links), pronate/supinate handen (rechts en links), luria - handpalmsequencing uit de eerste hand, stijfheid van de armen (rechts en links), bradykinesie van het lichaam, lopen, tandemlopen en retropulsie-trektest.
Elk van deze items werd beoordeeld op een schaal van 0 (normaal) tot 4 (duidelijke beperking).
De totale score varieerde van 0 tot 52, waarbij hogere scores wijzen op een ernstigere motorische beperking.
De LOCF-methode (laatste waarneming overgedragen) werd gebruikt om voor elke deelnemer een mMS-score te genereren voor de beoordeling in week 12.
|
Basislijn, week 12
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de totale motorische score (TMS)
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
|
De UHDRS Motor Assessment bestaat uit 31 antwoorden uit de 15 items, waarbij elke respons wordt beoordeeld op een 5-puntsschaal van 0 (normaal) tot 4 (maximaal abnormaal).
De Total Motor Score (TMS) is de som van alle 31 antwoorden waarbij hogere scores wijzen op een ernstigere motorische beperking dan lagere scores.
|
Basislijn, week 12
|
|
Aantal deelnemers in elk van de beoordelingen van de Clinical Global Impression of Change (CGI-C) schaal
Tijdsspanne: Week 12
|
De CGI-C werd door de onderzoeker op een zevenpuntsschaal beoordeeld als: 1 = Zeer veel verbeterd; 2 = Veel verbeterd; 3 = Minimaal verbeterd; 4 = Geen verandering; 5 = Minimaal slechter; 6 = Veel erger; en 7 = Heel veel erger.
|
Week 12
|
|
Verandering ten opzichte van de basislijn in de Stroop Woordleestest
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
|
De Stroop-test meet het concentratievermogen en het afweren van afleidingen.
De test bestaat uit drie items: (i) kleurnaamgeving; (ii) woordlezen; (iii) interferentie.
Bij de woordleestest moeten deelnemers gekleurde woorden lezen die in het zwart zijn geschreven en elk antwoord wordt gescoord als het aantal juiste antwoorden dat in 45 seconden is gemaakt.
Hogere scores duiden op een minder ernstige ziekte, en een stijging van de score betekent een verbetering.
|
Basislijn, week 12
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de totale UHDRS-gedragsbeoordelingsscore
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
|
De totale gedragsbeoordelingsscore is de som van de 11 producten (depressieve stemming, apathie, laag zelfbeeld/schuldgevoel, dwangmatig gedrag, angst, prikkelbaar gedrag, volhardend/obsessief denken, ontwrichtend/agressief gedrag, zelfmoordgedachten, wanen en hallucinaties ) van frequentie- en ernstsymptoomscores en sloot de 3 ja/nee-vragen met betrekking tot verwarring, dementie en depressie uit.
De frequentie wordt beoordeeld op een schaal van 0 (nooit of bijna nooit) tot 4 (zeer vaak, meestal).
De ernst wordt beoordeeld op een schaal van 0 (geen bewijs) tot 4 (ernstig).
De totale gedragsscore varieert van 0 (geen beperking) tot 88 (ernstige beperking), waarbij hogere scores duiden op grotere gedragsstoornissen.
|
Basislijn, week 12
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de totale score voor ziekenhuisangst en depressie (HADS).
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
|
HADS is een zelfbeheerd instrument dat betrouwbaar is voor het detecteren van toestanden van depressie en angst.
Het omvat 2 subschalen: Ziekenhuisangst- en depressieschaal - angst (HADS-A) beoordeelt de toestand van gegeneraliseerde angst (angstige stemming, rusteloosheid, angstige gedachten, paniekaanvallen); Ziekenhuisangst- en depressieschaal - depressie (HADS-D) beoordeelt de staat van verloren interesse en verminderde plezierreactie (verlaging van de hedonistische toon).
Elke subschaal bestaat uit 7 items met een bereik van 0 (geen aanwezigheid van angst of depressie) tot 3 (ernstig gevoel van angst of depressie).
De totale score varieert van 0 tot 21 voor elke subschaal, waarbij hogere scores duiden op een grotere ernst van angst- en depressiesymptomen.
De totale HADS-score was een samengestelde score, opgeteld van alle 14 items voor een totaal bereik van 0-42.
Een lagere verandering ten opzichte van de basisscores duidt op verbetering.
|
Basislijn, week 12
|
|
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 14
|
Een bijwerking (AE) werd gedefinieerd als elke verandering ten opzichte van de uitgangstoestand van de deelnemer (vóór de behandeling), met uitzondering van verbetering, die niet noodzakelijkerwijs een causaal verband had met het onderzoeksgeneesmiddel.
TEAE's werden gedefinieerd als bijwerkingen die begonnen na toediening van ACR16/placebo.
Bijwerkingen omvatten zowel SAE’s als niet-ernstige bijwerkingen.
Een samenvatting van andere niet-ernstige bijwerkingen en alle ernstige bijwerkingen, ongeacht de causaliteit, vindt u in de sectie 'Gerapporteerde bijwerkingen'.
|
Basislijn tot week 14
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Studie directeur: Teva Medical Expert, Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
24 oktober 2008
Primaire voltooiing (Werkelijk)
26 juli 2010
Studie voltooiing (Werkelijk)
26 juli 2010
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
24 juli 2008
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
28 juli 2008
Eerst geplaatst (Geschat)
29 juli 2008
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
31 augustus 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
10 augustus 2023
Laatst geverifieerd
1 juli 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Psychische aandoening
- Hersenziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neurocognitieve stoornissen
- Genetische ziekten, aangeboren
- Basale ganglia-ziekten
- Bewegingsstoornissen
- Neurodegeneratieve ziekten
- Dyskinesieën
- Heredodegeneratieve aandoeningen, zenuwstelsel
- Dementie
- Cognitieve stoornissen
- Chorea
- De ziekte van Huntington
Andere studie-ID-nummers
- ACR16 C009
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .