ハンチントン病患者の治療のためのプリドピジン (ACR16) の研究 (HART)
2023年8月10日 更新者：Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.
ハンチントン病（HART）の対症療法を目的とした、ACR16 とプラセボの 3 回投与を比較する、北米の多施設共同ランダム化二重盲検並行グループ研究
この研究の目的は、ACR16 がハンチントン病の対症療法において有効かつ安全であるかどうかを判断することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
227
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- University of Alabama at Birmingham
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California
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San Diego、California、アメリカ、92161
- University of California
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Colorado
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Littleton、Colorado、アメリカ、80120
- Colorado Neurological Institute
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Florida
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Tampa、Florida、アメリカ、33612
- University of South Florida
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Rush University Medical Center
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Indiana University School of Medicine
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21201
- University of Maryland School of Medicine
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287-7281
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Charlestown、Massachusetts、アメリカ、02129
- Massachusetts General Hospital
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Minnesota
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Saint Louis Park、Minnesota、アメリカ、55426
- Struthers Parkinson's Center
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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Albany、New York、アメリカ、12208
- Albany Medical College
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Manhasset、New York、アメリカ、11030
- North Shore-LIJ Health System
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Rochester、New York、アメリカ、14618
- University of Rochester
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45219
- University of Cincinnati
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Columbus、Ohio、アメリカ、43210
- Ohio State University Parkinson's Center
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
- University of Pennsylvania
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、アメリカ、38163
- University of Tennessee Health Science Center
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75390-9036
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Baylor College of Medicine
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Washington
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Kirkland、Washington、アメリカ、98034
- Booth Gardner Parkinson's Care Center
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Alberta
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Edmonton、Alberta、カナダ、T5G 0B7
- University of Alberta Glenrose Rehab Hospital
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、カナダ、V6T 2B5
- University of British Columbia
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Ontario
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London、Ontario、カナダ、N6A 5A5
- London Health Sciences Centre
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Markham、Ontario、カナダ、L6B1C9
- The Centre for Addiction and Mental Health
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Ottawa、Ontario、カナダ、K1G4G3
- Parkinsons and Neurodegenerative Disorders Clinic
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H2L4M1
- Hotel-Dieu Hospital-CHUM
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
30年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- CYP2D6 遺伝子の遺伝子型決定への同意を含む、研究関連の手順の前に書面によるインフォームド・コンセントを提供できること。
- HDの臨床的特徴、陽性の家族歴および/またはハンチントン遺伝子における36以上のCAGリピートの存在。
- 男性または女性の年齢 30 歳以上。
- 経口薬を喜んで服用し、研究特有の手順に従うことができる。
- 歩行可能であり、評価センターまで移動可能であり、研究期間中は移動を続けることができる可能性が高いと治験責任医師によって判断された。
- 対象者に2回の訪問に付き添ってくれる介護者または家族の有無。
- スクリーニング来院時のmMSの合計が10点以上。
- 許可されている抗うつ薬または他の向精神薬を服用している被験者の場合、薬の投与量は登録前の少なくとも 6 週間一定に保たれていなければなりません。
除外基準:
- -登録後8週間以内、または研究期間中の任意の時点での抗精神病薬（神経弛緩薬）による治療。
- 登録後12週間以内、または研究期間中のいつでもテトラベナジンを使用。
- -登録後4週間以内の治験薬による治療。
- -三環系抗うつ薬またはクラスI抗不整脈薬の登録後6週間以内、または研究期間中のいつでも使用。
- 登録後6週間以内、または研究期間中のいつでも、発作閾値を低下させる可能性のある併用薬の使用。
- -登録後12週間以内、または研究期間中のいつでもメトクロプラミドを使用。
- 現在脳深部刺激（DBS）を受けている被験者。
- -神経移植、中枢神経系の病変、神経栄養剤の注入、または以前の脳深部刺激の試みなど、ハンチントン病の症状の改善を目的とした外科的処置の履歴のある被験者。
- 被験者は以前にこの研究に無作為に割り付けられました。
- スクリーニング来院時の QTc 間隔の延長（男性の場合は QTc 間隔 > 450 ミリ秒、女性の場合 > 470 ミリ秒として定義）、または治験責任医師が判断したその他の臨床的に重大な心臓病。
- スクリーニング来院時の測定でクレアチニンクリアランスが 40mL/分未満。
- 治験責任医師の意見において、被験者の研究への適合性に影響を与える、または被験者が研究に参加した場合に危険にさらされる、臨床的に重要な異常なベースライン検査結果。
- 臨床的に重大な肝臓または腎臓の障害。
- てんかんの既知の病歴、または熱性けいれんまたは原因不明の発作の病歴がある被験者。
- 治験責任医師の見解では、治験参加時に被験者を危険にさらす可能性がある、あるいは治験の結果に影響を与える、あるいは治験に参加する被験者の能力に影響を与える可能性がある重度の併発疾患。
- 薬物乱用の DSM IV-TR 基準で定義されているアルコールおよび/または薬物乱用 - これには、スクリーニング来院前の過去 12 か月以内の大麻の違法使用が含まれます。
- 大うつ病エピソードの基準、DSM -IV-TR 大うつ病エピソードの基準の項目 A9 で陽性スコアとして定義される自殺念慮のある被験者
- 妊娠中または授乳中の女性、または研究期間中に妊娠する予定のある女性。
- 妊娠の可能性があり、適切な避妊措置を講じていない女性は治験から除外されます。 （許容可能な避妊措置を講じている妊娠の可能性のある女性も含めることができます）
- 治験薬またはプラセボの成分に対する既知のアレルギー
- ACR16を用いた臨床研究への以前の参加。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
参加者は最初の 4 週間、1 日 1 回プラセボ カプセルを受け取ります。
4 週間後 (5 週目から 12 週目)、プラセボ カプセルを 1 日 2 回 (BID) 2 回に分けて摂取します。
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ACR16に適合するプラセボは、治療群の説明に指定されたスケジュールに従って投与されます。
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実験的：ACR16 10 mg 1日2回
参加者は、最初の 4 週間、ACR16 10 ミリグラム (mg) カプセルを 1 日 1 回経口投与されます。
4 週間後 (5 週目から 12 週目)、ACR16 10 mg カプセルを 1 日 2 回 (BID) 2 回に分けて服用します (総用量: 20 mg)。
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ACR16は、治療群の説明に指定された用量およびスケジュールに従って投与されます。
他の名前：
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実験的：ACR16 22.5 mg 1日2回
参加者は、最初の 4 週間、ACR16 22.5 mg カプセルを 1 日 1 回経口投与されます。
4週間後(第5週から第12週)、ACR16 22.5 mgカプセルを1日2回(BID)、2回に分けて服用します(総用量: 45 mg)。
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ACR16は、治療群の説明に指定された用量およびスケジュールに従って投与されます。
他の名前：
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実験的：ACR16 45mg 1日2回
参加者は最初の 4 週間、ACR16 45 mg カプセルを 1 日 1 回受け取ります。
4週間後(第5週から第12週)、ACR16 45 mgカプセルを1日2回(BID)、2回に分けて服用します(総用量: 90 mg)。
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ACR16は、治療群の説明に指定された用量およびスケジュールに従って投与されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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12週目の修正運動スコア（mMS）（UHDRS運動評価の項目4～10および13～15のスコアの合計）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12週目
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MMS は、UHDRS 合計運動スコアのサブスケールであり、UHDRS 運動評価の 10 項目、4 ～ 10 および 13 ～ 15 からの 13 の回答で構成されます。
mMS の項目には、構音障害、舌突出、指のたたき (右と左)、回内/回外の手 (右と左)、ルリア - 最初の手掌シーケンス、腕の固縮 (右と左)、体の運動緩慢、歩行、タンデム歩行、逆引力試験。
これらの各項目は、0 (正常) ～ 4 (顕著な障害) のスケールで評価されました。
合計スコアは 0 ～ 52 の範囲であり、スコアが高いほど、より重度の運動障害を示します。
最終観察キャリーフォワード (LOCF) 法を使用して、第 12 週の評価のために各参加者の mMS スコアを生成しました。
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ベースライン、12週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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総運動スコア (TMS) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12週目
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UHDRS モーター評価は 15 項目からの 31 の回答で構成され、各回答は 0 (正常) から 4 (最大の異常) までの 5 段階評価で評価されます。
合計運動スコア (TMS) は 31 の回答すべての合計であり、スコアが高いほど、スコアが低い場合よりも重度の運動障害を示します。
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ベースライン、12週目
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臨床全体的な変化印象 (CGI-C) スケールの各評価の参加者数
時間枠：第12週
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CGI-C は研究者によって 7 段階評価で次のように評価されました。 1 = 非常に改善されました。 2 = かなり改善されました。 3 = 最小限の改善。 4 = 変化なし。 5 = 最小限に悪化。 6 = はるかに悪い。 7 = 非常に悪い。
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第12週
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ストループ単語読解テストのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12週目
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ストループ テストは、集中力と気が散るのを防ぐ能力を測定します。
テストは次の 3 つの項目で構成されます。(i) 色のネーミング。 (ii) 単語の読み方。 (iii) 干渉。
単語読み取りテストでは、参加者は黒で書かれた色の単語を読む必要があり、各回答は 45 秒間の正解数としてスコア化されます。
スコアが高いほど病気の重症度が低いことを示し、スコアの増加は改善を示します。
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ベースライン、12週目
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UHDRS 行動評価合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12週目
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行動評価スコアの合計は、11 の項目 (抑うつ気分、無関心、低い自尊心/罪悪感、強迫的行動、不安、過敏な行動、執拗/強迫的思考、破壊的/攻撃的行動、自殺念慮、妄想、幻覚) の合計です。 ）の頻度と重症度の症状スコアを分析し、混乱、認知症、うつ病に関連する 3 つの「はい/いいえ」の質問を除外しました。
頻度は 0 (まったくない、またはほとんどない) から 4 (非常に頻繁、ほとんどの場合) のスケールで評価されます。
重症度は 0 (証拠なし) ～ 4 (重症) のスケールで評価されます。
合計行動スコアは 0 (障害なし) から 88 (重度の障害) までの範囲であり、スコアが高いほど行動障害が大きいことを示します。
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ベースライン、12週目
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病院全体の不安とうつ病のスケール (HADS) スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12週目
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HADS は、うつ病や不安の状態を検出するのに信頼できる自己投与装置です。
これには 2 つのサブスケールが含まれます。 病院不安およびうつ病スケール - 不安 (HADS-A) は、全般的な不安 (不安な気分、落ち着きのなさ、不安な思考、パニック発作) の状態を評価します。病院の不安とうつ病のスケール - うつ病 (HADS-D) は、興味の喪失と快楽反応の低下 (快楽の緊張の低下) の状態を評価します。
各下位尺度は、0 (不安または抑うつの存在なし) ～ 3 (重度の不安または抑うつ感) の範囲の 7 つの項目で構成されます。
合計スコアは各下位尺度で 0 から 21 の範囲であり、スコアが高いほど不安とうつ病の症状がより深刻であることを示します。
合計 HADS スコアは、合計 0 ～ 42 の範囲で 14 項目すべてを合計した複合スコアでした。
ベースラインスコアからの変化が小さいほど改善を示します。
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ベースライン、12週目
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治療中に発生した有害事象（TEAE）のある参加者の数
時間枠：14週目までのベースライン
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有害事象（AE）は、治験薬と必ずしも因果関係を持たない、改善以外の参加者のベースライン（治療前）状態からの変化として定義されました。
TEAEは、ACR16/プラセボ投与後に始まった有害事象として定義されました。
AE には、SAE と非重篤な AE の両方が含まれます。
因果関係にかかわらず、他の非重篤な AE およびすべての SAE の概要は、「報告された AE セクション」にあります。
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14週目までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Teva Medical Expert、Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2008年10月24日
一次修了 (実際)
2010年7月26日
研究の完了 (実際)
2010年7月26日
試験登録日
最初に提出
2008年7月24日
QC基準を満たした最初の提出物
2008年7月28日
最初の投稿 (推定)
2008年7月29日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年8月31日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年8月10日
最終確認日
2023年7月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
ハンチントン病の臨床試験
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Adelphi Values LLCBlueprint Medicines Corporation完了肥満細胞性白血病 (MCL) | 攻撃的な全身性肥満細胞症 (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | くすぶり全身性肥満細胞症 (SSM) | 無痛性全身性肥満細胞症 (ISM) ISM サブグループが完全に募集されましたアメリカ
プラセボの臨床試験
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Palacky University完了
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Universidade Federal do ParaConselho Nacional de Desenvolvimento Científico e Tecnológico完了
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Advice Pharma Group srl積極的、募集していない肥満 | 栄養障害 | 体重 | 減量 | 食生活 | 太りすぎと肥満 | 健康行動 | ダイエット、健康 | ダイエット習慣 | ライフスタイル | 栄養、健康 | 行動障害イタリア
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University Hospital, Strasbourg, France積極的、募集していない