Eine Studie zu Pridopidin (ACR16) zur Behandlung von Patienten mit der Huntington-Krankheit (HART)

Einschlusskriterien:

• Kann vor jedem studienbezogenen Verfahren eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben, einschließlich der Zustimmung zur Genotypisierung des CYP2D6-Gens.
• Klinische Merkmale der Huntington-Krankheit und eine positive Familienanamnese und/oder das Vorhandensein von ≥ 36 CAG-Wiederholungen im Huntington-Gen.
• Männliches oder weibliches Alter ≥ 30 Jahre.
• Bereit und in der Lage, orale Medikamente einzunehmen und die studienspezifischen Verfahren einzuhalten.
• Ambulant, in der Lage, zum Assessment Center zu reisen, und nach Einschätzung des Prüfers wahrscheinlich in der Lage, für die Dauer der Studie weiter zu reisen.
• Verfügbarkeit einer Pflegekraft oder eines Familienmitglieds, die den Probanden bei zwei Besuchen begleitet.
• Eine Summe von ≥ 10 Punkten auf dem mMS beim Screening-Besuch.
• Bei Probanden, die zugelassene Antidepressiva oder andere psychotrope Medikamente einnehmen, muss die Dosierung der Medikamente vor der Einschreibung mindestens 6 Wochen lang konstant gehalten worden sein.

Ausschlusskriterien:

• Behandlung mit antipsychotischen Medikamenten (Neuroleptika) innerhalb von 8 Wochen nach der Einschreibung oder zu einem beliebigen Zeitpunkt während des Studienzeitraums.
• Verwendung von Tetrabenazin innerhalb von 12 Wochen nach der Einschreibung oder jederzeit während des Studienzeitraums.
• Behandlung mit einem Prüfpräparat innerhalb von 4 Wochen nach der Einschreibung.
• Verwendung von trizyklischen Antidepressiva oder Antiarrhythmika der Klasse I innerhalb von 6 Wochen nach der Einschreibung oder jederzeit während des Studienzeitraums.
• Verwendung von Begleitmedikamenten, die die Anfallsschwelle innerhalb von 6 Wochen nach der Einschreibung oder jederzeit während des Studienzeitraums senken können.
• Verwendung von Metoclopramid innerhalb von 12 Wochen nach der Einschreibung oder jederzeit während des Studienzeitraums.
• Probanden, die derzeit eine tiefe Hirnstimulation (DBS) erhalten.
• Personen mit einer Vorgeschichte chirurgischer Eingriffe zur Verbesserung der Symptome der Huntington-Krankheit, wie z. B. Nerventransplantationen, Läsionen des Zentralnervensystems, Infusionen neurotropher Wirkstoffe oder frühere Versuche einer tiefen Hirnstimulation.
• Probanden, die zuvor in diese Studie randomisiert wurden.
• Ein verlängertes QTc-Intervall beim Screening-Besuch (definiert als ein QTc-Intervall von > 450 ms für Männer oder > 470 ms für Frauen) oder andere klinisch signifikante Herzerkrankungen, wie vom Prüfer beurteilt.
• Kreatinin-Clearance <40 ml/min, gemessen beim Screening-Besuch.
• Jedes klinisch signifikante, abnormale Ausgangslaborergebnis, das nach Ansicht des Prüfarztes die Eignung der Probanden für die Studie beeinträchtigt oder den Probanden einem Risiko aussetzt, wenn er/sie an der Studie teilnimmt.
• Klinisch signifikante Leber- oder Nierenfunktionsstörung.
• Personen mit einer bekannten Vorgeschichte von Epilepsie oder einer Vorgeschichte von Fieberkrämpfen oder Anfällen unbekannter Ursache.
• Schwere interkurrente Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfers den Probanden bei der Teilnahme an der Studie einem Risiko aussetzen oder die Ergebnisse der Studie beeinflussen oder die Fähigkeit der Probanden zur Teilnahme an der Studie beeinträchtigen kann.
• Alkohol- und/oder Drogenmissbrauch gemäß den DSM IV-TR-Kriterien für Drogenmissbrauch – dazu gehört der illegale Konsum von Cannabis innerhalb der letzten 12 Monate vor dem Screening-Besuch
• Probanden mit Suizidgedanken, definiert als positive Bewertung der Kriterien für eine Episode einer Major Depression, Punkt A9 der DSM-IV-TR-Kriterien für eine Episode einer Major Depression
• Frauen, die schwanger sind oder stillen oder die beabsichtigen, während des Studienzeitraums schwanger zu werden.
• Frauen im gebärfähigen Alter, die keine ausreichenden Verhütungsmaßnahmen treffen, werden von der Studie ausgeschlossen. (Frauen im gebärfähigen Alter, die akzeptable Verhütungsmaßnahmen ergreifen, können eingeschlossen werden)
• Bekannte Allergie gegen einen der Inhaltsstoffe des Studienmedikaments oder Placebos
• Jede frühere Teilnahme an einer klinischen Studie mit ACR16.