Pridopidiinin (ACR16) tutkimus Huntingtonin tautia sairastavien potilaiden hoitoon (HART)
torstai 10. elokuuta 2023 päivittänyt: Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.
Monikeskus, pohjoisamerikkalainen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, rinnakkaisryhmätutkimus, jossa verrataan kolmea ACR16-annosta plaseboon Huntingtonin taudin (HART) oireenmukaisessa hoidossa
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää, onko ACR16 tehokas ja turvallinen Huntingtonin taudin oireenmukaisessa hoidossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
227
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T5G 0B7
- University of Alberta Glenrose Rehab Hospital
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2B5
- University of British Columbia
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre
-
Markham, Ontario, Kanada, L6B1C9
- The Centre for Addiction and Mental Health
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1G4G3
- Parkinsons and Neurodegenerative Disorders Clinic
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2L4M1
- Hotel-Dieu Hospital-CHUM
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92161
- University of California
-
-
Colorado
-
Littleton, Colorado, Yhdysvallat, 80120
- Colorado Neurological Institute
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
- University of South Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Indiana University School of Medicine
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21201
- University of Maryland School of Medicine
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287-7281
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Charlestown, Massachusetts, Yhdysvallat, 02129
- Massachusetts General Hospital
-
-
Minnesota
-
Saint Louis Park, Minnesota, Yhdysvallat, 55426
- Struthers Parkinson's Center
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
Albany, New York, Yhdysvallat, 12208
- Albany Medical College
-
Manhasset, New York, Yhdysvallat, 11030
- North Shore-LIJ Health System
-
Rochester, New York, Yhdysvallat, 14618
- University of Rochester
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45219
- University of Cincinnati
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
- Ohio State University Parkinson's Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
- University of Pennsylvania
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38163
- University of Tennessee Health Science Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390-9036
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Washington
-
Kirkland, Washington, Yhdysvallat, 98034
- Booth Gardner Parkinson's Care Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
30 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Pystyy antamaan kirjallinen tietoinen suostumus ennen mitä tahansa tutkimukseen liittyvää toimenpidettä, mukaan lukien suostumus CYP2D6-geenin genotyypitykseen.
- HD:n kliiniset piirteet ja positiivinen sukuhistoria ja/tai ≥ 36 CAG-toiston esiintyminen Huntington-geenissä.
- Miesten tai naisten ikä ≥ 30 vuotta.
- Halukas ja kykenevä ottamaan suun kautta otettavia lääkkeitä ja noudattamaan tutkimuskohtaisia menettelytapoja.
- Ambulatorinen, pystyy matkustamaan arviointikeskukseen, ja tutkija arvioi, että se pystyy todennäköisesti jatkamaan matkaa tutkimuksen ajan.
- Omaishoitajan tai perheenjäsenen saatavuus koehenkilön mukana kahdelle käynnille.
- Summa ≥ 10 pistettä mMS:stä seulontakäynnillä.
- Sallittuja masennuslääkkeitä tai muita psykotrooppisia lääkkeitä käyttävien koehenkilöiden lääkkeen annostus on täytynyt pitää vakiona vähintään 6 viikkoa ennen ilmoittautumista.
Poissulkemiskriteerit:
- Hoito millä tahansa antipsykoottisella lääkkeellä (neurolepteillä) 8 viikon sisällä ilmoittautumisesta tai milloin tahansa tutkimusjakson aikana.
- Tetrabenatsiinin käyttö 12 viikon sisällä ilmoittautumisesta tai milloin tahansa tutkimusjakson aikana.
- Hoito millä tahansa tutkimustuotteella 4 viikon sisällä ilmoittautumisesta.
- Trisyklisten masennuslääkkeiden tai luokan I rytmihäiriölääkkeiden käyttö 6 viikon sisällä ilmoittautumisesta tai milloin tahansa tutkimusjakson aikana.
- Samanaikaisten lääkkeiden käyttö, jotka voivat alentaa kohtauskynnystä 6 viikon sisällä ilmoittautumisesta tai milloin tahansa tutkimusjakson aikana.
- Metoklopramidin käyttö 12 viikon sisällä ilmoittautumisesta tai milloin tahansa tutkimusjakson aikana.
- Koehenkilöt, jotka saavat parhaillaan syvää aivostimulaatiota (DBS).
- Potilaat, joilla on ollut kirurgisia toimenpiteitä, joilla pyritään parantamaan Huntingtonin taudin oireita, kuten hermostonsiirrot, keskushermoston vauriot, neurotrofisten aineiden infuusiot tai aiemmat syvästimulaatioyritykset.
- Aiemmin tähän tutkimukseen satunnaistetut koehenkilöt.
- Pidentynyt QTc-aika seulontakäynnillä (määritelty QTc-väliksi > 450 ms miehillä tai > 470 ms naisilla) tai muu tutkijan arvioima kliinisesti merkittävä sydänsairaus.
- Kreatiniinipuhdistuma <40 ml/min seulontakäynnillä mitattuna.
- Mikä tahansa kliinisesti merkittävä, epänormaali, lähtötason laboratoriotulos, joka tutkijan mielestä vaikuttaa koehenkilön soveltuvuuteen tutkimukseen tai vaarantaa koehenkilön, jos hän osallistuu tutkimukseen.
- Kliinisesti merkittävä maksan tai munuaisten vajaatoiminta.
- Potilaat, joilla on aiemmin ollut epilepsia tai kuumekohtauksia tai tuntemattomasta syystä johtuvia kohtauksia.
- Vaikea väliaikainen sairaus, joka voi tutkijan näkemyksen mukaan vaarantaa tutkittavan tutkimukseen osallistuessaan tai vaikuttaa tutkimuksen tuloksiin tai vaikuttaa koehenkilön kykyyn osallistua tutkimukseen.
- Alkoholin ja/tai huumeiden väärinkäyttö DSM IV-TR:n päihteiden väärinkäytön kriteerien mukaisesti – tämä sisältää kannabiksen laittoman käytön viimeisten 12 kuukauden aikana ennen seulontakäyntiä
- Koehenkilöt, joilla on itsemurha-ajatuksia, jotka määritellään positiiviseksi pistemääräksi vakavan masennusjakson kriteereissä, kohta A9 vakavan masennusjakson DSM -IV-TR-kriteerissä
- Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät tai jotka aikovat tulla raskaaksi tutkimusjakson aikana.
- Naiset, jotka voivat tulla raskaaksi ja jotka eivät käytä riittäviä ehkäisyä, suljetaan pois tutkimuksesta. (Hyväksyttävää ehkäisyä käyttävät naiset, jotka voivat tulla raskaaksi, voidaan ottaa mukaan)
- Tunnettu allergia koelääkkeen tai lumelääkkeen aineosille
- Kaikki aiempi osallistuminen kliiniseen tutkimukseen ACR16:lla.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saavat lumekapselin kerran päivässä ensimmäisten 4 viikon ajan.
Neljän viikon kuluttua (viikot 5–12) lumekapseli otetaan kahdesti päivässä (BID) kahtena erillisenä annoksena.
|
ACR16:een sopivaa lumelääkettä annetaan käsivarren kuvauksessa määritellyn aikataulun mukaisesti.
|
|
Kokeellinen: ACR16 10 mg BID
Osallistujat saavat ACR16 10 milligramman (mg) kapselin suun kautta kerran päivässä ensimmäisten 4 viikon ajan.
4 viikon kuluttua (viikot 5–12) ACR16 10 mg:n kapseli otetaan kahdesti päivässä (BID) kahtena erillisenä annoksena (kokonaisannos: 20 mg).
|
ACR16 annetaan käsivarren kuvauksessa määritellyn annoksen ja aikataulun mukaan.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: ACR16 22,5 mg BID
Osallistujat saavat ACR16 22,5 mg:n kapselin suun kautta kerran päivässä ensimmäisten 4 viikon ajan.
Neljän viikon kuluttua (viikot 5–12) ACR16 22,5 mg:n kapseli otetaan kahdesti päivässä (BID) kahtena erillisenä annoksena (kokonaisannos: 45 mg).
|
ACR16 annetaan käsivarren kuvauksessa määritellyn annoksen ja aikataulun mukaan.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: ACR16 45 mg BID
Osallistujat saavat ACR16 45 mg kapselin kerran päivässä ensimmäisten 4 viikon ajan.
Neljän viikon kuluttua (viikot 5–12) ACR16 45 mg:n kapseli otetaan kahdesti päivässä (BID) kahtena erillisenä annoksena (kokonaisannos: 90 mg).
|
ACR16 annetaan käsivarren kuvauksessa määritellyn annoksen ja aikataulun mukaan.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Modified Motor Score (mMS) -muutos lähtötasosta (UHDRS-moottoriarvioiden kohtien 4-10 ja 13-15 pistemäärä) viikolla 12
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
|
MMS on UHDRS-moottorin kokonaispistemäärän alaasteikko, ja se sisältää 13 vastausta UHDRS-moottoriarvioinnin 10 kohdasta, 4-10 ja 13-15.
MMS:n kohteet sisälsivät dysartria, kielen ulkonema, sormen napautukset (oikea ja vasen), pronaattiset/supinaat kädet (oikea ja vasen), luria - kämmenen sekvensointi ensikädessä, käsivarsien jäykkyys (oikea ja vasen), kehon bradykinesia, kävely, tandem-kävely ja retropulsiovetotesti.
Jokainen näistä kohteista arvioitiin asteikolla 0 (normaali) 4 (merkittävä arvonalentuminen).
Kokonaispistemäärä vaihteli 0–52, ja korkeammat pisteet osoittivat vakavampaa motorista vajaatoimintaa.
Viimeistä havainnointia siirretty (LOCF) menetelmää käytettiin mMS-pisteiden luomiseen kullekin osallistujalle viikon 12 arvioinnissa.
|
Perustaso, viikko 12
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta moottorin kokonaispistemäärässä (TMS)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
|
UHDRS Motor Assessment sisältää 31 vastausta 15 kohdasta, joissa jokainen vaste on arvioitu 5 pisteen asteikolla 0 (normaali) 4 (maksimaalinen epänormaali).
Total Motor Score (TMS) on kaikkien niiden 31 vastauksen summa, joiden korkeammat pisteet osoittavat vakavampaa motorista vajaatoimintaa kuin alhaisemmat pisteet.
|
Perustaso, viikko 12
|
|
Osallistujien määrä kussakin kliinisen globaalin muutosvaikutelman (CGI-C) -asteikon luokituksessa
Aikaikkuna: Viikko 12
|
Tutkija arvioi CGI-C:n 7 pisteen asteikolla seuraavasti: 1 = Erittäin paljon parantunut; 2 = Paljon parannettu; 3 = Minimaalinen parannettu; 4 = Ei muutosta; 5 = Vähän huonompi; 6 = paljon huonompi; ja 7 = Erittäin paljon huonompi.
|
Viikko 12
|
|
Muutos lähtötasosta Stroop-sananlukutestissä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
|
Stroop-testi mittaa kykyä keskittyä ja välttää häiriötekijöitä.
Testi koostuu kolmesta osasta: (i) värien nimeäminen; (ii) sananluku; (iii) häiriö.
Sanojen lukukoe edellyttää, että osallistujat lukevat mustalla kirjoitetut värilliset sanat, ja jokainen vastaus pisteytetään oikeiden vastausten lukumääränä 45 sekunnissa.
Korkeammat pisteet osoittavat vähemmän vakavaa sairautta, ja pistemäärän kasvu edustaa parannusta.
|
Perustaso, viikko 12
|
|
Muutos lähtötasosta UHDRS-käyttäytymisarvioinnin kokonaispisteissä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
|
Käyttäytymisarvioinnin kokonaispistemäärä on 11 tuotteen summa (masentunut mieliala, apatia, huono itsetunto/syyllisyys, pakko-oireinen käyttäytyminen, ahdistuneisuus, ärtyisä käyttäytyminen, sitkeä/pakkomielinen ajattelu, häiritsevä/aggressiivinen käyttäytyminen, itsemurha-ajatukset, harhaluulot ja hallusinaatiot ).
Taajuus on arvioitu asteikolla 0 (ei koskaan tai melkein koskaan) - 4 (erittäin usein, suurimman osan ajasta).
Vakavuus on arvioitu asteikolla 0 (ei näyttöä) 4:ään (vakava).
Käyttäytymisen kokonaispistemäärä vaihtelee 0:sta (ei heikentymistä) 88:aan (vakava heikkeneminen), ja korkeammat pisteet osoittavat suurempaa käyttäytymishäiriötä.
|
Perustaso, viikko 12
|
|
Muutos lähtötilanteesta sairaalan kokonaisahdistus- ja masennusasteikossa (HADS).
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
|
HADS on itsehoitolaite, joka on luotettava masennuksen ja ahdistuksen tilojen havaitsemiseen.
Se sisältää 2 ala-asteikkoa: Sairaalan ahdistuneisuus- ja masennusasteikko – ahdistus (HADS-A) arvioi yleistyneen ahdistuneisuuden tilan (ahdistunut mieliala, levottomuus, ahdistuneita ajatuksia, paniikkikohtauksia); Sairaalan ahdistuneisuus- ja masennusasteikko – masennus (HADS-D) arvioi menetetyn kiinnostuksen tilan ja heikentyneen nautintovasteen (hedonisen sävyn aleneminen).
Kukin alaasteikko koostuu 7:stä kohdasta 0 (ei ahdistusta tai masennusta) 3:een (vakava ahdistuksen tai masennuksen tunne).
Kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0–21 jokaisella ala-asteikolla, jossa korkeammat pisteet osoittavat ahdistuneisuus- ja masennuksen oireiden vakavuutta.
HADS-kokonaispistemäärä oli yhdistelmäpistemäärä, joka summattiin kaikista 14 pisteestä kokonaispistemäärälle 0-42.
Alhaisempi muutos peruspisteisiin verrattuna viittaa paranemiseen.
|
Perustaso, viikko 12
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 14 asti
|
Haittatapahtumaksi (AE) määriteltiin mikä tahansa muutos osallistujan lähtötilanteesta (hoitoa edeltävästä) muusta kuin parantumisesta, jolla ei välttämättä ollut syy-yhteyttä tutkimuslääkkeeseen.
TEAE määriteltiin haittatapahtumiksi, jotka alkoivat ACR16/plasebon antamisen jälkeen.
AE sisälsi sekä SAE että ei-vakavia haittavaikutuksia.
Yhteenveto muista ei-vakavista AE-tapauksista ja kaikista SAE-tapauksista syy-yhteydestä riippumatta on Raportoidut AE-osiossa.
|
Perustaso viikkoon 14 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Opintojohtaja: Teva Medical Expert, Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 24. lokakuuta 2008
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 26. heinäkuuta 2010
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 26. heinäkuuta 2010
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 24. heinäkuuta 2008
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 28. heinäkuuta 2008
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tiistai 29. heinäkuuta 2008
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 31. elokuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 10. elokuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. heinäkuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Mielenterveyshäiriöt
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neurokognitiiviset häiriöt
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Basal ganglia -taudit
- Liikkumishäiriöt
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Dyskinesiat
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Dementia
- Kognitiohäiriöt
- Chorea
- Huntingtonin tauti
Muut tutkimustunnusnumerot
- ACR16 C009
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .