Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio sulla pridopidina (ACR16) per il trattamento dei pazienti con malattia di Huntington (HART)

10 agosto 2023 aggiornato da: Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Uno studio multicentrico, nordamericano, randomizzato, in doppio cieco, a gruppi paralleli che confronta tre dosi di ACR16 rispetto al placebo per il trattamento sintomatico della malattia di Huntington (HART)

Lo scopo di questo studio è determinare se ACR16 è efficace e sicuro nel trattamento sintomatico della Malattia di Huntington.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

227

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T5G 0B7
        • University of Alberta Glenrose Rehab Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6T 2B5
        • University of British Columbia
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre
      • Markham, Ontario, Canada, L6B1C9
        • The Centre for Addiction and Mental Health
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1G4G3
        • Parkinsons and Neurodegenerative Disorders Clinic
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2L4M1
        • Hotel-Dieu Hospital-CHUM
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92161
        • University of California
    • Colorado
      • Littleton, Colorado, Stati Uniti, 80120
        • Colorado Neurological Institute
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
        • University of Maryland School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287-7281
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Stati Uniti, 02129
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Saint Louis Park, Minnesota, Stati Uniti, 55426
        • Struthers Parkinson's Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Albany, New York, Stati Uniti, 12208
        • Albany Medical College
      • Manhasset, New York, Stati Uniti, 11030
        • North Shore-LIJ Health System
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14618
        • University of Rochester
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
        • University of Cincinnati
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Ohio State University Parkinson's Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38163
        • University of Tennessee Health Science Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390-9036
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Stati Uniti, 98034
        • Booth Gardner Parkinson's Care Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

30 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • In grado di fornire il consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura correlata allo studio, incluso il consenso alla genotipizzazione del gene CYP2D6.
  • Caratteristiche cliniche della MH e anamnesi familiare positiva e/o presenza di ≥ 36 ripetizioni CAG nel gene Huntington.
  • Età maschile o femminile ≥ 30 anni.
  • Disponibilità e capacità di assumere farmaci per via orale e di rispettare le procedure specifiche dello studio.
  • Ambulatorio, essendo in grado di recarsi al centro di valutazione e giudicato dallo sperimentatore in grado di continuare a viaggiare per la durata dello studio.
  • Disponibilità di un caregiver o di un familiare ad accompagnare il soggetto a due visite.
  • Una somma di ≥ 10 punti sulla mMS alla visita di screening.
  • Per i soggetti che assumono antidepressivi consentiti o altri farmaci psicotropi, il dosaggio del farmaco deve essere mantenuto costante per almeno 6 settimane prima dell'arruolamento.

Criteri di esclusione:

  • Trattamento con qualsiasi farmaco antipsicotico (neurolettici) entro 8 settimane dall'arruolamento o in qualsiasi momento durante il periodo di studio.
  • Uso di tetrabenazina entro 12 settimane dall'arruolamento o in qualsiasi momento durante il periodo di studio.
  • Trattamento con qualsiasi prodotto sperimentale entro 4 settimane dall'arruolamento.
  • Uso di antidepressivi triciclici o antiaritmici di classe I entro 6 settimane dall'arruolamento o in qualsiasi momento durante il periodo di studio.
  • Uso di farmaci concomitanti che possono abbassare la soglia convulsiva entro 6 settimane dall'arruolamento o in qualsiasi momento durante il periodo di studio.
  • Uso di metoclopramide entro 12 settimane dall'arruolamento o in qualsiasi momento durante il periodo di studio.
  • Soggetti attualmente sottoposti a stimolazione cerebrale profonda (DBS).
  • Soggetti con una storia di procedure chirurgiche volte a migliorare i sintomi della malattia di Huntington, come trapianti neurali, lesioni del sistema nervoso centrale, infusioni di agenti neurotrofici o precedenti tentativi di stimolazione cerebrale profonda.
  • Soggetti precedentemente randomizzati in questo studio.
  • Un intervallo QTc prolungato alla visita di screening (definito come un intervallo QTc > 450 msec per i maschi o > 470 msec per le femmine) o altre condizioni cardiache clinicamente significative secondo il giudizio dello sperimentatore.
  • Clearance della creatinina <40 ml/min misurata durante la visita di screening.
  • Qualsiasi risultato di laboratorio di base clinicamente significativo, anormale che, a giudizio dello sperimentatore, influisca sull'idoneità dei soggetti per lo studio o metta a rischio il soggetto se entra nello studio.
  • Compromissione epatica o renale clinicamente significativa.
  • Soggetti con una storia nota di epilessia o una storia di convulsioni febbrili o convulsioni di causa sconosciuta.
  • Grave malattia intercorrente, che, a giudizio dello Sperimentatore, può mettere a rischio il soggetto durante la partecipazione alla sperimentazione o può influenzare i risultati della sperimentazione o pregiudicare la capacità dei soggetti di prendere parte alla sperimentazione.
  • Abuso di alcol e/o droghe come definito dai criteri del DSM IV-TR per l'abuso di sostanze - questo include l'uso illecito di cannabis negli ultimi 12 mesi prima della visita di screening
  • Soggetti con ideazione suicidaria definita come punteggio positivo sui criteri per l'episodio depressivo maggiore, item A9 sui criteri del DSM -IV-TR per un episodio depressivo maggiore
  • Donne in gravidanza o in allattamento o che intendono rimanere incinte durante il periodo di studio.
  • Le donne in età fertile e che non adottano adeguate precauzioni contraccettive sono escluse dalla sperimentazione. (Possono essere incluse donne in età fertile che adottano precauzioni contraccettive accettabili)
  • Allergia nota a qualsiasi ingrediente del farmaco di prova o del placebo
  • Qualsiasi precedente partecipazione a uno studio clinico con ACR16.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti riceveranno una capsula placebo una volta al giorno per le prime 4 settimane. Dopo 4 settimane (dalla settimana 5 alla 12), la capsula placebo verrà assunta due volte al giorno (BID) in 2 dosi separate.
Altro: Placebo
Il placebo corrispondente ad ACR16 sarà somministrato secondo la pianificazione specificata nella descrizione del braccio.
Sperimentale: ACR16 10 mg due volte al giorno
I partecipanti riceveranno la capsula ACR16 da 10 milligrammi (mg) per via orale una volta al giorno per le prime 4 settimane. Dopo 4 settimane (dalla settimana 5 alla 12), la capsula di ACR16 da 10 mg verrà assunta due volte al giorno (BID) in 2 dosi separate (dose totale: 20 mg).
Droga: ACR16
ACR16 verrà somministrato secondo la dose e lo schema specificati nella descrizione del braccio.
Altri nomi:
  • pridopidina
Sperimentale: ACR16 22,5 mg due volte al giorno
I partecipanti riceveranno la capsula ACR16 da 22,5 mg per via orale una volta al giorno per le prime 4 settimane. Dopo 4 settimane (dalla settimana 5 alla 12), la capsula di ACR16 da 22,5 mg verrà assunta due volte al giorno (BID) in 2 dosi separate (dose totale: 45 mg).
Droga: ACR16
ACR16 verrà somministrato secondo la dose e lo schema specificati nella descrizione del braccio.
Altri nomi:
  • pridopidina
Sperimentale: ACR16 45 mg due volte al giorno
I partecipanti riceveranno la capsula ACR16 da 45 mg una volta al giorno per le prime 4 settimane. Dopo 4 settimane (dalla settimana 5 alla 12), la capsula di ACR16 da 45 mg verrà assunta due volte al giorno (BID) in 2 dosi separate (dose totale: 90 mg).
Droga: ACR16
ACR16 verrà somministrato secondo la dose e lo schema specificati nella descrizione del braccio.
Altri nomi:
  • pridopidina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del punteggio motorio modificato (mMS) (somma del punteggio degli elementi 4-10 e 13-15 delle valutazioni motorie UHDRS) alla settimana 12
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12
L'mMS è una sottoscala del punteggio motorio totale UHDRS e comprende 13 risposte dai 10 item, 4-10 e 13-15, della valutazione motoria UHDRS. Gli item per l'mMS includevano disartria, protrusione della lingua, tocco delle dita (destra e sinistra), mani pronate/supinate (destra e sinistra), luria - sequenza del palmo della prima mano, rigidità delle braccia (destra e sinistra), bradicinesia del corpo, andatura, camminata in tandem e test di retropulsione. Ciascuno di questi elementi è stato valutato su una scala da 0 (normale) a 4 (marcato deterioramento). Il punteggio totale variava da 0 a 52, con punteggi più alti che indicavano una compromissione motoria più grave. Il metodo dell'ultima osservazione portata avanti (LOCF) è stato utilizzato per generare un punteggio mMS per ciascun partecipante per la valutazione della settimana 12.
Riferimento, settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del punteggio motorio totale (TMS)
Lasso di tempo: Base, settimana 12
La valutazione motoria UHDRS comprende 31 risposte da 15 elementi, in cui ciascuna risposta è valutata su una scala a 5 punti da 0 (normale) a 4 (massimamente anormale). Il punteggio motorio totale (TMS) è la somma di tutte le 31 risposte con punteggi più alti che indicano un danno motorio più grave rispetto ai punteggi più bassi.
Base, settimana 12
Numero di partecipanti in ciascuna delle valutazioni della scala Clinical Global Impression of Change (CGI-C).
Lasso di tempo: Settimana 12
Il CGI-C è stato valutato dal ricercatore su una scala a 7 punti come: 1 = Molto migliorato; 2 = Molto migliorato; 3 = Minimamente migliorato; 4 = Nessun cambiamento; 5 = Minimamente peggiore; 6 = Molto peggio; e 7 = Molto molto peggio.
Settimana 12
Modifica rispetto al basale nel test di lettura delle parole di Stroop
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12
Il test Stroop misura la capacità di concentrazione e di allontanare le distrazioni. Il test è composto da tre elementi: (i) denominazione dei colori; (ii) lettura di parole; (iii) interferenze. Il test di lettura delle parole richiede ai partecipanti di leggere parole colorate scritte in nero e ad ogni risposta viene assegnato un punteggio pari al numero di risposte corrette fornite in 45 secondi. Punteggi più alti indicano una malattia meno grave e un aumento del punteggio rappresenta un miglioramento.
Riferimento, settimana 12
Variazione rispetto al basale del punteggio totale di valutazione comportamentale UHDRS
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12
Il punteggio totale della valutazione comportamentale è la somma degli 11 prodotti (umore depresso, apatia, bassa autostima/senso di colpa, comportamento compulsivo, ansia, comportamento irritabile, pensiero perseverante/ossessivo, comportamento dirompente/aggressivo, pensieri suicidi, deliri e allucinazioni). ) dei punteggi dei sintomi di frequenza e gravità ed ha escluso le 3 domande sì/no relative a confusione, demenza e depressione. La frequenza è valutata su una scala da 0 (mai o quasi mai) a 4 (molto frequentemente, la maggior parte delle volte). La gravità è valutata su una scala da 0 (nessuna evidenza) a 4 (grave). Il punteggio totale del comportamento varia da 0 (nessun danno) a 88 (danno grave), con punteggi più alti che indicano maggiori danni comportamentali.
Riferimento, settimana 12
Variazione rispetto al basale del punteggio della scala HADS (Total Hospital Anxiety and Depression Scale).
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12
HADS è uno strumento autosomministrato affidabile per rilevare stati di depressione e ansia. Comprende 2 sottoscale: Scala dell'Ansia e della Depressione Ospedaliera - ansia (HADS-A) valuta lo stato di ansia generalizzata (umore ansioso, irrequietezza, pensieri ansiosi, attacchi di panico); Scala dell'ansia e della depressione ospedaliera: la depressione (HADS-D) valuta lo stato di perdita di interesse e diminuzione della risposta al piacere (abbassamento del tono edonico). Ciascuna sottoscala è composta da 7 item con un range da 0 (nessuna presenza di ansia o depressione) a 3 (grave sensazione di ansia o depressione). Il punteggio totale varia da 0 a 21 per ciascuna sottoscala dove i punteggi più alti indicano una maggiore gravità dei sintomi di ansia e depressione. Il punteggio HADS totale era un punteggio composito sommato di tutti i 14 elementi per un intervallo totale compreso tra 0 e 42. Una variazione inferiore rispetto ai punteggi di base indica un miglioramento.
Riferimento, settimana 12
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 14
Un evento avverso (AE) è stato definito come qualsiasi cambiamento rispetto alla condizione basale (pre-trattamento) del partecipante, diverso dal miglioramento, che non aveva necessariamente una relazione causale con il farmaco in studio. I TEAE sono stati definiti come eventi avversi iniziati dopo la somministrazione di ACR16/placebo. Gli eventi avversi includevano sia SAE che eventi avversi non gravi. Un riepilogo degli altri eventi avversi non gravi e di tutti gli eventi avversi gravi, indipendentemente dalla causalità, si trova nella sezione "EA segnalati".
Riferimento fino alla settimana 14

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Teva Medical Expert, Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 ottobre 2008

Completamento primario (Effettivo)

26 luglio 2010

Completamento dello studio (Effettivo)

26 luglio 2010

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 luglio 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 luglio 2008

Primo Inserito (Stimato)

29 luglio 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

31 agosto 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 agosto 2023

Ultimo verificato

1 luglio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ACR16 C009

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Huntington

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Macedonia

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi