Badanie prydopidyny (ACR16) w leczeniu pacjentów z chorobą Huntingtona (HART)
10 sierpnia 2023 zaktualizowane przez: Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.
Wieloośrodkowe, północnoamerykańskie, randomizowane, podwójnie zaślepione, równoległe badanie grupowe porównujące trzy dawki ACR16 z placebo w objawowym leczeniu choroby Huntingtona (HART)
Celem tego badania jest określenie, czy ACR16 jest skuteczny i bezpieczny w objawowym leczeniu choroby Huntingtona.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
227
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T5G 0B7
- University of Alberta Glenrose Rehab Hospital
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2B5
- University of British Columbia
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre
-
Markham, Ontario, Kanada, L6B1C9
- The Centre for Addiction and Mental Health
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1G4G3
- Parkinsons and Neurodegenerative Disorders Clinic
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2L4M1
- Hotel-Dieu Hospital-CHUM
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92161
- University of California
-
-
Colorado
-
Littleton, Colorado, Stany Zjednoczone, 80120
- Colorado Neurological Institute
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
- University of South Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
- Indiana University School of Medicine
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- University of Iowa
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21201
- University of Maryland School of Medicine
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287-7281
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Charlestown, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02129
- Massachusetts General Hospital
-
-
Minnesota
-
Saint Louis Park, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55426
- Struthers Parkinson's Center
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
Albany, New York, Stany Zjednoczone, 12208
- Albany Medical College
-
Manhasset, New York, Stany Zjednoczone, 11030
- North Shore-LIJ Health System
-
Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14618
- University of Rochester
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45219
- University of Cincinnati
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
- Ohio State University Parkinson's Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
- University of Pennsylvania
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38163
- University of Tennessee Health Science Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390-9036
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Washington
-
Kirkland, Washington, Stany Zjednoczone, 98034
- Booth Gardner Parkinson's Care Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
30 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Zdolność do udzielenia pisemnej świadomej zgody przed jakąkolwiek procedurą związaną z badaniem, w tym zgody na genotypowanie genu CYP2D6.
- Cechy kliniczne HD oraz dodatni wywiad rodzinny i/lub obecność ≥ 36 powtórzeń CAG w genie Huntingtona.
- Wiek mężczyzny lub kobiety ≥ 30 lat.
- Chęć i zdolność do przyjmowania leków doustnych i przestrzegania procedur specyficznych dla badania.
- Ambulatoryjne, umożliwiające podróżowanie do ośrodka oceny i oceniane przez badacza jako prawdopodobnie zdolne do kontynuowania podróży przez cały czas trwania badania.
- Dostępność opiekuna lub członka rodziny do towarzyszenia pacjentowi podczas dwóch wizyt.
- Suma ≥ 10 punktów w mMS podczas wizyty przesiewowej.
- W przypadku osób przyjmujących dozwolone leki przeciwdepresyjne lub inne leki psychotropowe dawkowanie leków musi być utrzymywane na stałym poziomie przez co najmniej 6 tygodni przed włączeniem.
Kryteria wyłączenia:
- Leczenie dowolnymi lekami przeciwpsychotycznymi (neuroleptykami) w ciągu 8 tygodni od włączenia lub w dowolnym momencie w okresie badania.
- Stosowanie tetrabenazyny w ciągu 12 tygodni od rejestracji lub w dowolnym momencie w okresie badania.
- Leczenie jakimkolwiek badanym produktem w ciągu 4 tygodni od rejestracji.
- Stosowanie trójpierścieniowych leków przeciwdepresyjnych lub leków przeciwarytmicznych klasy I w ciągu 6 tygodni od włączenia do badania lub w dowolnym momencie w okresie badania.
- Jednoczesne stosowanie leków, które mogą obniżać próg drgawkowy w ciągu 6 tygodni od włączenia do badania lub w dowolnym momencie w okresie badania.
- Stosowanie metoklopramidu w ciągu 12 tygodni od rejestracji lub w dowolnym momencie w okresie badania.
- Osoby aktualnie otrzymujące głęboką stymulację mózgu (DBS).
- Pacjenci po przebytych zabiegach chirurgicznych mających na celu złagodzenie objawów choroby Huntingtona, takich jak przeszczepy nerwów, zmiany w ośrodkowym układzie nerwowym, wlewy środków neurotroficznych lub wcześniejsze próby głębokiej stymulacji mózgu.
- Pacjenci wcześniej przydzieleni losowo do tego badania.
- Wydłużony odstęp QTc podczas wizyty przesiewowej (zdefiniowany jako odstęp QTc > 450 ms dla mężczyzn lub > 470 ms dla kobiet) lub inne istotne klinicznie choroby serca, ocenione przez badacza.
- Klirens kreatyniny <40 ml/min mierzony podczas wizyty przesiewowej.
- Każdy istotny klinicznie, nieprawidłowy, wyjściowy wynik laboratoryjny, który w opinii badacza wpływa na przydatność uczestników do badania lub naraża uczestnika na ryzyko, jeśli weźmie on udział w badaniu.
- Klinicznie istotne zaburzenia czynności wątroby lub nerek.
- Osoby ze stwierdzoną historią padaczki lub drgawkami gorączkowymi lub drgawkami o nieznanej przyczynie.
- Ciężka współistniejąca choroba, która w opinii Badacza może narazić uczestnika na ryzyko podczas udziału w badaniu lub może wpłynąć na wyniki badania lub wpłynąć na zdolność uczestników do wzięcia udziału w badaniu.
- Nadużywanie alkoholu i/lub narkotyków zgodnie z kryteriami DSM IV-TR dotyczącymi nadużywania substancji - obejmuje to nielegalne używanie konopi indyjskich w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed wizytą przesiewową
- Pacjenci z myślami samobójczymi zdefiniowanymi jako pozytywny wynik w kryteriach epizodu dużej depresji, pozycja A9 w kryteriach DSM-IV-TR dla epizodu dużej depresji
- Kobiety, które są w ciąży lub karmią piersią lub zamierzają zajść w ciążę w okresie badania.
- Kobiety w wieku rozrodczym, które nie stosują odpowiednich środków antykoncepcyjnych, są wykluczone z badania. (Można uwzględnić kobiety w wieku rozrodczym stosujące akceptowalne środki antykoncepcyjne)
- Znana alergia na jakiekolwiek składniki badanego leku lub placebo
- Jakikolwiek wcześniejszy udział w badaniu klinicznym z ACR16.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy będą otrzymywać kapsułkę placebo raz dziennie przez pierwsze 4 tygodnie.
Po 4 tygodniach (tygodnie od 5 do 12) kapsułka placebo będzie przyjmowana dwa razy na dobę (BID) w 2 oddzielnych dawkach.
|
Placebo odpowiadające ACR16 będzie podawane zgodnie ze schematem określonym w opisie ramienia.
|
|
Eksperymentalny: ACR16 10 mg BID
Uczestnicy będą otrzymywać doustnie kapsułkę ACR16 10 miligramów (mg) raz dziennie przez pierwsze 4 tygodnie.
Po 4 tygodniach (tygodnie 5 do 12) kapsułka ACR16 10 mg będzie przyjmowana dwa razy na dobę (BID) w 2 oddzielnych dawkach (dawka całkowita: 20 mg).
|
ACR16 będzie podawany według dawki i schematu określonego w opisie ramienia.
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: ACR16 22,5 mg BID
Uczestnicy będą otrzymywać doustnie kapsułkę ACR16 22,5 mg raz dziennie przez pierwsze 4 tygodnie.
Po 4 tygodniach (tygodnie od 5 do 12) kapsułka ACR16 22,5 mg będzie przyjmowana dwa razy na dobę (BID) w 2 oddzielnych dawkach (dawka całkowita: 45 mg).
|
ACR16 będzie podawany według dawki i schematu określonego w opisie ramienia.
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: ACR16 45 mg BID
Uczestnicy będą otrzymywać kapsułkę 45 mg ACR16 raz dziennie przez pierwsze 4 tygodnie.
Po 4 tygodniach (tygodnie 5 do 12) kapsułka ACR16 45 mg będzie przyjmowana dwa razy na dobę (BID) w 2 oddzielnych dawkach (dawka całkowita: 90 mg).
|
ACR16 będzie podawany według dawki i schematu określonego w opisie ramienia.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w zmodyfikowanej punktacji motorycznej (mMS) (suma punktów 4-10 i 13-15 oceny motorycznej UHDRS) w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12
|
MMS jest podskalą całkowitego wyniku motorycznego UHDRS i obejmuje 13 odpowiedzi z 10 pozycji, 4-10 i 13-15, z oceny motorycznej UHDRS.
Pozycje wskazujące na mSM obejmowały dyzartrię, wysuwanie języka, stukanie palcami (prawym i lewym), dłonie pronujące/supinowane (prawe i lewe), lurię – sekwencjonowanie pierwszej ręki-dłoni, sztywność ramion (prawych i lewych), bradykinezję ciała, chód, chodzenie w tandemie i test ciągnięcia retropulsyjnego.
Każdy z tych elementów został oceniony w skali od 0 (normalny) do 4 (wyraźne upośledzenie).
Całkowity wynik wahał się od 0 do 52, przy czym wyższe wyniki wskazywały na poważniejsze upośledzenie motoryczne.
Do wygenerowania wyniku mMS dla każdego uczestnika na potrzeby oceny w 12. tygodniu wykorzystano metodę przeniesienia ostatniej obserwacji (LOCF).
|
Wartość wyjściowa, tydzień 12
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w porównaniu z wartością bazową całkowitego wyniku motorycznego (TMS)
Ramy czasowe: Wartość podstawowa, tydzień 12
|
Ocena motoryczna UHDRS obejmuje 31 odpowiedzi z 15 pozycji, przy czym każda odpowiedź jest oceniana w 5-punktowej skali od 0 (normalna) do 4 (maksymalnie nieprawidłowa).
Całkowity wynik motoryczny (TMS) to suma wszystkich 31 odpowiedzi, których wyższe wyniki wskazują na poważniejsze upośledzenie motoryczne niż niższe wyniki.
|
Wartość podstawowa, tydzień 12
|
|
Liczba uczestników w każdym z ocen w skali CGI-C (Clinical Global Impression of Change).
Ramy czasowe: Tydzień 12
|
Badacz ocenił CGI-C w 7-punktowej skali jako: 1 = bardzo duża poprawa; 2 = Znacznie ulepszone; 3 = Minimalnie ulepszone; 4 = Bez zmian; 5 = Minimalnie gorszy; 6 = Znacznie gorzej; i 7 = Bardzo dużo gorzej.
|
Tydzień 12
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością bazową w teście czytania słów Stroopa
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12
|
Test Stroopa mierzy zdolność koncentracji i odpierania czynników rozpraszających.
Test składa się z trzech elementów: (i) nazewnictwa kolorów; (ii) czytanie słów; (iii) zakłócenia.
Test czytania słów wymaga od uczestników odczytania kolorowych słów zapisanych na czarno, a każda odpowiedź jest oceniana jako liczba poprawnych odpowiedzi udzielonych w ciągu 45 sekund.
Wyższe wyniki wskazują na mniej poważną chorobę, a wzrost wyniku oznacza poprawę.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 12
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową całkowitego wyniku oceny zachowania UHDRS
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12
|
Całkowity wynik oceny zachowania jest sumą 11 produktów (obniżony nastrój, apatia, niska samoocena/poczucie winy, zachowania kompulsywne, lęk, zachowanie drażliwe, myślenie perseweracyjne/obsesyjne, zachowanie destrukcyjne/agresywne, myśli samobójcze, urojenia i halucynacje) ) oceny częstości i nasilenia objawów i wykluczono 3 pytania typu „tak/nie” dotyczące splątania, demencji i depresji.
Częstotliwość ocenia się w skali od 0 (nigdy lub prawie nigdy) do 4 (bardzo często, przez większość czasu).
Dotkliwość ocenia się w skali od 0 (brak dowodów) do 4 (poważny).
Całkowita ocena zachowania waha się od 0 (brak upośledzenia) do 88 (poważne upośledzenie), przy czym wyższe wyniki wskazują na większe upośledzenie zachowania.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 12
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową całkowitego wyniku szpitalnej skali lęku i depresji (HADS).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12
|
HADS jest samodzielnym narzędziem, niezawodnym w wykrywaniu stanów depresyjnych i lękowych.
Zawiera 2 podskale: Szpitalna Skala Lęku i Depresji – lęk (HADS-A) ocenia stan uogólnionego lęku (niepokój, niepokój, lękowe myśli, ataki paniki); Szpitalna Skala Lęku i Depresji – depresja (HADS-D) ocenia stan utraty zainteresowań i zmniejszonej reakcji przyjemności (obniżenie napięcia hedonicznego).
Każda podskala składa się z 7 pozycji o zakresie od 0 (brak lęku i depresji) do 3 (silne uczucie lęku lub depresji).
Całkowity wynik waha się od 0 do 21 dla każdej podskali, gdzie wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie objawów lęku i depresji.
Całkowity wynik HADS był wynikiem złożonym, zsumowanym ze wszystkich 14 pozycji, co dało całkowity zakres 0-42.
Mniejsza zmiana w stosunku do wyników wyjściowych wskazuje na poprawę.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 12
|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 14. tygodnia
|
Zdarzenie niepożądane (AE) zdefiniowano jako jakąkolwiek zmianę w stosunku do stanu wyjściowego uczestnika (przed leczeniem), inną niż poprawa, która niekoniecznie miała związek przyczynowy z badanym lekiem.
TEAE zdefiniowano jako zdarzenia niepożądane, które rozpoczęły się po podaniu ACR16/placebo.
Do zdarzeń niepożądanych zaliczały się zarówno SAE, jak i zdarzenia niepożądane inne niż poważne.
Podsumowanie innych, mniej poważnych zdarzeń niepożądanych i wszystkich SAE, niezależnie od ich związku przyczynowego, znajduje się w sekcji „Zgłoszone zdarzenia niepożądane”.
|
Wartość wyjściowa do 14. tygodnia
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Śledczy
- Dyrektor Studium: Teva Medical Expert, Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
24 października 2008
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
26 lipca 2010
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
26 lipca 2010
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
24 lipca 2008
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
28 lipca 2008
Pierwszy wysłany (Szacowany)
29 lipca 2008
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
31 sierpnia 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
10 sierpnia 2023
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Zaburzenia psychiczne
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Zaburzenia neurokognitywne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby jąder podstawy
- Zaburzenia ruchowe
- Choroby neurodegeneracyjne
- Dyskinezy
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Demencja
- Zaburzenia poznawcze
- Pląsawica
- Choroba Huntingtona
Inne numery identyfikacyjne badania
- ACR16 C009
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .