Studie pridopidinu (ACR16) pro léčbu pacientů s Huntingtonovou chorobou (HART)

Kritéria pro zařazení:

• Schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas před jakýmkoli postupem souvisejícím se studií, včetně souhlasu s genotypizací genu CYP2D6.
• Klinické příznaky HD a pozitivní rodinná anamnéza a/nebo přítomnost ≥ 36 CAG repetic v Huntingtonově genu.
• Věk muže nebo ženy ≥ 30 let.
• Ochota a schopnost užívat perorální léky a dodržovat specifické postupy studie.
• Ambulantní, je schopen cestovat do hodnotícího centra a zkoušející je posouzen jako pravděpodobně schopný pokračovat v cestování po dobu trvání studie.
• Přítomnost pečovatele nebo člena rodiny, aby doprovázel subjekt na dvě návštěvy.
• Součet ≥ 10 bodů na mMS při screeningové návštěvě.
• U subjektů užívajících povolená antidepresiva nebo jiné psychotropní léky musí být dávkování léků udržováno konstantní po dobu alespoň 6 týdnů před zařazením.

Kritéria vyloučení:

• Léčba jakoukoli antipsychotickou medikací (neuroleptiky) během 8 týdnů od zařazení nebo kdykoli během období studie.
• Použití tetrabenazinu během 12 týdnů od zařazení nebo kdykoli během období studie.
• Léčba jakýmkoli hodnoceným přípravkem do 4 týdnů od zařazení.
• Použití tricyklických antidepresiv nebo antiarytmik třídy I do 6 týdnů od zařazení do studie nebo kdykoli během období studie.
• Použití souběžné medikace, která může snížit práh záchvatů během 6 týdnů od zařazení nebo kdykoli během období studie.
• Použití metoklopramidu do 12 týdnů od zařazení nebo kdykoli během období studie.
• Subjekty, které v současné době dostávají hlubokou mozkovou stimulaci (DBS).
• Subjekty s anamnézou chirurgických zákroků zaměřených na zlepšení symptomů Huntingtonovy choroby, jako jsou neurální transplantace, léze centrálního nervového systému, infuze neurotrofických látek nebo předchozí pokusy o hlubokou mozkovou stimulaci.
• Subjekty dříve randomizované do této studie.
• Prodloužený interval QTc při screeningové návštěvě (definovaný jako interval QTc > 450 ms pro muže nebo > 470 ms pro ženy) nebo jiné klinicky významné srdeční stavy podle posouzení zkoušejícího.
• Clearance kreatininu <40 ml/min měřená při screeningové návštěvě.
• Jakýkoli klinicky významný, abnormální, základní laboratorní výsledek, který podle názoru zkoušejícího ovlivňuje vhodnost subjektů pro studii nebo vystavuje subjekt riziku, pokud do studie vstoupí.
• Klinicky významné poškození jater nebo ledvin.
• Jedinci se známou anamnézou epilepsie nebo febrilními křečemi nebo záchvaty neznámé příčiny.
• Závažné interkurentní onemocnění, které podle názoru zkoušejícího může vystavit subjekt riziku při účasti ve studii nebo může ovlivnit výsledky studie nebo ovlivnit schopnost subjektů zúčastnit se studie.
• Zneužívání alkoholu a/nebo drog, jak je definováno kritérii DSM IV-TR pro zneužívání návykových látek – to zahrnuje nedovolené užívání konopí během posledních 12 měsíců před screeningovou návštěvou
• Subjekty se sebevražednými myšlenkami, jak jsou definovány jako pozitivní skóre kritérií pro epizodu velké deprese, položka A9 na kritériích DSM -IV-TR pro epizodu velké deprese
• Ženy, které jsou těhotné nebo kojící nebo které plánují otěhotnět během období studie.
• Ženy, které jsou ve fertilním věku a nepoužívají adekvátní antikoncepční opatření, jsou ze studie vyloučeny. (Můžou být zahrnuty ženy ve fertilním věku užívající přijatelná antikoncepční opatření)
• Známá alergie na jakoukoli složku zkušebního léku nebo placeba
• Jakákoli předchozí účast v klinické studii s ACR16.