골수형성이상증후군 환자에서 시클로스포린 A와 레날리도마이드 병용요법의 효능 및 안전성

포함 기준:

• 정보에 입각한 동의서를 이해하고 자발적으로 서명합니다.
• 정보에 입각한 동의서에 서명할 당시 18세 이상의 연령.
• 연구 방문 일정 및 기타 프로토콜 요구 사항을 준수할 수 있습니다.
• q31과 q33 밴드 사이의 결실을 포함하는 5번 염색체의 이상이 없는 저위험 또는 중간-1 위험 IPSS(MDS)의 진단. 연구 치료 첫날 8주 이내에 적혈구(RBC) 수혈 의존성 빈혈이 2단위 이상 투여되었습니다.
• 연구 시작 시 ECOG 수행 상태 ≤ 2

• 다음 범위 내의 실험실 테스트 결과:

  • 절대 호중구 수(ANC) >500 x 109/L
  • 혈소판 수 ≥ 50 x 109/L
  • 혈청 크레아티닌 ≤ 2.0 mg/dL
  • 총 빌리루빈 ≤ 1.5mg/dL
  • AST(SGOT) 및 ALT(SGPT) ≤ 2 x ULN
• 현재 치료 중인 기저 세포, 피부의 편평 세포 암종 또는 자궁경부 또는 유방의 암 "내장"을 제외하고 5년 이상 이전에 악성 종양이 없는 질병.
• 모든 연구 참가자는 필수 RevAssist® 프로그램에 등록해야 하며 RevAssist®의 요구 사항을 기꺼이 준수할 수 있어야 합니다.
• 가임 여성(FCBP)은 레날리도마이드를 처방하기 전 10 - 14일 이내에 그리고 다시 24시간 이내에 레날리도마이드를 처방해야 합니다(처방은 7일 이내에 조제해야 함). 그리고 레날리도마이드 복용을 시작하기 최소 28일 전에 이성애 관계를 계속 금하겠다고 약속하거나 허용되는 두 가지 피임 방법, 즉 하나의 매우 효과적인 방법과 하나의 추가 효과적인 방법을 동시에 시작해야 합니다. FCBP는 또한 진행 중인 임신 테스트에 동의해야 합니다. 남성은 또한 성공적인 정관 절제술을 받았더라도 FCBP와 성적 접촉을 하는 동안 라텍스 콘돔을 사용하는 데 동의해야 합니다.
• 예방적 항응고제로 아스프린(81 또는 325mg)을 매일 복용할 수 있습니다(ASA에 내성이 없는 환자는 와파린 또는 저분자량 헤파린을 사용할 수 있음).

제외 기준:

• 피험자가 정보에 입각한 동의서에 서명하는 것을 방해하는 심각한 의학적 상태, 검사실 이상 또는 정신 질환.
• 임신 또는 수유 여성. (수유 중인 여성은 레날리도마이드를 복용하는 동안 모유 수유를 하지 않는 데 동의해야 합니다).
• 피험자가 연구에 참여하거나 연구에서 데이터를 해석하는 능력을 혼란스럽게 하는 경우 피험자를 허용할 수 없는 위험에 처하게 하는 실험실 이상 존재를 포함한 모든 상태.
• 기준선으로부터 28일 이내에 다른 실험적 약물 또는 요법을 사용합니다.
• 탈리도마이드에 대한 알려진 과민증. 이전 ≥ 등급 3 NCI CTCAE(버전 3.0) 알레르기 반응/과민증.
• 탈리도마이드 또는 유사한 약물을 복용하는 동안 표피가 벗겨지는 발진이 특징인 경우 결절성 홍반이 발생합니다.
• 레날리도마이드의 이전 사용.
• 다른 항암제 또는 치료법의 동시 사용.
• HIV 또는 감염성 간염(A형, B형 또는 C형)에 양성인 것으로 알려져 있습니다.
• 골수를 흡인할 수 없음(드라이 탭).
• 증식성(WBC ≥ 12,000/ul) CMML
• 밴드 q31과 q 33 사이의 결실을 포함하는 5번 염색체의 이상.

• 다음과 같은 실험실 이상:

  • 절대 호중구 수(ANC) <500 세포/mm3(0.5 x 109/L)
  • 혈소판 수 ≤ 50,000/mm3(50 x 109/L)
  • 혈청 크레아티닌 ≥ 2.5mg/dL(221µmol/L)
  • 혈청 SGOT/AST 또는 SGPT/ALT ≥ 2.0 x 정상 상한(ULN)
  • 혈청 직접 빌리루빈 ≥ 2.0 mg/dL(34µmol/L)
• 철, B12 또는 엽산 결핍, 자가면역 또는 유전성 용혈 또는 위장관 출혈과 같은 요인으로 인한 임상적으로 유의미한 빈혈(골수 흡인이 철 저장에 대해 평가할 수 없는 경우 전달 포화도가 ≥ 20%이고 혈청 페리틴이 50ng/mL 이상이어야 함) ).
• 연구 약물 치료의 첫날로부터 7일 이내에 조혈 성장 인자의 사용.
• 첫 번째 연구 약물 치료의 28일 이내에 코르티코스테로이드제의 생리학적 용량(프레드니손 ≥ 10mg/일에 해당하는 용량)을 초과하는 만성 사용(≥2주).
• 연구 약물 투여 첫날로부터 28일 이내에 MDS 치료를 위한 실험적 또는 표준 약물(즉, 화학요법제, 면역억제제, 세포보호제) 사용
• 환자가 ≥ 5년 동안 질병이 없는 경우를 제외하고 자궁경부 또는 유방의 기저 세포 또는 편평 세포 상피내암종을 제외한 MDS 이외의 악성 종양의 이전 병력.
• 등록 전 6개월 이내의 심근 경색 또는 NYHA(뉴욕 병원 협회) 클래스 III 또는 IV 심부전 질환. 활동성 협심증, 울혈성 심장 질환, 조절되지 않는 협심증, 조절되지 않는 심각한 심실 부정맥, 조절되지 않는 허혈 및/또는 활성 전도 시스템 이상 또는 등록 전 6개월 이내의 심근 경색, 급성 허혈 또는 활성 전도 시스템 이상에 대한 심전도 증거.
• 활성 바이러스 또는 세균 감염 또는 이 치료 프로그램의 위험을 크게 증가시키는 공존하는 의학적 문제.
• 등록 전 지난 6개월 이내에 혈전색전증 사건의 병력.
• Sandimmune®(시클로스포린)에 과민증이 있는 환자.