중증 자가면역질환에 대한 비골수파괴 동종 줄기세포 이식

환자 포함 기준:

• 성능 상태는 CALGB PS 0, 1 또는 2(또는 Karnofsky 40-100%)여야 합니다.
• 환자는 이식 팀에 의해 PBSC 및/또는 골수를 제공할 수 있다고 평가되고 간주되는 6/6 HLA 일치 기증자가 있어야 합니다.

• 환자는 다음 실험실 매개변수를 충족해야 합니다(치료 의사가 결정한 질병 상태로 인한 경우 제외).

  • A형, B형 및 C형 간염 상태는 치료 전에 테스트되지만 결과는 환자의 참여를 배제하지 않습니다(양성인 경우 환자는 동종 이식으로 인한 부작용 위험이 더 높다는 말을 듣게 됩니다).
  • 정상 상한치의 6배 미만인 빌리루빈
  • 간 트랜스아미나제(AST, ALT) 및 알칼리성 포스파타제가 정상 상한치의 10배 미만(활동성 근염으로 인한 경우는 제외)
  • 크레아티닌이 정상 상한치의 2.5배 이상인 환자는 자격이 있지만 일시적 또는 영구적인 투석으로 이어질 수 있는 신장 손상 위험이 더 크다는 말을 듣게 됩니다.
• 가임 환자는 화학 요법 및 이식과 관련된 모든 화학 요법 후 약물을 받는 기간 동안 적절한 산아제한 형태를 사용하는 데 동의해야 합니다. 임신 가능성이 있는 여성은 치료 시작 1주 이내에 음성 혈청 B-HCG를 가져야 합니다.
• 18세에서 69세 사이의 환자가 이 실험에 참가할 수 있습니다.
• 환자는 또한 이식 전에 수행되고 치료 기관의 지침에 따라 허용되는 것으로 확인된 휴식기 MUGA(선호) 또는 ECHO 및 DLCO가 포함된 PFT가 있어야 합니다. 권장되는 최소 표준에는 독성이 덜한 이 요법에 대해 35% 이상의 EF 및 35% 이상의 수정된 DLCO가 포함됩니다. 이보다 낮은 경우 단일 환자 면제를 요청할 수 있습니다.
• 환자가 자격이 있는 것으로 간주되기 전에 치료 센터에서 질병 전문의(류마티스 전문의/면역 전문의 또는 신경과 전문의) 의사와 골수 이식 의사 평가를 모두 받아야 합니다. 두 전문가는 환자가 이식 대상자이고 SLE 환자는 표준 요법에 실패했음에 동의해야 합니다.

제외 기준:

• 임산부 또는 수유부
• 활성 제어되지 않은 감염
• HIV에 대해 혈청학적으로 진양성인 환자
• 치료 의사가 느끼는 다른 주요 내과적 또는 정신과적 질병이 있는 환자는 이 프로토콜에 대한 내성을 심각하게 손상시킬 수 있습니다.
• 통제되지 않는 고혈압(2개월 동안 최소 3가지 이상의 항고혈압제를 동시에 또는 병용하는 최대 용량의 치료에도 불구하고 BP > 100 이완기 혈압)
• 조절되지 않는 악성 부정맥 또는 울혈성 심부전의 임상적 증거(New York Class IV)

6/6 HLA 일치 관련 PBSC 기증자 포함/제외 기준:

• 성인 기증자는 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있어야 합니다. 18세 미만의 잠재적 기증자는 IRB의 승인을 받은 '단일 환자 면제'가 있어야 하며 기증자와 보호자가 동의해야 합니다.
• 기증자는 HLA가 6/6 일치하고 환자와 관련이 있어야 합니다.

• 기증자는 성분 채혈 및 G-CSF 투여를 최소 위험 이상으로 만드는 의학적 상태가 없어야 하며 다음과 같은 상태여야 합니다.

  1. 병력 및 신체 검사에 의한 적절한 심장 기능. 심장 문제 병력이 있는 사람은 스트레스 평가를 받거나 심장 전문의의 평가를 받고 기증할 자격이 있는 것으로 간주해야 합니다.
  2. 빌리루빈 및 간 트랜스아미나제 < 2.5 x ULN,
  3. 남성의 경우 35% 초과, 여성의 경우 33% 초과의 헤마토크릿, 3,000개 이상의 백혈구 수 및 80,000개 이상의 혈소판을 포함하는 적절한 혈액학적 매개변수.
  4. 대장균 유래 제품에 대해 알려진 알레르기가 있는 기증자는 G-CSF로 동원할 수 없습니다.
• 가임 여성은 G-CSF 시작 1주 이내에 혈청 베타-HCG 검사에서 음성이어야 합니다.