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급성 유전성 혈관 부종(HAE) 발작 예방을 위한 C1 에스테라아제 억제제(C1INH-nf)

2021년 6월 1일 업데이트: Shire

LEVP2005-1/파트 B: HAE 발작을 예방하기 위한 예방적 치료로서 정제된 C1 에스테라제 억제제(인간)의 효능 및 안전성을 조사하기 위한 이중 맹검, 위약 대조 임상 연구

연구 목적은 급성 HAE 발작 예방을 위한 C1INH-nf의 안전성과 효능을 결정하는 것이었습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

피험자에게 다이어리 카드를 제공하고 매일 모든 HAE 공격을 기록하도록 지시했습니다. 피험자는 이전 24시간 동안 증상을 평가하여 각 5개 위치(복부, 비뇨생식기, 안면, 호흡기[후두 포함] 및/또는 사지)에서 부종의 심각성과 기간을 기록했습니다.

연구 설계는 또한 후두 혈관 부종의 치료를 위해 또는 조사자가 필요하다고 판단하는 경우 공개 라벨 C1INH-nf(C1INH-nf 1,000U IV 투여[필요한 경우 60분 후 반복]; C1INH-nf 1,000U의 투여를 허용했습니다. nf 응급 수술 절차 전에 IV[단일 용량] 투여).

총 26명의 피험자가 연구에 등록했습니다. 한 피험자는 공개 라벨 C1INH-nf를 받았지만 무작위 배정 전에 철회했습니다. 또 다른 피험자는 무작위 배정되었지만 연구 약물을 받기 전에 철회했습니다. 스물네(24) 명의 피험자가 무작위 배정되어 맹검 연구 약물로 치료를 받았습니다. 총 25명의 피험자가 최소 1회 용량의 연구 약물을 투여받았고 안전성에 대해 분석되었습니다. 25명의 피험자 모두 C1INH-nf에 노출되었고 23명의 피험자는 위약에 노출되었습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

26

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, 미국, 85251
        • Allergy and Immunology Associates
    • California
      • San Diego, California, 미국, 92093-0732
        • University of California, San Diego
      • Walnut Creek, California, 미국, 94598
        • Allergy and Asthma Clinical Research, Inc
    • Georgia
      • Suwanee, Georgia, 미국, 30024
        • Atlanta Allergy and Asthma Clinic
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, 미국, 96826
        • Hawaii Pacific Health Research Institute
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, 미국, 47713
        • Welborn Clinic Allergy and Immunology
    • Louisiana
      • Lake Charles, Louisiana, 미국, 70601
        • Lake Charles Memorial Hospital
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, 미국, 20902
        • Institute for Asthma and Allergy
    • Montana
      • Libby, Montana, 미국, 59923
        • Libby Clinic
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital Clinical Research
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, 미국, 74133
        • Allergy Clinic of Tulsa
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, 미국, 97035
        • Allergy Asthma and Dermatology Research Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75231
        • AARA Research Center
      • Woodville, Texas, 미국, 75979
        • Tyler County Hospital
    • West Virginia
      • Parkersburg, West Virginia, 미국, 26101
        • St. Joseph's Hospital/Cornerstone Healthcare

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 문서화된 HAE
  • 정상 C1q 수준
  • 상대적으로 빈번한 혈관부종 발작(평균 월 2회 이상)

제외 기준:

  • 낮은 C1q 수준
  • B세포 악성종양
  • 항-C1INH 자가항체의 존재
  • C1INH 또는 기타 혈액 제제에 대한 알레르기 반응의 병력
  • 마약 중독
  • 다른 연구 약물 연구에 현재 참여 중이거나 지난 30일 이내
  • C1 에스테라제 억제제 시험에 참여했거나 지난 90일 이내에 혈액 또는 혈액 제제를 투여받았음
  • 임신 또는 수유
  • 신부전과 같은 임상적으로 중요한 의학적 상태로서 조사관의 의견으로는 연구에 참여하는 피험자의 능력을 방해할 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 방지
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 크로스오버 할당
  • 마스킹: 더블

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: C1INH-nf 먼저 위약
C1INH-nf 1,000 단위(U)를 12주 동안 3~4일마다(약 1주에 2회) 정맥 내(IV) 투여한 후 위약(식염수)을 12주 동안 3~4일마다 IV 투여했습니다.
의약품: 위약(식염수)
생물학적: C1 에스테라제 억제제[인간](C1INH-nf)
실험적: 위약 먼저, C1INH-nf
일치하는 위약(식염수)을 12주 동안 3~4일마다(매주 약 2회) IV 투여한 후 1,000 U의 C1INH-nf를 12주 동안 3~4일마다 IV 투여했습니다.
의약품: 위약(식염수)
생물학적: C1 에스테라제 억제제[인간](C1INH-nf)

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
각 예방 요법 기간 동안 유전성 혈관부종(HAE) 발작의 수
기간: 12주
HAE 발작은 전날 부기가 없었다고 보고한 후 임의의 위치에서 대상자가 보고한 부종의 징후로 정의되었습니다. 분석에는 관찰된 발작 횟수 및 정규화된 발작 횟수(즉, 각 치료 기간 동안 관찰된 발작 횟수, 대상이 해당 기간에 참여한 일수에 대해 정규화됨)가 포함됩니다.
12주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
각 예방 치료 기간 동안 피험자 탈퇴 수
기간: 12주
각 치료 기간이 끝날 때 각 피험자는 탈락 예/아니오 상태로 지정되었습니다. 탈락자는 12주차 방문 기록이 없는 피험자로 정의하였다.
12주
각 예방 치료 기간 동안 HAE 발작의 평균 심각도
기간: 12주
각 치료 기간의 모든 발작에는 1(경증), 2(중간) 또는 3(심각)의 값이 할당되었습니다. 발작 중증도는 발작 동안 부종 위치에 대해 피험자가 할당한 가장 높은 값으로 간주되었습니다. 일정 기간 동안 공격이 없는 경우 평균 심각도는 0으로 설정되었습니다.
12주
각 예방 치료 기간 동안 HAE 발작의 평균 지속 시간
기간: 12주
발작의 기간은 5개 위치(복부, 비뇨생식기, 안면, 호흡기[후두 포함] 또는 사지) 중 어느 한 곳에서 부종이 처음 보고된 때부터 5개 위치 모두에서 "부종이 없음"이 처음 보고될 때까지 측정되었습니다. .
12주
각 예방 치료 기간 동안 필요한 공개 라벨 C1INH-nf 주입 횟수
기간: 12주
연구 설계는 피험자가 후두 혈관 부종에 대해 공개 라벨 C1INH-nf로 치료할 수 있도록 허용했으며, 조사자가 필요하다고 판단하는 경우 또는 응급 수술 절차 전에 수행했습니다.
12주
항원성 C1 억제제(C1INH) 혈청 수준
기간: 방문 1 및 4주, 8주 및 12주에 사전 주입에서 주입 후 1시간까지
방문 1 및 4주, 8주 및 12주에서 주입 전에서 주입 후 1시간까지 항원성 C1INH 혈청 수준의 변화. 각 치료 기간(즉, 기준선)의 방문 1에서 얻은 주입 전 샘플을 사용하여 변화를 결정했습니다. 모든 방문에 대해 주입 후 1시간에.
방문 1 및 4주, 8주 및 12주에 사전 주입에서 주입 후 1시간까지
기능적 C1INH 혈청 수준
기간: 방문 1 및 4주, 8주 및 12주에 사전 주입에서 주입 후 1시간까지
방문 1 및 4주, 8주 및 12주에서 주입 전에서 주입 후 1시간까지의 기능적 C1INH 혈청 수준의 변화율. 각 치료 기간(즉, 기준선)의 방문 1에서 얻은 주입 전 샘플을 사용하여 결정했습니다. 모든 방문에 대해 주입 후 1시간에 변경하십시오. 기능적 C1INH 혈청 수준은 전체 검출 가능한 C1INH(즉, 기능적 C1INH/전체 검출 가능한 C1INH)의 백분율로 표시됩니다.
방문 1 및 4주, 8주 및 12주에 사전 주입에서 주입 후 1시간까지

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
각 예방적 치료 기간 동안 부종의 총 일수
기간: 12주
붓기의 날은 피험자가 5개 위치(복부, 비뇨생식기, 안면, 호흡기[후두 포함] 또는 사지) 중 어느 곳에서나 붓기를 보고한 날로 정의되었습니다.
12주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Shire

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2005년 3월 14일

기본 완료 (실제)

2007년 8월 22일

연구 완료 (실제)

2007년 8월 22일

연구 등록 날짜

최초 제출

2009년 10월 29일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2009년 10월 30일

처음 게시됨 (추정)

2009년 11월 1일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 6월 11일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 6월 1일

마지막으로 확인됨

2021년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • LEVP2005-1/Part B

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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