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Inhibiteur de la C1 estérase (C1INH-nf) pour la prévention des crises d'angio-œdème héréditaire aigu (AOH)

1 juin 2021 mis à jour par: Shire

LEVP2005-1/Partie B : Une étude clinique à double insu, contrôlée par placebo, visant à étudier l'efficacité et l'innocuité de l'inhibiteur purifié de la C1 estérase (humain) en tant que traitement prophylactique pour prévenir les crises d'AOH

L'objectif de l'étude était de déterminer l'innocuité et l'efficacité du C1INH-nf pour la prévention des crises aiguës d'AOH.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les sujets ont reçu des cartes de journal et ont été chargés de documenter quotidiennement toutes les attaques d'AOH. Les sujets ont évalué leurs symptômes au cours des 24 heures précédentes, notant la gravité et la durée du gonflement à chacun des 5 emplacements (abdominal, génito-urinaire, facial, respiratoire [y compris laryngé] et/ou extrémité).

La conception de l'étude a également permis l'administration de C1INH-nf en ouvert (1 000 U de C1INH-nf administré IV [répété après 60 minutes, si nécessaire] pour le traitement de l'angio-œdème laryngé ou si jugé nécessaire par l'investigateur ; 1 000 U de C1INH-nf nf administré IV [dose unique] avant les procédures chirurgicales d'urgence).

Au total, 26 sujets ont participé à l'étude. Un sujet a reçu du C1INH-nf en ouvert mais s'est retiré avant la randomisation. Un autre sujet a été randomisé mais s'est retiré avant de recevoir le médicament à l'étude. Vingt-quatre (24) sujets ont été randomisés et traités avec le médicament à l'étude en aveugle. Au total, 25 sujets ont reçu au moins 1 dose du médicament à l'étude et ont été analysés pour leur innocuité ; les 25 sujets ont été exposés au C1INH-nf et 23 sujets ont été exposés au placebo.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

26

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85251
        • Allergy and Immunology Associates
    • California
      • San Diego, California, États-Unis, 92093-0732
        • University of California, San Diego
      • Walnut Creek, California, États-Unis, 94598
        • Allergy and Asthma Clinical Research, Inc
    • Georgia
      • Suwanee, Georgia, États-Unis, 30024
        • Atlanta Allergy and Asthma Clinic
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, États-Unis, 96826
        • Hawaii Pacific Health Research Institute
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, États-Unis, 47713
        • Welborn Clinic Allergy and Immunology
    • Louisiana
      • Lake Charles, Louisiana, États-Unis, 70601
        • Lake Charles Memorial Hospital
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, États-Unis, 20902
        • Institute for Asthma and Allergy
    • Montana
      • Libby, Montana, États-Unis, 59923
        • Libby Clinic
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital Clinical Research
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, États-Unis, 74133
        • Allergy Clinic of Tulsa
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, États-Unis, 97035
        • Allergy Asthma and Dermatology Research Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75231
        • AARA Research Center
      • Woodville, Texas, États-Unis, 75979
        • Tyler County Hospital
    • West Virginia
      • Parkersburg, West Virginia, États-Unis, 26101
        • St. Joseph's Hospital/Cornerstone Healthcare

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

4 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • AOH documenté
  • Niveau normal de C1q
  • Crises d'angiœdème relativement fréquentes (au moins 2 par mois en moyenne)

Critère d'exclusion:

  • Niveau bas de C1q
  • Malignité des lymphocytes B
  • Présence d'auto-anticorps anti-C1INH
  • Antécédents de réaction allergique au C1INH ou à d'autres produits sanguins
  • Dépendance aux stupéfiants
  • Participation actuelle à toute autre étude expérimentale sur un médicament ou au cours des 30 derniers jours
  • Participation à un essai sur l'inhibiteur de la C1 estérase ou reçu du sang ou un produit sanguin au cours des 90 derniers jours
  • Grossesse ou allaitement
  • Toute condition médicale cliniquement significative, telle que l'insuffisance rénale, qui, de l'avis de l'investigateur, interférerait avec la capacité du sujet à participer à l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: La prévention
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: C1INH-nf D'abord, puis Placebo
1 000 unités (U) de C1INH-nf administrées par voie intraveineuse (IV) tous les 3 à 4 jours (environ deux fois par semaine) pendant 12 semaines, suivies d'un placebo correspondant (solution saline) administré par voie IV tous les 3 à 4 jours pendant 12 semaines.
Médicament: Placebo (solution saline)
Biologique: Inhibiteur de la C1 estérase [humain] (C1INH-nf)
Expérimental: Placebo d'abord, puis C1INH-nf
Placebo correspondant (solution saline) administré IV tous les 3 à 4 jours (environ deux fois par semaine) pendant 12 semaines, suivi de 1 000 U de C1INH-nf administré IV tous les 3 à 4 jours pendant 12 semaines.
Médicament: Placebo (solution saline)
Biologique: Inhibiteur de la C1 estérase [humain] (C1INH-nf)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de crises d'angio-œdème héréditaire (AOH) au cours de chaque période de traitement prophylactique
Délai: 12 semaines
Une crise d'AOH a été définie comme l'indication rapportée par le sujet d'un gonflement à n'importe quel endroit suite à un rapport d'absence de gonflement le jour précédent. Les analyses comprennent le nombre d'attaques observées et le nombre d'attaques normalisé (c'est-à-dire le nombre d'attaques observées au cours de chaque période de traitement, normalisé pour le nombre de jours pendant lesquels le sujet a participé à cette période).
12 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de retraits de sujets pendant chaque période de traitement prophylactique
Délai: 12 semaines
À la fin de chaque période de traitement, chaque sujet s'est vu attribuer un statut d'abandon oui/non. Un abandon a été défini comme un sujet qui n'avait pas d'enregistrement de visite à la semaine 12.
12 semaines
Sévérité moyenne des crises d'AOH au cours de chaque période de traitement prophylactique
Délai: 12 semaines
Toutes les crises de chaque période de traitement ont reçu une valeur de 1 (légère), 2 (modérée) ou 3 (sévère). La sévérité de l'attaque était considérée comme la valeur la plus élevée attribuée par le sujet à tout endroit enflé pendant l'attaque. La gravité moyenne était fixée à 0 s'il n'y avait pas eu d'attaque au cours d'une période.
12 semaines
Durée moyenne des crises d'AOH pendant chaque période de traitement prophylactique
Délai: 12 semaines
La durée d'une crise a été mesurée à partir du premier signalement de gonflement à l'un des cinq emplacements (abdominal, génito-urinaire, facial, respiratoire [y compris laryngé] ou extrémité) jusqu'au premier signalement ultérieur de « aucun gonflement » aux cinq emplacements. .
12 semaines
Nombre de perfusions de C1INH-nf en ouvert nécessaires pendant chaque période de traitement prophylactique
Délai: 12 semaines
La conception de l'étude permettait aux sujets d'être traités avec C1INH-nf en ouvert pour l'angio-œdème laryngé, si cela était jugé nécessaire par l'investigateur, ou avant des interventions chirurgicales d'urgence.
12 semaines
Niveaux sériques de l'inhibiteur antigénique C1 (C1INH)
Délai: Pré-perfusion à 1 heure après la perfusion lors de la visite 1 et des semaines 4, 8 et 12
Modification des taux sériques antigéniques de C1INH de la pré-perfusion à 1 heure après la perfusion lors de la visite 1 et des semaines 4, 8 et 12. Des échantillons de pré-perfusion obtenus lors de la visite 1 de chaque période de traitement (c'est-à-dire la ligne de base) ont été utilisés pour déterminer le changement à 1 heure après la perfusion pour toutes les visites.
Pré-perfusion à 1 heure après la perfusion lors de la visite 1 et des semaines 4, 8 et 12
Niveaux sériques fonctionnels de C1INH
Délai: Pré-perfusion à 1 heure après la perfusion lors de la visite 1 et des semaines 4, 8 et 12
Variation en pourcentage des taux sériques fonctionnels de C1INH entre la pré-perfusion et 1 heure après la perfusion lors de la visite 1 et des semaines 4, 8 et 12. Des échantillons de pré-perfusion obtenus lors de la visite 1 de chaque période de traitement (c'est-à-dire la ligne de base) ont été utilisés changer 1 heure après la perfusion pour toutes les visites. Les taux sériques de C1INH fonctionnels sont exprimés en pourcentage du C1INH total détectable (c'est-à-dire, C1INH fonctionnel/C1INH total détectable).
Pré-perfusion à 1 heure après la perfusion lors de la visite 1 et des semaines 4, 8 et 12

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre total de jours de gonflement pendant chaque période de traitement prophylactique
Délai: 12 semaines
Un jour de gonflement a été défini comme un jour où un sujet a signalé un gonflement à l'un des cinq emplacements (abdominal, génito-urinaire, facial, respiratoire [y compris laryngé] ou extrémité).
12 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Shire

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

14 mars 2005

Achèvement primaire (Réel)

22 août 2007

Achèvement de l'étude (Réel)

22 août 2007

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 octobre 2009

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

30 octobre 2009

Première publication (Estimation)

1 novembre 2009

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

11 juin 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 juin 2021

Dernière vérification

1 mai 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • LEVP2005-1/Part B

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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