Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Ингибитор эстеразы C1 (C1INH-nf) для профилактики приступов острого наследственного ангионевротического отека (НАО)

1 июня 2021 г. обновлено: Shire

LEVP2005-1/Часть B: Двойное слепое плацебо-контролируемое клиническое исследование по изучению эффективности и безопасности очищенного ингибитора С1-эстеразы (человека) в качестве профилактического средства для предотвращения приступов НАО

Цель исследования состояла в том, чтобы определить безопасность и эффективность C1INH-nf для предотвращения острых приступов НАО.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Субъектам выдавали дневниковые карточки и инструктировали ежедневно документировать все приступы НАО. Субъекты оценивали свои симптомы в течение предыдущих 24 часов, отмечая тяжесть и продолжительность отека в каждой из 5 точек (абдоминальной, мочеполовой, лицевой, дыхательной [включая гортань] и/или конечностей).

Дизайн исследования также допускал открытое введение C1INH-nf (1000 ЕД C1INH-nf внутривенно [повторно через 60 минут, если необходимо] для лечения ангионевротического отека гортани или, если исследователь сочтет это необходимым; 1000 ЕД C1INH-nf). nf вводят в/в [однократно] перед экстренными хирургическими процедурами).

Всего в исследование было включено 26 человек. Один субъект получил открытое введение C1INH-nf, но отказался от участия до рандомизации. Другой субъект был рандомизирован, но выбыл до получения исследуемого препарата. Двадцать четыре (24) субъекта были рандомизированы и получали слепое исследуемое лекарственное средство. В общей сложности 25 субъектов получили как минимум 1 дозу исследуемого препарата и были проанализированы на безопасность; все 25 субъектов подвергались воздействию C1INH-nf, а 23 субъекта подвергались воздействию плацебо.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

26

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Соединенные Штаты, 85251
        • Allergy and Immunology Associates
    • California
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92093-0732
        • University of California, San Diego
      • Walnut Creek, California, Соединенные Штаты, 94598
        • Allergy and Asthma Clinical Research, Inc
    • Georgia
      • Suwanee, Georgia, Соединенные Штаты, 30024
        • Atlanta Allergy and Asthma Clinic
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Соединенные Штаты, 96826
        • Hawaii Pacific Health Research Institute
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Соединенные Штаты, 47713
        • Welborn Clinic Allergy and Immunology
    • Louisiana
      • Lake Charles, Louisiana, Соединенные Штаты, 70601
        • Lake Charles Memorial Hospital
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, Соединенные Штаты, 20902
        • Institute for Asthma and Allergy
    • Montana
      • Libby, Montana, Соединенные Штаты, 59923
        • Libby Clinic
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital Clinical Research
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Соединенные Штаты, 74133
        • Allergy Clinic of Tulsa
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Соединенные Штаты, 97035
        • Allergy Asthma and Dermatology Research Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75231
        • AARA Research Center
      • Woodville, Texas, Соединенные Штаты, 75979
        • Tyler County Hospital
    • West Virginia
      • Parkersburg, West Virginia, Соединенные Штаты, 26101
        • St. Joseph's Hospital/Cornerstone Healthcare

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

2 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Документированный НАО
  • Нормальный уровень C1q
  • Относительно частые приступы ангионевротического отека (в среднем не менее 2 в месяц)

Критерий исключения:

  • Низкий уровень C1q
  • В-клеточная злокачественность
  • Наличие аутоантител к C1INH
  • Аллергическая реакция на C1INH или другие продукты крови в анамнезе.
  • Наркотическая зависимость
  • Текущее участие в любом другом исследовании исследуемого препарата или в течение последних 30 дней
  • Участие в испытании ингибитора С1-эстеразы или получение крови или продукта крови за последние 90 дней.
  • Беременность или лактация
  • Любое клинически значимое заболевание, такое как почечная недостаточность, которое, по мнению исследователя, может помешать возможности субъекта участвовать в исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Профилактика
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Сначала C1INH-nf, затем плацебо
1000 единиц (ед.) C1INH-nf вводят внутривенно (в/в) каждые 3–4 дня (примерно два раза в неделю) в течение 12 недель, затем вводят соответствующее плацебо (физиологический раствор) в/в каждые 3–4 дня в течение 12 недель.
Лекарство: Плацебо (физиологический раствор)
Биологический: Ингибитор эстеразы C1 [человек] (C1INH-nf)
Экспериментальный: Сначала плацебо, затем C1INH-nf
Соответствующее плацебо (физиологический раствор) вводили внутривенно каждые 3–4 дня (примерно два раза в неделю) в течение 12 недель, после чего вводили 1000 ЕД C1INH-nf внутривенно каждые 3–4 дня в течение 12 недель.
Лекарство: Плацебо (физиологический раствор)
Биологический: Ингибитор эстеразы C1 [человек] (C1INH-nf)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество приступов наследственного ангионевротического отека (НАО) в течение каждого периода профилактической терапии
Временное ограничение: 12 недель
Приступ НАО был определен как сообщаемый субъектом признак отека в любом месте после сообщения об отсутствии отека в предыдущий день. Анализы включают количество наблюдаемых приступов и нормализованное количество приступов (т. е. количество приступов, наблюдаемых в течение каждого периода терапии, нормализованное по количеству дней, в течение которых субъект участвовал в этом периоде).
12 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество выбывших субъектов в течение каждого периода профилактической терапии
Временное ограничение: 12 недель
В конце каждого периода терапии каждому субъекту присваивался статус отказа да/нет. Выбывший определялся как субъект, у которого не было записи о посещении на 12-й неделе.
12 недель
Средняя тяжесть приступов НАО в течение каждого периода профилактической терапии
Временное ограничение: 12 недель
Всем приступам в каждом периоде терапии присваивалось значение 1 (легкий), 2 (умеренный) или 3 (тяжелый). Тяжесть приступа считалась наивысшим значением, присвоенным субъектом любому месту отека во время приступа. Средняя серьезность была установлена ​​​​на 0, если в течение периода не было атак.
12 недель
Средняя продолжительность приступов НАО в течение каждого периода профилактической терапии
Временное ограничение: 12 недель
Продолжительность приступа измерялась от первого сообщения об опухании в любом из пяти мест (абдоминальной, мочеполовой, лицевой, респираторной [включая гортань] или конечностей) до первого последующего сообщения об отсутствии отека во всех пяти местах. .
12 недель
Количество открытых инфузий C1INH-nf, необходимых в течение каждого периода профилактической терапии
Временное ограничение: 12 недель
Дизайн исследования допускал, чтобы субъекты получали открытое лечение C1INH-nf от ангионевротического отека гортани, если исследователь сочтет это необходимым, или перед неотложными хирургическими процедурами.
12 недель
Уровни антигенного ингибитора C1 (C1INH) в сыворотке
Временное ограничение: От предварительной инфузии до 1 часа после инфузии на визите 1 и на 4, 8 и 12 неделях
Изменение уровней антигенного C1INH в сыворотке от до инфузии до 1 часа после инфузии на визите 1 и на 4, 8 и 12 неделе. Образцы до инфузии, полученные на визите 1 каждого периода терапии (т.е. исходный уровень), использовали для определения изменения через 1 час после инфузии для всех посещений.
От предварительной инфузии до 1 часа после инфузии на визите 1 и на 4, 8 и 12 неделях
Функциональные уровни C1INH в сыворотке
Временное ограничение: От предварительной инфузии до 1 часа после инфузии на визите 1 и на 4, 8 и 12 неделях
Процентное изменение функциональных уровней C1INH в сыворотке от до инфузии до 1 часа после инфузии на визите 1 и на 4, 8 и 12 неделе. Образцы до инфузии, полученные на визите 1 каждого периода терапии (т. изменение через 1 час после инфузии для всех посещений. Уровни функционального C1INH в сыворотке выражены в процентах от общего обнаруживаемого C1INH (т. е. функционального C1INH/общего обнаруживаемого C1INH).
От предварительной инфузии до 1 часа после инфузии на визите 1 и на 4, 8 и 12 неделях

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Общее количество дней отека в течение каждого периода профилактической терапии
Временное ограничение: 12 недель
День отека определялся как день, когда субъект сообщал об опухании в любом из пяти мест (абдоминальном, мочеполовом, лицевом, респираторном [включая гортань] или конечностях).
12 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Shire

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

14 марта 2005 г.

Первичное завершение (Действительный)

22 августа 2007 г.

Завершение исследования (Действительный)

22 августа 2007 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

29 октября 2009 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

30 октября 2009 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

1 ноября 2009 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

11 июня 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

1 июня 2021 г.

Последняя проверка

1 мая 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • LEVP2005-1/Part B

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться