Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

C1-esteraasi-inhibiittori (C1INH-nf) akuuttien perinnöllisten angioödeema-kohtausten (HAE) ehkäisyyn

tiistai 1. kesäkuuta 2021 päivittänyt: Shire

LEVP2005-1/Osa B: Kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu kliininen tutkimus puhdistetun C1-esteraasi-inhibiittorin (ihminen) tehon ja turvallisuuden tutkimiseksi profylaktisena hoitona HAE-hyökkäysten estämiseksi

Tutkimuksen tavoitteena oli selvittää C1INH-nf:n turvallisuus ja tehokkuus akuuttien HAE-kohtausten ehkäisyssä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Koehenkilöille annettiin päiväkirjakortteja ja heitä opastettiin dokumentoimaan kaikki HAE-hyökkäykset päivittäin. Koehenkilöt arvioivat oireitaan viimeisten 24 tunnin aikana ja panivat merkille turvotuksen vakavuuden ja keston viidestä paikasta (vatsan, urogenitaalien, kasvojen, hengitysteiden [mukaan lukien kurkunpään] ja/tai raajojen).

Tutkimussuunnitelmassa sallittiin myös avoimen C1INH-nf:n antaminen (1 000 U C1INH-nf:tä annettuna IV [60 minuutin kuluttua toistetaan tarvittaessa] kurkunpään angioedeeman hoitoon tai jos tutkija katsoi sen tarpeelliseksi; 1 000 U C1INH- nf annettu IV [kerta-annos] ennen hätäkirurgisia toimenpiteitä).

Tutkimukseen osallistui yhteensä 26 henkilöä. Yksi koehenkilö sai avoimen C1INH-nf:n, mutta vetäytyi ennen satunnaistamista. Toinen koehenkilö satunnaistettiin, mutta vetäytyi ennen tutkimuslääkkeen saamista. Kaksikymmentäneljä (24) koehenkilöä satunnaistettiin ja hoidettiin sokkoutetulla tutkimuslääkkeellä. Kaiken kaikkiaan 25 koehenkilöä sai vähintään yhden annoksen tutkimuslääkettä ja niiden turvallisuus analysoitiin; kaikki 25 koehenkilöä altistettiin C1INH-nf:lle ja 23 henkilöä altistettiin lumelääkkeelle.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

26

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85251
        • Allergy and Immunology Associates
    • California
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92093-0732
        • University of California, San Diego
      • Walnut Creek, California, Yhdysvallat, 94598
        • Allergy and Asthma Clinical Research, Inc
    • Georgia
      • Suwanee, Georgia, Yhdysvallat, 30024
        • Atlanta Allergy and Asthma Clinic
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Yhdysvallat, 96826
        • Hawaii Pacific Health Research Institute
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Yhdysvallat, 47713
        • Welborn Clinic Allergy and Immunology
    • Louisiana
      • Lake Charles, Louisiana, Yhdysvallat, 70601
        • Lake Charles Memorial Hospital
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, Yhdysvallat, 20902
        • Institute for Asthma and Allergy
    • Montana
      • Libby, Montana, Yhdysvallat, 59923
        • Libby Clinic
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital Clinical Research
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Yhdysvallat, 74133
        • Allergy Clinic of Tulsa
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Yhdysvallat, 97035
        • Allergy Asthma and Dermatology Research Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
        • AARA Research Center
      • Woodville, Texas, Yhdysvallat, 75979
        • Tyler County Hospital
    • West Virginia
      • Parkersburg, West Virginia, Yhdysvallat, 26101
        • St. Joseph's Hospital/Cornerstone Healthcare

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Dokumentoitu HAE
  • Normaali C1q-taso
  • Suhteellisen usein esiintyvät angioödeemakohtaukset (keskimäärin vähintään 2 kuukaudessa)

Poissulkemiskriteerit:

  • Matala C1q-taso
  • B-solujen pahanlaatuisuus
  • Anti-C1INH-autovasta-aineen esiintyminen
  • Aiempi allerginen reaktio C1INH:lle tai muille verivalmisteille
  • Huumausaineriippuvuus
  • Osallistuminen mihin tahansa muuhun lääketutkimukseen tai viimeisten 30 päivän aikana
  • Osallistuminen C1-esteraasi-inhibiittoritutkimukseen tai saanut verta tai verivalmistetta viimeisten 90 päivän aikana
  • Raskaus tai imetys
  • Mikä tahansa kliinisesti merkittävä sairaus, kuten munuaisten vajaatoiminta, joka tutkijan mielestä häiritsee potilaan kykyä osallistua tutkimukseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: C1INH-nf Ensin, sitten lumelääke
1 000 yksikköä (U) C1INH-nf:ää annettuna laskimonsisäisesti (IV) 3–4 päivän välein (noin kahdesti viikossa) 12 viikon ajan, mitä seurasi vastaava lumelääke (suolaliuos) annettuna IV 3–4 päivän välein 12 viikon ajan.
Lääke: Placebo (suolaliuos)
Biologinen: C1-esteraasi-inhibiittori [ihminen] (C1INH-nf)
Kokeellinen: Ensin lumelääke, sitten C1INH-nf
Vastaava lumelääke (suolaliuos) annettuna IV 3–4 päivän välein (noin kahdesti viikossa) 12 viikon ajan, jota seurasi 1 000 U C1INH-nf:tä IV 3–4 päivän välein 12 viikon ajan.
Lääke: Placebo (suolaliuos)
Biologinen: C1-esteraasi-inhibiittori [ihminen] (C1INH-nf)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Perinnöllisten angioedeeman (HAE) kohtausten määrä jokaisen ennaltaehkäisevän hoitojakson aikana
Aikaikkuna: 12 viikkoa
HAE-kohtaus määriteltiin koehenkilön ilmoittamana osoituksena turvotuksesta missä tahansa paikassa sen jälkeen, kun edellisenä päivänä ei ollut turvotusta. Analyyseihin kuuluvat havaitut kohtausten määrät ja normalisoidut kohtausten määrät (eli kunkin hoitojakson aikana havaittujen kohtausten lukumäärä, normalisoituna niiden päivien lukumäärälle, joina kohde osallistui kyseisellä jaksolla).
12 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Poistuneiden määrä kunkin ennaltaehkäisevän hoitojakson aikana
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Kunkin hoitojakson lopussa jokaiselle koehenkilölle annettiin kyllä/ei-status. Keskeyttäjäksi määriteltiin henkilö, jolla ei ollut viikon 12 käyntitietuetta.
12 viikkoa
HAE-kohtausten keskimääräinen vakavuus kunkin ennaltaehkäisevän hoitojakson aikana
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Kaikille kohtauksille kullakin hoitojaksolla annettiin arvo 1 (lievä), 2 (kohtalainen) tai 3 (vakava). Hyökkäyksen vakavuutta pidettiin korkeimpana arvona, jonka kohde oli antanut mille tahansa turvotuspaikalle hyökkäyksen aikana. Keskimääräiseksi vakavuusasteeksi asetettiin 0, jos jaksolla ei ollut hyökkäystä.
12 viikkoa
HAE-hyökkäysten keskimääräinen kesto kunkin ennaltaehkäisevän hoitojakson aikana
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Kohtauksen kesto mitattiin ensimmäisestä turvotusilmoituksesta missä tahansa viidestä paikasta (vatsan, sukuelinten, kasvojen, hengitysteiden [mukaan lukien kurkunpään] tai raajojen) ensimmäiseen myöhempään ilmoitukseen, jossa "ei turvotusta" kaikissa viidessä paikassa. .
12 viikkoa
Vaadittujen avointen C1INH-nf-infuusioiden määrä jokaisen profylaktisen hoitojakson aikana
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Tutkimussuunnitelman mukaan koehenkilöitä voitiin hoitaa avoimella C1INH-nf:llä kurkunpään angioedeeman vuoksi, jos tutkija piti sitä tarpeellisena, tai ennen hätäkirurgisia toimenpiteitä.
12 viikkoa
Antigeenisen C1-estäjän (C1INH) seerumitasot
Aikaikkuna: Esiinfuusio 1 tuntiin infuusion jälkeen vierailulla 1 ja viikoilla 4, 8 ja 12
Muutos antigeenisissä C1INH-seerumitasoissa ennen infuusiota 1 tuntiin infuusion jälkeen käynnillä 1 ja viikoilla 4, 8 ja 12. Muutoksen määrittämiseen käytettiin ennen infuusiota otettuja näytteitä, jotka oli otettu käynnillä 1 kullakin hoitojaksolla (eli lähtötasolla). 1 tunti infuusion jälkeen kaikille käynneille.
Esiinfuusio 1 tuntiin infuusion jälkeen vierailulla 1 ja viikoilla 4, 8 ja 12
Toiminnalliset C1INH seerumitasot
Aikaikkuna: Esiinfuusio 1 tuntiin infuusion jälkeen vierailulla 1 ja viikoilla 4, 8 ja 12
Prosenttimuutos toiminnallisissa C1INH-seerumitasoissa ennen infuusiota 1 tuntiin infuusion jälkeen käynnillä 1 ja viikoilla 4, 8 ja 12. Kunkin hoitojakson käynnillä 1 otettuja esiinfuusionäytteitä (eli lähtötasoa) käytettiin määrittämään. vaihda 1 tunti infuusion jälkeen kaikilla käynneillä. Funktionaaliset C1INH-seerumitasot ilmaistaan ​​prosentteina havaittavissa olevasta kokonais-C1INH:sta (ts. toiminnallinen C1INH/kokonaishavaittava C1INH).
Esiinfuusio 1 tuntiin infuusion jälkeen vierailulla 1 ja viikoilla 4, 8 ja 12

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvotuksen päivien kokonaismäärä kunkin ennaltaehkäisevän hoitojakson aikana
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Turvotuspäivä määriteltiin päiväksi, jolloin koehenkilö ilmoitti turvotusta missä tahansa viidestä paikasta (vatsan, urogenitaalien, kasvojen, hengitysteiden [mukaan lukien kurkunpään] tai raajojen).
12 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Shire

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 14. maaliskuuta 2005

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 22. elokuuta 2007

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 22. elokuuta 2007

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 29. lokakuuta 2009

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 30. lokakuuta 2009

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Sunnuntai 1. marraskuuta 2009

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 11. kesäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 1. kesäkuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. toukokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • LEVP2005-1/Part B

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa