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急性遺伝性血管性浮腫 (HAE) 発作の予防のための C1 エステラーゼ阻害剤 (C1INH-nf)

2021年6月1日 更新者：Shire

LEVP2005-1/パート B: HAE 攻撃を予防するための予防的治療としての精製 C1 エステラーゼ阻害剤 (ヒト) の有効性と安全性を調査するための二重盲検プラセボ対照臨床試験

研究の目的は、急性 HAE 発作の予防に対する C1INH-nf の安全性と有効性を判断することでした。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

被験者には日誌カードが渡され、すべての HAE 攻撃を毎日記録するように指示されました。 被験者は、過去 24 時間の症状を評価し、5 つの場所 (腹部、泌尿生殖器、顔面、呼吸器 (喉頭を含む)、および/または四肢) のそれぞれの腫れの重症度と期間に注目しました。

研究デザインはまた、非盲検C1INH-nfの投与を可能にした（1,000 UのC1INH-nfを静脈内投与[必要に応じて60分後に繰り返す]、または治験責任医師が必要と判断した場合、1,000 UのC1INH- nf 緊急外科手術の前に IV [単回投与] を投与）。

合計26人の被験者が研究に登録されました。 1 人の被験者は非盲検の C1INH-nf を投与されましたが、無作為化の前に中止されました。 別の被験者は無作為に割り付けられましたが、治験薬を受ける前に中止しました。 24人の被験者が無作為化され、盲検化された治験薬で治療されました。 合計で、25 人の被験者が少なくとも 1 回の治験薬を投与され、安全性が分析されました。 25人の被験者全員がC1INH-nfに暴露され、23人の被験者がプラセボに暴露されました。

研究の種類

介入

入学 (実際)

26

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Scottsdale、Arizona、アメリカ、85251
        • Allergy and Immunology Associates
    • California
      • San Diego、California、アメリカ、92093-0732
        • University of California, San Diego
      • Walnut Creek、California、アメリカ、94598
        • Allergy and Asthma Clinical Research, Inc
    • Georgia
      • Suwanee、Georgia、アメリカ、30024
        • Atlanta Allergy and Asthma Clinic
    • Hawaii
      • Honolulu、Hawaii、アメリカ、96826
        • Hawaii Pacific Health Research Institute
    • Indiana
      • Evansville、Indiana、アメリカ、47713
        • Welborn Clinic Allergy and Immunology
    • Louisiana
      • Lake Charles、Louisiana、アメリカ、70601
        • Lake Charles Memorial Hospital
    • Maryland
      • Wheaton、Maryland、アメリカ、20902
        • Institute for Asthma and Allergy
    • Montana
      • Libby、Montana、アメリカ、59923
        • Libby Clinic
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
        • Nationwide Childrens Hospital Clinical Research
    • Oklahoma
      • Tulsa、Oklahoma、アメリカ、74133
        • Allergy Clinic of Tulsa
    • Oregon
      • Lake Oswego、Oregon、アメリカ、97035
        • Allergy Asthma and Dermatology Research Center
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75231
        • AARA Research Center
      • Woodville、Texas、アメリカ、75979
        • Tyler County Hospital
    • West Virginia
      • Parkersburg、West Virginia、アメリカ、26101
        • St. Joseph's Hospital/Cornerstone Healthcare

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

4年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 文書化されたHAE
  • 正常な C1q レベル
  • 比較的頻繁な血管性浮腫の発作（平均して月に少なくとも2回）

除外基準:

  • 低C1qレベル
  • B細胞悪性腫瘍
  • 抗C1INH自己抗体の存在
  • C1INHまたは他の血液製剤に対するアレルギー反応の病歴
  • 麻薬中毒
  • -他の治験薬研究への現在の参加、または過去30日以内
  • -C1エステラーゼ阻害剤試験への参加、または過去90日間に血液または血液製剤を受け取った
  • 妊娠または授乳
  • -治験責任医師の意見では、被験者の研究への参加能力を妨げる、腎不全などの臨床的に重要な病状

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：防止
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：クロスオーバー割り当て
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：C1INH-nf まず、次にプラセボ
1,000 単位 (U) の C1INH-nf を 3 ～ 4 日ごとに (約 1 週間に 2 回) 静脈内 (IV) に 12 週間投与した後、対応するプラセボ (生理食塩水) を 3 ～ 4 日ごとに IV で 12 週間投与しました。
薬：プラセボ（生理食塩水）
生物学的：C1エステラーゼ阻害剤 [ヒト] (C1INH-nf)
実験的：まずプラセボ、次にC1INH-nf
一致するプラセボ（生理食塩水）を 3 ～ 4 日ごとに（週に約 2 回） 12 週間 IV 投与し、続いて 1,000 U の C1INH-nf を 3 ～ 4 日ごとに IV で 12 週間投与しました。
薬：プラセボ（生理食塩水）
生物学的：C1エステラーゼ阻害剤 [ヒト] (C1INH-nf)

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
各予防療法期間中の遺伝性血管性浮腫（HAE）発作の数
時間枠：12週間
HAE発作は、前日に腫れがないと報告された後、任意の場所で被験者が報告した腫れの徴候として定義されました。 分析には、観察された発作回数と正規化された発作回数 (つまり、各治療期間中に観察された発作回数を、被験者がその期間に参加した日数で正規化したもの) が含まれます。
12週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
各予防療法期間中の被験者の離脱回数
時間枠：12週間
各治療期間の終わりに、各被験者にイエス/ノードロップアウトステータスが割り当てられました。 ドロップアウトは、12週目の訪問記録がない被験者として定義されました。
12週間
各予防療法期間中の HAE 発作の平均重症度
時間枠：12週間
各治療期間のすべての発作には、1 (軽度)、2 (中等度)、または 3 (重度) の値が割り当てられました。 攻撃の重症度は、攻撃中に被験者が腫れた場所に割り当てた最高値と見なされました。 一定期間に攻撃がなかった場合、平均重大度は 0 に設定されました。
12週間
各予防療法期間中の HAE 発作の平均持続時間
時間枠：12週間
発作の持続時間は、5 つの場所 (腹部、泌尿生殖器、顔面、呼吸器 [喉頭を含む]、または四肢) のいずれかで最初に腫れが報告されてから、5 つの場所すべてで「腫れがない」という最初のその後の報告まで測定されました。 .
12週間
各予防療法期間中に必要な非盲検 C1INH-nf 注入の数
時間枠：12週間
治験責任医師が必要と判断した場合、または緊急外科手術の前に、被験者が喉頭血管性浮腫に対して非盲検のC1INH-nfで治療されることを可能にした研究デザイン。
12週間
抗原性 C1 インヒビター (C1INH) 血清レベル
時間枠：来院1、4、8、12週目の注入前から注入後1時間まで
注入前から注入後 1 時間までの、来院 1 および 4、8、および 12 週目の抗原性 C1INH 血清レベルの変化。各治療期間の来院 1 で得られた注入前サンプル (すなわち、ベースライン) を使用して、変化を決定しました。すべての訪問で注入後 1 時間。
来院1、4、8、12週目の注入前から注入後1時間まで
機能的 C1INH 血清レベル
時間枠：来院1、4、8、12週目の注入前から注入後1時間まで
来院 1 および 4、8、12 週目での注入前から注入後 1 時間までの機能的 C1INH 血清レベルの変化率。すべての訪問について、注入後 1 時間で変更します。 機能的 C1INH 血清レベルは、検出可能な総 C1INH のパーセントとして表されます (すなわち、機能的 C1INH/検出可能な総 C1INH)。
来院1、4、8、12週目の注入前から注入後1時間まで

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
各予防療法期間中の腫れの合計日数
時間枠：12週間
腫れの 1 日は、被験者が 5 つの場所 (腹部、泌尿生殖器、顔面、呼吸器 [喉頭を含む]、または四肢) のいずれかで腫れを報告した日として定義されました。
12週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Shire

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2005年3月14日

一次修了 (実際)

2007年8月22日

研究の完了 (実際)

2007年8月22日

試験登録日

最初に提出

2009年10月29日

QC基準を満たした最初の提出物

2009年10月30日

最初の投稿 (見積もり)

2009年11月1日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年6月11日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年6月1日

最終確認日

2021年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • LEVP2005-1/Part B

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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