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C1 酯酶抑制剂 (C1INH-nf) 用于预防急性遗传性血管性水肿 (HAE) 发作

2021年6月1日 更新者：Shire

LEVP2005-1/B 部分：一项双盲、安慰剂对照的临床研究，旨在研究纯化的 C1 酯酶抑制剂（人）作为预防性治疗以预防 HAE 发作的有效性和安全性

研究目的是确定 C1INH-nf 预防急性 HAE 发作的安全性和有效性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

向受试者提供日记卡并指示每天记录所有 HAE 攻击。 受试者在过去 24 小时内评估了他们的症状，记录了 5 个部位（腹部、泌尿生殖系统、面部、呼吸系统 [包括喉部] 和/或四肢）中每个部位的肿胀严重程度和持续时间。

研究设计还允许给予开放标签的 C1INH-nf（1,000 U 的 C1INH-nf IV 给药 [60 分钟后重复，如有必要]用于治疗喉血管性水肿或如果研究者认为有必要；1,000 U 的 C1INH- nf 在紧急外科手术之前静脉注射 [单剂量]）。

共有 26 名受试者参加了该研究。 一名受试者接受了开放标签的 C1INH-nf，但在随机化之前退出。 另一名受试者被随机化但在接受研究药物之前退出。 二十四 (24) 名受试者被随机化并用盲法研究药物进行治疗。 总共有 25 名受试者接受了至少 1 剂研究药物并进行了安全性分析；所有 25 名受试者都暴露于 C1INH-nf，23 名受试者暴露于安慰剂。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

26

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Arizona
      • Scottsdale、Arizona、美国、85251
        • Allergy and Immunology Associates
    • California
      • San Diego、California、美国、92093-0732
        • University of California, San Diego
      • Walnut Creek、California、美国、94598
        • Allergy and Asthma Clinical Research, Inc
    • Georgia
      • Suwanee、Georgia、美国、30024
        • Atlanta Allergy and Asthma Clinic
    • Hawaii
      • Honolulu、Hawaii、美国、96826
        • Hawaii Pacific Health Research Institute
    • Indiana
      • Evansville、Indiana、美国、47713
        • Welborn Clinic Allergy and Immunology
    • Louisiana
      • Lake Charles、Louisiana、美国、70601
        • Lake Charles Memorial Hospital
    • Maryland
      • Wheaton、Maryland、美国、20902
        • Institute for Asthma and Allergy
    • Montana
      • Libby、Montana、美国、59923
        • Libby Clinic
    • New York
      • New York、New York、美国、10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、美国、43205
        • Nationwide Childrens Hospital Clinical Research
    • Oklahoma
      • Tulsa、Oklahoma、美国、74133
        • Allergy Clinic of Tulsa
    • Oregon
      • Lake Oswego、Oregon、美国、97035
        • Allergy Asthma and Dermatology Research Center
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75231
        • AARA Research Center
      • Woodville、Texas、美国、75979
        • Tyler County Hospital
    • West Virginia
      • Parkersburg、West Virginia、美国、26101
        • St. Joseph's Hospital/Cornerstone Healthcare

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

4年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 记录的 HAE
  • 正常的 C1q 水平
  • 相对频繁的血管性水肿发作（平均每月至少 2 次）

排除标准：

  • 低 C1q 水平
  • B细胞恶性肿瘤
  • 存在抗 C1INH 自身抗体
  • 对 C1INH 或其他血液制品有过敏反应史
  • 麻醉成瘾
  • 当前参与任何其他研究性药物研究或在过去 30 天内
  • 在过去 90 天内参加过 C1 酯酶抑制剂试验，或接受过血液或血液制品
  • 怀孕或哺乳
  • 研究者认为会干扰受试者参与研究的能力的任何具有临床意义的医学状况，例如肾功能衰竭

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：预防
  • 分配：随机化
  • 介入模型：交叉作业
  • 屏蔽：双倍的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：首先是 C1INH-nf，然后是安慰剂
每 3 至 4 天（大约每周两次）静脉内 (IV) 给药 1,000 单位 (U) 的 C1INH-nf，持续 12 周，然后每 3 至 4 天静脉内给药匹配的安慰剂（生理盐水），持续 12 周。
药品：安慰剂（生理盐水）
生物：C1 酯酶抑制剂 [人] (C1INH-nf)
实验性的：首先是安慰剂，然后是 C1INH-nf
匹配的安慰剂（生理盐水）每 3 至 4 天静脉注射一次（大约每周两次），持续 12 周，然后每 3 至 4 天静脉注射 1,000 U C1INH-nf，持续 12 周。
药品：安慰剂（生理盐水）
生物：C1 酯酶抑制剂 [人] (C1INH-nf)

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
每个预防性治疗期间遗传性血管性水肿 (HAE) 发作的次数
大体时间：12周
HAE 发作被定义为在前一天没有肿胀的报告之后受试者报告的任何位置肿胀的迹象。 分析包括观察到的发作次数和归一化发作次数（即，在每个治疗期间观察到的发作次数，针对受试者参与该时期的天数进行归一化）。
12周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
每个预防性治疗期间受试者退出的次数
大体时间：12周
在每个治疗期结束时，每个受试者都被指定为是/否退出状态。 辍学被定义为没有第 12 周访视记录的受试者。
12周
每个预防性治疗期间 HAE 发作的平均严重程度
大体时间：12周
每个治疗期间的所有发作都被指定为 1（轻度）、2（中度）或 3（重度）的值。 攻击严重程度被认为是受试者在攻击期间分配给任何肿胀位置的最高值。 如果一段时间内没有攻击，则平均严重性设置为 0。
12周
每个预防性治疗期间 HAE 发作的平均持续时间
大体时间：12周
发作的持续时间是从第一次报告五个位置（腹部、泌尿生殖系统、面部、呼吸系统 [包括喉部] 或四肢）中的任何一个出现肿胀，直到随后第一次报告所有五个位置都“无肿胀”为止.
12周
每个预防性治疗期间所需的开放标签 C1INH-nf 输注次数
大体时间：12周
如果研究者认为有必要，或在紧急外科手术之前，研究设计允许受试者接受开放标签 C1INH-nf 治疗喉血管性水肿。
12周
抗原性 C1 抑制剂 (C1INH) 血清水平
大体时间：在第 1 周和第 4、8 和 12 周时输注前至输注后 1 小时
第 1 周和第 4、8 和 12 周从输注前到输注后 1 小时的抗原性 C1INH 血清水平的变化。在每个治疗期的第 1 次就诊时获得的输注前样本（即基线）用于确定变化所有就诊均在输液后 1 小时。
在第 1 周和第 4、8 和 12 周时输注前至输注后 1 小时
功能性 C1INH 血清水平
大体时间：在第 1 周和第 4、8 和 12 周时输注前至输注后 1 小时
在第 1 周和第 4、8 和 12 周从输注前到输注后 1 小时功能性 C1INH 血清水平的百分比变化。在每个治疗期的第 1 次就诊时获得的输注前样本（即基线）用于确定所有就诊在输注后 1 小时更改。 功能性 C1INH 血清水平表示为总可检测 C1INH 的百分比（即功能性 C1INH/总可检测 C1INH）。
在第 1 周和第 4、8 和 12 周时输注前至输注后 1 小时

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
每个预防性治疗期间肿胀的总天数
大体时间：12周
肿胀一天定义为受试者报告五个部位（腹部、泌尿生殖系统、面部、呼吸系统 [包括喉部] 或四肢）中的任何一个出现肿胀的一天。
12周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Shire

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2005年3月14日

初级完成 (实际的)

2007年8月22日

研究完成 (实际的)

2007年8月22日

研究注册日期

首次提交

2009年10月29日

首先提交符合 QC 标准的

2009年10月30日

首次发布 (估计)

2009年11月1日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年6月11日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年6月1日

最后验证

2021年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • LEVP2005-1/Part B

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

遗传性血管性水肿的临床试验

  • GenSight Biologics
    不再可用
    EAP_GS010_单个患者
    Leber遗传性视神经病变（Optic, Atrophy, Hereditary, Leber）

安慰剂（生理盐水）的临床试验

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in France

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

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