Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

C1 esterasehemmer (C1INH-nf) for forebygging av akutte arvelige angioødem (HAE) angrep

1. juni 2021 oppdatert av: Shire

LEVP2005-1/Del B: En dobbeltblind, placebokontrollert, klinisk studie for å undersøke effektiviteten og sikkerheten til renset C1-esterasehemmer (menneske) som profylaktisk behandling for å forhindre HAE-angrep

Studiens mål var å bestemme sikkerheten og effekten av C1INH-nf for forebygging av akutte HAE-anfall.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Forsøkspersonene fikk utdelt dagbokkort og instruert om å dokumentere alle HAE-angrep på daglig basis. Forsøkspersonene evaluerte symptomene sine i løpet av de siste 24 timene, og noterte alvorlighetsgraden og varigheten av hevelsen på hvert av 5 steder (abdominal, genitourinært, ansikts-, respiratorisk [inkludert larynx] og/eller ekstremitet).

Studiedesignet tillot også administrering av åpent C1INH-nf (1000 U av C1INH-nf administrert IV [gjentatt etter 60 minutter, om nødvendig] for behandling av larynx angioødem eller hvis det ble ansett nødvendig av etterforskeren; 1000 U C1INH- nf administrert IV [enkeltdose] før akutte kirurgiske prosedyrer).

Totalt 26 personer ble registrert i studien. Ett individ mottok åpent C1INH-nf, men trakk seg før randomisering. Et annet forsøksperson ble randomisert, men trakk seg før de fikk studiemedisin. Tjuefire (24) forsøkspersoner ble randomisert og behandlet med blindet studiemedikament. Totalt mottok 25 forsøkspersoner minst 1 dose studiemedisin og ble analysert for sikkerhet; alle 25 personer ble eksponert for C1INH-nf og 23 personer ble eksponert for placebo.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

26

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85251
        • Allergy and Immunology Associates
    • California
      • San Diego, California, Forente stater, 92093-0732
        • University of California, San Diego
      • Walnut Creek, California, Forente stater, 94598
        • Allergy and Asthma Clinical Research, Inc
    • Georgia
      • Suwanee, Georgia, Forente stater, 30024
        • Atlanta Allergy and Asthma Clinic
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Forente stater, 96826
        • Hawaii Pacific Health Research Institute
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Forente stater, 47713
        • Welborn Clinic Allergy and Immunology
    • Louisiana
      • Lake Charles, Louisiana, Forente stater, 70601
        • Lake Charles Memorial Hospital
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, Forente stater, 20902
        • Institute for Asthma and Allergy
    • Montana
      • Libby, Montana, Forente stater, 59923
        • Libby Clinic
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital Clinical Research
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Forente stater, 74133
        • Allergy Clinic of Tulsa
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Forente stater, 97035
        • Allergy Asthma and Dermatology Research Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75231
        • AARA Research Center
      • Woodville, Texas, Forente stater, 75979
        • Tyler County Hospital
    • West Virginia
      • Parkersburg, West Virginia, Forente stater, 26101
        • St. Joseph's Hospital/Cornerstone Healthcare

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Dokumentert HAE
  • Normalt C1q nivå
  • Relativt hyppige angioødemanfall (minst 2 per måned i gjennomsnitt)

Ekskluderingskriterier:

  • Lavt C1q-nivå
  • B-celle malignitet
  • Tilstedeværelse av anti-C1INH autoantistoff
  • Anamnese med allergisk reaksjon på C1INH eller andre blodprodukter
  • Narkotiske avhengighet
  • Nåværende deltakelse i en hvilken som helst annen legemiddelstudie eller i løpet av de siste 30 dagene
  • Deltakelse i en C1-esterasehemmerforsøk, eller mottatt blod eller et blodprodukt de siste 90 dagene
  • Graviditet eller amming
  • Enhver klinisk signifikant medisinsk tilstand, slik som nyresvikt, som etter etterforskerens mening vil forstyrre forsøkspersonens evne til å delta i studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Forebygging
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: C1INH-nf Først, deretter placebo
1000 enheter (U) C1INH-nf administrert intravenøst ​​(IV) hver 3. til 4. dag (omtrent to ganger ukentlig) i 12 uker, etterfulgt av matchende placebo (saltvann) administrert IV hver 3. til 4. dag i 12 uker.
Legemiddel: Placebo (saltvann)
Biologisk: C1 esterasehemmer [human] (C1INH-nf)
Eksperimentell: Placebo Først, deretter C1INH-nf
Matchende placebo (saltvann) administrert IV hver 3. til 4. dag (omtrent to ganger ukentlig) i 12 uker, etterfulgt av 1000 U C1INH-nf administrert IV hver 3. til 4. dag i 12 uker.
Legemiddel: Placebo (saltvann)
Biologisk: C1 esterasehemmer [human] (C1INH-nf)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall hereditært angioødem (HAE) angrep i løpet av hver profylaktisk terapiperiode
Tidsramme: 12 uker
Et HAE-anfall ble definert som den personen rapporterte indikasjonen på hevelse på et hvilket som helst sted etter en rapport om ingen hevelse dagen før. Analyser inkluderer observerte angrepstall og normaliserte angrepstall (dvs. antall angrep observert i løpet av hver terapiperiode, normalisert for antall dager forsøkspersonen deltok i den perioden).
12 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall uttak i løpet av hver profylaktisk terapiperiode
Tidsramme: 12 uker
På slutten av hver terapiperiode ble hvert individ tildelt en ja/nei-frafallsstatus. Et frafall ble definert som et forsøksperson som ikke hadde besøksrekord i uke 12.
12 uker
Gjennomsnittlig alvorlighetsgrad av HAE-anfall i løpet av hver profylaktisk terapiperiode
Tidsramme: 12 uker
Alle anfall i hver terapiperiode ble tildelt en verdi på 1 (mild), 2 (moderat) eller 3 (alvorlig). Angrepets alvorlighetsgrad ble ansett som den høyeste verdien som ble tildelt av forsøkspersonen til et hvilket som helst hevelsested under angrepet. Gjennomsnittlig alvorlighetsgrad ble satt til 0 hvis det ikke var noen angrep i løpet av en periode.
12 uker
Gjennomsnittlig varighet av HAE-anfall i løpet av hver profylaktisk terapiperiode
Tidsramme: 12 uker
Varigheten av et anfall ble målt fra den første rapporten om hevelse på et av de fem stedene (abdominal, genitourinært, ansikts-, respiratorisk [inkludert larynx] eller ekstremitet) til den første påfølgende rapporten om "ingen hevelse" på alle fem stedene .
12 uker
Antall åpne C1INH-nf-infusjoner som kreves i løpet av hver profylaktisk terapiperiode
Tidsramme: 12 uker
Studiedesignet gjorde det mulig for forsøkspersoner å bli behandlet med åpent C1INH-nf for larynx angioødem, hvis det ble ansett som nødvendig av etterforskeren, eller før akutte kirurgiske prosedyrer.
12 uker
Serumnivåer av antigen C1-hemmer (C1INH).
Tidsramme: Pre-infusjon til 1 time etter infusjon ved besøk 1 og uke 4, 8 og 12
Endring i antigene C1INH-serumnivåer fra pre-infusjon til 1 time etter infusjon ved besøk 1 og uke 4, 8 og 12. Pre-infusjonsprøver oppnådd ved besøk 1 i hver terapiperiode (dvs. baseline) ble brukt for å bestemme endringen 1 time etter infusjon for alle besøk.
Pre-infusjon til 1 time etter infusjon ved besøk 1 og uke 4, 8 og 12
Funksjonelle C1INH serumnivåer
Tidsramme: Pre-infusjon til 1 time etter infusjon ved besøk 1 og uke 4, 8 og 12
Prosentvis endring i funksjonelle C1INH-serumnivåer fra pre-infusjon til 1 time etter infusjon ved besøk 1 og uke 4, 8 og 12. Pre-infusjonsprøver oppnådd ved besøk 1 i hver terapiperiode (dvs. baseline) ble brukt for å bestemme endres 1 time etter infusjon for alle besøk. Funksjonelle C1INH-serumnivåer uttrykkes som en prosent av totalt påvisbart C1INH (dvs. funksjonelt C1INH/totalt påvisbart C1INH).
Pre-infusjon til 1 time etter infusjon ved besøk 1 og uke 4, 8 og 12

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Totalt antall dager med hevelse i løpet av hver profylaktisk terapiperiode
Tidsramme: 12 uker
En dag med hevelse ble definert som en dag da et forsøksperson rapporterte hevelse på et av de fem stedene (abdominal, genitourinært, ansikts-, respiratorisk [inkludert larynx] eller ekstremitet).
12 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shire

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

14. mars 2005

Primær fullføring (Faktiske)

22. august 2007

Studiet fullført (Faktiske)

22. august 2007

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. oktober 2009

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. oktober 2009

Først lagt ut (Anslag)

1. november 2009

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

11. juni 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. juni 2021

Sist bekreftet

1. mai 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • LEVP2005-1/Part B

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Arvelig angioødem

Kliniske studier på Placebo (saltvann)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Montenegro

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere