Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Inhibitor C1 esterázy (C1INH-nf) pro prevenci záchvatů akutního dědičného angioedému (HAE)

1. června 2021 aktualizováno: Shire

LEVP2005-1/Část B: Dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná klinická studie ke zkoumání účinnosti a bezpečnosti čištěného inhibitoru C1 esterázy (lidského) jako profylaktické léčby k prevenci útoků HAE

Cílem studie bylo určit bezpečnost a účinnost C1INH-nf pro prevenci akutních záchvatů HAE.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Subjekty dostaly deníkové karty a byly instruovány, aby denně dokumentovaly všechny útoky HAE. Subjekty vyhodnotily své symptomy během předchozích 24 hodin, přičemž zaznamenaly závažnost a trvání otoku v každé z 5 lokalizací (břišní, urogenitální, obličejové, respirační [včetně hrtanu] a/nebo končetiny).

Návrh studie také umožňoval podávání otevřeného C1INH-nf (1 000 U C1INH-nf podaných IV [opakovaně po 60 minutách, je-li to nutné] k léčbě laryngeálního angioedému nebo pokud to výzkumník považoval za nutné; 1 000 U C1INH- nf podaná IV [jednorázová dávka] před urgentními chirurgickými zákroky).

Do studie bylo zařazeno celkem 26 subjektů. Jeden subjekt dostal otevřenou C1INH-nf, ale před randomizací se vzdal. Další subjekt byl randomizován, ale před podáním studovaného léku byl vyřazen. Dvacet čtyři (24) subjektů bylo randomizováno a léčeno zaslepeným studovaným lékem. Celkem 25 subjektů dostalo alespoň 1 dávku studovaného léku a byla analyzována bezpečnost; všech 25 subjektů bylo vystaveno C1INH-nf a 23 subjektů bylo vystaveno placebu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

26

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85251
        • Allergy and Immunology Associates
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92093-0732
        • University of California, San Diego
      • Walnut Creek, California, Spojené státy, 94598
        • Allergy and Asthma Clinical Research, Inc
    • Georgia
      • Suwanee, Georgia, Spojené státy, 30024
        • Atlanta Allergy and Asthma Clinic
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Spojené státy, 96826
        • Hawaii Pacific Health Research Institute
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Spojené státy, 47713
        • Welborn Clinic Allergy and Immunology
    • Louisiana
      • Lake Charles, Louisiana, Spojené státy, 70601
        • Lake Charles Memorial Hospital
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, Spojené státy, 20902
        • Institute for Asthma and Allergy
    • Montana
      • Libby, Montana, Spojené státy, 59923
        • Libby Clinic
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital Clinical Research
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Spojené státy, 74133
        • Allergy Clinic of Tulsa
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Spojené státy, 97035
        • Allergy Asthma and Dermatology Research Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • AARA Research Center
      • Woodville, Texas, Spojené státy, 75979
        • Tyler County Hospital
    • West Virginia
      • Parkersburg, West Virginia, Spojené státy, 26101
        • St. Joseph's Hospital/Cornerstone Healthcare

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Zdokumentovaný HAE
  • Normální úroveň C1q
  • Relativně časté záchvaty angioedému (v průměru alespoň 2 za měsíc)

Kritéria vyloučení:

  • Nízká hladina C1q
  • B-buněčná malignita
  • Přítomnost autoprotilátky anti-C1INH
  • Anamnéza alergické reakce na C1INH nebo jiné krevní produkty
  • Narkotická závislost
  • Současná účast v jakékoli jiné výzkumné studii léků nebo během posledních 30 dnů
  • Účast ve studii inhibitoru C1 esterázy nebo příjem krve nebo krevního produktu v posledních 90 dnech
  • Těhotenství nebo kojení
  • Jakýkoli klinicky významný zdravotní stav, jako je selhání ledvin, který by podle názoru zkoušejícího narušoval schopnost subjektu účastnit se studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: C1INH-nf Nejprve, pak Placebo
1 000 jednotek (U) C1INH-nf podávaných intravenózně (IV) každé 3 až 4 dny (přibližně dvakrát týdně) po dobu 12 týdnů, poté následovalo odpovídající placebo (fyziologický roztok) podávané IV každé 3 až 4 dny po dobu 12 týdnů.
Lék: Placebo (fyziologický roztok)
Biologický: Inhibitor C1 esterázy [člověk] (C1INH-nf)
Experimentální: Placebo Nejprve, potom C1INH-nf
Odpovídající placebo (fyziologický roztok) podávané IV každé 3 až 4 dny (přibližně dvakrát týdně) po dobu 12 týdnů, následované 1 000 U C1INH-nf podávaným IV každé 3 až 4 dny po dobu 12 týdnů.
Lék: Placebo (fyziologický roztok)
Biologický: Inhibitor C1 esterázy [člověk] (C1INH-nf)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet záchvatů hereditárního angioedému (HAE) během každého období profylaktické terapie
Časové okno: 12 týdnů
Záchvat HAE byl definován jako subjektem hlášená indikace otoku na jakémkoli místě po zprávě o žádném otoku předchozího dne. Analýzy zahrnují pozorované počty ataků a normalizované počty ataků (tj. počet ataků pozorovaných během každého terapeutického období, normalizovaný pro počet dní, kdy se subjekt v tomto období účastnil).
12 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet stažení subjektu během každého období profylaktické terapie
Časové okno: 12 týdnů
Na konci každého terapeutického období byl každému subjektu přidělen stav ano/ne. Opuštěný byl definován jako subjekt, který neměl záznam o návštěvě v týdnu 12.
12 týdnů
Průměrná závažnost záchvatů HAE během každého období profylaktické terapie
Časové okno: 12 týdnů
Všem záchvatům v každém terapeutickém období byla přiřazena hodnota 1 (mírná), 2 (střední) nebo 3 (závažná). Závažnost útoku byla považována za nejvyšší hodnotu, kterou subjekt přiřadil jakémukoli místu otoku během útoku. Průměrná závažnost byla nastavena na 0, pokud v období nedošlo k žádnému útoku.
12 týdnů
Průměrná doba trvání záchvatů HAE během každého období profylaktické terapie
Časové okno: 12 týdnů
Doba trvání záchvatu byla měřena od prvního hlášení otoku na kterékoli z pěti lokalizací (břišní, urogenitální, obličejové, respirační [včetně hrtanu] nebo končetiny) do prvního následného hlášení „žádný otok“ na všech pěti místech .
12 týdnů
Počet otevřených infuzí C1INH-nf požadovaných během každého období profylaktické terapie
Časové okno: 12 týdnů
Uspořádání studie umožňovalo, aby subjekty byly léčeny otevřeným C1INH-nf pro laryngeální angioedém, pokud to zkoušející považoval za nutné, nebo před nouzovými chirurgickými zákroky.
12 týdnů
Antigenní C1 inhibitor (C1INH) v séru
Časové okno: Před infuzí do 1 hodiny po infuzi při návštěvě 1 a týdnech 4, 8 a 12
Změna sérových hladin antigenního C1INH z preinfuze na 1 hodinu po infuzi při návštěvě 1 a týdnech 4, 8 a 12. Vzorky před infuzí získané při návštěvě 1 každého terapeutického období (tj. základní linie) byly použity ke stanovení změny 1 hodinu po infuzi pro všechny návštěvy.
Před infuzí do 1 hodiny po infuzi při návštěvě 1 a týdnech 4, 8 a 12
Funkční sérové ​​hladiny C1INH
Časové okno: Před infuzí do 1 hodiny po infuzi při návštěvě 1 a týdnech 4, 8 a 12
Procentuální změna funkčních hladin C1INH v séru od předinfuze do 1 hodiny po infuzi při návštěvě 1 a týdnech 4, 8 a 12. Vzorky před infuzí získané při návštěvě 1 každého terapeutického období (tj. základní linie) byly použity ke stanovení změnit 1 hodinu po infuzi u všech návštěv. Funkční hladiny C1INH v séru jsou vyjádřeny jako procento celkového detekovatelného C1INH (tj. funkční C1INH/celkový detekovatelný C1INH).
Před infuzí do 1 hodiny po infuzi při návštěvě 1 a týdnech 4, 8 a 12

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkový počet dní otoku během každého období profylaktické terapie
Časové okno: 12 týdnů
Den otoku byl definován jako den, kdy subjekt hlásil otok na kterékoli z pěti lokalizací (břišní, urogenitální, obličejové, respirační (včetně hrtanu) nebo končetiny).
12 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shire

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. března 2005

Primární dokončení (Aktuální)

22. srpna 2007

Dokončení studie (Aktuální)

22. srpna 2007

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. října 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. října 2009

První zveřejněno (Odhad)

1. listopadu 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. června 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. června 2021

Naposledy ověřeno

1. května 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • LEVP2005-1/Part B

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Placebo (fyziologický roztok)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Senegal

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit