Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

C1-Esterase-Inhibitor (C1INH-nf) zur Vorbeugung von Attacken des akuten hereditären Angioödems (HAE).

1. Juni 2021 aktualisiert von: Shire

LEVP2005-1/Teil B: Eine doppelblinde, placebokontrollierte klinische Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von gereinigtem C1-Esterase-Inhibitor (Mensch) als prophylaktische Behandlung zur Vorbeugung von HAE-Attacken

Das Studienziel war die Bestimmung der Sicherheit und Wirksamkeit von C1INH-nf zur Prävention akuter HAE-Attacken.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Probanden erhielten Tagebuchkarten und wurden angewiesen, alle HAE-Attacken täglich zu dokumentieren. Die Probanden bewerteten ihre Symptome in den vorangegangenen 24 Stunden und notierten die Schwere und Dauer der Schwellung an jeder der 5 Stellen (Bauch, Urogenitaltrakt, Gesicht, Atemwege [einschließlich Kehlkopf] und/oder Extremitäten).

Das Studiendesign erlaubte auch die Verabreichung von unverblindetem C1INH-nf (1.000 E C1INH-nf intravenös verabreicht [wiederholt nach 60 Minuten, falls erforderlich] zur Behandlung von laryngealen Angioödemen oder wenn der Prüfarzt dies für notwendig erachtet; 1.000 E C1INH-nf nf intravenös verabreicht [Einzeldosis] vor chirurgischen Notfalleingriffen).

Insgesamt wurden 26 Probanden in die Studie aufgenommen. Ein Proband erhielt Open-Label-C1INH-nf, schied jedoch vor der Randomisierung aus. Ein anderer Proband wurde randomisiert, schied jedoch vor Erhalt des Studienmedikaments aus der Studie aus. Vierundzwanzig (24) Probanden wurden randomisiert und mit verblindetem Studienmedikament behandelt. Insgesamt erhielten 25 Probanden mindestens 1 Dosis des Studienmedikaments und wurden auf Sicherheit analysiert; alle 25 Probanden wurden C1INH-nf ausgesetzt und 23 Probanden wurden Placebo ausgesetzt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

26

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Vereinigte Staaten, 85251
        • Allergy and Immunology Associates
    • California
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92093-0732
        • University of California, San Diego
      • Walnut Creek, California, Vereinigte Staaten, 94598
        • Allergy and Asthma Clinical Research, Inc
    • Georgia
      • Suwanee, Georgia, Vereinigte Staaten, 30024
        • Atlanta Allergy and Asthma Clinic
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Vereinigte Staaten, 96826
        • Hawaii Pacific Health Research Institute
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Vereinigte Staaten, 47713
        • Welborn Clinic Allergy and Immunology
    • Louisiana
      • Lake Charles, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70601
        • Lake Charles Memorial Hospital
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, Vereinigte Staaten, 20902
        • Institute for Asthma and Allergy
    • Montana
      • Libby, Montana, Vereinigte Staaten, 59923
        • Libby Clinic
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital Clinical Research
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 74133
        • Allergy Clinic of Tulsa
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Vereinigte Staaten, 97035
        • Allergy Asthma and Dermatology Research Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75231
        • AARA Research Center
      • Woodville, Texas, Vereinigte Staaten, 75979
        • Tyler County Hospital
    • West Virginia
      • Parkersburg, West Virginia, Vereinigte Staaten, 26101
        • St. Joseph's Hospital/Cornerstone Healthcare

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Dokumentiertes HAE
  • Normaler C1q-Wert
  • Relativ häufige Angioödem-Attacken (mindestens 2 pro Monat im Durchschnitt)

Ausschlusskriterien:

  • Niedriger C1q-Spiegel
  • B-Zell-Malignität
  • Vorhandensein von Anti-C1INH-Autoantikörper
  • Vorgeschichte einer allergischen Reaktion auf C1INH oder andere Blutprodukte
  • Narkotische Abhängigkeit
  • Aktuelle Teilnahme an einer anderen Arzneimittelstudie oder innerhalb der letzten 30 Tage
  • Teilnahme an einer C1-Esterase-Hemmer-Studie oder Erhalt von Blut oder einem Blutprodukt in den letzten 90 Tagen
  • Schwangerschaft oder Stillzeit
  • Jeder klinisch signifikante medizinische Zustand, wie z. B. Nierenversagen, der nach Ansicht des Prüfarztes die Fähigkeit des Probanden zur Teilnahme an der Studie beeinträchtigen würde

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Verhütung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: C1INH-nf Erst, dann Placebo
1.000 Einheiten (U) C1INH-nf intravenös (i.v.) alle 3 bis 4 Tage (etwa zweimal wöchentlich) für 12 Wochen verabreicht, gefolgt von passendem Placebo (Kochsalzlösung), i.v. alle 3 bis 4 Tage für 12 Wochen verabreicht.
Arzneimittel: Placebo (Salzlösung)
Biologisch: C1-Esterase-Inhibitor [Mensch] (C1INH-nf)
Experimental: Zuerst Placebo, dann C1INH-nf
Passendes Placebo (Kochsalzlösung) intravenös alle 3 bis 4 Tage (etwa zweimal wöchentlich) für 12 Wochen verabreicht, gefolgt von 1.000 E C1INH-nf, intravenös alle 3 bis 4 Tage für 12 Wochen verabreicht.
Arzneimittel: Placebo (Salzlösung)
Biologisch: C1-Esterase-Inhibitor [Mensch] (C1INH-nf)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Attacken des hereditären Angioödems (HAE) während jeder prophylaktischen Therapieperiode
Zeitfenster: 12 Wochen
Eine HAE-Attacke wurde definiert als das vom Probanden berichtete Anzeichen einer Schwellung an irgendeiner Stelle nach einem Bericht über keine Schwellung am Vortag. Die Analysen umfassen beobachtete Attackenzahlen und normalisierte Attackenzahlen (d. h. die Anzahl der Attacken, die während jeder Therapieperiode beobachtet wurden, normalisiert für die Anzahl der Tage, an denen das Subjekt an dieser Periode teilgenommen hat).
12 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Studienabbrüche während jeder prophylaktischen Therapieperiode
Zeitfenster: 12 Wochen
Am Ende jeder Therapieperiode wurde jedem Probanden ein Ja/Nein-Abbruchstatus zugewiesen. Ein Studienabbrecher wurde als eine Person definiert, die keine Besuchsaufzeichnung für Woche 12 hatte.
12 Wochen
Durchschnittliche Schwere der HAE-Attacken während jeder prophylaktischen Therapieperiode
Zeitfenster: 12 Wochen
Allen Attacken in jeder Therapieperiode wurde ein Wert von 1 (leicht), 2 (mäßig) oder 3 (schwer) zugeordnet. Die Attackenschwere wurde als der höchste Wert angesehen, der von der Testperson jedem Schwellungsort während der Attacke zugewiesen wurde. Der durchschnittliche Schweregrad wurde auf 0 gesetzt, wenn es in einem Zeitraum keinen Angriff gab.
12 Wochen
Durchschnittliche Dauer von HAE-Attacken während jeder prophylaktischen Therapieperiode
Zeitfenster: 12 Wochen
Die Dauer einer Attacke wurde vom ersten Bericht über eine Schwellung an einer der fünf Stellen (Bauch, Urogenitalbereich, Gesicht, Atemwege [einschließlich Kehlkopf] oder Extremität) bis zur ersten nachfolgenden Meldung von „keine Schwellung“ an allen fünf Stellen gemessen .
12 Wochen
Anzahl der offenen C1INH-nf-Infusionen, die während jeder prophylaktischen Therapieperiode erforderlich sind
Zeitfenster: 12 Wochen
Das Studiendesign ermöglichte die Behandlung von Probanden mit offenem C1INH-nf für laryngeale Angioödeme, wenn dies vom Prüfarzt als notwendig erachtet wurde, oder vor chirurgischen Notfalleingriffen.
12 Wochen
Serumspiegel des antigenen C1-Inhibitors (C1INH).
Zeitfenster: Vor der Infusion bis 1 Stunde nach der Infusion bei Besuch 1 und Wochen 4, 8 und 12
Veränderung der antigenen C1INH-Serumspiegel von vor der Infusion bis 1 Stunde nach der Infusion bei Visite 1 und Wochen 4, 8 und 12. Proben vor der Infusion, die bei Visite 1 jedes Therapiezeitraums (d. h. Ausgangswert) entnommen wurden, wurden zur Bestimmung der Veränderung verwendet 1 Stunde nach der Infusion für alle Besuche.
Vor der Infusion bis 1 Stunde nach der Infusion bei Besuch 1 und Wochen 4, 8 und 12
Funktionelle C1INH-Serumspiegel
Zeitfenster: Vor der Infusion bis 1 Stunde nach der Infusion bei Besuch 1 und Wochen 4, 8 und 12
Prozentuale Veränderung der funktionellen C1INH-Serumspiegel von vor der Infusion bis 1 Stunde nach der Infusion bei Visite 1 und Wochen 4, 8 und 12. Präinfusionsproben, die bei Visite 1 jeder Therapieperiode (d. h. Ausgangswert) entnommen wurden, wurden zur Bestimmung verwendet Wechsel 1 Stunde nach der Infusion für alle Besuche. Funktionelle C1INH-Serumspiegel werden als Prozentsatz des gesamten nachweisbaren C1INH ausgedrückt (d. h. funktionelles C1INH/gesamtes nachweisbares C1INH).
Vor der Infusion bis 1 Stunde nach der Infusion bei Besuch 1 und Wochen 4, 8 und 12

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtzahl der Tage der Schwellung während jeder prophylaktischen Therapieperiode
Zeitfenster: 12 Wochen
Ein Tag der Schwellung wurde als ein Tag definiert, an dem ein Proband eine Schwellung an einer der fünf Stellen (Bauch, Urogenitalbereich, Gesicht, Atemwege [einschließlich Kehlkopf] oder Extremität) berichtete.
12 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Shire

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. März 2005

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

22. August 2007

Studienabschluss (Tatsächlich)

22. August 2007

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. Oktober 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. Oktober 2009

Zuerst gepostet (Schätzen)

1. November 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

11. Juni 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. Juni 2021

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • LEVP2005-1/Part B

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Placebo (Salzlösung)

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Moldova

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren