- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT01005888
Inhibidor de la esterasa C1 (C1INH-nf) para la prevención de los ataques de angioedema hereditario agudo (AEH)
LEVP2005-1/Parte B: Estudio clínico doble ciego, controlado con placebo para investigar la eficacia y la seguridad del inhibidor de la esterasa C1 purificado (humano) como tratamiento profiláctico para prevenir los ataques de AEH
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los sujetos recibieron tarjetas de diario y se les indicó que documentaran todos los ataques de AEH diariamente. Los sujetos evaluaron sus síntomas durante las 24 horas anteriores, anotando la gravedad y la duración de la hinchazón en cada uno de los 5 lugares (abdominal, genitourinario, facial, respiratorio [incluyendo laringe] y/o extremidad).
El diseño del estudio también permitió la administración de C1INH-nf de etiqueta abierta (1000 U de C1INH-nf administrados por vía IV [repetida después de 60 minutos, si es necesario] para el tratamiento del angioedema laríngeo o si el investigador lo considera necesario; 1000 U de C1INH-nf nf administrada IV [dosis única] antes de los procedimientos quirúrgicos de emergencia).
Un total de 26 sujetos se inscribieron en el estudio. Un sujeto recibió C1INH-nf de etiqueta abierta pero se retiró antes de la aleatorización. Otro sujeto fue aleatorizado pero se retiró antes de recibir el fármaco del estudio. Veinticuatro (24) sujetos fueron aleatorizados y tratados con el fármaco del estudio a ciegas. En total, 25 sujetos recibieron al menos 1 dosis del fármaco del estudio y se analizó su seguridad; los 25 sujetos fueron expuestos a C1INH-nf y 23 sujetos fueron expuestos a placebo.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85251
- Allergy and Immunology Associates
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California
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San Diego, California, Estados Unidos, 92093-0732
- University of California, San Diego
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Walnut Creek, California, Estados Unidos, 94598
- Allergy and Asthma Clinical Research, Inc
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Georgia
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Suwanee, Georgia, Estados Unidos, 30024
- Atlanta Allergy and Asthma Clinic
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Hawaii
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Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96826
- Hawaii Pacific Health Research Institute
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Indiana
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Evansville, Indiana, Estados Unidos, 47713
- Welborn Clinic Allergy and Immunology
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Louisiana
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Lake Charles, Louisiana, Estados Unidos, 70601
- Lake Charles Memorial Hospital
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Maryland
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Wheaton, Maryland, Estados Unidos, 20902
- Institute for Asthma and Allergy
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Montana
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Libby, Montana, Estados Unidos, 59923
- Libby Clinic
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Mount Sinai School of Medicine
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Childrens Hospital Clinical Research
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Oklahoma
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Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74133
- Allergy Clinic of Tulsa
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Oregon
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Lake Oswego, Oregon, Estados Unidos, 97035
- Allergy Asthma and Dermatology Research Center
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- AARA Research Center
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Woodville, Texas, Estados Unidos, 75979
- Tyler County Hospital
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West Virginia
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Parkersburg, West Virginia, Estados Unidos, 26101
- St. Joseph's Hospital/Cornerstone Healthcare
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- AEH documentado
- Nivel normal de C1q
- Ataques de angioedema relativamente frecuentes (al menos 2 por mes en promedio)
Criterio de exclusión:
- Nivel bajo de C1q
- malignidad de células B
- Presencia de autoanticuerpo anti-C1INH
- Antecedentes de reacción alérgica a C1INH u otros hemoderivados
- adicción a los estupefacientes
- Participación actual en cualquier otro estudio de fármacos en investigación o en los últimos 30 días
- Participación en un ensayo de inhibidor de la esterasa C1, o recibió sangre o un producto sanguíneo en los últimos 90 días
- Embarazo o lactancia
- Cualquier condición médica clínicamente significativa, como insuficiencia renal, que en opinión del investigador podría interferir con la capacidad del sujeto para participar en el estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Prevención
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: C1INH-nf Primero, luego Placebo
1000 unidades (U) de C1INH-nf administradas por vía intravenosa (IV) cada 3 o 4 días (aproximadamente dos veces por semana) durante 12 semanas, seguidas de un placebo equivalente (solución salina) administrado por vía IV cada 3 o 4 días durante 12 semanas.
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Experimental: Placebo Primero, luego C1INH-nf
El placebo equivalente (solución salina) administrado por vía IV cada 3 o 4 días (aproximadamente dos veces por semana) durante 12 semanas, seguido de 1000 U de C1INH-nf administrado por vía IV cada 3 o 4 días durante 12 semanas.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de ataques de angioedema hereditario (AEH) durante cada período de terapia profiláctica
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Un ataque de AEH se definió como la indicación de hinchazón en cualquier lugar informada por el sujeto después de un informe de ausencia de hinchazón el día anterior.
Los análisis incluyen recuentos de ataques observados y recuentos de ataques normalizados (es decir, el número de ataques observados durante cada período de terapia, normalizado por el número de días que el sujeto participó en ese período).
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12 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de retiros de sujetos durante cada período de terapia profiláctica
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Al final de cada período de terapia, a cada sujeto se le asignó un estado de abandono sí/no.
Un abandono se definió como un sujeto que no tenía un registro de visita de la semana 12.
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12 semanas
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Gravedad promedio de los ataques de AEH durante cada período de terapia profiláctica
Periodo de tiempo: 12 semanas
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A todos los ataques en cada período de terapia se les asignó un valor de 1 (leve), 2 (moderado) o 3 (grave).
La gravedad del ataque se consideró el valor más alto asignado por el sujeto a cualquier lugar de inflamación durante el ataque.
La gravedad promedio se estableció en 0 si no hubo ningún ataque en un período.
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12 semanas
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Duración promedio de los ataques de AEH durante cada período de terapia profiláctica
Periodo de tiempo: 12 semanas
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La duración de un ataque se midió desde el primer informe de hinchazón en cualquiera de los cinco lugares (abdominal, genitourinario, facial, respiratorio [incluida laringe] o extremidad) hasta el primer informe posterior de "sin hinchazón" en los cinco lugares. .
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12 semanas
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Número de infusiones de C1INH-nf de etiqueta abierta requeridas durante cada período de terapia profiláctica
Periodo de tiempo: 12 semanas
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El diseño del estudio permitió que los sujetos fueran tratados con C1INH-nf de etiqueta abierta para el angioedema laríngeo, si el investigador lo consideraba necesario, o antes de los procedimientos quirúrgicos de emergencia.
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12 semanas
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Niveles séricos del inhibidor C1 antigénico (C1INH)
Periodo de tiempo: Antes de la infusión a 1 hora después de la infusión en la visita 1 y las semanas 4, 8 y 12
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Cambio en los niveles séricos de C1INH antigénico desde antes de la infusión hasta 1 hora después de la infusión en la Visita 1 y en las Semanas 4, 8 y 12. Las muestras previas a la infusión obtenidas en la Visita 1 de cada período de terapia (es decir, el valor inicial) se usaron para determinar el cambio 1 hora después de la infusión para todas las visitas.
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Antes de la infusión a 1 hora después de la infusión en la visita 1 y las semanas 4, 8 y 12
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Niveles séricos funcionales de C1INH
Periodo de tiempo: Antes de la infusión a 1 hora después de la infusión en la visita 1 y las semanas 4, 8 y 12
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Cambio porcentual en los niveles séricos funcionales de C1INH desde antes de la infusión hasta 1 hora después de la infusión en la Visita 1 y en las Semanas 4, 8 y 12. Las muestras previas a la infusión obtenidas en la Visita 1 de cada período de terapia (es decir, el valor inicial) se usaron para determinar cambio 1 hora después de la infusión para todas las visitas.
Los niveles séricos de C1INH funcional se expresan como un porcentaje del C1INH detectable total (es decir, C1INH funcional/C1INH detectable total).
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Antes de la infusión a 1 hora después de la infusión en la visita 1 y las semanas 4, 8 y 12
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número total de días de hinchazón durante cada período de terapia profiláctica
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Un día de hinchazón se definió como un día en que un sujeto reportó hinchazón en cualquiera de los cinco lugares (abdominal, genitourinario, facial, respiratorio [incluyendo laringe] o extremidad).
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12 semanas
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Colaboradores e Investigadores
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Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Beard N, Frese M, Smertina E, Mere P, Katelaris C, Mills K. Interventions for the long-term prevention of hereditary angioedema attacks. Cochrane Database Syst Rev. 2022 Nov 3;11(11):CD013403. doi: 10.1002/14651858.CD013403.pub2.
- Lumry W, Manning ME, Hurewitz DS, Davis-Lorton M, Fitts D, Kalfus IN, Uknis ME. Nanofiltered C1-esterase inhibitor for the acute management and prevention of hereditary angioedema attacks due to C1-inhibitor deficiency in children. J Pediatr. 2013 May;162(5):1017-22.e1-2. doi: 10.1016/j.jpeds.2012.11.030. Epub 2013 Jan 11.
- Zuraw BL, Busse PJ, White M, Jacobs J, Lumry W, Baker J, Craig T, Grant JA, Hurewitz D, Bielory L, Cartwright WE, Koleilat M, Ryan W, Schaefer O, Manning M, Patel P, Bernstein JA, Friedman RA, Wilkinson R, Tanner D, Kohler G, Gunther G, Levy R, McClellan J, Redhead J, Guss D, Heyman E, Blumenstein BA, Kalfus I, Frank MM. Nanofiltered C1 inhibitor concentrate for treatment of hereditary angioedema. N Engl J Med. 2010 Aug 5;363(6):513-22. doi: 10.1056/NEJMoa0805538.
- Lumry WR, Miller DP, Newcomer S, Fitts D, Dayno J. Quality of life in patients with hereditary angioedema receiving therapy for routine prevention of attacks. Allergy Asthma Proc. 2014 Sep-Oct;35(5):371-6. doi: 10.2500/aap.2014.35.3783.
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Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Vasculares
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- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades De La Piel Vasculares
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- Enfermedades hereditarias por deficiencia del complemento
- Enfermedades de inmunodeficiencia primaria
- Angioedema
- Angioedemas Hereditarios
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes inactivadores del complemento
- Proteína inhibidora del complemento C1
- Proteínas inactivadoras del complemento C1
- Complemento C1
Otros números de identificación del estudio
- LEVP2005-1/Part B
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Ensayos clínicos sobre Placebo (solución salina)
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