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Inhibidor de la esterasa C1 (C1INH-nf) para la prevención de los ataques de angioedema hereditario agudo (AEH)

1 de junio de 2021 actualizado por: Shire

LEVP2005-1/Parte B: Estudio clínico doble ciego, controlado con placebo para investigar la eficacia y la seguridad del inhibidor de la esterasa C1 purificado (humano) como tratamiento profiláctico para prevenir los ataques de AEH

El objetivo del estudio fue determinar la seguridad y eficacia de C1INH-nf para la prevención de ataques agudos de AEH.

Descripción general del estudio

Descripción detallada

Los sujetos recibieron tarjetas de diario y se les indicó que documentaran todos los ataques de AEH diariamente. Los sujetos evaluaron sus síntomas durante las 24 horas anteriores, anotando la gravedad y la duración de la hinchazón en cada uno de los 5 lugares (abdominal, genitourinario, facial, respiratorio [incluyendo laringe] y/o extremidad).

El diseño del estudio también permitió la administración de C1INH-nf de etiqueta abierta (1000 U de C1INH-nf administrados por vía IV [repetida después de 60 minutos, si es necesario] para el tratamiento del angioedema laríngeo o si el investigador lo considera necesario; 1000 U de C1INH-nf nf administrada IV [dosis única] antes de los procedimientos quirúrgicos de emergencia).

Un total de 26 sujetos se inscribieron en el estudio. Un sujeto recibió C1INH-nf de etiqueta abierta pero se retiró antes de la aleatorización. Otro sujeto fue aleatorizado pero se retiró antes de recibir el fármaco del estudio. Veinticuatro (24) sujetos fueron aleatorizados y tratados con el fármaco del estudio a ciegas. En total, 25 sujetos recibieron al menos 1 dosis del fármaco del estudio y se analizó su seguridad; los 25 sujetos fueron expuestos a C1INH-nf y 23 sujetos fueron expuestos a placebo.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

26

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85251
        • Allergy and Immunology Associates
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92093-0732
        • University of California, San Diego
      • Walnut Creek, California, Estados Unidos, 94598
        • Allergy and Asthma Clinical Research, Inc
    • Georgia
      • Suwanee, Georgia, Estados Unidos, 30024
        • Atlanta Allergy and Asthma Clinic
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96826
        • Hawaii Pacific Health Research Institute
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Estados Unidos, 47713
        • Welborn Clinic Allergy and Immunology
    • Louisiana
      • Lake Charles, Louisiana, Estados Unidos, 70601
        • Lake Charles Memorial Hospital
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, Estados Unidos, 20902
        • Institute for Asthma and Allergy
    • Montana
      • Libby, Montana, Estados Unidos, 59923
        • Libby Clinic
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital Clinical Research
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74133
        • Allergy Clinic of Tulsa
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Estados Unidos, 97035
        • Allergy Asthma and Dermatology Research Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • AARA Research Center
      • Woodville, Texas, Estados Unidos, 75979
        • Tyler County Hospital
    • West Virginia
      • Parkersburg, West Virginia, Estados Unidos, 26101
        • St. Joseph's Hospital/Cornerstone Healthcare

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

4 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • AEH documentado
  • Nivel normal de C1q
  • Ataques de angioedema relativamente frecuentes (al menos 2 por mes en promedio)

Criterio de exclusión:

  • Nivel bajo de C1q
  • malignidad de células B
  • Presencia de autoanticuerpo anti-C1INH
  • Antecedentes de reacción alérgica a C1INH u otros hemoderivados
  • adicción a los estupefacientes
  • Participación actual en cualquier otro estudio de fármacos en investigación o en los últimos 30 días
  • Participación en un ensayo de inhibidor de la esterasa C1, o recibió sangre o un producto sanguíneo en los últimos 90 días
  • Embarazo o lactancia
  • Cualquier condición médica clínicamente significativa, como insuficiencia renal, que en opinión del investigador podría interferir con la capacidad del sujeto para participar en el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Prevención
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: C1INH-nf Primero, luego Placebo
1000 unidades (U) de C1INH-nf administradas por vía intravenosa (IV) cada 3 o 4 días (aproximadamente dos veces por semana) durante 12 semanas, seguidas de un placebo equivalente (solución salina) administrado por vía IV cada 3 o 4 días durante 12 semanas.
Experimental: Placebo Primero, luego C1INH-nf
El placebo equivalente (solución salina) administrado por vía IV cada 3 o 4 días (aproximadamente dos veces por semana) durante 12 semanas, seguido de 1000 U de C1INH-nf administrado por vía IV cada 3 o 4 días durante 12 semanas.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de ataques de angioedema hereditario (AEH) durante cada período de terapia profiláctica
Periodo de tiempo: 12 semanas
Un ataque de AEH se definió como la indicación de hinchazón en cualquier lugar informada por el sujeto después de un informe de ausencia de hinchazón el día anterior. Los análisis incluyen recuentos de ataques observados y recuentos de ataques normalizados (es decir, el número de ataques observados durante cada período de terapia, normalizado por el número de días que el sujeto participó en ese período).
12 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de retiros de sujetos durante cada período de terapia profiláctica
Periodo de tiempo: 12 semanas
Al final de cada período de terapia, a cada sujeto se le asignó un estado de abandono sí/no. Un abandono se definió como un sujeto que no tenía un registro de visita de la semana 12.
12 semanas
Gravedad promedio de los ataques de AEH durante cada período de terapia profiláctica
Periodo de tiempo: 12 semanas
A todos los ataques en cada período de terapia se les asignó un valor de 1 (leve), 2 (moderado) o 3 (grave). La gravedad del ataque se consideró el valor más alto asignado por el sujeto a cualquier lugar de inflamación durante el ataque. La gravedad promedio se estableció en 0 si no hubo ningún ataque en un período.
12 semanas
Duración promedio de los ataques de AEH durante cada período de terapia profiláctica
Periodo de tiempo: 12 semanas
La duración de un ataque se midió desde el primer informe de hinchazón en cualquiera de los cinco lugares (abdominal, genitourinario, facial, respiratorio [incluida laringe] o extremidad) hasta el primer informe posterior de "sin hinchazón" en los cinco lugares. .
12 semanas
Número de infusiones de C1INH-nf de etiqueta abierta requeridas durante cada período de terapia profiláctica
Periodo de tiempo: 12 semanas
El diseño del estudio permitió que los sujetos fueran tratados con C1INH-nf de etiqueta abierta para el angioedema laríngeo, si el investigador lo consideraba necesario, o antes de los procedimientos quirúrgicos de emergencia.
12 semanas
Niveles séricos del inhibidor C1 antigénico (C1INH)
Periodo de tiempo: Antes de la infusión a 1 hora después de la infusión en la visita 1 y las semanas 4, 8 y 12
Cambio en los niveles séricos de C1INH antigénico desde antes de la infusión hasta 1 hora después de la infusión en la Visita 1 y en las Semanas 4, 8 y 12. Las muestras previas a la infusión obtenidas en la Visita 1 de cada período de terapia (es decir, el valor inicial) se usaron para determinar el cambio 1 hora después de la infusión para todas las visitas.
Antes de la infusión a 1 hora después de la infusión en la visita 1 y las semanas 4, 8 y 12
Niveles séricos funcionales de C1INH
Periodo de tiempo: Antes de la infusión a 1 hora después de la infusión en la visita 1 y las semanas 4, 8 y 12
Cambio porcentual en los niveles séricos funcionales de C1INH desde antes de la infusión hasta 1 hora después de la infusión en la Visita 1 y en las Semanas 4, 8 y 12. Las muestras previas a la infusión obtenidas en la Visita 1 de cada período de terapia (es decir, el valor inicial) se usaron para determinar cambio 1 hora después de la infusión para todas las visitas. Los niveles séricos de C1INH funcional se expresan como un porcentaje del C1INH detectable total (es decir, C1INH funcional/C1INH detectable total).
Antes de la infusión a 1 hora después de la infusión en la visita 1 y las semanas 4, 8 y 12

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número total de días de hinchazón durante cada período de terapia profiláctica
Periodo de tiempo: 12 semanas
Un día de hinchazón se definió como un día en que un sujeto reportó hinchazón en cualquiera de los cinco lugares (abdominal, genitourinario, facial, respiratorio [incluyendo laringe] o extremidad).
12 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

14 de marzo de 2005

Finalización primaria (Actual)

22 de agosto de 2007

Finalización del estudio (Actual)

22 de agosto de 2007

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

29 de octubre de 2009

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de octubre de 2009

Publicado por primera vez (Estimar)

1 de noviembre de 2009

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

11 de junio de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de junio de 2021

Última verificación

1 de mayo de 2021

Más información

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Placebo (solución salina)

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