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Inibitore dell'esterasi C1 (C1INH-nf) per la prevenzione degli attacchi di angioedema ereditario acuto (HAE)

1 giugno 2021 aggiornato da: Shire

LEVP2005-1/Parte B: uno studio clinico in doppio cieco, controllato con placebo, per studiare l'efficacia e la sicurezza dell'inibitore purificato dell'esterasi C1 (umano) come trattamento profilattico per prevenire gli attacchi di HAE

L'obiettivo dello studio era determinare la sicurezza e l'efficacia di C1INH-nf per la prevenzione degli attacchi acuti di HAE.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Ai soggetti sono state fornite schede diario e istruite a documentare tutti gli attacchi di HAE su base giornaliera. I soggetti hanno valutato i loro sintomi nelle 24 ore precedenti, annotando la gravità e la durata del gonfiore in ciascuna delle 5 sedi (addominale, genitourinario, facciale, respiratorio [inclusa laringea] e/o estremità).

Il disegno dello studio ha consentito anche la somministrazione di C1INH-nf in aperto (1.000 U di C1INH-nf somministrato IV [ripetuto dopo 60 minuti, se necessario] per il trattamento dell'angioedema laringeo o se ritenuto necessario dallo sperimentatore; 1.000 U di C1INH-nf nf somministrato IV [dose singola] prima di procedure chirurgiche di emergenza).

Un totale di 26 soggetti sono stati arruolati nello studio. Un soggetto ha ricevuto C1INH-nf in aperto ma si è ritirato prima della randomizzazione. Un altro soggetto è stato randomizzato ma si è ritirato prima di ricevere il farmaco in studio. Ventiquattro (24) soggetti sono stati randomizzati e trattati con il farmaco in studio in cieco. In totale, 25 soggetti hanno ricevuto almeno 1 dose del farmaco in studio e sono stati analizzati per la sicurezza; tutti i 25 soggetti sono stati esposti a C1INH-nf e 23 soggetti sono stati esposti al placebo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

26

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85251
        • Allergy and Immunology Associates
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92093-0732
        • University of California, San Diego
      • Walnut Creek, California, Stati Uniti, 94598
        • Allergy and Asthma Clinical Research, Inc
    • Georgia
      • Suwanee, Georgia, Stati Uniti, 30024
        • Atlanta Allergy and Asthma Clinic
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Stati Uniti, 96826
        • Hawaii Pacific Health Research Institute
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Stati Uniti, 47713
        • Welborn Clinic Allergy and Immunology
    • Louisiana
      • Lake Charles, Louisiana, Stati Uniti, 70601
        • Lake Charles Memorial Hospital
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, Stati Uniti, 20902
        • Institute for Asthma and Allergy
    • Montana
      • Libby, Montana, Stati Uniti, 59923
        • Libby Clinic
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital Clinical Research
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Stati Uniti, 74133
        • Allergy Clinic of Tulsa
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Stati Uniti, 97035
        • Allergy Asthma and Dermatology Research Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • AARA Research Center
      • Woodville, Texas, Stati Uniti, 75979
        • Tyler County Hospital
    • West Virginia
      • Parkersburg, West Virginia, Stati Uniti, 26101
        • St. Joseph's Hospital/Cornerstone Healthcare

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • HAE documentato
  • Livello C1q normale
  • Attacchi di angioedema relativamente frequenti (in media almeno 2 al mese)

Criteri di esclusione:

  • Basso livello di C1q
  • Malignità delle cellule B
  • Presenza di autoanticorpi anti-C1INH
  • Anamnesi di reazione allergica al C1INH o ad altri prodotti sanguigni
  • Dipendenza da stupefacenti
  • Partecipazione attuale a qualsiasi altro studio sperimentale sui farmaci o negli ultimi 30 giorni
  • Partecipazione a uno studio sull'inibitore dell'esterasi C1 o ricevuto sangue o un prodotto sanguigno negli ultimi 90 giorni
  • Gravidanza o allattamento
  • Qualsiasi condizione medica clinicamente significativa, come l'insufficienza renale, che secondo l'opinione dello sperimentatore interferirebbe con la capacità del soggetto di partecipare allo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: C1INH-nf Prima, poi Placebo
1.000 Unità (U) di C1INH-nf somministrate per via endovenosa (IV) ogni 3-4 giorni (circa due volte alla settimana) per 12 settimane, seguite dal corrispondente placebo (soluzione fisiologica) somministrato IV ogni 3-4 giorni per 12 settimane.
Droga: Placebo (soluzione salina)
Biologico: Inibitore dell'esterasi C1 [umano] (C1INH-nf)
Sperimentale: Placebo Prima, poi C1INH-nf
Placebo corrispondente (soluzione salina) somministrato per via endovenosa ogni 3-4 giorni (circa due volte alla settimana) per 12 settimane, seguito da 1.000 U di C1INH-nf somministrato per via endovenosa ogni 3-4 giorni per 12 settimane.
Droga: Placebo (soluzione salina)
Biologico: Inibitore dell'esterasi C1 [umano] (C1INH-nf)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di attacchi di angioedema ereditario (HAE) durante ciascun periodo di terapia profilattica
Lasso di tempo: 12 settimane
Un attacco di HAE è stato definito come l'indicazione segnalata dal soggetto di gonfiore in qualsiasi posizione a seguito di una segnalazione di assenza di gonfiore il giorno precedente. Le analisi includono i conteggi degli attacchi osservati e i conteggi degli attacchi normalizzati (ovvero il numero di attacchi osservati durante ciascun periodo di terapia, normalizzato per il numero di giorni in cui il soggetto ha partecipato a quel periodo).
12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di ritiri del soggetto durante ciascun periodo di terapia profilattica
Lasso di tempo: 12 settimane
Al termine di ogni periodo di terapia, a ciascun soggetto è stato assegnato uno stato di abbandono sì/no. Un drop-out è stato definito come un soggetto che non aveva un record di visite alla Settimana 12.
12 settimane
Gravità media degli attacchi di HAE durante ciascun periodo di terapia profilattica
Lasso di tempo: 12 settimane
A tutti gli attacchi in ciascun periodo di terapia è stato assegnato un valore di 1 (lieve), 2 (moderato) o 3 (grave). La gravità dell'attacco è stata considerata il valore più alto assegnato dal soggetto a qualsiasi posizione di rigonfiamento durante l'attacco. La gravità media è stata impostata su 0 se non si è verificato alcun attacco in un periodo.
12 settimane
Durata media degli attacchi di HAE durante ciascun periodo di terapia profilattica
Lasso di tempo: 12 settimane
La durata di un attacco è stata misurata dalla prima segnalazione di gonfiore in una qualsiasi delle cinque sedi (addominale, genitourinario, facciale, respiratorio [inclusa laringea] o estremità) fino alla prima successiva segnalazione di "assenza di gonfiore" in tutte e cinque le sedi .
12 settimane
Numero di infusioni di C1INH-nf in aperto richieste durante ciascun periodo di terapia profilattica
Lasso di tempo: 12 settimane
Il disegno dello studio ha consentito ai soggetti di essere trattati con C1INH-nf in aperto per l'angioedema laringeo, se ritenuto necessario dallo sperimentatore o prima di procedure chirurgiche di emergenza.
12 settimane
Livelli sierici dell'inibitore antigenico C1 (C1INH).
Lasso di tempo: Da pre-infusione a 1 ora post-infusione alla visita 1 e alle settimane 4, 8 e 12
Variazione dei livelli sierici di C1INH antigenica dalla pre-infusione a 1 ora post-infusione alla Visita 1 e alle settimane 4, 8 e 12. I campioni pre-infusione ottenuti alla Visita 1 di ciascun periodo di terapia (vale a dire, al basale) sono stati utilizzati per determinare la variazione a 1 ora dopo l'infusione per tutte le visite.
Da pre-infusione a 1 ora post-infusione alla visita 1 e alle settimane 4, 8 e 12
Livelli sierici funzionali di C1INH
Lasso di tempo: Da pre-infusione a 1 ora post-infusione alla visita 1 e alle settimane 4, 8 e 12
Variazione percentuale dei livelli sierici funzionali di C1INH dalla pre-infusione a 1 ora post-infusione alla visita 1 e alle settimane 4, 8 e 12. I campioni pre-infusione ottenuti alla visita 1 di ciascun periodo di terapia (vale a dire al basale) sono stati utilizzati per determinare cambiare a 1 ora dopo l'infusione per tutte le visite. I livelli sierici di C1INH funzionale sono espressi come percentuale del C1INH totale rilevabile (ovvero C1INH funzionale/C1INH totale rilevabile).
Da pre-infusione a 1 ora post-infusione alla visita 1 e alle settimane 4, 8 e 12

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero totale di giorni di gonfiore durante ciascun periodo di terapia profilattica
Lasso di tempo: 12 settimane
Un giorno di gonfiore è stato definito come un giorno in cui un soggetto ha riportato gonfiore in una qualsiasi delle cinque sedi (addominale, genito-urinario, facciale, respiratorio [inclusa la laringe] o estremità).
12 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shire

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 marzo 2005

Completamento primario (Effettivo)

22 agosto 2007

Completamento dello studio (Effettivo)

22 agosto 2007

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 ottobre 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 ottobre 2009

Primo Inserito (Stima)

1 novembre 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 giugno 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 giugno 2021

Ultimo verificato

1 maggio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LEVP2005-1/Part B

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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