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Inibidor da esterase C1 (C1INH-nf) para a prevenção de ataques agudos de angioedema hereditário (HAE)

1 de junho de 2021 atualizado por: Shire

LEVP2005-1/Parte B: Um estudo clínico duplo-cego, controlado por placebo, para investigar a eficácia e a segurança do inibidor de esterase C1 purificado (humano) como tratamento profilático para prevenir ataques de HAE

O objetivo do estudo foi determinar a segurança e eficácia de C1INH-nf para a prevenção de ataques agudos de HAE.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os indivíduos receberam cartões diários e foram instruídos a documentar todos os ataques de AEH diariamente. Os indivíduos avaliaram seus sintomas nas 24 horas anteriores, observando a gravidade e a duração do inchaço em cada um dos 5 locais (abdominal, geniturinário, facial, respiratório [incluindo laríngeo] e/ou extremidade).

O desenho do estudo também permitiu a administração de C1INH-nf aberto (1.000 U de C1INH-nf administrado IV [repetido após 60 minutos, se necessário] para tratamento de angioedema laríngeo ou se considerado necessário pelo investigador; 1.000 U de C1INH- nf administrado IV [dose única] antes de procedimentos cirúrgicos de emergência).

Um total de 26 indivíduos foram incluídos no estudo. Um sujeito recebeu C1INH-nf aberto, mas desistiu antes da randomização. Outro sujeito foi randomizado, mas desistiu antes de receber o medicamento do estudo. Vinte e quatro (24) indivíduos foram randomizados e tratados com o medicamento do estudo cego. No total, 25 indivíduos receberam pelo menos 1 dose do medicamento do estudo e foram analisados ​​quanto à segurança; todos os 25 indivíduos foram expostos a C1INH-nf e 23 indivíduos foram expostos a placebo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

26

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85251
        • Allergy and Immunology Associates
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92093-0732
        • University of California, San Diego
      • Walnut Creek, California, Estados Unidos, 94598
        • Allergy and Asthma Clinical Research, Inc
    • Georgia
      • Suwanee, Georgia, Estados Unidos, 30024
        • Atlanta Allergy and Asthma Clinic
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96826
        • Hawaii Pacific Health Research Institute
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Estados Unidos, 47713
        • Welborn Clinic Allergy and Immunology
    • Louisiana
      • Lake Charles, Louisiana, Estados Unidos, 70601
        • Lake Charles Memorial Hospital
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, Estados Unidos, 20902
        • Institute for Asthma and Allergy
    • Montana
      • Libby, Montana, Estados Unidos, 59923
        • Libby Clinic
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital Clinical Research
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74133
        • Allergy Clinic of Tulsa
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Estados Unidos, 97035
        • Allergy Asthma and Dermatology Research Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • AARA Research Center
      • Woodville, Texas, Estados Unidos, 75979
        • Tyler County Hospital
    • West Virginia
      • Parkersburg, West Virginia, Estados Unidos, 26101
        • St. Joseph's Hospital/Cornerstone Healthcare

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • HAE documentado
  • Nível normal de C1q
  • Ataques de angioedema relativamente frequentes (pelo menos 2 por mês em média)

Critério de exclusão:

  • Baixo nível de C1q
  • malignidade de células B
  • Presença de autoanticorpo anti-C1INH
  • História de reação alérgica a C1INH ou outros produtos sanguíneos
  • dependência de narcóticos
  • Participação atual em qualquer outro estudo de medicamento experimental ou nos últimos 30 dias
  • Participação em um estudo de inibidor de C1 esterase, ou recebeu sangue ou um hemoderivado nos últimos 90 dias
  • Gravidez ou lactação
  • Qualquer condição médica clinicamente significativa, como insuficiência renal, que na opinião do investigador interferiria na capacidade do sujeito de participar do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Prevenção
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: C1INH-nf Primeiro, depois Placebo
1.000 Unidades (U) de C1INH-nf administrado por via intravenosa (IV) a cada 3 a 4 dias (aproximadamente duas vezes por semana) por 12 semanas, seguido por placebo correspondente (salina) administrado IV a cada 3 a 4 dias por 12 semanas.
Medicamento: Placebo (solução salina)
Biológico: Inibidor de C1 esterase [humano] (C1INH-nf)
Experimental: Placebo primeiro, depois C1INH-nf
Placebo correspondente (solução salina) administrado IV a cada 3 a 4 dias (aproximadamente duas vezes por semana) por 12 semanas, seguido por 1.000 U de C1INH-nf administrado IV a cada 3 a 4 dias por 12 semanas.
Medicamento: Placebo (solução salina)
Biológico: Inibidor de C1 esterase [humano] (C1INH-nf)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de ataques de angioedema hereditário (HAE) durante cada período de terapia profilática
Prazo: 12 semanas
Um ataque de HAE foi definido como a indicação relatada pelo sujeito de inchaço em qualquer local após um relato de ausência de inchaço no dia anterior. As análises incluem contagens de ataques observados e contagens de ataques normalizados (ou seja, o número de ataques observados durante cada período de terapia, normalizado para o número de dias em que o sujeito participou desse período).
12 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de retiradas do sujeito durante cada período de terapia profilática
Prazo: 12 semanas
No final de cada período de terapia, cada sujeito recebeu um status de abandono sim/não. Um abandono foi definido como um sujeito que não teve um registro de visita da Semana 12.
12 semanas
Gravidade média dos ataques de HAE durante cada período de terapia profilática
Prazo: 12 semanas
Todos os ataques em cada período de terapia receberam um valor de 1 (leve), 2 (moderado) ou 3 (grave). A gravidade do ataque foi considerada o valor mais alto atribuído pelo sujeito a qualquer local de inchaço durante o ataque. A gravidade média foi definida como 0 se não houve ataque em um período.
12 semanas
Duração média dos ataques de HAE durante cada período de terapia profilática
Prazo: 12 semanas
A duração de um ataque foi medida a partir do primeiro relato de inchaço em qualquer um dos cinco locais (abdominal, geniturinário, facial, respiratório [incluindo laríngeo] ou extremidade) até o primeiro relato subsequente de "nenhum inchaço" em todos os cinco locais .
12 semanas
Número de infusões de C1INH-nf de rótulo aberto necessárias durante cada período de terapia profilática
Prazo: 12 semanas
O desenho do estudo permitiu que os indivíduos fossem tratados com C1INH-nf aberto para angioedema laríngeo, se considerado necessário pelo investigador, ou antes de procedimentos cirúrgicos de emergência.
12 semanas
Níveis séricos de inibidor antigênico de C1 (C1INH)
Prazo: Pré-infusão até 1 hora após a infusão na Visita 1 e Semanas 4, 8 e 12
Alteração nos níveis séricos de C1INH antigênico desde a pré-infusão até 1 hora após a infusão na Visita 1 e nas Semanas 4, 8 e 12. Amostras pré-infusão obtidas na Visita 1 de cada período de terapia (ou seja, linha de base) foram usadas para determinar a alteração 1 hora após a infusão para todas as visitas.
Pré-infusão até 1 hora após a infusão na Visita 1 e Semanas 4, 8 e 12
Níveis séricos funcionais de C1INH
Prazo: Pré-infusão até 1 hora após a infusão na Visita 1 e Semanas 4, 8 e 12
Alteração percentual nos níveis séricos funcionais de C1INH desde a pré-infusão até 1 hora após a infusão na Visita 1 e nas Semanas 4, 8 e 12. As amostras pré-infusão obtidas na Visita 1 de cada período de terapia (ou seja, linha de base) foram usadas para determinar mudança 1 hora após a infusão para todas as visitas. Os níveis séricos de C1INH funcionais são expressos como uma porcentagem do C1INH detectável total (isto é, C1INH funcional/C1INH detectável total).
Pré-infusão até 1 hora após a infusão na Visita 1 e Semanas 4, 8 e 12

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número total de dias de inchaço durante cada período de terapia profilática
Prazo: 12 semanas
Um dia de inchaço foi definido como um dia em que um sujeito relatou inchaço em qualquer um dos cinco locais (abdominal, geniturinário, facial, respiratório [incluindo laríngeo] ou extremidade).
12 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Shire

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

14 de março de 2005

Conclusão Primária (Real)

22 de agosto de 2007

Conclusão do estudo (Real)

22 de agosto de 2007

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

29 de outubro de 2009

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

30 de outubro de 2009

Primeira postagem (Estimativa)

1 de novembro de 2009

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

11 de junho de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

1 de junho de 2021

Última verificação

1 de maio de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • LEVP2005-1/Part B

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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