Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

C1-esteraseremmer (C1INH-nf) voor de preventie van acute erfelijke angio-oedeemaanvallen (HAE)

1 juni 2021 bijgewerkt door: Shire

LEVP2005-1/Deel B: een dubbelblind, placebogecontroleerd, klinisch onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van gezuiverde C1-esteraseremmer (menselijk) te onderzoeken als profylactische behandeling om HAE-aanvallen te voorkomen

Het doel van de studie was het bepalen van de veiligheid en werkzaamheid van C1INH-nf voor de preventie van acute HAE-aanvallen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De proefpersonen kregen dagboekkaarten en de opdracht om alle HAE-aanvallen dagelijks te documenteren. Proefpersonen evalueerden hun symptomen gedurende de afgelopen 24 uur en noteerden de ernst en duur van de zwelling op elk van de 5 locaties (abdominaal, genito-urinair, gezicht, ademhaling [inclusief larynx] en/of ledematen).

De onderzoeksopzet maakte ook toediening van open-label C1INH-nf mogelijk (1.000 E C1INH-nf IV toegediend [herhaald na 60 minuten, indien nodig] voor de behandeling van larynxangio-oedeem of indien nodig geacht door de onderzoeker; 1.000 E C1INH-nf nf intraveneus toegediend [enkele dosis] voorafgaand aan chirurgische noodprocedures).

In totaal namen 26 proefpersonen deel aan het onderzoek. Eén proefpersoon ontving open-label C1INH-nf maar trok zich terug voorafgaand aan randomisatie. Een andere proefpersoon werd gerandomiseerd maar trok zich terug voordat hij het onderzoeksgeneesmiddel kreeg. Vierentwintig (24) proefpersonen werden gerandomiseerd en behandeld met geblindeerd onderzoeksgeneesmiddel. In totaal ontvingen 25 proefpersonen ten minste 1 dosis van het onderzoeksgeneesmiddel en werden ze geanalyseerd op veiligheid; alle 25 proefpersonen werden blootgesteld aan C1INH-nf en 23 proefpersonen werden blootgesteld aan placebo.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

26

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85251
        • Allergy and Immunology Associates
    • California
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92093-0732
        • University of California, San Diego
      • Walnut Creek, California, Verenigde Staten, 94598
        • Allergy and Asthma Clinical Research, Inc
    • Georgia
      • Suwanee, Georgia, Verenigde Staten, 30024
        • Atlanta Allergy and Asthma Clinic
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Verenigde Staten, 96826
        • Hawaii Pacific Health Research Institute
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Verenigde Staten, 47713
        • Welborn Clinic Allergy and Immunology
    • Louisiana
      • Lake Charles, Louisiana, Verenigde Staten, 70601
        • Lake Charles Memorial Hospital
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, Verenigde Staten, 20902
        • Institute for Asthma and Allergy
    • Montana
      • Libby, Montana, Verenigde Staten, 59923
        • Libby Clinic
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital Clinical Research
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Verenigde Staten, 74133
        • Allergy Clinic of Tulsa
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Verenigde Staten, 97035
        • Allergy Asthma and Dermatology Research Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
        • AARA Research Center
      • Woodville, Texas, Verenigde Staten, 75979
        • Tyler County Hospital
    • West Virginia
      • Parkersburg, West Virginia, Verenigde Staten, 26101
        • St. Joseph's Hospital/Cornerstone Healthcare

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Gedocumenteerde HAE
  • Normaal C1q-niveau
  • Relatief frequente angio-oedeemaanvallen (gemiddeld minimaal 2 per maand)

Uitsluitingscriteria:

  • Laag C1q-niveau
  • B-cel maligniteit
  • Aanwezigheid van anti-C1INH auto-antilichaam
  • Geschiedenis van allergische reactie op C1INH of andere bloedproducten
  • Narcotische verslaving
  • Huidige deelname aan een ander geneesmiddelonderzoek of in de afgelopen 30 dagen
  • Deelname aan een C1-esteraseremmer-onderzoek, of bloed of een bloedproduct ontvangen in de afgelopen 90 dagen
  • Zwangerschap of borstvoeding
  • Elke klinisch significante medische aandoening, zoals nierfalen, die naar de mening van de onderzoeker het vermogen van de proefpersoon om aan het onderzoek deel te nemen, zou belemmeren

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Preventie
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: C1INH-nf Eerst, dan Placebo
1.000 eenheden (E) C1INH-nf intraveneus toegediend (IV) elke 3 tot 4 dagen (ongeveer twee keer per week) gedurende 12 weken, gevolgd door overeenkomende placebo (zoutoplossing) intraveneus toegediend om de 3 tot 4 dagen gedurende 12 weken.
Geneesmiddel: Placebo (zoutoplossing)
Biologisch: C1-esteraseremmer [humaan] (C1INH-nf)
Experimenteel: Placebo Eerst, dan C1INH-nf
Bijpassende placebo (zoutoplossing) intraveneus toegediend om de 3 tot 4 dagen (ongeveer tweemaal per week) gedurende 12 weken, gevolgd door 1.000 E C1INH-nf intraveneus toegediend om de 3 tot 4 dagen gedurende 12 weken.
Geneesmiddel: Placebo (zoutoplossing)
Biologisch: C1-esteraseremmer [humaan] (C1INH-nf)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal aanvallen van erfelijk angio-oedeem (HAE) tijdens elke profylactische therapieperiode
Tijdsspanne: 12 weken
Een HAE-aanval werd gedefinieerd als de door het subject gerapporteerde indicatie van zwelling op een willekeurige locatie na een melding van geen zwelling op de vorige dag. Analyses omvatten waargenomen aanvalsaantallen en genormaliseerde aanvalsaantallen (d.w.z. het aantal aanvallen waargenomen tijdens elke therapieperiode, genormaliseerd voor het aantal dagen dat de proefpersoon aan die periode deelnam).
12 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal teruggetrokken proefpersonen tijdens elke profylactische therapieperiode
Tijdsspanne: 12 weken
Aan het einde van elke therapieperiode kreeg elke proefpersoon een ja/nee drop-outstatus toegewezen. Een drop-out werd gedefinieerd als een proefpersoon die geen bezoekrecord in week 12 had.
12 weken
Gemiddelde ernst van HAE-aanvallen tijdens elke profylactische therapieperiode
Tijdsspanne: 12 weken
Alle aanvallen in elke therapieperiode kregen een waarde van 1 (licht), 2 (matig) of 3 (ernstig). De ernst van de aanval werd beschouwd als de hoogste waarde die door de proefpersoon werd toegekend aan een zwellingslocatie tijdens de aanval. De gemiddelde ernst werd ingesteld op 0 als er in een periode geen aanval was.
12 weken
Gemiddelde duur van HAE-aanvallen tijdens elke profylactische therapieperiode
Tijdsspanne: 12 weken
De duur van een aanval werd gemeten vanaf de eerste melding van zwelling op een van de vijf locaties (abdominaal, genito-urinair, gezicht, ademhaling [inclusief larynx] of extremiteit) tot de eerste volgende melding van 'geen zwelling' op alle vijf de locaties. .
12 weken
Aantal open-label C1INH-nf-infusies vereist tijdens elke profylactische therapieperiode
Tijdsspanne: 12 weken
Door de onderzoeksopzet konden proefpersonen worden behandeld met open-label C1INH-nf voor larynxangio-oedeem, indien de onderzoeker dit noodzakelijk achtte, of voorafgaand aan chirurgische noodprocedures.
12 weken
Antigene C1-remmer (C1INH) serumniveaus
Tijdsspanne: Pre-infusie tot 1 uur na infusie bij bezoek 1 en week 4, 8 en 12
Verandering in antigene C1INH-serumspiegels van vóór de infusie tot 1 uur na de infusie bij bezoek 1 en week 4, 8 en 12. Pre-infusiemonsters verkregen bij bezoek 1 van elke therapieperiode (d.w.z. baseline) werden gebruikt om verandering te bepalen 1 uur na de infusie voor alle bezoeken.
Pre-infusie tot 1 uur na infusie bij bezoek 1 en week 4, 8 en 12
Functionele C1INH-serumniveaus
Tijdsspanne: Pre-infusie tot 1 uur na infusie bij bezoek 1 en week 4, 8 en 12
Percentage verandering in functionele C1INH-serumspiegels van vóór de infusie tot 1 uur na de infusie bij bezoek 1 en in week 4, 8 en 12. Pre-infusiemonsters verkregen bij bezoek 1 van elke therapieperiode (d.w.z. baseline) werden gebruikt om te bepalen verandering 1 uur na de infusie voor alle bezoeken. Functionele C1INH-serumspiegels worden uitgedrukt als een percentage van de totale detecteerbare C1INH (d.w.z. functionele C1INH/totaal detecteerbare C1INH).
Pre-infusie tot 1 uur na infusie bij bezoek 1 en week 4, 8 en 12

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Totaal aantal dagen van zwelling tijdens elke profylactische therapieperiode
Tijdsspanne: 12 weken
Een dag van zwelling werd gedefinieerd als een dag waarop een proefpersoon zwelling meldde op een van de vijf locaties (abdominaal, genito-urinair, gezicht, ademhaling [inclusief larynx] of extremiteit).
12 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shire

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

14 maart 2005

Primaire voltooiing (Werkelijk)

22 augustus 2007

Studie voltooiing (Werkelijk)

22 augustus 2007

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 oktober 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 oktober 2009

Eerst geplaatst (Schatting)

1 november 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 juni 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 juni 2021

Laatst geverifieerd

1 mei 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • LEVP2005-1/Part B

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren