Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

C1 észteráz gátló (C1INH-nf) az akut örökletes angioödémás (HAE) rohamok megelőzésére

2021. június 1. frissítette: Shire

LEVP2005-1/B. rész: Kettős-vak, placebo-kontrollos klinikai vizsgálat a tisztított C1-észteráz-inhibitor (ember) hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálatára, mint a HAE-támadások megelőzésére szolgáló profilaktikus kezelésre

A vizsgálat célja a C1INH-nf biztonságosságának és hatékonyságának meghatározása volt az akut HAE rohamok megelőzésében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az alanyok naplókártyákat kaptak, és utasították őket, hogy naponta dokumentáljanak minden HAE-támadást. Az alanyok értékelték a tüneteiket az elmúlt 24 órában, és feljegyezték a duzzanat súlyosságát és időtartamát mind az 5 helyen (hasi, húgyúti, arc, légzőszervi [beleértve a gége] és/vagy végtagok).

A vizsgálati terv lehetővé tette a nyílt elrendezésű C1INH-nf (1000 E C1INH-nf intravénás beadása [szükség esetén 60 perc elteltével megismételt]) beadását is lehetővé tette a gége angioödéma kezelésére, vagy ha azt a vizsgáló szükségesnek ítéli; 1000 E C1INH- nf iv. [egyszeri adag] a sürgősségi sebészeti beavatkozások előtt).

Összesen 26 alanyt vontak be a vizsgálatba. Egy alany nyílt elrendezésű C1INH-nf-et kapott, de a randomizálás előtt visszavonta. Egy másik alanyt randomizáltak, de a vizsgálati gyógyszer beadása előtt visszavonták. Huszonnégy (24) alanyt randomizáltak, és vak vizsgálati gyógyszerrel kezeltek. Összesen 25 alany kapott legalább 1 adag vizsgálati gyógyszert, és elemezték a biztonságosságot; mind a 25 alany C1INH-nf-nek, 23 alany pedig placebónak volt kitéve.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

26

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Egyesült Államok, 85251
        • Allergy and Immunology Associates
    • California
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92093-0732
        • University of California, San Diego
      • Walnut Creek, California, Egyesült Államok, 94598
        • Allergy and Asthma Clinical Research, Inc
    • Georgia
      • Suwanee, Georgia, Egyesült Államok, 30024
        • Atlanta Allergy and Asthma Clinic
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Egyesült Államok, 96826
        • Hawaii Pacific Health Research Institute
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Egyesült Államok, 47713
        • Welborn Clinic Allergy and Immunology
    • Louisiana
      • Lake Charles, Louisiana, Egyesült Államok, 70601
        • Lake Charles Memorial Hospital
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, Egyesült Államok, 20902
        • Institute for Asthma and Allergy
    • Montana
      • Libby, Montana, Egyesült Államok, 59923
        • Libby Clinic
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital Clinical Research
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Egyesült Államok, 74133
        • Allergy Clinic of Tulsa
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Egyesült Államok, 97035
        • Allergy Asthma and Dermatology Research Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75231
        • AARA Research Center
      • Woodville, Texas, Egyesült Államok, 75979
        • Tyler County Hospital
    • West Virginia
      • Parkersburg, West Virginia, Egyesült Államok, 26101
        • St. Joseph's Hospital/Cornerstone Healthcare

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

4 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Dokumentált HAE
  • Normál C1q szint
  • Viszonylag gyakori angioödémás rohamok (átlagosan legalább 2 havonta)

Kizárási kritériumok:

  • Alacsony C1q szint
  • B-sejtes rosszindulatú daganat
  • Anti-C1INH autoantitest jelenléte
  • A kórtörténetben előfordult allergiás reakció a C1INH-ra vagy más vérkészítményekre
  • Kábítószer-függőség
  • Jelenlegi részvétel bármely más vizsgált gyógyszervizsgálatban, vagy az elmúlt 30 napon belül
  • Részvétel C1 észteráz inhibitor vizsgálatban, vagy vért vagy vérkészítményt kapott az elmúlt 90 napban
  • Terhesség vagy szoptatás
  • Bármely klinikailag jelentős egészségügyi állapot, például veseelégtelenség, amely a vizsgáló véleménye szerint befolyásolná az alanynak a vizsgálatban való részvételi képességét

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Megelőzés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: C1INH-nf Először, majd Placebo
1000 egység (E) C1INH-nf intravénásan (IV) 3-4 naponként (körülbelül hetente kétszer) 12 héten keresztül, majd megfelelő placebo (sóoldat) intravénás beadása 3-4 naponként 12 héten keresztül.
Drog: Placebo (sóoldat)
Biológiai: C1 észteráz inhibitor [humán] (C1INH-nf)
Kísérleti: Placebo Először, majd C1INH-nf
Megfelelő placebo (sóoldat) 3-4 naponként (körülbelül hetente kétszer) iv. beadva 12 héten keresztül, majd 1000 E C1INH-nf intravénásan 3-4 naponta 12 héten keresztül.
Drog: Placebo (sóoldat)
Biológiai: C1 észteráz inhibitor [humán] (C1INH-nf)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Örökletes angioödémás (HAE) rohamok száma az egyes profilaktikus terápiás időszakokban
Időkeret: 12 hét
A HAE-rohamot úgy határozták meg, mint az alany által bejelentett duzzanat jelét bármely helyen, miután előző napon nem volt duzzanat. Az elemzések magukban foglalják a megfigyelt támadások számát és a normalizált rohamok számát (azaz az egyes terápiás periódusok során megfigyelt rohamok számát, normalizálva az adott időszakban az alany által eltöltött napok számára).
12 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az egyes profilaktikus terápiás periódusok során az alanyok visszavonásának száma
Időkeret: 12 hét
Minden egyes terápiás periódus végén minden alany igen/nem lemorzsolódást kapott. A lemorzsolódást olyan alanyként határozták meg, akinek nem volt 12. heti látogatási rekordja.
12 hét
A HAE-támadások átlagos súlyossága az egyes profilaktikus terápiás periódusok során
Időkeret: 12 hét
Minden terápiás periódusban minden roham 1-es (enyhe), 2-es (közepes) vagy 3-as (súlyos) értéket kapott. A támadás súlyosságát a vizsgálati alany által a támadás során fellépő duzzadt helyhez rendelt legmagasabb értéknek tekintették. Az átlagos súlyosságot 0-ra állítottuk, ha egy periódusban nem volt támadás.
12 hét
A HAE-támadások átlagos időtartama az egyes profilaktikus terápiás időszakokban
Időkeret: 12 hét
A roham időtartamát az öt hely (hasi, húgyúti, arc-, légzőszervi [beleértve a gége] vagy végtag) egyikén észlelt duzzanat első bejelentésétől kezdődően az első, „nincs duzzanat” jelentésig mind az öt helyen. .
12 hét
Az egyes profilaktikus terápiás időszakok alatt szükséges nyílt címkés C1INH-nf infúziók száma
Időkeret: 12 hét
A vizsgálati terv lehetővé tette az alanyok nyílt elrendezésű C1INH-nf kezelését a gége angioödéma miatt, ha azt a vizsgáló szükségesnek ítélte, vagy a sürgősségi sebészeti beavatkozások előtt.
12 hét
Antigén C1-inhibitor (C1INH) szérumszintek
Időkeret: Előinfúzió az infúzió után 1 órával az 1. látogatáskor és a 4., 8. és 12. héten
Az antigén C1INH szérumszintek változása az infúzió előtti és az infúzió utáni 1 órában az 1. vizitnél, valamint a 4., 8. és 12. héten. Az egyes terápiás periódusok 1. vizitjén vett infúzió előtti mintákat (azaz az alapvonalat) használtuk a változás meghatározására 1 órával az infúzió után minden látogatásra.
Előinfúzió az infúzió után 1 órával az 1. látogatáskor és a 4., 8. és 12. héten
Funkcionális C1INH szérumszintek
Időkeret: Előinfúzió az infúzió után 1 órával az 1. látogatáskor és a 4., 8. és 12. héten
A funkcionális C1INH szérumszintek százalékos változása az infúzió előtti és az infúzió utáni 1 órában az 1. viziten, valamint a 4., 8. és 12. héten. Az egyes terápiás periódusok 1. vizitjén vett infúzió előtti mintákat (azaz a kiindulási állapotot) használtuk a meghatározásához. az infúzió beadása után 1 órával minden vizit alkalmával módosítsa. A funkcionális C1INH szérumszinteket a teljes kimutatható C1INH százalékában fejezzük ki (azaz funkcionális C1INH/teljes kimutatható C1INH).
Előinfúzió az infúzió után 1 órával az 1. látogatáskor és a 4., 8. és 12. héten

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az egyes profilaktikus terápiás periódusok alatti duzzanat napjainak teljes száma
Időkeret: 12 hét
A duzzanat napját úgy határoztuk meg, mint azt a napot, amikor az alany az öt hely bármelyikén (hasi, húgyúti, arc, légzőszervi [beleértve a gége] vagy végtag) duzzanatról számolt be.
12 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Shire

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2005. március 14.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2007. augusztus 22.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2007. augusztus 22.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2009. október 29.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2009. október 30.

Első közzététel (Becslés)

2009. november 1.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. június 11.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. június 1.

Utolsó ellenőrzés

2021. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • LEVP2005-1/Part B

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Placebo (sóoldat)

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Slovakia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel