Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

C1 esterasehæmmer (C1INH-nf) til forebyggelse af akut arvelig angioødem (HAE) angreb

1. juni 2021 opdateret af: Shire

LEVP2005-1/Del B: En dobbeltblind, placebokontrolleret, klinisk undersøgelse for at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​renset C1-esterasehæmmer (menneske) som profylaktisk behandling for at forhindre HAE-anfald

Formålet med undersøgelsen var at bestemme sikkerheden og effektiviteten af ​​C1INH-nf til forebyggelse af akutte HAE-anfald.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Forsøgspersonerne fik dagbogskort og blev instrueret i at dokumentere alle HAE-angreb på daglig basis. Forsøgspersonerne vurderede deres symptomer i løbet af de foregående 24 timer og noterede sværhedsgraden og varigheden af ​​hævelsen på hvert af 5 steder (abdominal, genitourinært, ansigts-, respiratorisk [inklusive larynx] og/eller ekstremitet).

Undersøgelsesdesignet tillod også administration af åbent C1INH-nf (1.000 E C1INH-nf administreret IV [gentaget efter 60 minutter, hvis nødvendigt] til behandling af larynx angioødem eller, hvis det blev anset for nødvendigt af investigator; 1.000 E C1INH- nf administreret IV [enkeltdosis] før akutte kirurgiske procedurer).

I alt 26 forsøgspersoner blev indskrevet i undersøgelsen. Ét forsøgsperson modtog åbent C1INH-nf, men trak sig tilbage før randomisering. Et andet forsøgsperson blev randomiseret, men trak sig tilbage før modtagelse af undersøgelseslægemidlet. Fireogtyve (24) forsøgspersoner blev randomiseret og behandlet med blindet studielægemiddel. I alt modtog 25 forsøgspersoner mindst 1 dosis af undersøgelseslægemidlet og blev analyseret for sikkerhed; alle 25 forsøgspersoner blev eksponeret for C1INH-nf, og 23 forsøgspersoner blev eksponeret for placebo.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

26

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85251
        • Allergy and Immunology Associates
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92093-0732
        • University of California, San Diego
      • Walnut Creek, California, Forenede Stater, 94598
        • Allergy and Asthma Clinical Research, Inc
    • Georgia
      • Suwanee, Georgia, Forenede Stater, 30024
        • Atlanta Allergy and Asthma Clinic
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Forenede Stater, 96826
        • Hawaii Pacific Health Research Institute
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Forenede Stater, 47713
        • Welborn Clinic Allergy and Immunology
    • Louisiana
      • Lake Charles, Louisiana, Forenede Stater, 70601
        • Lake Charles Memorial Hospital
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, Forenede Stater, 20902
        • Institute for Asthma and Allergy
    • Montana
      • Libby, Montana, Forenede Stater, 59923
        • Libby Clinic
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital Clinical Research
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Forenede Stater, 74133
        • Allergy Clinic of Tulsa
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Forenede Stater, 97035
        • Allergy Asthma and Dermatology Research Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • AARA Research Center
      • Woodville, Texas, Forenede Stater, 75979
        • Tyler County Hospital
    • West Virginia
      • Parkersburg, West Virginia, Forenede Stater, 26101
        • St. Joseph's Hospital/Cornerstone Healthcare

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Dokumenteret HAE
  • Normalt C1q niveau
  • Relativt hyppige angioødem-anfald (mindst 2 om måneden i gennemsnit)

Ekskluderingskriterier:

  • Lavt C1q niveau
  • B-celle malignitet
  • Tilstedeværelse af anti-C1INH autoantistof
  • Anamnese med allergisk reaktion på C1INH eller andre blodprodukter
  • Narkotiske afhængighed
  • Aktuel deltagelse i enhver anden lægemiddelundersøgelse eller inden for de seneste 30 dage
  • Deltagelse i et C1-esterasehæmmerforsøg eller modtaget blod eller et blodprodukt inden for de seneste 90 dage
  • Graviditet eller amning
  • Enhver klinisk signifikant medicinsk tilstand, såsom nyresvigt, som efter investigatorens mening ville forstyrre forsøgspersonens evne til at deltage i undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: C1INH-nf Først, derefter placebo
1.000 enheder (U) C1INH-nf administreret intravenøst ​​(IV) hver 3. til 4. dag (ca. to gange ugentligt) i 12 uger, efterfulgt af matchende placebo (saltvand) administreret IV hver 3. til 4. dag i 12 uger.
Medicin: Placebo (saltvand)
Biologisk: C1 esterasehæmmer [human] (C1INH-nf)
Eksperimentel: Placebo Først, derefter C1INH-nf
Matchende placebo (saltvand) administreret IV hver 3. til 4. dag (ca. to gange ugentligt) i 12 uger, efterfulgt af 1.000 U C1INH-nf administreret IV hver 3. til 4. dag i 12 uger.
Medicin: Placebo (saltvand)
Biologisk: C1 esterasehæmmer [human] (C1INH-nf)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal hereditært angioødem (HAE)-anfald under hver profylaktisk terapiperiode
Tidsramme: 12 uger
Et HAE-anfald blev defineret som den forsøgsperson-rapporterede indikation af hævelse på et hvilket som helst sted efter en rapport om ingen hævelse den foregående dag. Analyser inkluderer observerede anfaldstællinger og normaliserede anfaldstællinger (dvs. antallet af anfald observeret under hver terapiperiode, normaliseret for det antal dage, forsøgspersonen deltog i den periode).
12 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal forsøgspersoners tilbagetrækninger under hver profylaktisk terapiperiode
Tidsramme: 12 uger
Ved afslutningen af ​​hver terapiperiode fik hver enkelt person tildelt en ja/nej-frafaldsstatus. Et frafald blev defineret som et forsøgsperson, der ikke havde en besøgsrekord i uge 12.
12 uger
Gennemsnitlig sværhedsgrad af HAE-anfald under hver profylaktisk terapiperiode
Tidsramme: 12 uger
Alle anfald i hver terapiperiode blev tildelt en værdi på 1 (mild), 2 (moderat) eller 3 (alvorlig). Angrebets sværhedsgrad blev betragtet som den højeste værdi, som forsøgspersonen tildelte ethvert hævelsessted under angrebet. Den gennemsnitlige sværhedsgrad blev sat til 0, hvis der ikke var noget angreb i en periode.
12 uger
Gennemsnitlig varighed af HAE-anfald under hver profylaktisk terapiperiode
Tidsramme: 12 uger
Varigheden af ​​et anfald blev målt fra den første rapport om hævelse på et hvilket som helst af de fem steder (abdominal, genitourinært, ansigts-, respiratorisk [inklusive larynx] eller ekstremitet) indtil den første efterfølgende rapport om "ingen hævelse" alle fem steder .
12 uger
Antal åben-label C1INH-nf-infusioner påkrævet under hver profylaktisk terapiperiode
Tidsramme: 12 uger
Undersøgelsesdesignet gjorde det muligt for forsøgspersoner at blive behandlet med åben-label C1INH-nf for larynx angioødem, hvis det blev anset for nødvendigt af investigator, eller før akutte kirurgiske procedurer.
12 uger
Antigen C1-hæmmer (C1INH) serumniveauer
Tidsramme: Præ-infusion til 1 time efter infusion ved besøg 1 og uge 4, 8 og 12
Ændring i antigene C1INH-serumniveauer fra præ-infusion til 1 time efter infusion ved besøg 1 og uge 4, 8 og 12. Præ-infusionsprøver opnået ved besøg 1 i hver terapiperiode (dvs. baseline) blev brugt til at bestemme ændringen 1 time efter infusion for alle besøg.
Præ-infusion til 1 time efter infusion ved besøg 1 og uge 4, 8 og 12
Funktionelle C1INH serumniveauer
Tidsramme: Præ-infusion til 1 time efter infusion ved besøg 1 og uge 4, 8 og 12
Procentvis ændring i funktionelle C1INH-serumniveauer fra præ-infusion til 1 time efter infusion ved besøg 1 og uge 4, 8 og 12. Præ-infusionsprøver opnået ved besøg 1 i hver terapiperiode (dvs. baseline) blev brugt til at bestemme skift 1 time efter infusion for alle besøg. Funktionelle C1INH-serumniveauer er udtrykt som en procentdel af total påviselig C1INH (dvs. funktionel C1INH/total påviselig C1INH).
Præ-infusion til 1 time efter infusion ved besøg 1 og uge 4, 8 og 12

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet antal dage med hævelse under hver profylaktisk terapiperiode
Tidsramme: 12 uger
En dag med hævelse blev defineret som en dag, hvor en forsøgsperson rapporterede hævelse på et af de fem steder (abdominal, genitourinært, ansigts-, respiratorisk [inklusive larynx] eller ekstremitet).
12 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shire

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. marts 2005

Primær færdiggørelse (Faktiske)

22. august 2007

Studieafslutning (Faktiske)

22. august 2007

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. oktober 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. oktober 2009

Først opslået (Skøn)

1. november 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. juni 2021

Sidst verificeret

1. maj 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LEVP2005-1/Part B

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner