Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Inhibitor esterazy C1 (C1INH-nf) w zapobieganiu napadom ostrego dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE)

1 czerwca 2021 zaktualizowane przez: Shire

LEVP2005-1/Część B: Podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie kliniczne mające na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa oczyszczonego inhibitora esterazy C1 (ludzkiego) jako leczenia profilaktycznego w zapobieganiu atakom HAE

Celem badania było określenie bezpieczeństwa i skuteczności C1INH-nf w zapobieganiu ostrym napadom HAE.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badani otrzymali karty dziennika i poinstruowali, aby codziennie dokumentować wszystkie ataki HAE. Badani oceniali swoje objawy w ciągu ostatnich 24 godzin, odnotowując nasilenie i czas trwania obrzęku w każdym z 5 miejsc (brzuch, układ moczowo-płciowy, twarz, układ oddechowy [w tym krtań] i/lub kończyny).

Projekt badania pozwolił również na podawanie C1INH-nf metodą otwartej próby (1000 j. nf podawane dożylnie [dawka pojedyncza] przed pilnymi zabiegami chirurgicznymi).

W badaniu wzięło udział łącznie 26 osób. Jeden pacjent otrzymał C1INH-nf metodą otwartej próby, ale wycofał się przed randomizacją. Inny pacjent został zrandomizowany, ale wycofał się przed otrzymaniem badanego leku. Dwudziestu czterech (24) pacjentów przydzielono losowo i leczono zaślepionym badanym lekiem. W sumie 25 pacjentów otrzymało co najmniej 1 dawkę badanego leku i zostało przeanalizowanych pod kątem bezpieczeństwa; wszystkich 25 pacjentów było narażonych na C1INH-nf, a 23 pacjentów otrzymało placebo.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

26

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85251
        • Allergy and Immunology Associates
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92093-0732
        • University of California, San Diego
      • Walnut Creek, California, Stany Zjednoczone, 94598
        • Allergy and Asthma Clinical Research, Inc
    • Georgia
      • Suwanee, Georgia, Stany Zjednoczone, 30024
        • Atlanta Allergy and Asthma Clinic
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Stany Zjednoczone, 96826
        • Hawaii Pacific Health Research Institute
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Stany Zjednoczone, 47713
        • Welborn Clinic Allergy and Immunology
    • Louisiana
      • Lake Charles, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70601
        • Lake Charles Memorial Hospital
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, Stany Zjednoczone, 20902
        • Institute for Asthma and Allergy
    • Montana
      • Libby, Montana, Stany Zjednoczone, 59923
        • Libby Clinic
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital Clinical Research
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 74133
        • Allergy Clinic of Tulsa
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Stany Zjednoczone, 97035
        • Allergy Asthma and Dermatology Research Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
        • AARA Research Center
      • Woodville, Texas, Stany Zjednoczone, 75979
        • Tyler County Hospital
    • West Virginia
      • Parkersburg, West Virginia, Stany Zjednoczone, 26101
        • St. Joseph's Hospital/Cornerstone Healthcare

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Udokumentowane HAE
  • Normalny poziom C1q
  • Stosunkowo częste napady obrzęku naczynioruchowego (średnio co najmniej 2 na miesiąc)

Kryteria wyłączenia:

  • Niski poziom C1q
  • Nowotwór z komórek B
  • Obecność autoprzeciwciał anty-C1INH
  • Historia reakcji alergicznej na C1INH lub inne produkty krwiopochodne
  • Uzależnienie od narkotyków
  • Bieżący udział w jakimkolwiek innym badaniu leku eksperymentalnego lub w ciągu ostatnich 30 dni
  • Udział w badaniu dotyczącym inhibitora esterazy C1 lub otrzymanie krwi lub produktu krwiopochodnego w ciągu ostatnich 90 dni
  • Ciąża lub laktacja
  • Każdy klinicznie istotny stan medyczny, taki jak niewydolność nerek, który w opinii badacza mógłby zakłócić zdolność uczestnika do udziału w badaniu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: C1INH-nf Najpierw, potem Placebo
1000 jednostek (j.) C1INH-nf podawane dożylnie (IV) co 3 do 4 dni (w przybliżeniu dwa razy w tygodniu) przez 12 tygodni, a następnie odpowiednie placebo (sól fizjologiczna) podawane dożylnie co 3 do 4 dni przez 12 tygodni.
Lek: Placebo (sól fizjologiczna)
Biologiczny: Inhibitor C1 esterazy [ludzki] (C1INH-nf)
Eksperymentalny: Placebo Najpierw C1INH-nf
Dopasowane placebo (sól fizjologiczna) podawane dożylnie co 3 do 4 dni (w przybliżeniu dwa razy w tygodniu) przez 12 tygodni, a następnie 1000 j. C1INH-nf podawane dożylnie co 3 do 4 dni przez 12 tygodni.
Lek: Placebo (sól fizjologiczna)
Biologiczny: Inhibitor C1 esterazy [ludzki] (C1INH-nf)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE) podczas każdego okresu terapii profilaktycznej
Ramy czasowe: 12 tygodni
Atak HAE zdefiniowano jako zgłaszane przez pacjenta wskazanie obrzęku w dowolnym miejscu po zgłoszeniu braku obrzęku poprzedniego dnia. Analizy obejmują obserwowane liczby ataków i znormalizowane liczby ataków (tj. liczbę ataków zaobserwowanych podczas każdego okresu terapii, znormalizowaną dla liczby dni, w których pacjent uczestniczył w tym okresie).
12 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba wycofań pacjentów podczas każdego okresu terapii profilaktycznej
Ramy czasowe: 12 tygodni
Pod koniec każdego okresu terapii każdemu pacjentowi przypisywano status tak/nie rezygnacji. Rezygnacja została zdefiniowana jako osoba, która nie miała rekordu wizyty w 12. tygodniu.
12 tygodni
Średnie nasilenie napadów HAE w każdym okresie terapii profilaktycznej
Ramy czasowe: 12 tygodni
Wszystkim atakom w każdym okresie terapii przypisano wartość 1 (łagodna), 2 (umiarkowana) lub 3 (ciężka). Nasilenie ataku uznano za najwyższą wartość przypisaną przez badanego jakiemukolwiek miejscu obrzęku podczas ataku. Średnia dotkliwość została ustawiona na 0, jeśli w okresie nie było ataku.
12 tygodni
Średni czas trwania napadów HAE w każdym okresie terapii profilaktycznej
Ramy czasowe: 12 tygodni
Czas trwania ataku mierzono od pierwszego zgłoszenia obrzęku w dowolnym z pięciu miejsc (brzuch, układ moczowo-płciowy, twarz, układ oddechowy [w tym krtań] lub kończyny) do pierwszego kolejnego zgłoszenia „brak obrzęku” we wszystkich pięciu lokalizacjach .
12 tygodni
Liczba infuzji C1INH-nf prowadzonych metodą otwartej próby wymaganych w każdym okresie leczenia profilaktycznego
Ramy czasowe: 12 tygodni
Projekt badania pozwalał uczestnikom na otwarte leczenie C1INH-nf z powodu obrzęku naczynioruchowego krtani, jeśli badacz uzna to za konieczne lub przed pilnymi zabiegami chirurgicznymi.
12 tygodni
Poziomy antygenowego inhibitora C1 (C1INH) w surowicy
Ramy czasowe: Przed infuzją do 1 godziny po infuzji podczas wizyty 1 oraz w tygodniach 4, 8 i 12
Zmiana poziomu antygenowego C1INH w surowicy od okresu przed infuzją do 1 godziny po infuzji podczas Wizyty 1 oraz w tygodniach 4, 8 i 12. Próbki pobrane przed infuzją pobrane podczas Wizyty 1 każdego okresu terapii (tj. wartości wyjściowej) wykorzystano do określenia zmiany 1 godzinę po infuzji dla wszystkich wizyt.
Przed infuzją do 1 godziny po infuzji podczas wizyty 1 oraz w tygodniach 4, 8 i 12
Funkcjonalne poziomy C1INH w surowicy
Ramy czasowe: Przed infuzją do 1 godziny po infuzji podczas wizyty 1 oraz w tygodniach 4, 8 i 12
Procentowa zmiana czynnościowych poziomów C1INH w surowicy od okresu przed infuzją do 1 godziny po infuzji podczas Wizyty 1 oraz w tygodniach 4, 8 i 12. Próbki otrzymane przed infuzją podczas Wizyty 1 każdego okresu terapii (tj. wartości wyjściowej) wykorzystano do określenia zmienić po 1 godzinie od wlewu podczas wszystkich wizyt. Poziomy funkcjonalnego C1INH w surowicy wyrażono jako procent całkowitego wykrywalnego C1INH (tj. funkcjonalnego C1INH/całkowitego wykrywalnego C1INH).
Przed infuzją do 1 godziny po infuzji podczas wizyty 1 oraz w tygodniach 4, 8 i 12

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowita liczba dni obrzęku podczas każdego okresu terapii profilaktycznej
Ramy czasowe: 12 tygodni
Dzień obrzęku zdefiniowano jako dzień, w którym pacjent zgłosił obrzęk w dowolnym z pięciu miejsc (brzuch, układ moczowo-płciowy, twarz, układ oddechowy [w tym krtań] lub kończyny).
12 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shire

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 marca 2005

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

22 sierpnia 2007

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

22 sierpnia 2007

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 października 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 października 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

1 listopada 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 czerwca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • LEVP2005-1/Part B

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Placebo (sól fizjologiczna)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in New Zealand

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj