최소 3년 또는 거의 최종 키까지 치료된, 적어도 3년 이상 치료된, 치료되지 않은 역사적 코호트와 비교하여, 연골무형성증이 있는 어린이 집단에 대한 재조합 인간 성장 호르몬(r-hGH), Saizen®의 효능 및 안전성 평가 어린이들
2018년 10월 4일 업데이트: Merck KGaA, Darmstadt, Germany
3년 또는 해당되는 경우 5년 동안 치료받은 저연골형성부전 아동 집단에 대한 재조합 인간 성장 호르몬(r-hGH), Saizen®의 효능 및 안전성 평가를 비치료 아동의 역사적 코호트와 비교하여 평가 저연골형성부전증
이 연구는 연골무형성증이 있는 소아에 대한 재조합 인간 성장 호르몬(r-hGH) 치료 Saizen®의 효능과 안전성을 설명하기 위해 수행되었습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
19
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Paris, 프랑스, 75015
- Endocrinologie Pédiatrique - centre des maladies rares de la croissance -Hôpital Necker Enfants Malades
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 불균형한 짧은 사지 높이와 긴 뼈의 단축 및 요추 L1과 L5 사이의 척추 간 거리 증가 실패의 X-레이 증거로 정의되는 저연골형성부전증이 있는 남성 또는 여성 어린이
- 이미 알려진 FGFR3 유전자의 변이에 대한 유전자 분석 결과 또는 연구 초기에 분석 진행 중
- 생활연령 3세 이상
- - 2 SDS 이하의 생년월일 키
- 여아의 경우 11세 이하, 남아의 경우 13세 이하의 골연령
- 사전 치료 기간 시작 시 부모/법적 보호자로부터 사전 서면 동의를 얻어야 합니다. 시험을 이해할 수 있는 아동은 서면 동의서에 직접 서명하고 날짜를 기입해야 합니다.
각 연구 연장에 대한 추가 포함 기준:
- 연구자 의견에 따르면 36개월 또는 60개월의 골연령은 치료 연장과 양립할 수 있습니다.
- 피험자는 36개월 또는 60개월에 여전히 Saizen®로 r-hGH 치료를 받고 있습니다.
- 36개월의 치료 연장을 위한 치료 첫 2년 후 +1 SDS 이상의 키 증가 및 연간 5cm 이상의 성장 속도, 여성의 경우 14세 미만의 뼈 연령 60개월에 치료 연장을 위한 남성의 경우 16세 이상
- 연구자의 의견에 따르면 피험자의 유전자 돌연변이는 치료 첫 3년 또는 5년 동안 관찰된 부작용과 관련이 없습니다.
- 업데이트된 서면 동의서는 각 연구 연장이 시작되기 전에 부모/법적 보호자로부터 얻어야 합니다. 시험을 이해할 수 있는 아동은 서면 동의서에 직접 서명하고 날짜를 기입해야 합니다.
제외 기준:
- 소녀의 터너 증후군
- 활동성 악성 종양 질환
- 심각한 선천성 기형
- 증식성 또는 전증식성 당뇨망막병증
- 근본적인 두개내 공간 점유 병변의 진행 또는 재발의 증거
- 심한 정신 운동 지체
- 리터당 6.4밀리몰(mmol/L)을 초과하는 공복 혈당으로 정의되는 당뇨병 또는 유의미한 포도당 불내성의 병력
- 혈청 크레아티닌 수치 1.0 밀리그램/데시리터(mg/dL)(리터당 88마이크로몰[mcmol/L])로 정의되는 알려진 신부전
- 상승된 간 효소 또는 총 빌리루빈으로 정의되는 알려진 간 질환(* 2 정상)
- 현재 울혈성 심부전, 치료되지 않은 고혈압, 모든 원인의 심각한 만성 부종
- 만성 전염병
- 유두부종을 동반한 두개내 고혈압의 병력
- 에스트로겐 또는 테스토스테론과 같은 성 스테로이드 요법으로 이전 또는 진행 중인 치료
- 성장 호르몬(GH), 성장 호르몬 방출 호르몬(GHRH) 및 장기 코르티코스테로이드 요법을 포함하여 성장에 직접적으로 영향을 미칠 수 있는 요법으로 이전 또는 진행 중인 치료
- 소마트로핀 또는 부형제에 알려진 과민증
- 골단 융합
- 연구 시작 전 30일 이내에 임상 연구에 참여
- 임산부
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: r-hGH(사이젠®)
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피험자는 하루에 킬로그램당 0.057밀리그램(mg/kg/일)의 용량에 해당하는 재조합 인간 성장 호르몬(r-hGH)을 단일 피하 주사로 받게 됩니다.
투여량은 시험 기간 동안 이후에 조정될 것이며 피험자는 최소 3년 동안 또는 거의 최종 키에 도달할 때까지 치료를 받게 됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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3년차에 재조합 인간 성장 호르몬(r-hGH) 치료 대상자의 신장-표준 편차 점수(H-SDS)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선(0월), 3년차
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신장은 표준 편차 점수(SDS)로 표현되는 표준화된 단위로 계산되었으며, 여기서 SDS = (x - m)/시그마, 여기서 x는 성별과 연령으로 측정된 신장 변수를 나타내고 m과 시그마는 통계적 매개변수(평균 Sempe 참조 모집단에 대한 표준 편차).
기준 모집단은 저연골형성부전증(HCH)을 앓고 있는 치료받지 않은 피험자로 구성된 과거 코호트였습니다.
SDS는 참가자의 값이 기준 모집단의 평균에 비해 얼마나 많은 표준 편차가 더 높거나(SDS가 양수인 경우) 더 낮았는지(음수 SDS의 경우) 표시했습니다.
점수는 0을 중심으로 했습니다.
음수 점수는 각 연령/성별에 대해 더 작은 키를 나타냅니다.
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기준선(0월), 3년차
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재조합 인간 성장 호르몬(r-hGH) 치료 대상자의 4년차 신장-표준 편차 점수(H-SDS)
기간: 4학년
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신장은 표준 편차 점수(SDS)로 표현되는 표준화된 단위로 계산되었으며, 여기서 SDS = (x - m)/시그마, 여기서 x는 성별과 연령으로 측정된 신장 변수를 나타내고 m과 시그마는 통계적 매개변수(평균 Sempe 참조 모집단에 대한 표준 편차).
기준 모집단은 저연골형성부전증(HCH)을 앓고 있는 치료받지 않은 피험자로 구성된 과거 코호트였습니다.
SDS는 참가자의 값이 기준 모집단의 평균에 비해 얼마나 많은 표준 편차가 더 높거나(SDS가 양수인 경우) 더 낮았는지(음수 SDS의 경우) 표시했습니다.
점수는 0을 중심으로 했습니다.
음수 점수는 각 연령/성별에 대해 더 작은 키를 나타냅니다.
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4학년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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재조합 인간 성장 호르몬(r-hGH) 치료 대상자의 신장-표준 편차 점수(H-SDS)
기간: 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8학년(남녀 모두); 8.5(여성 전용), 9(남성 전용) 및 9.5(남성 전용)
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신장은 표준 편차 점수(SDS)로 표현되는 표준화된 단위로 계산되었으며, 여기서 SDS = (x - m)/시그마, 여기서 x는 성별과 연령으로 측정된 신장 변수를 나타내고 m과 시그마는 통계적 매개변수(평균 Sempe 참조 모집단에 대한 표준 편차).
기준 모집단은 저연골형성부전증(HCH)을 앓고 있는 치료받지 않은 피험자로 구성된 과거 코호트였습니다.
데이터는 성별로 보고되었습니다.
남성 대상자는 9.5세까지, 여성 대상자는 8.5세까지 분석하였다.
SDS는 참가자의 값이 기준 모집단의 평균에 비해 얼마나 많은 표준 편차가 더 높거나(SDS가 양수인 경우) 더 낮았는지(음수 SDS의 경우) 표시했습니다.
점수는 0을 중심으로 했습니다.
음수 점수는 각 연령/성별에 대해 더 작은 키를 나타냅니다.
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1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8학년(남녀 모두); 8.5(여성 전용), 9(남성 전용) 및 9.5(남성 전용)
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재조합 인간 성장 호르몬(r-hGH) 치료를 받은 저연골형성부전증(HCH) 피험자의 키가 기준선에서 최대 9.5년까지 변경
기간: 기준선(0월), 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8년(남녀 모두); 8.5(여성 전용), 9(남성 전용) 및 9.5(남성 전용)
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신체 비율은 키로 측정되었습니다.
데이터는 성별로 보고되었습니다.
남성 대상자는 9.5세까지, 여성 대상자는 8.5세까지 분석하였다.
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기준선(0월), 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8년(남녀 모두); 8.5(여성 전용), 9(남성 전용) 및 9.5(남성 전용)
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재조합 인간 성장 호르몬(r-hGH) 치료를 받은 저연골형성부전증(HCH) 피험자의 상부 분절(우수)에서 기준치로부터 최대 9.5년까지의 변화
기간: 기준선(0월), 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8년(남녀 모두); 8.5(여성 전용), 9(남성 전용) 및 9.5(남성 전용)
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신체 비율은 서 있는 자세와 앉은 자세에 대한 상반신의 관점에서 측정되었습니다.
데이터는 성별로 보고되었습니다.
남성 대상자는 9.5세까지, 여성 대상자는 8.5세까지 분석하였다.
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기준선(0월), 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8년(남녀 모두); 8.5(여성 전용), 9(남성 전용) 및 9.5(남성 전용)
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재조합 인간 성장 호르몬(r-hGH) 치료된 저연골형성부전증(HCH) 대상체의 체중이 기준선에서 최대 9.5년까지 변경
기간: 기준선(0월), 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8년(남녀 모두); 8.5(여성 전용), 9(남성 전용) 및 9.5(남성 전용)
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인증되고 보정된 병원 저울로 체중을 측정했습니다.
데이터는 성별로 보고되었습니다.
남성 대상자는 9.5세까지, 여성 대상자는 8.5세까지 분석하였다.
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기준선(0월), 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8년(남녀 모두); 8.5(여성 전용), 9(남성 전용) 및 9.5(남성 전용)
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재조합 인간 성장 호르몬(r-hGH) 치료를 받은 저연골형성부전증(HCH) 피험자의 체질량 지수(BMI) 기준선에서 최대 9.5년까지의 변화
기간: 기준선(0월), 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8년(남녀 모두); 8.5(여성 전용), 9(남성 전용) 및 9.5(남성 전용)
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BMI로 측정한 신체 비율.
BMI = 체중(킬로그램)/키 제곱(미터 제곱) 공식에 따라 계산되었습니다.
데이터는 성별로 보고되었습니다.
남성 대상자는 9.5세까지, 여성 대상자는 8.5세까지 분석하였다.
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기준선(0월), 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8년(남녀 모두); 8.5(여성 전용), 9(남성 전용) 및 9.5(남성 전용)
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재조합 인간 성장 호르몬(r-hGH) 치료를 받은 저연골형성부전증(HCH) 피험자의 골밀도(BMD) 기준선에서 최대 9년까지의 변화
기간: 기준선(0월), 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8년(남녀 모두); 9(남성 전용)
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BMD로 측정한 체성분.
그것은 요추(L1-L4)에서 검사되었고 이중 에너지 X-선 흡수계측법에 의해 매년 결정되었습니다.
데이터는 성별로 보고되었습니다.
남성 대상자는 9세까지, 여성 대상자는 8세까지 분석하였다.
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기준선(0월), 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8년(남녀 모두); 9(남성 전용)
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재조합 인간 성장 호르몬(r-hGH) 치료를 받은 저연골형성부전증(HCH) 피험자의 체지방률 기준치에서 최대 9년까지의 변화
기간: 기준선(0월), 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8년(남녀 모두); 9(남성 전용)
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체지방량의 백분율로 측정한 체성분.
Dual X-ray absorptiometry로 측정하였다.
데이터는 성별로 보고되었습니다.
남성 대상자는 9세까지, 여성 대상자는 8세까지 분석하였다.
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기준선(0월), 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8년(남녀 모두); 9(남성 전용)
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재조합 인간 성장 호르몬(r-hGH) 치료를 받은 저연골형성부전증(HCH) 피험자의 제지방량(LBM) 기준선에서 최대 9년까지의 변화
기간: 기준선(0월), 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8년(남녀 모두); 9(남성 전용)
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체성분은 LBM으로 측정됩니다.
Dual X-ray absorptiometry로 측정하였다.
데이터는 성별로 보고되었습니다.
남성 대상자는 9세까지, 여성 대상자는 8세까지 분석하였다.
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기준선(0월), 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8년(남녀 모두); 9(남성 전용)
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재조합 인간 성장 호르몬(r-hGH)의 성장(신장) 속도는 1년에서 최대 9.5년까지 HCH(저연골형성부전증)가 있는 피험자를 치료했습니다.
기간: 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8학년(남녀 모두); 8.5(여성 전용), 9(남성 전용) 및 9.5(남성 전용)
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성장 속도는 높이 속도로 계산되었습니다.
이는 현재 값과 기준 값 사이의 높이 차이를 두 평가 사이의 시간 간격으로 나눈 값에 해당합니다.
데이터는 성별로 보고되었습니다.
남성 대상자는 9.5세까지, 여성 대상자는 8.5세까지 분석하였다.
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1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8학년(남녀 모두); 8.5(여성 전용), 9(남성 전용) 및 9.5(남성 전용)
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재조합 인간 성장 호르몬(r-hGH)의 머리 둘레 값은 1년에서 최대 9.5년까지 연골무형성증(HCH)이 있는 피험자를 치료했습니다.
기간: 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8학년(남녀 모두); 8.5(여성 전용), 9(남성 전용) 및 9.5(남성 전용)
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신체 비율은 머리둘레를 줄자로 측정하였다.
데이터는 성별로 보고되었습니다.
남성 대상자는 9.5세까지, 여성 대상자는 8.5세까지 분석하였다.
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1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8학년(남녀 모두); 8.5(여성 전용), 9(남성 전용) 및 9.5(남성 전용)
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재조합 인간 성장 호르몬(r-hGH)의 오스테오칼신 값은 1년에서 최대 9.5년까지 HCH(저연골형성부전증) 피험자를 치료했습니다.
기간: 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8학년(남녀 모두); 8.5(여성 전용), 9(남성 전용), 9.5(남성 전용)
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골 표지자로서 오스테오칼신은 면역학 시스템 Elecsys로 분석되었습니다.
데이터는 성별로 보고되었습니다.
남성 대상자는 9.5세까지, 여성 대상자는 8.5세까지 분석하였다.
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1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8학년(남녀 모두); 8.5(여성 전용), 9(남성 전용), 9.5(남성 전용)
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재조합 인간 성장 호르몬(r-hGH)의 C-말단 텔로펩티드(CTX) 값은 1년에서 최대 9.5년까지 HCH(저연골형성부전증)가 있는 피험자를 치료했습니다.
기간: 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8학년(남녀 모두); 8.5(여성 전용), 9(남성 전용), 9.5(남성 전용)
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골 표지자로서 CTX(혈액)를 면역학 시스템 Elecsys로 분석했습니다.
데이터는 성별로 보고되었습니다.
남성 대상자는 9.5세까지, 여성 대상자는 8.5세까지 분석하였다.
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1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8학년(남녀 모두); 8.5(여성 전용), 9(남성 전용), 9.5(남성 전용)
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섬유아세포 성장 인자 수용체(FGFR3) 돌연변이를 가진 대상체의 수
기간: 기준 최대 3년
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FGFR3 유전자 돌연변이를 기록하기 위해 유전자 분석을 수행하였다.
수집된 혈액 샘플의 림프구에서 표준 절차를 사용하여 게놈 DNA를 추출했습니다.
인트론 프라이머 세트는 인간 FGFR3 유전자의 게놈 서열을 기반으로 설계되었으며 엑손 2-19를 증폭하는 데 사용되었습니다.
FGFR3 돌연변이를 가진 피험자의 수가 보고되었습니다.
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기준 최대 3년
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부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 피험자 수
기간: 기준 최대 9.5년
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AE: 연구 약물과 관련이 있는지 여부에 관계없이 기존 의학적 상태의 임의의 새로운 비정상적인 의학적 발생/악화, SAE: 사망을 초래한 임의의 AE; 생명을 위협했습니다. 지속적인/중대한 장애/무능을 초래했습니다. 기존 입원 환자 입원을 초래/연장; 선천적 기형/선천적 결손; 또는 과다 복용이었습니다.
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기준 최대 9.5년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2006년 3월 21일
기본 완료 (실제)
2017년 1월 17일
연구 완료 (실제)
2017년 1월 17일
연구 등록 날짜
최초 제출
2010년 4월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2010년 4월 26일
처음 게시됨 (추정)
2010년 4월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 2월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2018년 10월 4일
마지막으로 확인됨
2018년 10월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .