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Valutazione dell'efficacia e della sicurezza dell'ormone umano della crescita ricombinante (r-hGH), Saizen®, su una popolazione di bambini con ipocondroplasia, trattati per almeno 3 anni o fino all'altezza quasi finale, quando applicabile, rispetto a una coorte storica di non trattati Bambini

4 ottobre 2018 aggiornato da: Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Valutazione dell'efficacia e della sicurezza dell'ormone umano della crescita ricombinante (r-hGH), Saizen®, su una popolazione di bambini con ipocondroplasia, trattati per un periodo di 3 anni o 5 anni se applicabile, rispetto a una coorte storica di bambini non trattati Con ipocondroplasia

Questo studio è stato condotto per descrivere l'efficacia e la sicurezza del trattamento Saizen® con ormone della crescita umano ricombinante (r-hGH) su bambini con ipocondroplasia.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

19

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75015
        • Endocrinologie Pédiatrique - centre des maladies rares de la croissance -Hôpital Necker Enfants Malades

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

3 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Bambini maschi o femmine con ipocondroplasia definita da altezza sproporzionata dell'arto corto e evidenza radiografica di accorciamento delle ossa lunghe e mancato aumento della distanza interpeduncolare tra le vertebre lombari L1 e L5
  • Risultato di analisi genetica per mutazione del gene FGFR3 già nota o analisi in corso all'inizio dello studio
  • Età cronologica maggiore o uguale a 3 anni
  • Altezza per età anagrafica minore o uguale a - 2 SDS
  • Età ossea inferiore o uguale a 11 anni per le ragazze e 13 anni per i ragazzi
  • Un consenso informato scritto all'inizio del periodo di pre-trattamento deve essere ottenuto dai genitori/tutori legali. I bambini in grado di comprendere lo studio devono firmare e datare personalmente il consenso informato scritto

Ulteriori criteri di inclusione per ciascun prolungamento dello studio:

  • L'età ossea al mese 36 o al mese 60 è compatibile con il prolungamento del trattamento secondo l'opinione dello sperimentatore
  • Il soggetto è ancora in trattamento con r-hGH con Saizen® al mese 36 o al mese 60
  • Aumento di statura maggiore o uguale a + 1 SDS dopo i primi 2 anni di trattamento per il prolungamento del trattamento al mese 36 e velocità di crescita maggiore o uguale a 5 centimetri (cm) all'anno, con età ossea inferiore a 14 anni per le femmine o inferiore di 16 anni per i maschi per il prolungamento del trattamento al mese 60
  • Secondo l'opinione dello sperimentatore, le mutazioni genetiche dei soggetti non sono in relazione con gli effetti collaterali osservati durante i primi 3 o 5 anni di trattamento
  • Un consenso informato scritto aggiornato deve essere ottenuto dal/i genitore/i/tutore/i legale/i prima dell'inizio di ogni prolungamento dello studio. I bambini in grado di comprendere lo studio devono firmare e datare personalmente il consenso informato scritto

Criteri di esclusione:

  • Sindrome di Turner nelle ragazze
  • Malattia neoplastica maligna attiva
  • Gravi malformazioni congenite
  • Retinopatia diabetica proliferativa o preproliferativa
  • Evidenza di qualsiasi progressione o recidiva di una sottostante lesione occupante spazio intracranico
  • Grave ritardo psicomotorio
  • Diabete mellito o storia di significativa intolleranza al glucosio come definita da una glicemia a digiuno superiore a 6,4 millimoli per litro (mmol/L)
  • Insufficienza renale nota come definita dal livello di creatinina sierica 1,0 milligrammi per decilitro (mg/dL) (88 micromoli per litro [mcmol/L])
  • Malattia epatica nota come definita da enzimi epatici elevati o bilirubina totale (* 2 Normale)
  • Insufficienza cardiaca congestizia in atto, ipertensione non trattata, grave edema cronico di qualsiasi causa
  • Malattia infettiva cronica
  • Storia di ipertensione endocranica con papilledema
  • Trattamento precedente o in corso con terapia con steroidi sessuali come estrogeni o testosterone
  • Trattamento precedente o in corso con qualsiasi terapia che possa influenzare direttamente la crescita, inclusi l'ormone della crescita (GH), l'ormone di rilascio dell'ormone della crescita (GHRH) e la terapia con corticosteroidi di lunga durata
  • Ipersensibilità nota alla somatropina o ad uno qualsiasi degli eccipienti
  • Fusione epifisaria
  • Partecipazione a qualsiasi studio clinico nei 30 giorni precedenti l'ingresso nello studio
  • Femmine gravide

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: r-hGH (Saizen®)
Droga: Ormone della crescita umano ricombinante (r-hGH)
I soggetti riceveranno una singola iniezione sottocutanea di ormone della crescita umano ricombinante (r-hGH) equivalente a una dose di 0,057 milligrammi per chilogrammo al giorno (mg/kg/giorno). La dose verrà successivamente aggiustata durante lo studio e i soggetti saranno trattati per almeno 3 anni o fino al raggiungimento dell'altezza quasi finale.
Altri nomi:
  • Saizen®, Somatropina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel punteggio di deviazione standard altezza (H-SDS) dei soggetti trattati con ormone umano della crescita ricombinante (r-hGH) all'anno 3
Lasso di tempo: Baseline (mese 0), anno 3
L'altezza è stata calcolata in unità standardizzate espresse come punteggio di deviazione standard (SDS), dove SDS = (x - m)/sigma, dove x rappresenta la variabile di altezza misurata per sesso ed età, e m e sigma sono i parametri statistici (media e deviazione standard) per la popolazione di riferimento di Sempe. La popolazione di riferimento era la coorte storica costituita da soggetti non trattati con ipocondroplasia (HCH). La SDS indicava di quante deviazioni standard superiore (in caso di SDS positiva) o inferiore (in caso di SDS negativa) il valore di un partecipante era relativo alla media della popolazione di riferimento. I punteggi erano centrati intorno allo zero. Il punteggio negativo indicava un'altezza inferiore per la rispettiva età/sesso.
Baseline (mese 0), anno 3
Punteggio altezza-deviazione standard (H-SDS) dei soggetti trattati con ormone umano della crescita ricombinante (r-hGH) all'anno 4
Lasso di tempo: Anno 4
L'altezza è stata calcolata in unità standardizzate espresse come punteggio di deviazione standard (SDS), dove SDS = (x - m)/sigma, dove x rappresenta la variabile di altezza misurata per sesso ed età, e m e sigma sono i parametri statistici (media e deviazione standard) per la popolazione di riferimento di Sempe. La popolazione di riferimento era la coorte storica costituita da soggetti non trattati con ipocondroplasia (HCH). La SDS indicava di quante deviazioni standard superiore (in caso di SDS positiva) o inferiore (in caso di SDS negativa) il valore di un partecipante era relativo alla media della popolazione di riferimento. I punteggi erano centrati intorno allo zero. Il punteggio negativo indicava un'altezza inferiore per la rispettiva età/sesso.
Anno 4

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio di deviazione standard di altezza (H-SDS) dei soggetti trattati con ormone umano della crescita ricombinante (r-hGH)
Lasso di tempo: Anno 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (sia maschi che femmine); 8.5 (solo per donne), 9 (solo per uomini) e 9.5 (solo per uomini)
L'altezza è stata calcolata in unità standardizzate espresse come punteggio di deviazione standard (SDS), dove SDS = (x - m)/sigma, dove x rappresenta la variabile di altezza misurata per sesso ed età, e m e sigma sono i parametri statistici (media e deviazione standard) per la popolazione di riferimento di Sempe. La popolazione di riferimento era la coorte storica costituita da soggetti non trattati con ipocondroplasia (HCH). I dati sono stati riportati per genere. I soggetti di sesso maschile sono stati analizzati fino a 9,5 anni e i soggetti di sesso femminile sono stati analizzati fino a 8,5 anni. La SDS indicava di quante deviazioni standard superiore (in caso di SDS positiva) o inferiore (in caso di SDS negativa) il valore di un partecipante era relativo alla media della popolazione di riferimento. I punteggi erano centrati intorno allo zero. Il punteggio negativo indicava un'altezza inferiore per la rispettiva età/sesso.
Anno 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (sia maschi che femmine); 8.5 (solo per donne), 9 (solo per uomini) e 9.5 (solo per uomini)
Variazione rispetto al basale dell'altezza dei soggetti trattati con ormone della crescita umano ricombinante (r-hGH) affetti da ipocondroplasia (HCH) fino a 9,5 anni
Lasso di tempo: Basale (mese 0), anno 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (sia maschi che femmine); 8.5 (solo per donne), 9 (solo per uomini) e 9.5 (solo per uomini)
La proporzione del corpo è stata misurata in termini di altezza. I dati sono stati riportati per genere. I soggetti di sesso maschile sono stati analizzati fino a 9,5 anni e i soggetti di sesso femminile sono stati analizzati fino a 8,5 anni.
Basale (mese 0), anno 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (sia maschi che femmine); 8.5 (solo per donne), 9 (solo per uomini) e 9.5 (solo per uomini)
Variazione rispetto al basale nel segmento superiore (superiore) dell'ormone della crescita umano ricombinante (r-hGH) nei soggetti trattati con ipocondroplasia (HCH) fino a 9,5 anni
Lasso di tempo: Basale (mese 0), anno 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (sia maschi che femmine); 8.5 (solo per donne), 9 (solo per uomini) e 9.5 (solo per uomini)
La proporzione del corpo è stata misurata in termini di segmento superiore per la posizione eretta e seduta. I dati sono stati riportati per genere. I soggetti di sesso maschile sono stati analizzati fino a 9,5 anni e i soggetti di sesso femminile sono stati analizzati fino a 8,5 anni.
Basale (mese 0), anno 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (sia maschi che femmine); 8.5 (solo per donne), 9 (solo per uomini) e 9.5 (solo per uomini)
Variazione rispetto al basale del peso dei soggetti trattati con ormone della crescita umano ricombinante (r-hGH) affetti da ipocondroplasia (HCH) fino a 9,5 anni
Lasso di tempo: Basale (mese 0), anno 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (sia maschi che femmine); 8.5 (solo per donne), 9 (solo per uomini) e 9.5 (solo per uomini)
Il peso corporeo è stato misurato su una bilancia ospedaliera certificata e calibrata. I dati sono stati riportati per genere. I soggetti di sesso maschile sono stati analizzati fino a 9,5 anni e i soggetti di sesso femminile sono stati analizzati fino a 8,5 anni.
Basale (mese 0), anno 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (sia maschi che femmine); 8.5 (solo per donne), 9 (solo per uomini) e 9.5 (solo per uomini)
Variazione rispetto al basale dell'indice di massa corporea (BMI) dei soggetti trattati con ormone della crescita umano ricombinante (r-hGH) con ipocondroplasia (HCH) fino a 9,5 anni
Lasso di tempo: Basale (mese 0), anno 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (sia maschi che femmine); 8.5 (solo per donne), 9 (solo per uomini) e 9.5 (solo per uomini)
Proporzione corporea misurata come BMI. È stato calcolato secondo la formula BMI = Peso (chilogrammo)/Altezza quadrata (metro quadrato). I dati sono stati riportati per genere. I soggetti di sesso maschile sono stati analizzati fino a 9,5 anni e i soggetti di sesso femminile sono stati analizzati fino a 8,5 anni.
Basale (mese 0), anno 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (sia maschi che femmine); 8.5 (solo per donne), 9 (solo per uomini) e 9.5 (solo per uomini)
Variazione rispetto al basale della densità minerale ossea (BMD) di soggetti trattati con ormone della crescita umano ricombinante (r-hGH) con ipocondroplasia (HCH) fino a 9 anni
Lasso di tempo: Basale (mese 0), anno 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (sia maschi che femmine); 9 (solo per uomo)
Composizione corporea misurata come BMD. È stato esaminato a livello della colonna lombare (L1-L4) e determinato annualmente mediante assorbimetria a raggi X a doppia energia. I dati sono stati riportati per genere. I soggetti di sesso maschile sono stati analizzati fino a 9 anni ei soggetti di sesso femminile sono stati analizzati fino a 8 anni.
Basale (mese 0), anno 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (sia maschi che femmine); 9 (solo per uomo)
Variazione rispetto al basale della percentuale di massa grassa corporea dei soggetti trattati con ormone della crescita umano ricombinante (r-hGH) con ipocondroplasia (HCH) fino a 9 anni
Lasso di tempo: Basale (mese 0), anno 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (sia maschi che femmine); 9 (solo per uomo)
Composizione corporea misurata come percentuale della massa grassa corporea. È stato misurato mediante assorbimetria duale a raggi X. I dati sono stati riportati per genere. I soggetti di sesso maschile sono stati analizzati fino a 9 anni ei soggetti di sesso femminile sono stati analizzati fino a 8 anni.
Basale (mese 0), anno 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (sia maschi che femmine); 9 (solo per uomo)
Variazione rispetto al basale della massa corporea magra (LBM) di soggetti trattati con ormone della crescita umano ricombinante (r-hGH) con ipocondroplasia (HCH) fino a 9 anni
Lasso di tempo: Basale (mese 0), anno 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (sia maschi che femmine); 9 (solo per uomo)
Composizione corporea misurata come LBM. È stato misurato mediante assorbimetria duale a raggi X. I dati sono stati riportati per genere. I soggetti di sesso maschile sono stati analizzati fino a 9 anni ei soggetti di sesso femminile sono stati analizzati fino a 8 anni.
Basale (mese 0), anno 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (sia maschi che femmine); 9 (solo per uomo)
Velocità di crescita (altezza) dei soggetti trattati con ormone umano della crescita ricombinante (r-hGH) affetti da ipocondroplasia (HCH) dall'anno 1 fino a 9,5 anni
Lasso di tempo: Anno 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (sia maschi che femmine); 8.5 (solo per donne), 9 (solo per uomini) e 9.5 (solo per uomini)
La velocità di crescita è stata calcolata in termini di velocità di altezza. Corrispondeva a una differenza di altezza tra i valori attuali e quelli di riferimento divisa per l'intervallo di tempo tra le due valutazioni. I dati sono stati riportati per genere. I soggetti di sesso maschile sono stati analizzati fino a 9,5 anni e i soggetti di sesso femminile sono stati analizzati fino a 8,5 anni.
Anno 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (sia maschi che femmine); 8.5 (solo per donne), 9 (solo per uomini) e 9.5 (solo per uomini)
Valori della circonferenza cranica dell'ormone umano della crescita ricombinante (r-hGH) nei soggetti trattati con ipocondroplasia (HCH) dall'anno 1 fino a 9,5 anni
Lasso di tempo: Anno 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (sia maschi che femmine); 8.5 (solo per donne), 9 (solo per uomini) e 9.5 (solo per uomini)
La proporzione del corpo è stata misurata in termini di circonferenza della testa con un metro a nastro. I dati sono stati riportati per genere. I soggetti di sesso maschile sono stati analizzati fino a 9,5 anni e i soggetti di sesso femminile sono stati analizzati fino a 8,5 anni.
Anno 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (sia maschi che femmine); 8.5 (solo per donne), 9 (solo per uomini) e 9.5 (solo per uomini)
Valori di osteocalcina dell'ormone umano della crescita ricombinante (r-hGH) in soggetti trattati con ipocondroplasia (HCH) dall'anno 1 fino a 9,5 anni
Lasso di tempo: Anno 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (sia maschi che femmine); 8.5 (solo per donne), 9 (solo per uomini), 9.5 (solo per uomini)
L'osteocalcina come marcatore osseo è stata analizzata con il sistema di immunologia Elecsys. I dati sono stati riportati per genere. I soggetti di sesso maschile sono stati analizzati fino a 9,5 anni e i soggetti di sesso femminile sono stati analizzati fino a 8,5 anni.
Anno 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (sia maschi che femmine); 8.5 (solo per donne), 9 (solo per uomini), 9.5 (solo per uomini)
Valori del telopeptide C-terminale (CTX) dell'ormone della crescita umano ricombinante (r-hGH) in soggetti trattati con ipocondroplasia (HCH) dall'anno 1 fino a 9,5 anni
Lasso di tempo: Anno 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (sia maschi che femmine); 8.5 (solo per donne), 9 (solo per uomini), 9.5 (solo per uomini)
CTX (Sangue) come marcatore osseo è stato analizzato con il sistema di immunologia Elecsys. I dati sono stati riportati per genere. I soggetti di sesso maschile sono stati analizzati fino a 9,5 anni e i soggetti di sesso femminile sono stati analizzati fino a 8,5 anni.
Anno 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (sia maschi che femmine); 8.5 (solo per donne), 9 (solo per uomini), 9.5 (solo per uomini)
Numero di soggetti con mutazione del recettore del fattore di crescita dei fibroblasti (FGFR3).
Lasso di tempo: Linea di base fino a 3 anni
L'analisi genetica è stata eseguita per registrare la mutazione del gene FGFR3. Il DNA genomico è stato estratto dai linfociti dei campioni di sangue raccolti utilizzando procedure standard. Un set di primer intronici è stato progettato sulla base della sequenza genomica del gene FGFR3 umano e utilizzato per amplificare gli esoni 2-19. È stato riportato il numero di soggetti con mutazione FGFR3.
Linea di base fino a 3 anni
Numero di soggetti con eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Basale fino a 9,5 anni
EA: qualsiasi nuovo evento medico spiacevole/peggioramento di condizioni mediche preesistenti, correlato o meno al farmaco oggetto dello studio, SAE: qualsiasi evento avverso che ha provocato la morte; era in pericolo di vita; portato a invalidità/incapacità persistente/significativa; ha comportato/prolungato un ricovero ospedaliero esistente; era un'anomalia congenita/difetto alla nascita; o era un'overdose.
Basale fino a 9,5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Collaboratori

Merck Serono S.A.S, France

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 marzo 2006

Completamento primario (Effettivo)

17 gennaio 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

17 gennaio 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 aprile 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 aprile 2010

Primo Inserito (Stima)

27 aprile 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 febbraio 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 ottobre 2018

Ultimo verificato

1 ottobre 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IMP 26545 (EMR701048-506)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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